Дыхательные функции, торакоабдоминальные движения и работоспособность при нервно-мышечных заболеваниях
Оценка функций дыхания, торакоабдоминальных движений и способности к физической нагрузке при нервно-мышечных заболеваниях
Обзор исследования
Статус
Условия
Подробное описание
Это перекрестное исследование будет проводиться в Центре прикладных и исследовательских исследований мышечных и нервных заболеваний Университета Локмана Хекима в течение 20-месячного периода с мая 2024 года по декабрь 2025 года. В исследовании примут участие в общей сложности 42 ребенка, разделенные на три группы по 14 участников в каждой: дети с диагнозом мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), дети с диагнозом спинальная мышечная атрофия (СМА) и здоровая контрольная группа. Исследование предназначено для оценки ключевых респираторных, функциональных и мышечных параметров в этих группах.
Дыхательные параметры будут оцениваться с помощью спирометрии и структурированной световой плетизмографии (SLP). Спирометрия будет включать в себя максимальные маневры вдоха и выдоха для измерения объема и емкости легких, проводимые в стандартизированных условиях и под контролем обученного техника. SLP будет проводиться с использованием устройства PneumoCare, неинвазивной системы, которая измеряет торакоабдоминальные движения во время спокойного дыхания. На грудь будет проецироваться сетка света, чтобы запечатлеть трехмерные модели движений в течение пяти минут, когда участники будут находиться в сидячем положении.
Функциональные и мышечные оценки будут включать тест шестиминутной ходьбы (6MWT), тест на кольцо с доской с шестью колышками (6PBRT) и измерение силы хвата рук. 6MWT будет проводиться в 20-метровом коридоре, где участники будут идти в течение шести минут в своем собственном темпе, при этом частота сердечных сокращений, артериальное давление и насыщение кислородом будут записываться до и после теста. 6PBRT будет оценивать выносливость и силу верхних конечностей посредством синхронизированного движения колец по перфорированной доске с регистрацией точности и продолжительности задания. Сила хвата рук будет измеряться с помощью портативного динамометра, при этом участники выполнят три попытки, и для анализа будет отмечено наибольшее значение.
Анализ данных будет выполняться с использованием IBM SPSSStatistics версии 23.0. Описательная статистика обобщит демографические и клинические характеристики участников. Групповые сравнения будут проводиться с использованием t-тестов независимых выборок, U-критерия Манна-Уитни для переменных с ненормальным распределением и однофакторного дисперсионного анализа для сравнений нескольких групп. Корреляции между переменными будут оцениваться с использованием коэффициентов корреляции Пирсона или Спирмена, в зависимости от распределения данных. Будет применен порог значимости p<0,05 с поправками Бонферрони для множественных сравнений, если это необходимо.
Этическое одобрение данного исследования было предоставлено Комитетом по этике научных исследований Университета Локман Хеким (номер одобрения: 2024114). Все участники и их законные опекуны предоставят информированное согласие перед регистрацией, а все данные будут анонимизированы и надежно сохранены в соответствии с Общим регламентом защиты данных (GDPR). Исследование будет проводиться в соответствии с надлежащей клинической практикой (GCP) и этическими принципами Хельсинкской декларации.
Основная цель — оценить и сравнить респираторные, функциональные и мышечные параметры у детей с МДД и СМА с показателями здоровых сверстников. Исследование направлено на выявление отличительных закономерностей и нарушений в группах пациентов, что может дать информацию для разработки целевых терапевтических вмешательств.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Bilge Taşkın Gürel, PhD(c)
- Номер телефона: +905348172800
- Электронная почта: taskinbilge@gmail.com
Места учебы
-
-
Çankaya
-
Ankara, Çankaya, Турция
- Рекрутинг
- Lokman Hekim University
-
Контакт:
- Bilge T Gürel
- Номер телефона: +905348172800
- Электронная почта: bilge.taskin@lokmanhekim.edu.tr
-
Контакт:
- Bilge Taşkın Gürel
-
Контакт:
- Azize Reda Tunç
-
Контакт:
- Aynur Ayşe Karaduman
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
В исследовании приняли участие три группы: дети с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), дети со спинальной мышечной атрофией (СМА) и здоровые люди из контрольной группы.
Группа 1: В эту группу входят дети, у которых клинически диагностирован МДД, прогрессирующее нервно-мышечное заболевание, вызванное мутациями гена дистрофина. Участники старше 5 лет и могут дышать самостоятельно, включая как амбулаторных, так и немобильных детей.
