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폰빌레브란트병 참가자의 HMB-002를 평가하는 연구

2025년 12월 2일 업데이트: Hemab ApS

폰빌레브란트병 환자를 대상으로 HMB-002의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 및 효능을 평가하기 위한 1/2상 연구(Velora Pioneer)

이는 VWD 참가자를 대상으로 한 HMB-002의 최초 인간(FIH), 공개 라벨, 용량 증량, 안전성, 내약성, 약동학(PK), 약력학(PD) 및 효능 연구입니다. 연구의 파트 A에는 안전성, 내약성, PK 및 PD 효과를 확립하기 위한 단일 상승 용량(SAD) 설계가 포함됩니다. 연구의 파트 B에서는 유효성을 탐구하기 위해 코호트 확장에 앞서 반복 투여의 안전성과 내약성을 확립할 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

108

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 영국
      • London, 영국, SE1 1YR
        • 모병
        • Richmond Pharmacology
  • 호주
    • Perth
      • Murdoch, Perth, 호주, WA 6150
        • 아직 모집하지 않음
        • Fiona Stanley Hospital
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, 호주, NSW 2050
        • 모병
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, 호주, VIC 3004
        • 모병
        • The Alfred Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 해당 규정에 따라 연구 참여에 대한 사전 동의를 제공할 수 있는 능력이 있습니다.
  2. 연구 절차 및 제한 사항을 준수하려는 이해, 능력 및 의지가 있습니다.
  3. 18세 이상 및 65세 미만.
  4. 무게는 60~110kg입니다.
  5. VWF 항원 및 활성에 대한 실험실 결과로 문서화된 선천성 제1형 vWD 진단.

  6. 스크리닝 시 활력 징후는 다음 범위 내에 있습니다.

    1. 안정시 맥박수 ≤105bpm

    2. 혈압(BP):

      • 수축기 혈압: 90~140mmHg
      • 확장기 혈압: 40~90mmHg
  7. 출생 시 여성 및 가임기 여성으로 지정된 참가자는 HMB-002의 첫 번째 투여 전 72시간 이내에 음성 혈청 임신 테스트를 받아야 합니다.
  8. 가임기 여성(CBP)과 CBP의 성 파트너가 있는 남성은 연구 기간 동안 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.

  9. 참가자는 검사실 기준에 따라 선별로 표시된 다음 기본 기관 기능을 충족해야 합니다.

    1. 신장: 추정 사구체 여과율(eGFR)은 ≥45ml/min/1.73m^2입니다.
    2. 간: 스크리닝 시 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST), 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 및 총 빌리루빈 ≥ 1.5 정상 상한(ULN) 범위. 길버트 증후군 병력이 있는 참가자의 경우 총 빌리루빈 ≤2 × ULN.
    3. 혈액학: 헤모글로빈 >85g/L 및 혈소판 수 >120 x 10^9/L.
  10. 파트 B만 해당 - 참가자는 출혈 사건의 병력으로 정의된 증상이 있어야 합니다. 그들은 관찰 연구 HMB-002-101_SCR에 참여해야 하며 이 관찰 연구에서 출혈 사건을 기록해야 합니다.

제외 기준:

  1. 단클론 항체 치료와 관련된 임상적으로 유의미한 과민증의 병력.
  2. 카테터 관련 표재성 정맥 혈전증을 제외한 정맥 또는 동맥 혈전증 또는 혈전색전성 질환의 개인 병력.
  3. 고위험 혈전 선호증: 동형접합 인자 V 라이덴(FVL), 복합 이형접합 FVL/프로트롬빈 유전자 돌연변이, 항트롬빈 <50%. 선천성 단백질 C 및 단백질 S 결핍 수준이 50% 미만입니다.
  4. IV 인자 농축액을 사용하여 지속적인 출혈 예방이 필요합니다.
  5. 스크리닝에서 B형 간염 표면 항원(HbsAg), C형 간염 항체(HCV Ab) 또는 인간 면역결핍 바이러스 항체(HIV Ab)에 대한 양성 반응을 보였으며 RNA 수준이 검출 하한 이상입니다.
  6. 사전 동의서에 서명하기 전 28일 이내에 생백신을 접종받았거나 연구 기간 동안 생백신을 접종할 계획입니다.
  7. 연구 기간 동안 큰 수술을 계획했습니다.
  8. 체질량지수(BMI) >35kg/m^2(비만, 인종에 맞게 조정).
  9. 조사자의 재량에 따라 혈전증의 위험을 실질적으로 증가시키는 기타 상태.
  10. 임신 또는 수유중인 참가자.
  11. 임상적으로 중요한 심혈관 질환.
  12. 조사자의 재량에 따라 심혈관 사건의 위험을 실질적으로 증가시키는 기타 상태.
  13. 제1형 vWD 이외의 선천성 또는 후천성 출혈 장애.
  14. 동시 질병, 치료, 약물 치료 또는 임상 실험실 테스트의 이상은 조사자의 의견에 따라 추가적인 위험을 초래할 수 있습니다.
  15. 연구 약물이나 부형제에 대한 과민증.
  16. HMB-002 투여 전 5반감기 이내에 또 다른 임상 연구에서 시험용 약물을 투여받았습니다.
  17. 파트 A만 해당: 유형 1C VWD.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 파트 A 단일 상승 용량 설계
제1형 vWD 참가자를 대상으로 단일 용량 HMB-002의 안전성, 내약성, PK 및 PD 효과를 평가하기 위한 다기관 연구입니다.
의약품: HMB-002(파트 A)
HMB-002는 피하 투여됩니다. 파트 A에서는 감시 투여량을 활용합니다. 파트 A의 계획된 연구 참가자 기간은 약 12주입니다.
실험적: 파트 B 다중 용량 평가
HMB-002의 3회 반복 투여에 대한 안전성, 내약성, PK 및 PD 효과는 물론 출혈 사건에 대한 예비 예방 효과를 평가하기 위한 다기관 연구입니다.
의약품: HMB-002(파트 B)
HMB-002는 피하 투여됩니다. 파트 B 투여 간격은 파트 A 결과를 평가한 후 결정됩니다. 파트 B의 연구 참가자의 계획된 기간은 약 21주입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
치료 응급 부작용(TEAE) 발생률
기간: 113일까지
113일까지

2차 결과 측정

결과 측정
기간
약동학적 매개변수: 관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 1일차 ~ 113일차
1일차 ~ 113일차
약동학적 매개변수: 0시간부터 마지막 ​​정량화 가능한 농도까지의 곡선 아래 면적(AUClast)
기간: 1일차 ~ 113일차
1일차 ~ 113일차
약동학적 매개변수: 0시간부터 외삽 무한 시간(AUCinf)까지 곡선 아래 면적
기간: 1일차 ~ 113일차
1일차 ~ 113일차
약동학적 매개변수: 관찰된 최대 혈장 농도에 도달하는 시간(Tmax)
기간: 1일차 ~ 113일차
1일차 ~ 113일차
약력학 매개변수: VWF 항원(VWF:Ag) 평가
기간: 1일차 ~ 113일차
1일차 ~ 113일차
약력학 매개변수: VWF 활성 평가
기간: 1일차 ~ 113일차
1일차 ~ 113일차
약력학 매개변수: FVIII 활성 평가
기간: 1일차 ~ 113일차
1일차 ~ 113일차
연간 출혈율 평가
기간: 1일차 ~ 113일차
1일차 ~ 113일차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Hemab ApS

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 2월 6일

기본 완료 (추정된)

2027년 7월 1일

연구 완료 (추정된)

2027년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 12월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 12월 23일

처음 게시됨 (실제)

2025년 1월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 12월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 12월 2일

마지막으로 확인됨

2025년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • HMB-002-102

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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