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Um estudo avaliando HMB-002 em participantes com doença de Von Willebrand

26 de junho de 2026 atualizado por: Hemab ApS

Um estudo de fase 1/2 para avaliar segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia de HMB-002 em participantes com doença de Von Willebrand (Velora Pioneer)

Este é o primeiro estudo em humanos (FIH), Fase 1/2, aberto, escalonamento de dose, segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK), farmacodinâmica (PD) e eficácia de HMB-002 em participantes com VWD. A Parte A do estudo envolve um desenho de dose única ascendente (SAD) para estabelecer segurança, tolerabilidade, efeito farmacocinético e PD. Na Parte B do estudo, a segurança e tolerabilidade da dosagem repetida serão estabelecidas antes da expansão da coorte para explorar a eficácia.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

108

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Austrália
    • Perth
      • Murdoch, Perth, Austrália, WA 6150
        • Ainda não está recrutando
        • Fiona Stanley Hospital
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Austrália, NSW 2050
        • Recrutamento
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália, VIC 3004
        • Recrutamento
        • The Alfred Hospital
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Ainda não está recrutando
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Ainda não está recrutando
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Ainda não está recrutando
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Ainda não está recrutando
        • University of Miami Hospital and Clinics, Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Ainda não está recrutando
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Recrutamento
        • Innovative Hematology, Inc./Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Ainda não está recrutando
        • Tulane University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Ainda não está recrutando
        • University of Michigan Hospitals, Department of Hemophilia and Coagulation Disorders
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Ainda não está recrutando
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Ainda não está recrutando
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Ainda não está recrutando
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Ainda não está recrutando
        • The University Of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
        • Ainda não está recrutando
        • Washington Institute For Coagulation (WIC)
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
        • Ainda não está recrutando
        • University Hospitals Birmingham Nhs Foundation Trust
      • Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
        • Recrutamento
        • University Hospital of Wales
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • Ainda não está recrutando
        • St James's University Hospital, Leeds Haemophilia Centre
      • Liverpool, Reino Unido, L7 8XP
        • Ainda não está recrutando
        • Royal Liverpool and Broadgreen University Hospitals NHS TRUST, The Roald Dahl Haemostasis and Thrombosis Centre
      • London, Reino Unido, SE1 1YR
        • Recrutamento
        • Richmond Pharmacology
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • Ainda não está recrutando
        • St Thomas' Hospital
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Reino Unido, RG24 9NA
        • Recrutamento
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital
    • London
      • Tooting, London, Reino Unido, SW17 0QT
        • Ainda não está recrutando
        • St George's Hospital
      • Whitechapel, London, Reino Unido, E1 1FR
        • Ainda não está recrutando
        • Royal London Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  1. Tem a capacidade de fornecer consentimento informado para participar do estudo, de acordo com os regulamentos aplicáveis.
  2. Tem compreensão, capacidade e vontade de cumprir os procedimentos e restrições do estudo.
  3. ≥18 e <65 anos.
  4. Peso 60 a 110 kg, inclusive.
  5. Diagnóstico congênito de VWD tipo 1, conforme documentado por resultados laboratoriais para antígeno e atividade do VWF.

  6. Os sinais vitais estão dentro dos seguintes intervalos na triagem:

    1. Frequência de pulso em repouso ≤105 bpm

    2. Pressão arterial (PA):

      • Pressão arterial sistólica: 90 - 140 mmHg
      • Pressão arterial diastólica: 40 - 90 mmHg
  7. Os participantes designados como mulheres ao nascer e com potencial para engravidar devem ter um teste sérico de gravidez negativo 72 horas antes da primeira dose de HMB-002.
  8. Mulheres com potencial para engravidar (CBP) e homens com parceiros sexuais de CBP devem concordar em usar um método contraceptivo clinicamente aceitável durante todo o estudo.

  9. Os participantes devem atender às seguintes funções orgânicas basais, indicadas por critérios laboratoriais como triagem:

    1. Renal: Taxa de filtração glomerular estimada (TFGe) de ≥45 ml/min/1,73m^2.
    2. Hepático: Aspartato aminotransferase (AST), alanina aminotransferase (ALT) e bilirrubina total ≤1,5 ​​limite superior da faixa normal (ULN) na triagem. Para participantes com histórico de Síndrome de Gilbert, bilirrubina total ≤2 × LSN.
    3. Hematologia: Hemoglobina >85 g/L e contagem de plaquetas >120 x 10^9/L.
  10. SOMENTE PARTE B - Os participantes devem ser sintomáticos, conforme definido por um histórico de eventos hemorrágicos. Eles devem ter participado do estudo observacional HMB-002-101_SCR e ter registrado eventos hemorrágicos neste estudo observacional.

Critérios de exclusão:

  1. História de hipersensibilidade clinicamente significativa associada a terapias com anticorpos monoclonais.
  2. História pessoal de trombose venosa ou arterial ou doença tromboembólica, exceto trombose venosa superficial associada a cateter.
  3. Trombofilia de alto risco: Fator V Leiden homozigoto (FVL), mutação heterozigótica composta do gene FVL/Protrombina, Antitrombina <50%. Deficiência congênita de proteína C e proteína S com níveis <50%.
  4. Requer profilaxia contínua de sangramento com concentrados de fator IV.
  5. Tem um teste positivo para antígeno de superfície da hepatite B (HbsAg), anticorpo da hepatite C (HCV Ab) ou anticorpo do vírus da imunodeficiência humana (HIV Ab) na triagem com nível de RNA acima do limite inferior de detecção.
  6. Recebeu qualquer vacina viva dentro de 28 dias antes da assinatura do consentimento informado e/ou está planejando receber uma vacina viva durante o período do estudo.
  7. Cirurgia de grande porte planejada durante o curso do estudo.
  8. Índice de massa corporal (IMC) >35 kg/m^2 (obeso, ajustado por etnia).
  9. Outras condições que aumentam substancialmente o risco de trombose, a critério do Investigador.
  10. Participantes grávidas ou amamentando.
  11. Doença cardiovascular clinicamente significativa.
  12. Outras condições que aumentam substancialmente o risco de eventos cardiovasculares, a critério do Investigador.
  13. Distúrbios hemorrágicos congênitos ou adquiridos, exceto VWD tipo 1.
  14. Doença concomitante, tratamento, medicação ou anormalidade nos testes laboratoriais clínicos podem representar risco adicional na opinião do investigador.
  15. Hipersensibilidade ao medicamento em estudo ou a qualquer um dos excipientes.
  16. Recebeu medicação experimental em outro estudo clínico dentro de 5 meias-vidas antes da administração de HMB-002.
  17. Apenas PARTE A: Tipo 1C VWD.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Parte A Projeto de Dose Ascendente Única
Um estudo multicêntrico para avaliar a segurança, tolerabilidade, efeito farmacocinético e PD de dose única de HMB-002 em participantes com VWD tipo 1.
Medicamento: HMB-002 (Parte A)
HMB-002 será administrado por via subcutânea. A Parte A utilizará dosagem sentinela. A duração planejada dos participantes do estudo na Parte A é de aproximadamente 12 semanas.
Experimental: Part B Multiple Dose Assessment
A multicenter study to evaluate the safety, tolerability, PK, and PD effect of repeat doses of HMB-002, as well as the preliminary prophylactic effects on bleeding events.
Medicamento: HMB-002 (Parte B)
HMB-002 será administrado por via subcutânea. Os intervalos de dosagem da Parte B serão determinados após a avaliação dos resultados da Parte A. A duração planejada dos participantes do estudo na Parte B será de aproximadamente 21 semanas.
Experimental: Part C HMB-002 with Concomitant Factor Concentrate
A multicenter study to evaluate the safety and tolerability of a single dose of HMB-002, administered to patients concurrently receiving regular factor concentrate as standard of care.
Medicamento: HMB-002 with Concomitant Factor Concentrate (Part C) (Not Applicable in US)
HMB-002 will be administered as a single dose with a concomitant single dose of factor concentrate. The planned duration of study participants in Part C will be approximately 17 weeks.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE)
Prazo: até o dia 113
até o dia 113

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Parâmetro Farmacocinético: Concentração plasmática máxima observada (Cmax)
Prazo: Dia 1 ao dia 113
Dia 1 ao dia 113
Parâmetro Farmacocinético: Área sob a curva desde o tempo zero até a última concentração quantificável (AUCúltima)
Prazo: Dia 1 ao dia 113
Dia 1 ao dia 113
Parâmetro Farmacocinético: Área sob a curva do tempo zero ao tempo infinito extrapolado (AUCinf)
Prazo: Dia 1 ao dia 113
Dia 1 ao dia 113
Parâmetro Farmacocinético: Tempo para atingir a concentração plasmática máxima observada (Tmax)
Prazo: Dia 1 ao dia 113
Dia 1 ao dia 113
Parâmetros Farmacodinâmicos: Avaliação do antígeno VWF (VWF:Ag)
Prazo: Dia 1 ao dia 113
Dia 1 ao dia 113
Parâmetros Farmacodinâmicos: Avaliação da atividade do VWF
Prazo: Dia 1 ao dia 113
Dia 1 ao dia 113
Parâmetros Farmacodinâmicos: Avaliação da atividade do FVIII
Prazo: Dia 1 ao dia 113
Dia 1 ao dia 113
Avaliações anualizadas da taxa de sangramento
Prazo: Dia 1 ao dia 113
Dia 1 ao dia 113
Pharmacokinetic Parameter: Terminal elimination half-life (t1/2)
Prazo: Day 1 to Day 113
Day 1 to Day 113

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Hemab ApS

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de fevereiro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de julho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de dezembro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de dezembro de 2024

Primeira postagem (Real)

1 de janeiro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

30 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HMB-002-102

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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