Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar HMB-002 bij deelnemers met de ziekte van Von Willebrand

26 juni 2026 bijgewerkt door: Hemab ApS

Een fase 1/2-onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en werkzaamheid van HMB-002 te beoordelen bij deelnemers met de ziekte van Von Willebrand (Velora Pioneer)

Dit is een first-in-human (FIH), fase 1/2, open-label, dosisescalatie-, veiligheid-, verdraagbaarheid-, farmacokinetische (PK), farmacodynamische (PD) en werkzaamheidsstudie van HMB-002 bij deelnemers met VWD. Deel A van het onderzoek omvat een ontwerp met een enkele oplopende dosis (SAD) om de veiligheid, verdraagbaarheid, PK en PD-effect vast te stellen. In deel B van het onderzoek zullen de veiligheid en verdraagbaarheid van herhaalde dosering worden vastgesteld voorafgaand aan cohortuitbreiding om de werkzaamheid te onderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

108

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
    • Perth
      • Murdoch, Perth, Australië, WA 6150
        • Nog niet aan het werven
        • Fiona Stanley Hospital
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Australië, NSW 2050
        • Werving
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, VIC 3004
        • Werving
        • The Alfred Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2TH
        • Nog niet aan het werven
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XW
        • Werving
        • University Hospital of Wales
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
        • Nog niet aan het werven
        • St James's University Hospital, Leeds Haemophilia Centre
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L7 8XP
        • Nog niet aan het werven
        • Royal Liverpool and Broadgreen University Hospitals NHS TRUST, The Roald Dahl Haemostasis and Thrombosis Centre
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 1YR
        • Werving
        • Richmond Pharmacology
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
        • Nog niet aan het werven
        • St Thomas' Hospital
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Verenigd Koninkrijk, RG24 9NA
        • Werving
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital
    • London
      • Tooting, London, Verenigd Koninkrijk, SW17 0QT
        • Nog niet aan het werven
        • St George's Hospital
      • Whitechapel, London, Verenigd Koninkrijk, E1 1FR
        • Nog niet aan het werven
        • Royal London Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Nog niet aan het werven
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Nog niet aan het werven
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Nog niet aan het werven
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Nog niet aan het werven
        • University of Miami Hospital and Clinics, Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Nog niet aan het werven
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Werving
        • Innovative Hematology, Inc./Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
        • Nog niet aan het werven
        • Tulane University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Nog niet aan het werven
        • University of Michigan Hospitals, Department of Hemophilia and Coagulation Disorders
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Nog niet aan het werven
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Nog niet aan het werven
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Nog niet aan het werven
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Nog niet aan het werven
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98101
        • Nog niet aan het werven
        • Washington Institute For Coagulation (WIC)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Heeft de mogelijkheid om geïnformeerde toestemming te geven voor deelname aan het onderzoek, in overeenstemming met de toepasselijke regelgeving.
  2. Heeft inzicht, vermogen en bereidheid om te voldoen aan studieprocedures en -beperkingen.
  3. ≥18 en <65 jaar.
  4. Gewicht 60 t/m 110 kg.
  5. Congenitale type 1 VWD-diagnose zoals gedocumenteerd door laboratoriumresultaten voor VWF-antigeen en activiteit.

  6. Vitale functies vallen bij Screening binnen de volgende bereiken:

    1. Polsslag in rust ≤105 bpm

    2. Bloeddruk (BP):

      • Systolische bloeddruk: 90 - 140 mmHg
      • Diastolische bloeddruk: 40 - 90 mmHg
  7. Deelnemers die bij de geboorte een vrouw zijn toegewezen en die zwanger kunnen worden, moeten binnen 72 uur voorafgaand aan de eerste dosis HMB-002 een negatieve serumzwangerschapstest ondergaan.
  8. Vrouwen die zwanger kunnen worden en mannen met seksuele partners met CBP moeten akkoord gaan met het gebruik van een medisch aanvaardbare anticonceptiemethode gedurende het hele onderzoek.

  9. Deelnemers moeten voldoen aan de volgende basisorgaanfunctie, aangegeven door laboratoriumcriteria als Screening:

    1. Nier: Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) van ≥45 ml/min/1,73m^2.
    2. Lever: Aspartaataminotransferase (AST), alanineaminotransferase (ALT) en totaal bilirubine bereik ≤1,5 ​​bovengrens van normaal (ULN) bij screening. Voor deelnemers met een voorgeschiedenis van het Gilbert-syndroom: totaal bilirubine ≤2 × ULN.
    3. Hematologie: Hemoglobine >85 g/l en aantal bloedplaatjes >120 x 10^9/l.
  10. ALLEEN DEEL B - Deelnemers moeten symptomatisch zijn zoals gedefinieerd door een voorgeschiedenis van bloedingen. Zij moeten hebben deelgenomen aan het observationele onderzoek HMB-002-101_SCR en bloedingen hebben geregistreerd binnen dit observationele onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  1. Voorgeschiedenis van klinisch significante overgevoeligheid geassocieerd met therapieën met monoklonale antilichamen.
  2. Persoonlijke voorgeschiedenis van veneuze of arteriële trombose of trombo-embolische ziekte, met uitzondering van kathetergeassocieerde, oppervlakkige veneuze trombose.
  3. Trombofilie met hoog risico: homozygote factor V Leiden (FVL), samengestelde heterozygote FVL/protrombine-genmutatie, antitrombine <50%. Congenitale proteïne C- en proteïne S-deficiëntie met niveaus <50%.
  4. Vereist voortdurende profylaxe van bloedingen met IV-factorconcentraten.
  5. Heeft een positieve test voor Hepatitis B-oppervlakteantigeen (HbsAg), Hepatitis C-antilichaam (HCV Ab) of humaan immunodeficiëntievirus-antilichaam (HIV Ab) bij screening met RNA-niveau boven de onderste detectielimiet.
  6. Heeft binnen 28 dagen voorafgaand aan de ondertekening van de geïnformeerde toestemming een levend vaccin ontvangen en/of is van plan om tijdens de onderzoeksperiode een levend vaccin te krijgen.
  7. Geplande grote operatie tijdens de studie.
  8. Body mass index (BMI) >35 kg/m^2 (zwaarlijvig, gecorrigeerd voor etniciteit).
  9. Andere aandoeningen die het risico op trombose substantieel verhogen, zulks ter beoordeling van de onderzoeker.
  10. Deelnemers die zwanger zijn of borstvoeding geven.
  11. Klinisch significante hart- en vaatziekten.
  12. Andere aandoeningen die het risico op cardiovasculaire voorvallen substantieel verhogen, naar goeddunken van de onderzoeker.
  13. Congenitale of verworven bloedingsstoornissen anders dan type 1 VWD.
  14. Gelijktijdige ziekte, behandeling, medicatie of afwijkingen in klinische laboratoriumtests kunnen naar de mening van de onderzoeker een extra risico met zich meebrengen.
  15. Overgevoeligheid voor het onderzoeksgeneesmiddel of voor één van de hulpstoffen.
  16. Onderzoeksmedicatie ontvangen in een ander klinisch onderzoek binnen 5 halfwaardetijden vóór toediening van HMB-002.
  17. Alleen DEEL A: Type 1C VWD.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deel A Ontwerp met enkele oplopende dosis
Een multicenter onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, PK en PD-effect van een enkele dosis HMB-002 te evalueren bij deelnemers met Type 1 VWD.
Geneesmiddel: HMB-002 (Deel A)
HMB-002 wordt subcutaan toegediend. Deel A maakt gebruik van sentineldosering. De geplande duur van de studiedeelnemers in deel A bedraagt ​​ongeveer 12 weken.
Experimenteel: Part B Multiple Dose Assessment
A multicenter study to evaluate the safety, tolerability, PK, and PD effect of repeat doses of HMB-002, as well as the preliminary prophylactic effects on bleeding events.
Geneesmiddel: HMB-002 (Deel B)
HMB-002 wordt subcutaan toegediend. De doseringsintervallen van Deel B worden bepaald na evaluatie van de resultaten van Deel A. De geplande duur van de studiedeelnemers in deel B bedraagt ​​ongeveer 21 weken.
Experimenteel: Part C HMB-002 with Concomitant Factor Concentrate
A multicenter study to evaluate the safety and tolerability of a single dose of HMB-002, administered to patients concurrently receiving regular factor concentrate as standard of care.
Geneesmiddel: HMB-002 with Concomitant Factor Concentrate (Part C) (Not Applicable in US)
HMB-002 will be administered as a single dose with a concomitant single dose of factor concentrate. The planned duration of study participants in Part C will be approximately 17 weeks.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE)
Tijdsspanne: tot dag 113
tot dag 113

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Farmacokinetische parameter: Maximaal waargenomen plasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 113
Dag 1 tot dag 113
Farmacokinetische parameter: Oppervlakte onder de curve vanaf tijdstip nul tot laatste kwantificeerbare concentratie (AUClast)
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 113
Dag 1 tot dag 113
Farmacokinetische parameter: Gebied onder de curve van tijdstip nul tot geëxtrapoleerde oneindige tijd (AUCinf)
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 113
Dag 1 tot dag 113
Farmacokinetische parameter: Tijd tot het bereiken van de maximale waargenomen plasmaconcentratie (Tmax)
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 113
Dag 1 tot dag 113
Farmacodynamiekparameters: Beoordeling van VWF-antigeen (VWF:Ag)
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 113
Dag 1 tot dag 113
Farmacodynamiekparameters: Beoordeling van VWF-activiteit
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 113
Dag 1 tot dag 113
Farmacodynamiekparameters: beoordeling van FVIII-activiteit
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 113
Dag 1 tot dag 113
Jaarlijkse beoordelingen van bloedingspercentages
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 113
Dag 1 tot dag 113
Pharmacokinetic Parameter: Terminal elimination half-life (t1/2)
Tijdsspanne: Day 1 to Day 113
Day 1 to Day 113

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hemab ApS

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 februari 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 december 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 december 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 januari 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HMB-002-102

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren