Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

HMB-002:ta arvioiva tutkimus Von Willebrandin tautia sairastavilla

perjantai 26. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Hemab ApS

Vaiheen 1/2 tutkimus HMB-002:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka, farmakodynamiikka ja tehon arvioimiseksi Von Willebrandin tautia sairastavilla potilailla (Velora Pioneer)

Tämä on ensimmäinen ihmisessä (FIH), vaihe 1/2, avoin, annosta nostava, turvallisuus, siedettävyys, farmakokineettinen (PK), farmakodynaaminen (PD) ja tehokkuustutkimus HMB-002:sta VWD-potilailla. Tutkimuksen osa A sisältää yhden nousevan annoksen (SAD) suunnittelun turvallisuuden, siedettävyyden, PK- ja PD-vaikutuksen määrittämiseksi. Tutkimuksen osassa B toistuvan annostelun turvallisuus ja siedettävyys määritetään ennen kohortin laajentamista tehon tutkimiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

108

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Perth
      • Murdoch, Perth, Australia, WA 6150
        • Ei vielä rekrytointia
        • Fiona Stanley Hospital
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Australia, NSW 2050
        • Rekrytointi
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, VIC 3004
        • Rekrytointi
        • The Alfred Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
        • Ei vielä rekrytointia
        • University Hospitals Birmingham Nhs Foundation Trust
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
        • Rekrytointi
        • University Hospital of Wales
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
        • Ei vielä rekrytointia
        • St James's University Hospital, Leeds Haemophilia Centre
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L7 8XP
        • Ei vielä rekrytointia
        • Royal Liverpool and Broadgreen University Hospitals NHS TRUST, The Roald Dahl Haemostasis and Thrombosis Centre
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 1YR
        • Rekrytointi
        • Richmond Pharmacology
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
        • Ei vielä rekrytointia
        • St Thomas' Hospital
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Yhdistynyt kuningaskunta, RG24 9NA
        • Rekrytointi
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital
    • London
      • Tooting, London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW17 0QT
        • Ei vielä rekrytointia
        • St George's Hospital
      • Whitechapel, London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1FR
        • Ei vielä rekrytointia
        • Royal London Hospital
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Ei vielä rekrytointia
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Ei vielä rekrytointia
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Ei vielä rekrytointia
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Miami Hospital and Clinics, Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Ei vielä rekrytointia
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
        • Rekrytointi
        • Innovative Hematology, Inc./Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
        • Ei vielä rekrytointia
        • Tulane University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Michigan Hospitals, Department of Hemophilia and Coagulation Disorders
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Ei vielä rekrytointia
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Ei vielä rekrytointia
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Ei vielä rekrytointia
        • The University Of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98101
        • Ei vielä rekrytointia
        • Washington Institute For Coagulation (WIC)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  1. Hän pystyy antamaan tietoisen suostumuksen tutkimukseen osallistumiseen sovellettavien säännösten mukaisesti.
  2. Hänellä on ymmärrys, kyky ja halu noudattaa opiskelumenettelyjä ja rajoituksia.
  3. ≥18 ja <65 vuotta.
  4. Paino 60-110 kg, mukaan lukien.
  5. Synnynnäinen tyypin 1 VWD-diagnoosi, joka on dokumentoitu VWF-antigeenin ja -aktiivisuuden laboratoriotuloksilla.

  6. Elintoiminnot ovat seulonnassa seuraavilla alueilla:

    1. Leposyke ≤105 bpm

    2. Verenpaine (BP):

      • Systolinen verenpaine: 90 - 140 mmHg
      • Diastolinen verenpaine: 40-90 mmHg
  7. Osallistujilla, jotka on nimetty syntyessään naiseksi ja jotka voivat tulla raskaaksi, on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti 72 tunnin kuluessa ennen ensimmäistä HMB-002-annosta.
  8. Hedelmällisessä iässä olevien naisten (CBP) ja miesten, joilla on CBP-seksuaalikumppaneita, on suostuttava käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan.

  9. Osallistujien on täytettävä seuraavat elinten perustoiminnot, jotka laboratoriokriteerit osoittavat seulonnaksi:

    1. Munuaiset: Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) ≥45 ml/min/1,73 m^2.
    2. Maksa: Aspartaattiaminotransferaasi (AST), alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 normaalin yläraja (ULN) seulonnassa. Osallistujille, joilla on aiemmin ollut Gilbertin oireyhtymä, kokonaisbilirubiini ≤2 × ULN.
    3. Hematologia: Hemoglobiini >85 g/l ja verihiutaleiden määrä >120 x 10^9/l.
  10. VAIN OSA B - Osallistujien tulee olla oireellisia aiempien verenvuototapahtumien perusteella. Heidän on täytynyt osallistua havainnointitutkimukseen HMB-002-101_SCR ja heillä on täytynyt kirjata verenvuototapahtumia tässä havainnointitutkimuksessa.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kliinisesti merkittävä yliherkkyys, joka liittyy monoklonaalisiin vasta-ainehoitoihin.
  2. Henkilökohtainen laskimo- tai valtimotromboosi tai tromboembolinen sairaus, paitsi katetriin liittyvä pinnallinen laskimotukos.
  3. Korkean riskin trombofilia: Homotsygoottinen tekijä V Leiden (FVL), yhdiste heterotsygoottinen FVL/protrombiinigeenimutaatio, antitrombiini <50 %. Synnynnäinen proteiini C:n ja proteiinin S:n puutos < 50 %.
  4. Edellyttää jatkuvaa verenvuotoprofylaksia IV tekijäkonsentraateilla.
  5. Hänellä on positiivinen testi hepatiitti B -pinta-antigeenille (HbsAg), hepatiitti C -vasta-aineelle (HCV Ab) tai ihmisen immuunikatoviruksen vasta-aineelle (HIV Ab) seulonnassa, kun RNA-taso ylittää alarajan.
  6. Hän on saanut elävän rokotteen 28 päivän sisällä ennen tietoisen suostumuksen allekirjoittamista ja/tai aikoo saada elävän rokotteen tutkimusjakson aikana.
  7. Suunniteltu suuri leikkaus tutkimuksen aikana.
  8. Painoindeksi (BMI) >35 kg/m^2 (lihava, etnisen taustan mukaan mukautettu).
  9. Muut sairaudet, jotka lisäävät merkittävästi tromboosin riskiä tutkijan harkinnan mukaan.
  10. Osallistujat, jotka ovat raskaana tai imettävät.
  11. Kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuonisairaus.
  12. Muut sairaudet, jotka lisäävät merkittävästi kardiovaskulaaristen tapahtumien riskiä tutkijan harkinnan mukaan.
  13. Synnynnäiset tai hankitut verenvuotohäiriöt, muut kuin tyypin 1 VWD.
  14. Samanaikainen sairaus, hoito, lääkitys tai poikkeavuus kliinisissä laboratoriotutkimuksissa voi tutkijan mielestä aiheuttaa lisäriskiä.
  15. Yliherkkyys tutkimuslääkkeelle tai jollekin apuaineista.
  16. Sai tutkimuslääkitystä toisessa kliinisessä tutkimuksessa 5 puoliintumisajan sisällä ennen HMB-002:n antamista.
  17. Vain OSA A: tyyppi 1C VWD.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa A Yhden nousevan annoksen suunnittelu
Monikeskustutkimus arvioi kerta-annoksen HMB-002:n turvallisuutta, siedettävyyttä, PK- ja PD-vaikutuksia osallistujilla, joilla on tyypin 1 VWD.
Lääke: HMB-002 (osa A)
HMB-002 annetaan ihon alle. Osa A käyttää vartijaannostusta. A-osan opiskelijoiden suunniteltu kesto on noin 12 viikkoa.
Kokeellinen: Part B Multiple Dose Assessment
A multicenter study to evaluate the safety, tolerability, PK, and PD effect of repeat doses of HMB-002, as well as the preliminary prophylactic effects on bleeding events.
Lääke: HMB-002 (osa B)
HMB-002 annetaan ihon alle. Osan B annosteluvälit määritetään osan A tulosten arvioinnin jälkeen. B-osan opiskelijoiden suunniteltu kesto on noin 21 viikkoa.
Kokeellinen: Part C HMB-002 with Concomitant Factor Concentrate
A multicenter study to evaluate the safety and tolerability of a single dose of HMB-002, administered to patients concurrently receiving regular factor concentrate as standard of care.
Lääke: HMB-002 with Concomitant Factor Concentrate (Part C) (Not Applicable in US)
HMB-002 will be administered as a single dose with a concomitant single dose of factor concentrate. The planned duration of study participants in Part C will be approximately 17 weeks.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus (TEAE)
Aikaikkuna: päivään 113 asti
päivään 113 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Farmakokineettinen parametri: Suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 113
Päivä 1 - Päivä 113
Farmakokineettinen parametri: Käyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta nolla viimeiseen kvantitatiiviseen pitoisuuteen (AUClast)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 113
Päivä 1 - Päivä 113
Farmakokineettinen parametri: Käyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta nolla ekstrapoloituun äärettömään aikaan (AUCinf)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 113
Päivä 1 - Päivä 113
Farmakokineettinen parametri: Aika plasman suurimman havaitun pitoisuuden saavuttamiseen (Tmax)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 113
Päivä 1 - Päivä 113
Farmakodynamiikkaparametrit: VWF-antigeenin arviointi (VWF:Ag)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 113
Päivä 1 - Päivä 113
Farmakodynamiikkaparametrit: VWF-aktiivisuuden arviointi
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 113
Päivä 1 - Päivä 113
Farmakodynamiikkaparametrit: FVIII-aktiivisuuden arviointi
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 113
Päivä 1 - Päivä 113
Vuosittaiset verenvuotonopeuden arviot
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 113
Päivä 1 - Päivä 113
Pharmacokinetic Parameter: Terminal elimination half-life (t1/2)
Aikaikkuna: Day 1 to Day 113
Day 1 to Day 113

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hemab ApS

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 6. helmikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. heinäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. heinäkuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 19. joulukuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. joulukuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 30. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 26. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HMB-002-102

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa