Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A HMB-002 vizsgálata von Willebrand-kórban szenvedő betegeknél

2026. június 26. frissítette: Hemab ApS

1/2 fázisú vizsgálat a HMB-002 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának, farmakodinámiájának és hatékonyságának felmérésére von Willebrand-kórban szenvedő betegeknél (Velora Pioneer)

Ez a HMB-002 első emberben végzett vizsgálata, 1/2 fázisú, nyílt elrendezésű, dóziseszkalációs, biztonságossági, tolerálhatósági, farmakokinetikai (PK), farmakodinámiás (PD) és hatékonysági vizsgálat a HMB-002-vel VWD-ben szenvedő betegeken. A vizsgálat A. része egyetlen növekvő dózisú (SAD) tervezést tartalmaz a biztonság, a tolerálhatóság, a PK és a PD hatás megállapítására. A vizsgálat B. részében az ismételt adagolás biztonságosságát és tolerálhatóságát a kohorsz kiterjesztése előtt állapítják meg a hatékonyság feltárása érdekében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

108

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • Perth
      • Murdoch, Perth, Ausztrália, WA 6150
        • Még nincs toborzás
        • Fiona Stanley Hospital
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Ausztrália, NSW 2050
        • Toborzás
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Ausztrália, VIC 3004
        • Toborzás
        • The Alfred Hospital
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2TH
        • Még nincs toborzás
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cardiff, Egyesült Királyság, CF14 4XW
        • Toborzás
        • University Hospital of Wales
      • Leeds, Egyesült Királyság, LS9 7TF
        • Még nincs toborzás
        • St James's University Hospital, Leeds Haemophilia Centre
      • Liverpool, Egyesült Királyság, L7 8XP
        • Még nincs toborzás
        • Royal Liverpool and Broadgreen University Hospitals NHS TRUST, The Roald Dahl Haemostasis and Thrombosis Centre
      • London, Egyesült Királyság, SE1 1YR
        • Toborzás
        • Richmond Pharmacology
      • London, Egyesült Királyság, SE1 7EH
        • Még nincs toborzás
        • St Thomas' Hospital
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Egyesült Királyság, RG24 9NA
        • Toborzás
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital
    • London
      • Tooting, London, Egyesült Királyság, SW17 0QT
        • Még nincs toborzás
        • St George's Hospital
      • Whitechapel, London, Egyesült Királyság, E1 1FR
        • Még nincs toborzás
        • Royal London Hospital
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
        • Még nincs toborzás
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
        • Még nincs toborzás
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Még nincs toborzás
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • Még nincs toborzás
        • University of Miami Hospital and Clinics, Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Még nincs toborzás
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
        • Toborzás
        • Innovative Hematology, Inc./Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
        • Még nincs toborzás
        • Tulane University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • Még nincs toborzás
        • University of Michigan Hospitals, Department of Hemophilia and Coagulation Disorders
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Még nincs toborzás
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Még nincs toborzás
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • Még nincs toborzás
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • Még nincs toborzás
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98101
        • Még nincs toborzás
        • Washington Institute For Coagulation (WIC)

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Képes tájékozott beleegyezését adni a vizsgálatban való részvételhez, a vonatkozó előírásoknak megfelelően.
  2. Megérti, képes és hajlandó megfelelni a tanulmányi eljárásoknak és korlátozásoknak.
  3. ≥18 és <65 év.
  4. Súly 60-110 kg, beleértve.
  5. Veleszületett 1-es típusú VWD diagnózis a VWF antigénre és aktivitásra vonatkozó laboratóriumi eredményekkel dokumentálva.

  6. Az életjelek a következő tartományokon belül vannak a szűrés során:

    1. Nyugalmi pulzusszám ≤105 bpm

    2. Vérnyomás (BP):

      • Szisztolés vérnyomás: 90 - 140 Hgmm
      • Diasztolés vérnyomás: 40-90 Hgmm
  7. A születéskor nőstényként kijelölt és fogamzóképes résztvevőknél negatív szérum terhességi tesztet kell végezni a HMB-002 első adagja előtt 72 órán belül.
  8. A fogamzóképes korú nők (CBP) és a CBP szexuális partnerrel rendelkező férfiak beleegyeznek abba, hogy orvosilag elfogadható fogamzásgátlási módszert alkalmaznak a vizsgálat során.

  9. A résztvevőknek teljesíteniük kell a következő, a laboratóriumi kritériumok által Szűrésként megjelölt alapszintű szervfunkciókat:

    1. Vese: A becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) ≥45 ml/perc/1,73 m^2.
    2. Máj: Aszpartát aminotranszferáz (AST), alanin aminotranszferáz (ALT) és összbilirubin ≤1,5 ​​a normál felső határ (ULN) tartományban a szűréskor. Azoknál a résztvevőknél, akiknek a kórtörténetében Gilbert-szindróma szerepel, az összbilirubin ≤2 × ULN.
    3. Hematológia: Hemoglobin >85 g/l és vérlemezkeszám >120 x 10^9/L.
  10. CSAK B. RÉSZ – A résztvevőknek tünetinek kell lenniük, a vérzéses események előzményei szerint. Részt kellett venniük a HMB-002-101_SCR megfigyelési vizsgálatban, és fel kell jegyezniük vérzéses eseményeket ebben a megfigyelési vizsgálatban.

Kizárási kritériumok:

  1. Klinikailag jelentős túlérzékenység a kórelőzményben a monoklonális antitest-kezeléssel kapcsolatban.
  2. Vénás vagy artériás trombózis vagy thromboemboliás betegség személyes anamnézisében, kivéve a katéterrel összefüggő felületes vénás trombózist.
  3. Magas kockázatú thrombophilia: Homozigóta V. faktor Leiden (FVL), összetett heterozigóta FVL/Prothrombin génmutáció, Antithrombin <50%. Veleszületett Protein C és Protein S hiány 50% alatti szinten.
  4. Folyamatos vérzésprofilaxist igényel IV faktor koncentrátumokkal.
  5. Pozitív a Hepatitis B felületi antigén (HbsAg), a hepatitis C antitest (HCV Ab) vagy a humán immunhiány vírus ellenanyag (HIV Ab) tesztje a szűréskor, az RNS szintje az alsó kimutatási határ felett van.
  6. Bármilyen élő vakcinát kapott a beleegyező nyilatkozat aláírása előtt 28 napon belül, és/vagy élő oltást tervez a vizsgálati időszak alatt.
  7. A vizsgálat során tervezett nagy műtét.
  8. Testtömegindex (BMI) >35 kg/m^2 (elhízott, etnikai hovatartozásra igazítva).
  9. Egyéb állapotok, amelyek jelentősen növelik a trombózis kockázatát a vizsgáló belátása szerint.
  10. Terhes vagy szoptató résztvevők.
  11. Klinikailag jelentős szív- és érrendszeri betegség.
  12. Egyéb olyan állapotok, amelyek jelentősen növelik a szív- és érrendszeri események kockázatát a vizsgáló belátása szerint.
  13. Veleszületett vagy szerzett vérzési rendellenességek, kivéve az 1-es típusú VWD-t.
  14. Az egyidejű betegség, kezelés, gyógyszeres kezelés vagy a klinikai laboratóriumi vizsgálatok eltérése további kockázatot jelenthet a vizsgáló véleménye szerint.
  15. A vizsgált gyógyszerrel vagy a készítmény bármely segédanyagával szembeni túlérzékenység.
  16. Vizsgálati gyógyszert kapott egy másik klinikai vizsgálatban a HMB-002 beadása előtti 5 felezési időn belül.
  17. Csak A RÉSZ: 1C típusú VWD.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A rész Egyszeres növekvő dózisú tervezés
Egy többközpontú vizsgálat az egyszeri dózisú HMB-002 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikai és PD hatásának értékelésére 1-es típusú VWD-ben szenvedő résztvevőknél.
Drog: HMB-002 (A rész)
A HMB-002-t szubkután kell beadni. Az A rész őradagolást alkalmaz. Az A. részben a tanulmányban résztvevők tervezett időtartama körülbelül 12 hét.
Kísérleti: Part B Multiple Dose Assessment
A multicenter study to evaluate the safety, tolerability, PK, and PD effect of repeat doses of HMB-002, as well as the preliminary prophylactic effects on bleeding events.
Drog: HMB-002 (B rész)
A HMB-002-t szubkután kell beadni. A B. rész adagolási intervallumait az A. rész eredményeinek értékelése után kell meghatározni. A B. részben a tanulmányban résztvevők tervezett időtartama körülbelül 21 hét lesz.
Kísérleti: Part C HMB-002 with Concomitant Factor Concentrate
A multicenter study to evaluate the safety and tolerability of a single dose of HMB-002, administered to patients concurrently receiving regular factor concentrate as standard of care.
Drog: HMB-002 with Concomitant Factor Concentrate (Part C) (Not Applicable in US)
HMB-002 will be administered as a single dose with a concomitant single dose of factor concentrate. The planned duration of study participants in Part C will be approximately 17 weeks.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kezelésből adódó nemkívánatos események előfordulása (TEAE)
Időkeret: egészen a 113. napig
egészen a 113. napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Farmakokinetikai paraméter: Maximális megfigyelt plazmakoncentráció (Cmax)
Időkeret: 1. naptól 113. napig
1. naptól 113. napig
Farmakokinetikai paraméter: a görbe alatti terület a nulla időponttól az utolsó számszerűsíthető koncentrációig (AUClast)
Időkeret: 1. naptól 113. napig
1. naptól 113. napig
Farmakokinetikai paraméter: a görbe alatti terület a nulla időponttól az extrapolált végtelen időig (AUCinf)
Időkeret: 1. naptól 113. napig
1. naptól 113. napig
Farmakokinetikai paraméter: A maximális megfigyelt plazmakoncentráció eléréséig eltelt idő (Tmax)
Időkeret: 1. naptól 113. napig
1. naptól 113. napig
Farmakodinamikai paraméterek: VWF antigén (VWF:Ag) értékelése
Időkeret: 1. naptól 113. napig
1. naptól 113. napig
Farmakodinamikai paraméterek: VWF aktivitás értékelése
Időkeret: 1. naptól 113. napig
1. naptól 113. napig
Farmakodinamikai paraméterek: FVIII aktivitás értékelése
Időkeret: 1. naptól 113. napig
1. naptól 113. napig
Évesített vérzési arány felmérések
Időkeret: 1. naptól 113. napig
1. naptól 113. napig
Pharmacokinetic Parameter: Terminal elimination half-life (t1/2)
Időkeret: Day 1 to Day 113
Day 1 to Day 113

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Hemab ApS

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. február 6.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. július 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. december 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. december 23.

Első közzététel (Tényleges)

2025. január 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. június 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. június 26.

Utolsó ellenőrzés

2026. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HMB-002-102

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel