神经肌肉疾病的呼吸功能、胸腹运动和运动能力
神经肌肉疾病的呼吸功能、胸腹运动和运动能力评估
研究概览
地位
详细说明
这项横断面研究将于 2024 年 5 月至 2025 年 12 月在 Lokman Hekim 大学肌肉和神经疾病应用研究中心进行，为期 20 个月。 该研究总共包括 42 名儿童，分为三组，每组 14 名参与者：诊断为杜氏肌营养不良症 (DMD) 的儿童、诊断为脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的儿童以及健康对照组。 该研究旨在评估这些群体的关键呼吸、功能和肌肉参数。
将使用肺活量测定法和结构光体积描记法（SLP）评估呼吸参数。 肺活量测定将涉及最大吸气和呼气操作，以测量肺容量和容量，在标准化条件下进行并由经过培训的技术人员监测。 SLP 将使用 PneumoCare 设备进行，这是一种非侵入性系统，可测量潮式呼吸期间的胸腹运动。 网格光将投射到胸部，以捕捉参与者在五分钟内的三维运动模式。
功能和肌肉评估将包括六分钟步行测试 (6MWT)、六钉板环测试 (6PBRT) 和握力测量。 6MWT将在20米长的走廊中进行，参与者按照自己的步调步行六分钟，记录测试前后的心率、血压和血氧饱和度。 6PBRT 将通过环在钉板上的定时移动来评估上肢耐力和力量，并记录准确性和任务持续时间。 将使用手持式测力计测量手部握力，参与者进行三次试验，并记录最高值进行分析。
将使用 IBM SPSS Statistics 23.0 版执行数据分析。 描述性统计将总结参与者的人口统计和临床特征。 将使用独立样本 t 检验、非正态分布变量的 Mann-Whitney U 检验以及用于多组比较的单向方差分析来进行组比较。 根据数据的分布，将使用 Pearson 或 Spearman 相关系数评估变量之间的相关性。 将应用 p<0.05 的显着性阈值，并根据需要进行多重比较的 Bonferroni 校正。
这项研究得到了 Lokman Hekim 大学科学研究伦理委员会的伦理批准（批准号：2024114）。 所有参与者及其法定监护人将在注册前提供知情同意，并且所有数据都将根据通用数据保护条例 (GDPR) 进行匿名化并安全存储。 该研究将遵循良好临床实践（GCP）并遵守赫尔辛基宣言的伦理原则。
主要目标是评估和比较患有 DMD 和 SMA 的儿童与健康同龄人的呼吸、功能和肌肉参数。 该研究旨在确定患者群体中的独特模式和损伤，这可以为制定有针对性的治疗干预措施提供见解。
研究类型
注册 (估计的)
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Bilge Taşkın Gürel, PhD(c)
- 电话号码：+905348172800
- 邮箱：taskinbilge@gmail.com
学习地点
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Çankaya
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Ankara、Çankaya、火鸡
- 招聘中
- Lokman Hekim University
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接触：
- Bilge T Gürel
- 电话号码：+905348172800
- 邮箱：bilge.taskin@lokmanhekim.edu.tr
-
接触：
- Bilge Taşkın Gürel
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接触：
- Azize Reda Tunç
-
接触：
- Aynur Ayşe Karaduman
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
该研究涉及三组：杜氏肌营养不良症 (DMD) 儿童、脊髓性肌萎缩症 (SMA) 儿童和健康对照组。
第 1 组：该组包括临床诊断患有 DMD 的儿童，DMD 是一种由肌营养不良蛋白基因突变引起的进行性神经肌肉疾病。 参与者年龄超过 5 岁，能够独立呼吸，包括走动和非走动的儿童。
第 2 组：该组由诊断患有 SMA 的儿童组成，这是一种导致运动神经元变性的遗传性疾病。 参与者为5岁以上、能独立呼吸、不能行走的儿童。
第三组：对照组由5岁以上、无神经肌肉疾病的健康儿童组成。 将它们包含在内可以进行比较分析。
该研究旨在招募 42 名参与者，每组 14 名，确保 80% 的研究功效和 5% 的 1 类错误率。
描述
杜氏肌营养不良症 (DMD)
-纳入标准：临床诊断患有杜氏肌营养不良症。 年龄5岁以上。 能够独立呼吸。 愿意参与研究。
-排除标准：存在影响评估结果的认知问题。 肺部手术史。 晚期心力衰竭。
脊髓性肌萎缩症 (SMA)
-纳入标准：临床诊断患有脊髓性肌萎缩症。 年龄5岁以上。 能够独立呼吸。 愿意参与研究。
-排除标准：存在影响评估结果的认知问题。 肺部手术史。 晚期心力衰竭。
健康控制
- 纳入标准：
未诊断出神经肌肉疾病。 年龄5岁以上。 能够独立呼吸。 愿意参与研究。
-排除标准：存在影响评估结果的认知问题。 肺部手术史。 晚期心力衰竭。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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杜氏肌营养不良症
该组的参与者将被临床诊断为杜氏肌营养不良症。
资格标准包括年满5岁、有能力在没有机械支持的情况下独立呼吸，并自愿同意参加研究。
如果参与者存在可能影响测试结果的认知问题、接受过肺部手术或患有晚期心力衰竭，则他们将被排除在外。
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肺活量计（microQuark，COSMED）将用于评估呼吸功能。
在深、充分吸气后的用力呼气操作期间，测量气道和肺容量。
测量时应深吸气，然后用力、快速、连续地呼气，直至无法呼气为止。
过期时间应至少为 6 秒，如有必要，可延长至 15 秒。
不建议一次重复超过八次。
将使用采用 SLP 技术测量的 PneumoCare 设备来评估参与者的胸腹运动。
评估首先让参与者穿着白色背心、T 恤或裸露胸部。
在我们的研究中，测量时参与者坐着，由背部支撑，胸部区域暴露。
参与者的年龄、身高和体重信息被输入系统。
参与者就位后，将 SLP 测量装置的灯光设置在 90-100 厘米之外，以包围胸部区域。
光场呈棋盘图案、矩形或正方形，其上边缘应与参与者的锁骨对齐，其下边缘与髂前上棘对齐。
在此测量过程中，要求参与者直视前方并正常呼吸五分钟。
测量结束时，记录胸部的三维运动和呼吸参数。
对于流动参与者： 运动能力将使用六分钟步行测试（6MWT）进行评估。 测试将根据 ATS/ERS 指南进行。 该测试包括在 20 米长的走廊中以次最大水平行走六分钟。 测试前后将根据改良 BORG 量表 (MBS) 评估血压、心率、呼吸频率、氧饱和度和呼吸困难、全身疲劳和腿部疲劳。 参加者在测试过程中可以停下来休息。 在这种情况下，测试持续时间将暂停，并记录休息时间，然后测试从中断处恢复。 记录测试结束时以米为单位行走的距离。 对于非流动参与者： 6 分钟钉板环测试将用于评估上肢运动能力。 测试前和测试后将对心率、血压、呼吸频率以及呼吸困难和疲劳的 MBS 进行评估。 用于测试的板共有 6 个水平间隔 10 厘米的孔，另一组 6 个孔位于下方 20 厘米处，与顶排对齐。 有四根20厘米长的铁棒适合打孔。 总共将使用 20 个适合铁棒的环。 根据患者的肩宽，将铁棒放置在指定的孔中。 使用可调节的椅子以适合患者的身高，并且根据臂长调整椅子与板之间的距离。 患者将被要求同时用双手从上到下、从下到上放置环。 六分钟内放置的圆环总数将以单位记录。
使用数字手力计（CAMRY数字手力计）测量手部握力。
设备手柄将根据参与者的手部大小进行调整。
测试在坐着时进行，主要上肢肘部弯曲 90 度。
要求参与者尽可能用力挤压测力计。
记录测功机上显示的值。
重复测量三次，取三次测量的平均值来确定参与者的握力。
测量需要五分钟，无需重复。
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脊髓性肌萎缩症
该小组将包括临床诊断为脊髓性肌萎缩症的参与者。
与DMD组类似，资格标准包括5岁以上、具有独立呼吸功能、并提供参与研究的知情同意。
该组的排除标准是存在可能影响评估结果的认知障碍、肺部手术史或晚期心力衰竭。
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肺活量计（microQuark，COSMED）将用于评估呼吸功能。
在深、充分吸气后的用力呼气操作期间，测量气道和肺容量。
测量时应深吸气，然后用力、快速、连续地呼气，直至无法呼气为止。
过期时间应至少为 6 秒，如有必要，可延长至 15 秒。
不建议一次重复超过八次。
将使用采用 SLP 技术测量的 PneumoCare 设备来评估参与者的胸腹运动。
评估首先让参与者穿着白色背心、T 恤或裸露胸部。
在我们的研究中，测量时参与者坐着，由背部支撑，胸部区域暴露。
参与者的年龄、身高和体重信息被输入系统。
参与者就位后，将 SLP 测量装置的灯光设置在 90-100 厘米之外，以包围胸部区域。
光场呈棋盘图案、矩形或正方形，其上边缘应与参与者的锁骨对齐，其下边缘与髂前上棘对齐。
在此测量过程中，要求参与者直视前方并正常呼吸五分钟。
测量结束时，记录胸部的三维运动和呼吸参数。
对于流动参与者： 运动能力将使用六分钟步行测试（6MWT）进行评估。 测试将根据 ATS/ERS 指南进行。 该测试包括在 20 米长的走廊中以次最大水平行走六分钟。 测试前后将根据改良 BORG 量表 (MBS) 评估血压、心率、呼吸频率、氧饱和度和呼吸困难、全身疲劳和腿部疲劳。 参加者在测试过程中可以停下来休息。 在这种情况下，测试持续时间将暂停，并记录休息时间，然后测试从中断处恢复。 记录测试结束时以米为单位行走的距离。 对于非流动参与者： 6 分钟钉板环测试将用于评估上肢运动能力。 测试前和测试后将对心率、血压、呼吸频率以及呼吸困难和疲劳的 MBS 进行评估。 用于测试的板共有 6 个水平间隔 10 厘米的孔，另一组 6 个孔位于下方 20 厘米处，与顶排对齐。 有四根20厘米长的铁棒适合打孔。 总共将使用 20 个适合铁棒的环。 根据患者的肩宽，将铁棒放置在指定的孔中。 使用可调节的椅子以适合患者的身高，并且根据臂长调整椅子与板之间的距离。 患者将被要求同时用双手从上到下、从下到上放置环。 六分钟内放置的圆环总数将以单位记录。
使用数字手力计（CAMRY数字手力计）测量手部握力。
设备手柄将根据参与者的手部大小进行调整。
测试在坐着时进行，主要上肢肘部弯曲 90 度。
要求参与者尽可能用力挤压测力计。
记录测功机上显示的值。
重复测量三次，取三次测量的平均值来确定参与者的握力。
测量需要五分钟，无需重复。
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健康控制
对照组将由 5 岁以上、无已知神经肌肉或呼吸系统疾病的健康参与者组成。
参与者必须能够独立呼吸并愿意参与研究。
有认知障碍、肺部手术史或任何可能干扰研究结果的潜在医疗状况的个体将被排除在该组之外。
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肺活量计（microQuark，COSMED）将用于评估呼吸功能。
在深、充分吸气后的用力呼气操作期间，测量气道和肺容量。
测量时应深吸气，然后用力、快速、连续地呼气，直至无法呼气为止。
过期时间应至少为 6 秒，如有必要，可延长至 15 秒。
不建议一次重复超过八次。
将使用采用 SLP 技术测量的 PneumoCare 设备来评估参与者的胸腹运动。
评估首先让参与者穿着白色背心、T 恤或裸露胸部。
在我们的研究中，测量时参与者坐着，由背部支撑，胸部区域暴露。
参与者的年龄、身高和体重信息被输入系统。
参与者就位后，将 SLP 测量装置的灯光设置在 90-100 厘米之外，以包围胸部区域。
光场呈棋盘图案、矩形或正方形，其上边缘应与参与者的锁骨对齐，其下边缘与髂前上棘对齐。
在此测量过程中，要求参与者直视前方并正常呼吸五分钟。
测量结束时，记录胸部的三维运动和呼吸参数。
对于流动参与者： 运动能力将使用六分钟步行测试（6MWT）进行评估。 测试将根据 ATS/ERS 指南进行。 该测试包括在 20 米长的走廊中以次最大水平行走六分钟。 测试前后将根据改良 BORG 量表 (MBS) 评估血压、心率、呼吸频率、氧饱和度和呼吸困难、全身疲劳和腿部疲劳。 参加者在测试过程中可以停下来休息。 在这种情况下，测试持续时间将暂停，并记录休息时间，然后测试从中断处恢复。 记录测试结束时以米为单位行走的距离。 对于非流动参与者： 6 分钟钉板环测试将用于评估上肢运动能力。 测试前和测试后将对心率、血压、呼吸频率以及呼吸困难和疲劳的 MBS 进行评估。 用于测试的板共有 6 个水平间隔 10 厘米的孔，另一组 6 个孔位于下方 20 厘米处，与顶排对齐。 有四根20厘米长的铁棒适合打孔。 总共将使用 20 个适合铁棒的环。 根据患者的肩宽，将铁棒放置在指定的孔中。 使用可调节的椅子以适合患者的身高，并且根据臂长调整椅子与板之间的距离。 患者将被要求同时用双手从上到下、从下到上放置环。 六分钟内放置的圆环总数将以单位记录。
使用数字手力计（CAMRY数字手力计）测量手部握力。
设备手柄将根据参与者的手部大小进行调整。
测试在坐着时进行，主要上肢肘部弯曲 90 度。
要求参与者尽可能用力挤压测力计。
记录测功机上显示的值。
重复测量三次，取三次测量的平均值来确定参与者的握力。
测量需要五分钟，无需重复。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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用力肺活量 (FVC)
大体时间：基线（第一天）
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用力肺活量（FVC）测量参与者深呼吸后可以用力呼出的最大空气量。
该指标反映了肺活量。
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基线（第一天）
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1 秒用力呼气量 (FEV1)
大体时间：基线（第一天）
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1秒用力呼气量（FEV1）表示1秒内可以用力呼出的空气量。
该措施评估气道功能和阻塞。
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基线（第一天）
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呼气峰值流量 (PEF)
大体时间：基线（第一天）
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呼气峰值流量 (PEF) 评估呼气期间排出空气的最大速度，表明气道阻力。
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基线（第一天）
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FEV1/FVC 比率
大体时间：基线（第一天）
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FEV1 与 FVC 的比率（以百分比表示）可评估气流受限的严重程度。
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基线（第一天）
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6 分钟步行测试 (6MWT)
大体时间：基线（第一天）
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6 分钟步行测试 (6MWT) 通过测量参与者在 6 分钟内以自己的步调在平坦的 20 米走廊上行走的总距离来评估下肢功能能力。
该测试评估耐力和身体能力。
将在测试前后立即测量心率、血压和血氧饱和度，以评估生理反应。
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基线（第一天）
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胸腹部运动
大体时间：8分钟
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胸腹不同步检测及呼吸运动学分析
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8分钟
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握力
大体时间：5分钟
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数字手持测力计
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5分钟
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6 分钟钉板环测试 (6PBRT)
大体时间：基线（第一天）
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6 分钟钉板环测试 (6PBRT) 评估上肢耐力和力量。
参与者将在钉板上的钉子之间移动戒指六分钟，成功放置的戒指总数记录为结果。
该测试旨在评估上肢功能能力和疲劳程度。
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基线（第一天）
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
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- LokmanHekimUniv
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