Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie som bedömer HMB-002 hos deltagare med Von Willebrands sjukdom

26 juni 2026 uppdaterad av: Hemab ApS

En fas 1/2-studie för att bedöma säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik och effektivitet hos HMB-002 hos deltagare med Von Willebrands sjukdom (Velora Pioneer)

Detta är en först i människa (FIH), Fas 1/2, öppen, dosökning, säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetisk (PK), farmakodynamisk (PD) och effektstudie av HMB-002 hos deltagare med VWD. Del A av studien involverar en design för enstaka stigande dos (SAD) för att fastställa säkerhet, tolerabilitet, PK och PD-effekt. I del B av studien kommer säkerheten och tolerabiliteten för upprepad dosering att fastställas innan kohorten expanderar för att undersöka effekten.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

108

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
    • Perth
      • Murdoch, Perth, Australien, WA 6150
        • Har inte rekryterat ännu
        • Fiona Stanley Hospital
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Australien, NSW 2050
        • Rekrytering
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, VIC 3004
        • Rekrytering
        • The Alfred Hospital
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Har inte rekryterat ännu
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Har inte rekryterat ännu
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Har inte rekryterat ännu
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Miami Hospital and Clinics, Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Har inte rekryterat ännu
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
        • Rekrytering
        • Innovative Hematology, Inc./Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
        • Har inte rekryterat ännu
        • Tulane University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Michigan Hospitals, Department of Hemophilia and Coagulation Disorders
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Har inte rekryterat ännu
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Har inte rekryterat ännu
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • Har inte rekryterat ännu
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98101
        • Har inte rekryterat ännu
        • Washington Institute For Coagulation (WIC)
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B15 2TH
        • Har inte rekryterat ännu
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cardiff, Storbritannien, CF14 4XW
        • Rekrytering
        • University Hospital of Wales
      • Leeds, Storbritannien, LS9 7TF
        • Har inte rekryterat ännu
        • St James's University Hospital, Leeds Haemophilia Centre
      • Liverpool, Storbritannien, L7 8XP
        • Har inte rekryterat ännu
        • Royal Liverpool and Broadgreen University Hospitals NHS TRUST, The Roald Dahl Haemostasis and Thrombosis Centre
      • London, Storbritannien, SE1 1YR
        • Rekrytering
        • Richmond Pharmacology
      • London, Storbritannien, SE1 7EH
        • Har inte rekryterat ännu
        • St Thomas' Hospital
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Storbritannien, RG24 9NA
        • Rekrytering
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital
    • London
      • Tooting, London, Storbritannien, SW17 0QT
        • Har inte rekryterat ännu
        • St George's Hospital
      • Whitechapel, London, Storbritannien, E1 1FR
        • Har inte rekryterat ännu
        • Royal London Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Har förmåga att lämna informerat samtycke till att delta i studien, i enlighet med gällande bestämmelser.
  2. Har förståelse, förmåga och vilja att följa studieprocedurer och restriktioner.
  3. ≥18 och <65 år.
  4. Vikt 60 till 110 kg, inklusive.
  5. Medfödd typ 1 VWD-diagnos som dokumenterats av laboratorieresultat för VWF-antigen och aktivitet.

  6. Vitala tecken ligger inom följande intervall vid screening:

    1. Vilopuls ≤105 slag/min

    2. Blodtryck (BP):

      • Systoliskt blodtryck: 90 - 140 mmHg
      • Diastoliskt blodtryck: 40 - 90 mmHg
  7. Deltagare som tilldelas kvinnor vid födseln och i fertil ålder måste ha ett negativt serumgraviditetstest inom 72 timmar före den första dosen av HMB-002.
  8. Kvinnor i fertil ålder (CBP) och män med sexpartner till CBP måste gå med på att använda en medicinskt godtagbar preventivmetod under hela studien.

  9. Deltagarna måste uppfylla följande grundläggande organfunktion, indikerad av laboratoriekriterier som screening:

    1. Njure: Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) på ≥45 ml/min/1,73m^2.
    2. Lever: Aspartataminotransferas (AST), alaninaminotransferas (ALAT) och total bilirubin ≤1,5 ​​övre normalgräns (ULN) vid screening. För deltagare med en historia av Gilberts syndrom, totalt bilirubin ≤2 × ULN.
    3. Hematologi: Hemoglobin >85 g/L och trombocytantal >120 x 10^9/L.
  10. ENDAST DEL B- Deltagare måste vara symtomatiska enligt definitionen av en historia av blödningshändelser. De måste ha deltagit i observationsstudien HMB-002-101_SCR och ha registrerat blödningshändelser i denna observationsstudie.

Uteslutningskriterier:

  1. Historik av kliniskt signifikant överkänslighet associerad med monoklonala antikroppsterapier.
  2. Personlig historia av venös eller arteriell trombos eller tromboembolisk sjukdom, förutom kateterassocierad, ytlig venös trombos.
  3. Högrisktrombofili: Homozygot Factor V Leiden (FVL), sammansatt heterozygot FVL/Protrombin-genmutation, Antitrombin <50%. Medfödd protein C- och Protein S-brist med nivåer <50%.
  4. Kräver pågående blödningsprofylax med IV faktorkoncentrat.
  5. Har ett positivt test för Hepatit B-ytantigen (HbsAg), Hepatit C-antikropp (HCV Ab) eller human immunbristvirusantikropp (HIV Ab) vid screening med RNA-nivå över den nedre detektionsgränsen.
  6. Har fått något levande vaccin inom 28 dagar före undertecknandet av informerat samtycke och/eller planerar att ha ett levande vaccin under studieperioden.
  7. Planerade en större operation under studiens gång.
  8. Body mass index (BMI) >35 kg/m^2 (fetma, justerat för etnicitet).
  9. Andra tillstånd som avsevärt ökar risken för trombos enligt utredarens bedömning.
  10. Deltagare som är gravida eller ammar.
  11. Kliniskt signifikant hjärt-kärlsjukdom.
  12. Andra tillstånd som avsevärt ökar risken för kardiovaskulära händelser enligt utredarens gottfinnande.
  13. Medfödda eller förvärvade blödningsrubbningar andra än typ 1 VWD.
  14. Samtidig sjukdom, behandling, medicinering eller abnormitet i kliniska laboratorietester kan utgöra ytterligare risk enligt utredarens åsikt.
  15. Överkänslighet mot studieläkemedlet eller något av hjälpämnena.
  16. Fick prövningsläkemedel i en annan klinisk studie inom 5 halveringstider före administrering av HMB-002.
  17. Endast DEL A: Typ 1C VWD.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Del A Single Ascending Dos Design
En multicenterstudie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, PK och PD-effekt av engångsdos HMB-002 hos deltagare med typ 1 VWD.
Läkemedel: HMB-002 (del A)
HMB-002 kommer att administreras subkutant. Del A kommer att använda sentineldosering. Den planerade varaktigheten för studiedeltagare i del A är cirka 12 veckor.
Experimentell: Part B Multiple Dose Assessment
A multicenter study to evaluate the safety, tolerability, PK, and PD effect of repeat doses of HMB-002, as well as the preliminary prophylactic effects on bleeding events.
Läkemedel: HMB-002 (del B)
HMB-002 kommer att administreras subkutant. Del B-doseringsintervall kommer att bestämmas efter utvärdering av del A-resultat. Den planerade varaktigheten för studiedeltagare i del B kommer att vara cirka 21 veckor.
Experimentell: Part C HMB-002 with Concomitant Factor Concentrate
A multicenter study to evaluate the safety and tolerability of a single dose of HMB-002, administered to patients concurrently receiving regular factor concentrate as standard of care.
Läkemedel: HMB-002 with Concomitant Factor Concentrate (Part C) (Not Applicable in US)
HMB-002 will be administered as a single dose with a concomitant single dose of factor concentrate. The planned duration of study participants in Part C will be approximately 17 weeks.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Incidens av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: fram till dag 113
fram till dag 113

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Farmakokinetisk parameter: Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax)
Tidsram: Dag 1 till dag 113
Dag 1 till dag 113
Farmakokinetisk parameter: Area under kurvan från tidpunkt noll till sista kvantifierbara koncentration (AUClast)
Tidsram: Dag 1 till dag 113
Dag 1 till dag 113
Farmakokinetisk parameter: Area under kurvan från tid noll till extrapolerad oändlig tid (AUCinf)
Tidsram: Dag 1 till dag 113
Dag 1 till dag 113
Farmakokinetisk parameter: Tid för att nå maximal observerad plasmakoncentration (Tmax)
Tidsram: Dag 1 till dag 113
Dag 1 till dag 113
Farmakodynamiska parametrar: Bedömning av VWF-antigen (VWF:Ag)
Tidsram: Dag 1 till dag 113
Dag 1 till dag 113
Farmakodynamiska parametrar: Bedömning av VWF-aktivitet
Tidsram: Dag 1 till dag 113
Dag 1 till dag 113
Farmakodynamiska parametrar: Bedömning av FVIII-aktivitet
Tidsram: Dag 1 till dag 113
Dag 1 till dag 113
Årliga bedömningar av blödningsfrekvens
Tidsram: Dag 1 till dag 113
Dag 1 till dag 113
Pharmacokinetic Parameter: Terminal elimination half-life (t1/2)
Tidsram: Day 1 to Day 113
Day 1 to Day 113

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Hemab ApS

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 februari 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juli 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 juli 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 december 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 december 2024

Första postat (Faktisk)

1 januari 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HMB-002-102

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera