Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке HMB-002 у участников с болезнью фон Виллебранда

26 июня 2026 г. обновлено: Hemab ApS

Исследование фазы 1/2 для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности HMB-002 у участников с болезнью фон Виллебранда (Velora Pioneer)

Это первое открытое исследование фазы 1/2 на людях (FIH), исследование безопасности, переносимости, фармакокинетики (ФК), фармакодинамики (ФД) и эффективности HMB-002 с увеличением дозы на участниках с БВ. Часть А исследования включает дизайн однократной возрастающей дозы (SAD) для установления безопасности, переносимости, фармакокинетического и PD-эффекта. В части B исследования безопасность и переносимость повторного приема будут установлены до расширения когорты для изучения эффективности.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

108

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Clinical Trials
  • Номер телефона: 080 8304 6409
  • Электронная почта: clinicaltrials@hemab.com

Места учебы

  • Австралия
    • Perth
      • Murdoch, Perth, Австралия, WA 6150
        • Еще не набирают
        • Fiona Stanley Hospital
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Австралия, NSW 2050
        • Рекрутинг
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия, VIC 3004
        • Рекрутинг
        • The Alfred Hospital
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2TH
        • Еще не набирают
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cardiff, Соединенное Королевство, CF14 4XW
        • Рекрутинг
        • University Hospital of Wales
      • Leeds, Соединенное Королевство, LS9 7TF
        • Еще не набирают
        • St James's University Hospital, Leeds Haemophilia Centre
      • Liverpool, Соединенное Королевство, L7 8XP
        • Еще не набирают
        • Royal Liverpool and Broadgreen University Hospitals NHS TRUST, The Roald Dahl Haemostasis and Thrombosis Centre
      • London, Соединенное Королевство, SE1 1YR
        • Рекрутинг
        • Richmond Pharmacology
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • Еще не набирают
        • St Thomas' Hospital
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Соединенное Королевство, RG24 9NA
        • Рекрутинг
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital
    • London
      • Tooting, London, Соединенное Королевство, SW17 0QT
        • Еще не набирают
        • St George's Hospital
      • Whitechapel, London, Соединенное Королевство, E1 1FR
        • Еще не набирают
        • Royal London Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Еще не набирают
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Еще не набирают
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Еще не набирают
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Еще не набирают
        • University of Miami Hospital and Clinics, Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Еще не набирают
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
        • Рекрутинг
        • Innovative Hematology, Inc./Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • Еще не набирают
        • Tulane University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Еще не набирают
        • University of Michigan Hospitals, Department of Hemophilia and Coagulation Disorders
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Еще не набирают
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Еще не набирают
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • Еще не набирают
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Еще не набирают
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98101
        • Еще не набирают
        • Washington Institute For Coagulation (WIC)

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Имеет возможность предоставить информированное согласие на участие в исследовании в соответствии с применимыми правилами.
  2. Имеет понимание, способность и желание соблюдать учебные процедуры и ограничения.
  3. ≥18 и <65 лет.
  4. Вес от 60 до 110 кг включительно.
  5. Диагноз врожденного БВ 1 типа, подтвержденный лабораторными результатами антигена и активности ФВ.

  6. При скрининге жизненные показатели находятся в следующих пределах:

    1. Частота пульса в состоянии покоя ≤105 ударов в минуту

    2. Артериальное давление (АД):

      • Систолическое артериальное давление: 90–140 мм рт. ст.
      • Диастолическое артериальное давление: 40–90 мм рт. ст.
  7. Участники, которым при рождении назначены женщины, имеющие детородный потенциал, должны иметь отрицательный сывороточный тест на беременность в течение 72 часов до приема первой дозы HMB-002.
  8. Женщины детородного возраста (CBP) и мужчины, имеющие половых партнеров CBP, должны согласиться использовать приемлемый с медицинской точки зрения метод контрацепции на протяжении всего исследования.

  9. Участники должны соответствовать следующим базовым функциям органов, указанным лабораторными критериями как скрининг:

    1. Почки: расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) ≥45 мл/мин/1,73 м^2.
    2. Печень: аспартатаминотрансфераза (АСТ), аланинаминотрансфераза (АЛТ) и общий билирубин ≤1,5 ​​верхней границы нормы (ВГН) при скрининге. У участников с синдромом Жильбера в анамнезе общий билирубин ≤2 × ВГН.
    3. Гематология: гемоглобин >85 г/л и количество тромбоцитов >120 x 10^9/л.
  10. ТОЛЬКО ЧАСТЬ B. У участников должны быть симптомы, определенные на основании истории кровотечений. Они должны были участвовать в наблюдательном исследовании HMB-002-101_SCR и регистрировать случаи кровотечений в рамках этого наблюдательного исследования.

Критерии исключения:

  1. История клинически значимой гиперчувствительности, связанной с терапией моноклональными антителами.
  2. В анамнезе венозный или артериальный тромбоз или тромбоэмболические заболевания, за исключением катетер-ассоциированного тромбоза поверхностных вен.
  3. Тромбофилия высокого риска: гомозиготный фактор V Лейдена (FVL), сложная гетерозиготная мутация гена FVL/протромбина, антитромбин <50%. Врожденный дефицит протеина C и протеина S с уровнем <50%.
  4. Требуется постоянная профилактика кровотечений с помощью концентратов фактора IV.
  5. Имеет положительный тест на поверхностный антиген гепатита В (HbsAg), антитела к гепатиту С (HCV Ab) или антитела к вирусу иммунодефицита человека (HIV Ab) при скрининге с уровнем РНК выше нижнего предела обнаружения.
  6. Получил любую живую вакцину в течение 28 дней до подписания информированного согласия и/или планирует получить живую вакцину в течение периода исследования.
  7. Запланированная серьезная операция во время исследования.
  8. Индекс массы тела (ИМТ) >35 кг/м^2 (ожирение, с поправкой на этническую принадлежность).
  9. Другие состояния, существенно повышающие риск тромбоза, по усмотрению исследователя.
  10. Беременные или кормящие грудью участники.
  11. Клинически значимое сердечно-сосудистое заболевание.
  12. Другие состояния, существенно повышающие риск сердечно-сосудистых событий, по усмотрению исследователя.
  13. Врожденные или приобретенные нарушения свертываемости крови, кроме БВ 1 типа.
  14. По мнению исследователя, сопутствующее заболевание, лечение, прием лекарств или отклонения в клинических лабораторных анализах могут представлять дополнительный риск.
  15. Повышенная чувствительность к исследуемому препарату или любому из вспомогательных веществ.
  16. Получал исследуемый препарат в другом клиническом исследовании в течение 5 периодов полураспада до введения HMB-002.
  17. Только ЧАСТЬ A: Введите 1C VWD.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Часть A. Схема однократной возрастающей дозы
Многоцентровое исследование для оценки безопасности, переносимости, фармакологического и PD-эффекта однократной дозы HMB-002 у участников с БВ 1 типа.
Лекарство: HMB-002 (Часть А)
HMB-002 будет вводиться подкожно. В части А будет использоваться дозорное дозирование. Планируемая продолжительность участия участников исследования в Части А составляет примерно 12 недель.
Экспериментальный: Part B Multiple Dose Assessment
A multicenter study to evaluate the safety, tolerability, PK, and PD effect of repeat doses of HMB-002, as well as the preliminary prophylactic effects on bleeding events.
Лекарство: HMB-002 (Часть Б)
HMB-002 будет вводиться подкожно. Интервалы дозирования части B будут определены после оценки результатов части A. Запланированная продолжительность участия участников исследования в Части B составит примерно 21 неделю.
Экспериментальный: Part C HMB-002 with Concomitant Factor Concentrate
A multicenter study to evaluate the safety and tolerability of a single dose of HMB-002, administered to patients concurrently receiving regular factor concentrate as standard of care.
Лекарство: HMB-002 with Concomitant Factor Concentrate (Part C) (Not Applicable in US)
HMB-002 will be administered as a single dose with a concomitant single dose of factor concentrate. The planned duration of study participants in Part C will be approximately 17 weeks.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота возникновения нежелательных явлений при лечении (TEAE)
Временное ограничение: до дня 113
до дня 113

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Фармакокинетический параметр: максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (Cmax).
Временное ограничение: С 1 по 113 день
С 1 по 113 день
Фармакокинетический параметр: площадь под кривой от нулевого времени до последней поддающейся количественному определению концентрации (AUClast).
Временное ограничение: С 1 по 113 день
С 1 по 113 день
Фармакокинетический параметр: Площадь под кривой от нулевого времени до экстраполированного бесконечного времени (AUCinf).
Временное ограничение: С 1 по 113 день
С 1 по 113 день
Фармакокинетический параметр: время достижения максимальной наблюдаемой концентрации в плазме (Tmax).
Временное ограничение: С 1 по 113 день
С 1 по 113 день
Параметры фармакодинамики: оценка антигена VWF (VWF:Ag).
Временное ограничение: С 1 по 113 день
С 1 по 113 день
Параметры фармакодинамики: оценка активности ФВ.
Временное ограничение: С 1 по 113 день
С 1 по 113 день
Параметры фармакодинамики: оценка активности FVIII.
Временное ограничение: С 1 по 113 день
С 1 по 113 день
Годовые оценки частоты кровотечений
Временное ограничение: С 1 по 113 день
С 1 по 113 день
Pharmacokinetic Parameter: Terminal elimination half-life (t1/2)
Временное ограничение: Day 1 to Day 113
Day 1 to Day 113

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hemab ApS

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 февраля 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июля 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июля 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 декабря 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 декабря 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

1 января 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HMB-002-102

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться