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一项评估冯·维勒布兰德病参与者 HMB-002 的研究

2026年6月26日 更新者：Hemab ApS

评估 HMB-002 在冯维勒布兰德病参与者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和功效的 1/2 期研究（Velora Pioneer）

这是 HMB-002 在 VWD 参与者中的首次人体 (FIH)、1/2 期、开放标签、剂量递增、安全性、耐受性、药代动力学 (PK)、药效学 (PD) 和疗效研究。 该研究的 A 部分涉及单次剂量递增 (SAD) 设计，以确定安全性、耐受性、PK 和 PD 效果。 在该研究的 B 部分中，将在队列扩展之前确定重复给药的安全性和耐受性，以探索疗效。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

108

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 澳大利亚
    • Perth
      • Murdoch、Perth、澳大利亚、WA 6150
        • 尚未招聘
        • Fiona Stanley Hospital
    • Sydney
      • Camperdown、Sydney、澳大利亚、NSW 2050
        • 招聘中
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚、VIC 3004
        • 招聘中
        • The Alfred Hospital
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • 尚未招聘
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • 尚未招聘
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • 尚未招聘
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33136
        • 尚未招聘
        • University of Miami Hospital and Clinics, Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30329
        • 尚未招聘
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46260
        • 招聘中
        • Innovative Hematology, Inc./Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70112
        • 尚未招聘
        • Tulane University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • 尚未招聘
        • University of Michigan Hospitals, Department of Hemophilia and Coagulation Disorders
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • 尚未招聘
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • 尚未招聘
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • 尚未招聘
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • 尚未招聘
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98101
        • 尚未招聘
        • Washington Institute For Coagulation (WIC)
  • 英国
      • Birmingham、英国、B15 2TH
        • 尚未招聘
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cardiff、英国、CF14 4XW
        • 招聘中
        • University Hospital of Wales
      • Leeds、英国、LS9 7TF
        • 尚未招聘
        • St James's University Hospital, Leeds Haemophilia Centre
      • Liverpool、英国、L7 8XP
        • 尚未招聘
        • Royal Liverpool and Broadgreen University Hospitals NHS TRUST, The Roald Dahl Haemostasis and Thrombosis Centre
      • London、英国、SE1 1YR
        • 招聘中
        • Richmond Pharmacology
      • London、英国、SE1 7EH
        • 尚未招聘
        • St Thomas' Hospital
    • Hampshire
      • Basingstoke、Hampshire、英国、RG24 9NA
        • 招聘中
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital
    • London
      • Tooting、London、英国、SW17 0QT
        • 尚未招聘
        • St George's Hospital
      • Whitechapel、London、英国、E1 1FR
        • 尚未招聘
        • Royal London Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 有能力根据适用法规提供参与研究的知情同意书。
  2. 理解、有能力并愿意遵守学习程序和限制。
  3. ≥18 岁且<65 岁。
  4. 体重 60 至 110 公斤（含）。
  5. 根据 VWF 抗原和活性实验室结果记录的先天性 1 型 VWD 诊断。

  6. 筛查时生命体征处于以下范围内：

    1. 静息脉搏≤105 bpm

    2. 血压（BP）：

      • 收缩压：90 - 140 mmHg
      • 舒张压：40 - 90 mmHg
  7. 出生时为女性且具有生育能力的参与者必须在第一次服用 HMB-002 前 72 小时内进行血清妊娠试验阴性。
  8. 有生育潜力的女性 (CBP) 和有 CBP 性伴侣的男性必须同意在整个研究过程中使用医学上可接受的避孕方法。

  9. 参与者必须满足以下基线器官功能，由实验室标准筛选表示：

    1. 肾脏：估计肾小球滤过率 (eGFR) ≥45 ml/min/1.73m^2。
    2. 肝脏：筛查时天冬氨酸转氨酶 (AST)、丙氨酸转氨酶 (ALT) 和总胆红素≤1.5 正常范围上限 (ULN)。 对于有吉尔伯特综合征病史的参与者，总胆红素≤2 × ULN。
    3. 血液学：血红蛋白 >85 g/L，血小板计数 >120 x 10^9/L。
  10. 仅 B 部分 - 参与者必须出现出血事件史所定义的症状。 他们必须参加了观察性研究 HMB-002-101_SCR 并记录了该观察性研究中的出血事件。

排除标准：

  1. 与单克隆抗体治疗相关的临床显着过敏史。
  2. 有静脉或动脉血栓形成或血栓栓塞性疾病的个人病史，导管相关的浅静脉血栓形成除外。
  3. 高危血栓形成倾向：纯合因子V Leiden (FVL)、复合杂合FVL/凝血酶原基因突变、抗凝血酶<50%。 先天性蛋白 C 和蛋白 S 缺乏症，水平 <50%。
  4. 需要持续使用 IV 因子浓缩物进行出血预防。
  5. 筛查时乙型肝炎表面抗原 (HbsAg)、丙型肝炎抗体 (HCV Ab) 或人类免疫缺陷病毒抗体 (HIV Ab) 检测结果呈阳性，且 RNA 水平高于检测下限。
  6. 在签署知情同意书之前 28 天内已接受过任何活疫苗和/或计划在研究期间接种活疫苗。
  7. 在研究过程中计划进行大手术。
  8. 体重指数 (BMI) >35 kg/m^2（肥胖，根据种族进行调整）。
  9. 研究者认为会显着增加血栓形成风险的其他情况。
  10. 怀孕或哺乳的参与者。
  11. 具有临床意义的心血管疾病。
  12. 研究者认为会显着增加心血管事件风险的其他情况。
  13. 除 1 型 VWD 之外的先天性或获得性出血性疾病。
  14. 研究者认为，并发疾病、治疗、药物治疗或临床实验室检查异常可能会带来额外的风险。
  15. 对研究药物或任何赋形剂过敏。
  16. 在 HMB-002 给药前 5 个半衰期内接受了另一项临床研究中的研究药物。
  17. 仅 A 部分：1C 型 VWD。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：A 部分 单剂量递增设计
一项多中心研究，旨在评估单剂量 HMB-002 在 1 型 VWD 参与者中的安全性、耐受性、PK 和 PD 效果。
药品：HMB-002（A部分）
HMB-002 将皮下注射。 A 部分将采用哨兵给药。 A 部分的研究参与者的计划持续时间约为 12 周。
实验性的：Part B Multiple Dose Assessment
A multicenter study to evaluate the safety, tolerability, PK, and PD effect of repeat doses of HMB-002, as well as the preliminary prophylactic effects on bleeding events.
药品：HMB-002（B部分）
HMB-002 将皮下注射。 B 部分的给药间隔将在评估 A 部分的结果后确定。 B 部分研究参与者的计划持续时间约为 21 周。
实验性的：Part C HMB-002 with Concomitant Factor Concentrate
A multicenter study to evaluate the safety and tolerability of a single dose of HMB-002, administered to patients concurrently receiving regular factor concentrate as standard of care.
药品：HMB-002 with Concomitant Factor Concentrate (Part C) (Not Applicable in US)
HMB-002 will be administered as a single dose with a concomitant single dose of factor concentrate. The planned duration of study participants in Part C will be approximately 17 weeks.

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
治疗紧急不良事件 (TEAE) 的发生率
大体时间：直至第 113 天
直至第 113 天

次要结果测量

结果测量
大体时间
药代动力学参数：最大观察血浆浓度 (Cmax)
大体时间：第 1 天到第 113 天
第 1 天到第 113 天
药代动力学参数：从零时间到最后可定量浓度的曲线下面积 (AUClast)
大体时间：第 1 天到第 113 天
第 1 天到第 113 天
药代动力学参数：从零时间到外推无限时间的曲线下面积 (AUCinf)
大体时间：第 1 天到第 113 天
第 1 天到第 113 天
药代动力学参数：达到最大观察血浆浓度的时间 (Tmax)
大体时间：第 1 天到第 113 天
第 1 天到第 113 天
药效学参数：VWF 抗原 (VWF:Ag) 的评估
大体时间：第 1 天到第 113 天
第 1 天到第 113 天
药效学参数：VWF 活性评估
大体时间：第 1 天到第 113 天
第 1 天到第 113 天
药效学参数：FVIII 活性评估
大体时间：第 1 天到第 113 天
第 1 天到第 113 天
年化出血率评估
大体时间：第 1 天到第 113 天
第 1 天到第 113 天
Pharmacokinetic Parameter: Terminal elimination half-life (t1/2)
大体时间：Day 1 to Day 113
Day 1 to Day 113

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Hemab ApS

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年2月6日

初级完成 (估计的)

2027年7月1日

研究完成 (估计的)

2027年7月1日

研究注册日期

首次提交

2024年12月19日

首先提交符合 QC 标准的

2024年12月23日

首次发布 (实际的)

2025年1月1日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月30日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月26日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • HMB-002-102

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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