神経筋疾患における呼吸機能、胸腹部の運動および運動能力
神経筋疾患における呼吸機能、胸腹部の運動、運動能力の評価
調査の概要
状態
詳細な説明
この横断研究は、2024年5月から2025年12月までの20か月間、ロクマン・ヘキム大学筋神経疾患応用研究センターで実施される。 この研究には、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）と診断された子ども、脊髄性筋萎縮症（SMA）と診断された子ども、および健康な対照グループの3つのグループ（それぞれ14人ずつ）からなる合計42人の子どもが参加する。 この研究は、これらのグループの主要な呼吸器、機能、筋肉パラメータを評価するように設計されています。
呼吸パラメータは、肺活量測定および構造化光プレチスモグラフィー (SLP) を使用して評価されます。 スパイロメトリーには、標準化された条件下で実施され、訓練を受けた技術者によって監視される、肺の容積と肺活量を測定するための最大限の吸気および呼気操作が含まれます。 SLP は、潮呼吸中の胸腹部の動きを測定する非侵襲的システムである PneumoCare デバイスを使用して実施されます。 光のグリッドが胸に投影され、座った姿勢での参加者の 5 分間にわたる 3 次元の動きのパターンがキャプチャされます。
機能的および筋肉の評価には、6 分間歩行テスト (6MWT)、6 ペグ ボード リング テスト (6PBRT)、および握力測定が含まれます。 6MWTは20メートルの廊下で実施され、参加者は自分のペースで6分間歩き、テストの前後に心拍数、血圧、酸素飽和度を記録します。 6PBRT は、ペグボード上のリングのタイミングを合わせた動きを通じて上肢の持久力と筋力を評価し、精度とタスクの継続時間を記録します。 ハンド握力はハンドヘルド動力計を使用して測定され、参加者は 3 回の試行を実行し、最も高い値が分析用に記録されます。
データ分析は、IBM SPSS Statistics バージョン 23.0 を使用して実行されます。 記述統計は、参加者の人口統計学的特徴と臨床的特徴を要約します。 グループ比較は、独立したサンプルの t 検定、非正規分布変数のマン-ホイットニー U 検定、および複数グループ比較の場合は一元配置分散分析を使用して実行されます。 変数間の相関は、データの分布に応じて、ピアソン相関係数またはスピアマン相関係数を使用して評価されます。 p<0.05 の有意性閾値が適用され、必要に応じて多重比較のボンフェローニ補正が行われます。
この研究の倫理的承認は、ロクマン・ヘキム大学科学研究倫理委員会によって与えられました（承認番号：2024114）。 すべての参加者とその法的保護者は登録前にインフォームドコンセントを提供し、すべてのデータは匿名化され、一般データ保護規則 (GDPR) に従って安全に保管されます。 この研究は適正臨床基準（GCP）に従い、ヘルシンキ宣言の倫理原則に準拠します。
主な目的は、DMD および SMA の小児の呼吸器、機能、筋肉パラメータを評価し、健常児のパラメータと比較することです。 この研究は、患者グループ内の特徴的なパターンと障害を特定することを目的としており、これにより、標的を絞った治療介入を開発するための洞察が得られる可能性があります。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Bilge Taşkın Gürel, PhD(c)
- 電話番号：+905348172800
- メール：taskinbilge@gmail.com
研究場所
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-
Çankaya
-
Ankara、Çankaya、七面鳥
- 募集
- Lokman Hekim University
-
コンタクト：
- Bilge T Gürel
- 電話番号：+905348172800
- メール：bilge.taskin@lokmanhekim.edu.tr
-
コンタクト：
- Bilge Taşkın Gürel
-
コンタクト：
- Azize Reda Tunç
-
コンタクト：
- Aynur Ayşe Karaduman
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
この研究には、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の子供、脊髄性筋萎縮症（SMA）の子供、そして健康な対照の3つのグループが含まれています。
グループ 1: このグループには、ジストロフィン遺伝子の変異によって引き起こされる進行性の神経筋障害である DMD と臨床的に診断された小児が含まれます。 参加者は 5 歳以上で、歩行可能な子供と歩行不可能な子供を含め、自力で呼吸ができる人です。
グループ 2:このグループは、運動ニューロン変性を引き起こす遺伝性疾患である SMA と診断された小児で構成されます。 参加者は5歳以上で自発呼吸ができる方、および歩行不能のお子様です。
グループ 3: 対照グループは、神経筋疾患のない 5 歳以上の健康な子供で構成されます。 それらを含めることで比較分析が可能になります。
この研究は、各グループに 14 人ずつ、計 42 人の参加者を登録し、5% のタイプ 1 エラー率で 80% の学習力を確保することを目的としています。
説明
デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD)
-包含基準：デュシェンヌ型筋ジストロフィーと臨床的に診断されている。 年齢は5歳以上。 独立して呼吸ができる。 研究に参加する意欲がある。
-除外基準: 評価結果に影響を与える認知的問題の存在。 肺手術の既往。 進行した心不全。
脊髄性筋萎縮症 (SMA)
-包含基準：脊髄性筋萎縮症と臨床的に診断されている。 年齢は5歳以上。 独立して呼吸ができる。 研究に参加する意欲がある。
-除外基準: 評価結果に影響を与える認知的問題の存在。 肺手術の既往。 進行した心不全。
健全なコントロール
- 包含基準:
神経筋疾患の診断はありません。 年齢は5歳以上。 独立して呼吸ができる。 研究に参加する意欲がある。
-除外基準: 評価結果に影響を与える認知的問題の存在。 肺手術の既往。 進行した心不全。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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デュシェンヌ型筋ジストロフィー
このグループの参加者は臨床的にデュシェンヌ型筋ジストロフィーと診断されます。
適格基準には、5 歳以上であること、機械的サポートなしで自力で呼吸する能力があること、および研究への参加に自発的に同意することが含まれます。
検査結果に影響を与える可能性のある認知上の問題がある場合、肺手術を受けたことがある場合、または進行した心不全を患っている場合、参加者は除外されます。
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肺活量計 (microQuark、COSMED) を使用して呼吸機能を評価します。
深く完全に吸気した後の強制呼気操作中に、気道容積と肺容積が測定されます。
測定中は、深い吸気の後に、それ以上息を吐き出すことができなくなるまで、強く、速く、継続的に呼気を行う必要があります。
有効期限は少なくとも 6 秒にする必要があり、必要に応じて最大 15 秒まで延長できます。
一度に 8 回を超える繰り返しは推奨されません。
参加者の胸腹部の動きは、SLP 技術で測定するニューモケア デバイスを使用して評価されます。
評価は、白いタンクトップ、T シャツ、または胸元を露出した参加者を配置することから始まります。
私たちの研究では、参加者が座って背中で支えられ、胸部が露出した状態で測定が行われます。
参加者の年齢、身長、体重の情報がシステムに入力されます。
参加者が配置された後、SLP 測定装置のライトが胸部を囲むように 90 ～ 100 cm 離れたところに設置されます。
長方形または正方形の市松模様のライト フィールドは、その上端が参加者の鎖骨と一致し、その下端が前上腸骨棘と一致する必要があります。
この測定中、参加者は 5 分間まっすぐ前を見て普通に呼吸するように求められます。
測定の最後に、胸部の 3 次元の動きと呼吸パラメータが記録されます。
外来参加者の場合: 運動能力は、6 分間歩行テスト (6MWT) を使用して評価されます。 テストは ATS/ERS ガイドラインに従って実行されます。 このテストでは、20 メートルの廊下を最大値以下のレベルで 6 分間歩行します。 血圧、心拍数、呼吸数、酸素飽和度、呼吸困難、全身疲労、脚の疲労が修正BORGスケール（MBS）に従って検査の前後に評価されます。 参加者はテスト中に立ち止まって休憩することができます。 このような場合、テスト期間は一時停止され、休憩時間が記録され、中断されたところからテストが再開されます。 テスト終了時に歩いた距離がメートル単位で記録されます。 歩行不能な参加者向け: 6 分間のペグボード リング テストは、上肢の運動能力を評価するために使用されます。 心拍数、血圧、呼吸数、呼吸困難と疲労の MBS の前後の評価が行われます。 テストに使用したボードには、水平方向に 10 cm 間隔で合計 6 つの穴があり、20 cm 下の位置に最上段と並んで 6 つの穴がもう 1 セットあります。 穴に適した長さ20cmの鉄の棒が4本あります。 鉄棒に合わせたリングを合計20個使用します。 鉄棒は患者の肩幅に応じて指定された穴に配置されます。 患者の身長に合わせて調節可能な椅子を使用し、腕の長さに応じて椅子とボードの間の距離を調整します。 患者には、リングを両手で同時に上から下、下から上に置くように求められます。 6分間に鳴らされた合計回数が単位で記録されます。
握力はデジタルハンドダイナモメーター（CAMRY Digital Hand Dynamometer）を用いて測定します。
デバイスのハンドルは参加者の手の大きさに応じて調整されます。
テストは座った状態で、利き腕の上肢を肘を 90 度屈曲させて行われます。
参加者はダイナモメーターをできるだけ強く握るように求められます。
ダイナモメーターに表示される値を記録します。
測定は 3 回繰り返され、3 回の測定値の平均が測定者の手の握力を決定します。
測定には 5 分かかりますが、繰り返す必要はありません。
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脊髄性筋萎縮症
このグループには、脊髄性筋萎縮症の臨床診断を受けた参加者が含まれます。
DMD グループと同様に、適格基準には、5 歳以上であること、独立した呼吸機能があること、研究参加に対するインフォームドコンセントの提供が含まれます。
このグループの除外基準は、評価結果に影響を与える可能性のある認知障害の存在、肺手術の病歴、または進行性心不全です。
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肺活量計 (microQuark、COSMED) を使用して呼吸機能を評価します。
深く完全に吸気した後の強制呼気操作中に、気道容積と肺容積が測定されます。
測定中は、深い吸気の後に、それ以上息を吐き出すことができなくなるまで、強く、速く、継続的に呼気を行う必要があります。
有効期限は少なくとも 6 秒にする必要があり、必要に応じて最大 15 秒まで延長できます。
一度に 8 回を超える繰り返しは推奨されません。
参加者の胸腹部の動きは、SLP 技術で測定するニューモケア デバイスを使用して評価されます。
評価は、白いタンクトップ、T シャツ、または胸元を露出した参加者を配置することから始まります。
私たちの研究では、参加者が座って背中で支えられ、胸部が露出した状態で測定が行われます。
参加者の年齢、身長、体重の情報がシステムに入力されます。
参加者が配置された後、SLP 測定装置のライトが胸部を囲むように 90 ～ 100 cm 離れたところに設置されます。
長方形または正方形の市松模様のライト フィールドは、その上端が参加者の鎖骨と一致し、その下端が前上腸骨棘と一致する必要があります。
この測定中、参加者は 5 分間まっすぐ前を見て普通に呼吸するように求められます。
測定の最後に、胸部の 3 次元の動きと呼吸パラメータが記録されます。
外来参加者の場合: 運動能力は、6 分間歩行テスト (6MWT) を使用して評価されます。 テストは ATS/ERS ガイドラインに従って実行されます。 このテストでは、20 メートルの廊下を最大値以下のレベルで 6 分間歩行します。 血圧、心拍数、呼吸数、酸素飽和度、呼吸困難、全身疲労、脚の疲労が修正BORGスケール（MBS）に従って検査の前後に評価されます。 参加者はテスト中に立ち止まって休憩することができます。 このような場合、テスト期間は一時停止され、休憩時間が記録され、中断されたところからテストが再開されます。 テスト終了時に歩いた距離がメートル単位で記録されます。 歩行不能な参加者向け: 6 分間のペグボード リング テストは、上肢の運動能力を評価するために使用されます。 心拍数、血圧、呼吸数、呼吸困難と疲労の MBS の前後の評価が行われます。 テストに使用したボードには、水平方向に 10 cm 間隔で合計 6 つの穴があり、20 cm 下の位置に最上段と並んで 6 つの穴がもう 1 セットあります。 穴に適した長さ20cmの鉄の棒が4本あります。 鉄棒に合わせたリングを合計20個使用します。 鉄棒は患者の肩幅に応じて指定された穴に配置されます。 患者の身長に合わせて調節可能な椅子を使用し、腕の長さに応じて椅子とボードの間の距離を調整します。 患者には、リングを両手で同時に上から下、下から上に置くように求められます。 6分間に鳴らされた合計回数が単位で記録されます。
握力はデジタルハンドダイナモメーター（CAMRY Digital Hand Dynamometer）を用いて測定します。
デバイスのハンドルは参加者の手の大きさに応じて調整されます。
テストは座った状態で、利き腕の上肢を肘を 90 度屈曲させて行われます。
参加者はダイナモメーターをできるだけ強く握るように求められます。
ダイナモメーターに表示される値を記録します。
測定は 3 回繰り返され、3 回の測定値の平均が測定者の手の握力を決定します。
測定には 5 分かかりますが、繰り返す必要はありません。
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健全なコントロール
対照群は、神経筋疾患や呼吸器疾患が知られていない5歳以上の健康な参加者で構成されます。
参加者は自立呼吸ができ、研究に参加する意欲がなければなりません。
認知障害、肺手術の病歴、または研究結果を妨げる可能性のある基礎疾患のある個人は、このグループから除外されます。
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肺活量計 (microQuark、COSMED) を使用して呼吸機能を評価します。
深く完全に吸気した後の強制呼気操作中に、気道容積と肺容積が測定されます。
測定中は、深い吸気の後に、それ以上息を吐き出すことができなくなるまで、強く、速く、継続的に呼気を行う必要があります。
有効期限は少なくとも 6 秒にする必要があり、必要に応じて最大 15 秒まで延長できます。
一度に 8 回を超える繰り返しは推奨されません。
参加者の胸腹部の動きは、SLP 技術で測定するニューモケア デバイスを使用して評価されます。
評価は、白いタンクトップ、T シャツ、または胸元を露出した参加者を配置することから始まります。
私たちの研究では、参加者が座って背中で支えられ、胸部が露出した状態で測定が行われます。
参加者の年齢、身長、体重の情報がシステムに入力されます。
参加者が配置された後、SLP 測定装置のライトが胸部を囲むように 90 ～ 100 cm 離れたところに設置されます。
長方形または正方形の市松模様のライト フィールドは、その上端が参加者の鎖骨と一致し、その下端が前上腸骨棘と一致する必要があります。
この測定中、参加者は 5 分間まっすぐ前を見て普通に呼吸するように求められます。
測定の最後に、胸部の 3 次元の動きと呼吸パラメータが記録されます。
外来参加者の場合: 運動能力は、6 分間歩行テスト (6MWT) を使用して評価されます。 テストは ATS/ERS ガイドラインに従って実行されます。 このテストでは、20 メートルの廊下を最大値以下のレベルで 6 分間歩行します。 血圧、心拍数、呼吸数、酸素飽和度、呼吸困難、全身疲労、脚の疲労が修正BORGスケール（MBS）に従って検査の前後に評価されます。 参加者はテスト中に立ち止まって休憩することができます。 このような場合、テスト期間は一時停止され、休憩時間が記録され、中断されたところからテストが再開されます。 テスト終了時に歩いた距離がメートル単位で記録されます。 歩行不能な参加者向け: 6 分間のペグボード リング テストは、上肢の運動能力を評価するために使用されます。 心拍数、血圧、呼吸数、呼吸困難と疲労の MBS の前後の評価が行われます。 テストに使用したボードには、水平方向に 10 cm 間隔で合計 6 つの穴があり、20 cm 下の位置に最上段と並んで 6 つの穴がもう 1 セットあります。 穴に適した長さ20cmの鉄の棒が4本あります。 鉄棒に合わせたリングを合計20個使用します。 鉄棒は患者の肩幅に応じて指定された穴に配置されます。 患者の身長に合わせて調節可能な椅子を使用し、腕の長さに応じて椅子とボードの間の距離を調整します。 患者には、リングを両手で同時に上から下、下から上に置くように求められます。 6分間に鳴らされた合計回数が単位で記録されます。
握力はデジタルハンドダイナモメーター（CAMRY Digital Hand Dynamometer）を用いて測定します。
デバイスのハンドルは参加者の手の大きさに応じて調整されます。
テストは座った状態で、利き腕の上肢を肘を 90 度屈曲させて行われます。
参加者はダイナモメーターをできるだけ強く握るように求められます。
ダイナモメーターに表示される値を記録します。
測定は 3 回繰り返され、3 回の測定値の平均が測定者の手の握力を決定します。
測定には 5 分かかりますが、繰り返す必要はありません。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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努力肺活量 (FVC)
時間枠：ベースライン (1 日目)
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努力肺活量 (FVC) は、参加者が深呼吸した後に勢いよく吐き出せる空気の最大量を測定します。
この測定値は肺活量を反映します。
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ベースライン (1 日目)
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1秒間の努力呼気量(FEV1)
時間枠：ベースライン (1 日目)
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1秒努力呼気量（FEV1）は、1秒間に強制的に吐き出せる空気の量を表します。
この測定では、気道の機能と閉塞を評価します。
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ベースライン (1 日目)
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ピーク呼気流量 (PEF)
時間枠：ベースライン (1 日目)
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ピーク呼気流量 (PEF) は、呼気中に排出される空気の最大速度を評価し、気道抵抗を示します。
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ベースライン (1 日目)
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FEV1/FVC比
時間枠：ベースライン (1 日目)
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FEV1 と FVC の比率をパーセンテージで表し、気流制限の重症度を評価します。
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ベースライン (1 日目)
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6分間の歩行テスト (6MWT)
時間枠：ベースライン (1 日目)
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6 分間歩行テスト (6MWT) は、参加者が 20 メートルの平らな廊下を自分のペースで 6 分間に歩くことができる合計距離を測定することによって、下肢の機能能力を評価します。
このテストでは持久力と身体能力を評価します。
生理学的反応を評価するために、検査の直前と直後に心拍数、血圧、酸素飽和度が測定されます。
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ベースライン (1 日目)
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胸腹部の動き
時間枠：8分
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胸腹部の非同期性の検出と呼吸の運動学の分析
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8分
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手の握力
時間枠：5分
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デジタルハンドダイナモメーター
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5分
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6 分間のペグボード リング テスト (6PBRT)
時間枠：ベースライン (1 日目)
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6 分間ペグボード リング テスト (6PBRT) は、上肢の持久力と筋力を評価します。
参加者はペグボード上のペグ間でリングを 6 分間移動し、正常に配置されたリングの合計数が結果として記録されます。
このテストは、上肢の機能能力と疲労を評価するように設計されています。
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ベースライン (1 日目)
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- LokmanHekimUniv
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
IPD 共有時間枠
IPD 共有アクセス基準
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。