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Un estudio que evalúa el HMB-002 en participantes con la enfermedad de Von Willebrand

26 de junio de 2026 actualizado por: Hemab ApS

Un estudio de fase 1/2 para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, farmacodinamia y eficacia del HMB-002 en participantes con la enfermedad de Von Willebrand (Velora Pioneer)

Este es el primer estudio en humanos (FIH), de fase 1/2, abierto, de aumento de dosis, seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (PK), farmacodinámica (PD) y eficacia de HMB-002 en participantes con EvW. La parte A del estudio implica un diseño de dosis única ascendente (SAD) para establecer la seguridad, la tolerabilidad, el efecto PK y PD. En la Parte B del estudio, la seguridad y tolerabilidad de la dosificación repetida se establecerán antes de la expansión de la cohorte para explorar la eficacia.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

108

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • Perth
      • Murdoch, Perth, Australia, WA 6150
        • Aún no reclutando
        • Fiona Stanley Hospital
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Australia, NSW 2050
        • Reclutamiento
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, VIC 3004
        • Reclutamiento
        • The Alfred Hospital
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Aún no reclutando
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Aún no reclutando
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Aún no reclutando
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Aún no reclutando
        • University of Miami Hospital and Clinics, Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Aún no reclutando
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Reclutamiento
        • Innovative Hematology, Inc./Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Aún no reclutando
        • Tulane University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Aún no reclutando
        • University of Michigan Hospitals, Department of Hemophilia and Coagulation Disorders
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Aún no reclutando
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Aún no reclutando
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Aún no reclutando
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Aún no reclutando
        • The University Of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
        • Aún no reclutando
        • Washington Institute For Coagulation (WIC)
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
        • Aún no reclutando
        • University Hospitals Birmingham Nhs Foundation Trust
      • Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
        • Reclutamiento
        • University Hospital of Wales
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • Aún no reclutando
        • St James's University Hospital, Leeds Haemophilia Centre
      • Liverpool, Reino Unido, L7 8XP
        • Aún no reclutando
        • Royal Liverpool and Broadgreen University Hospitals NHS TRUST, The Roald Dahl Haemostasis and Thrombosis Centre
      • London, Reino Unido, SE1 1YR
        • Reclutamiento
        • Richmond Pharmacology
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • Aún no reclutando
        • St Thomas' Hospital
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Reino Unido, RG24 9NA
        • Reclutamiento
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital
    • London
      • Tooting, London, Reino Unido, SW17 0QT
        • Aún no reclutando
        • St George's Hospital
      • Whitechapel, London, Reino Unido, E1 1FR
        • Aún no reclutando
        • Royal London Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Tiene la capacidad de otorgar consentimiento informado para participar en el estudio, de acuerdo con la normativa aplicable.
  2. Tiene comprensión, capacidad y voluntad para cumplir con los procedimientos y restricciones del estudio.
  3. ≥18 y <65 años.
  4. Peso de 60 a 110 kg, inclusive.
  5. Diagnóstico de EVW congénito tipo 1 según lo documentado mediante resultados de laboratorio para el antígeno y la actividad del VWF.

  6. Los signos vitales se encuentran dentro de los siguientes rangos en el cribado:

    1. Frecuencia del pulso en reposo ≤105 lpm

    2. Presión arterial (PA):

      • Presión arterial sistólica: 90 - 140 mmHg
      • Presión arterial diastólica: 40 - 90 mmHg
  7. Los participantes asignados como mujeres al nacer y en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero negativa dentro de las 72 horas anteriores a la primera dosis de HMB-002.
  8. Las mujeres en edad fértil (CBP) y los hombres con parejas sexuales de CBP deben aceptar utilizar un método anticonceptivo médicamente aceptable durante todo el estudio.

  9. Los participantes deben cumplir con la siguiente función básica de los órganos, indicada por criterios de laboratorio como Detección:

    1. Renal: tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) de ≥45 ml/min/1,73 m^2.
    2. Hepático: aspartato aminotransferasa (AST), alanina aminotransferasa (ALT) y bilirrubina total ≤1,5 ​​límite superior del rango normal (LSN) en la selección. Para participantes con antecedentes de síndrome de Gilbert, bilirrubina total ≤2 × LSN.
    3. Hematología: Hemoglobina >85 g/L y recuento de plaquetas >120 x 10^9/L.
  10. SÓLO PARTE B: Los participantes deben presentar síntomas según lo definido por un historial de eventos hemorrágicos. Deben haber participado en el estudio observacional HMB-002-101_SCR y haber registrado eventos hemorrágicos dentro de este estudio observacional.

Criterios de exclusión:

  1. Historia de hipersensibilidad clínicamente significativa asociada con terapias con anticuerpos monoclonales.
  2. Antecedentes personales de trombosis venosa o arterial o enfermedad tromboembólica, excepto trombosis venosa superficial asociada a catéter.
  3. Trombofilia de alto riesgo: factor V Leiden homocigótico (FVL), mutación heterocigótica compuesta del gen FVL/protrombina, antitrombina <50%. Deficiencia congénita de Proteína C y Proteína S con niveles <50%.
  4. Requiere profilaxis continua de hemorragias con concentrados de factor intravenoso.
  5. Tiene una prueba positiva para el antígeno de superficie de la hepatitis B (HbsAg), el anticuerpo de la hepatitis C (HCV Ab) o el anticuerpo del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH Ab) en la selección con un nivel de ARN por encima del límite inferior de detección.
  6. Ha recibido alguna vacuna viva dentro de los 28 días anteriores a la firma del consentimiento informado y/o planea recibir una vacuna viva durante el período del estudio.
  7. Cirugía mayor planificada durante el transcurso del estudio.
  8. Índice de masa corporal (IMC) >35 kg/m^2 (obesidad, ajustado por origen étnico).
  9. Otras condiciones que aumentan sustancialmente el riesgo de trombosis a criterio del investigador.
  10. Participantes que estén embarazadas o amamantando.
  11. Enfermedad cardiovascular clínicamente significativa.
  12. Otras condiciones que aumentan sustancialmente el riesgo de eventos cardiovasculares a criterio del Investigador.
  13. Trastornos hemorrágicos congénitos o adquiridos distintos de la EVW tipo 1.
  14. La enfermedad, el tratamiento, la medicación o la anomalía concurrente en las pruebas de laboratorio clínico pueden suponer un riesgo adicional en opinión del investigador.
  15. Hipersensibilidad al fármaco del estudio o cualquiera de los excipientes.
  16. Recibió medicación en investigación en otro estudio clínico dentro de las 5 vidas medias anteriores a la administración de HMB-002.
  17. Sólo PARTE A: Tipo 1C VWD.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte A Diseño de dosis única ascendente
Un estudio multicéntrico para evaluar la seguridad, tolerabilidad, efecto farmacocinético y PD de una dosis única de HMB-002 en participantes con EvW tipo 1.
Droga: HMB-002 (Parte A)
HMB-002 se administrará por vía subcutánea. La Parte A utilizará dosis centinela. La duración prevista de los participantes del estudio en la Parte A es de aproximadamente 12 semanas.
Experimental: Part B Multiple Dose Assessment
A multicenter study to evaluate the safety, tolerability, PK, and PD effect of repeat doses of HMB-002, as well as the preliminary prophylactic effects on bleeding events.
Droga: HMB-002 (Parte B)
HMB-002 se administrará por vía subcutánea. Los intervalos de dosificación de la Parte B se determinarán después de la evaluación de los resultados de la Parte A. La duración prevista de los participantes del estudio en la Parte B será de aproximadamente 21 semanas.
Experimental: Part C HMB-002 with Concomitant Factor Concentrate
A multicenter study to evaluate the safety and tolerability of a single dose of HMB-002, administered to patients concurrently receiving regular factor concentrate as standard of care.
Droga: HMB-002 with Concomitant Factor Concentrate (Part C) (Not Applicable in US)
HMB-002 will be administered as a single dose with a concomitant single dose of factor concentrate. The planned duration of study participants in Part C will be approximately 17 weeks.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: hasta el día 113
hasta el día 113

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parámetro farmacocinético: concentración plasmática máxima observada (Cmax)
Periodo de tiempo: Día 1 al Día 113
Día 1 al Día 113
Parámetro farmacocinético: Área bajo la curva desde el tiempo cero hasta la última concentración cuantificable (AUClast)
Periodo de tiempo: Día 1 al Día 113
Día 1 al Día 113
Parámetro farmacocinético: Área bajo la curva desde el tiempo cero hasta el tiempo infinito extrapolado (AUCinf)
Periodo de tiempo: Día 1 al Día 113
Día 1 al Día 113
Parámetro farmacocinético: tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima observada (Tmax)
Periodo de tiempo: Día 1 al Día 113
Día 1 al Día 113
Parámetros farmacodinámicos: evaluación del antígeno VWF (VWF:Ag)
Periodo de tiempo: Día 1 al Día 113
Día 1 al Día 113
Parámetros farmacodinámicos: evaluación de la actividad del VWF
Periodo de tiempo: Día 1 al Día 113
Día 1 al Día 113
Parámetros farmacodinámicos: evaluación de la actividad del FVIII
Periodo de tiempo: Día 1 al Día 113
Día 1 al Día 113
Evaluaciones de la tasa de sangrado anualizada
Periodo de tiempo: Día 1 al Día 113
Día 1 al Día 113
Pharmacokinetic Parameter: Terminal elimination half-life (t1/2)
Periodo de tiempo: Day 1 to Day 113
Day 1 to Day 113

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Hemab ApS

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de febrero de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de julio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de julio de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de diciembre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de diciembre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

1 de enero de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HMB-002-102

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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