Группа 2: В эту группу входят дети с диагнозом СМА — генетического заболевания, приводящего к дегенерации двигательных нейронов. Участники старше 5 лет и могут дышать самостоятельно, а также стационарные дети.
3-я группа: Контрольную группу составляют здоровые дети старше 5 лет без нервно-мышечных заболеваний. Их включение позволяет провести сравнительный анализ.
Целью исследования является участие 42 участников, по 14 в каждой группе, что обеспечивает 80% эффективности исследования при 5% частоте ошибок 1-го типа.
Описание
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД)
-Критерии включения: Клинически диагностирована мышечная дистрофия Дюшенна. Возраст старше 5 лет. Умеет дышать самостоятельно. Готов принять участие в исследовании.
-Критерии исключения: Наличие когнитивных проблем, влияющих на результаты оценки. История легочной хирургии. Развитая сердечная недостаточность.
Спинальная мышечная атрофия (СМА)
-Критерии включения: Клинически диагностирована спинальная мышечная атрофия. Возраст старше 5 лет. Умеет дышать самостоятельно. Готов принять участие в исследовании.
-Критерии исключения: Наличие когнитивных проблем, влияющих на результаты оценки. История легочной хирургии. Развитая сердечная недостаточность.
Здоровый контроль
- Критерии включения:
Нет диагноза нервно-мышечных заболеваний. Возраст старше 5 лет. Умеет дышать самостоятельно. Готов принять участие в исследовании.
-Критерии исключения: Наличие когнитивных проблем, влияющих на результаты оценки. История легочной хирургии. Развитая сердечная недостаточность.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Мышечная дистрофия Дюшенна
У участников этой группы будет клинически диагностирована мышечная дистрофия Дюшенна.
Критерии отбора включают возраст старше 5 лет, способность дышать самостоятельно без механической поддержки и добровольное согласие участвовать в исследовании.
Участники будут исключены, если у них есть когнитивные проблемы, которые могут повлиять на результаты тестов, они перенесли легочную операцию или имеют выраженную сердечную недостаточность.
|
Для оценки дыхательных функций будет использоваться спирометр (microQuark, COSMED).
Во время маневра форсированного выдоха после глубокого полного вдоха измеряют объемы дыхательных путей и легких.
Во время измерения следует выполнить глубокий вдох, за которым следует сильный, быстрый и непрерывный выдох до тех пор, пока выдох станет невозможен.
Время истечения должно составлять не менее 6 секунд, а при необходимости увеличиваться до 15 секунд.
Не рекомендуется делать более восьми повторений за раз.
Торакоабдоминальные движения участников будут оцениваться с помощью устройства PneumoCare, которое измеряет технику SLP.
Оценка начинается с размещения участников в белой майке, футболке или с обнаженной грудью.
В нашем исследовании измерения будут проводиться, когда участники сидят, поддерживаются спиной и выставляют напоказ область груди.
Информация о возрасте, росте и весе участника вводится в систему.
После того, как участник позиционируется, огни измерительного устройства SLP устанавливаются на расстоянии 90–100 см, чтобы охватить область груди.
Световое поле, имеющее шахматную форму, прямоугольное или квадратное, должно совпадать с его верхним краем с ключицами участника, а его нижний край с передне-верхней подвздошной остью.
Во время этого измерения участника просят смотреть прямо перед собой и нормально дышать в течение пяти минут.
В конце измерения регистрируются трехмерные движения грудной клетки и параметры дыхания.
Для амбулаторных участников: Способность к физической нагрузке будет оцениваться с помощью теста шестиминутной ходьбы (6MWT). Тест будет проводиться в соответствии с рекомендациями ATS/ERS. Тест предполагает ходьбу в течение шести минут на субмаксимальном уровне по 20-метровому коридору. До и после теста будут оцениваться кровяное давление, частота сердечных сокращений, частота дыхания, насыщение кислородом и одышка, общая усталость и усталость ног по модифицированной шкале BORG (MBS). Участники могут остановиться и отдохнуть во время теста. В таких случаях продолжительность теста приостанавливается и фиксируется время отдыха, после чего тест возобновляется с того места, где он был остановлен. Записывается пройденное расстояние в метрах в конце теста. Для неамбулаторных участников: 6-минутный кольцевой тест с перфорированной доской будет использоваться для оценки способности верхних конечностей к нагрузке. Будет проведена до- и послетестовая оценка частоты сердечных сокращений, артериального давления, частоты дыхания и MBS на предмет одышки и усталости. Доска, использованная для теста, имеет в общей сложности 6 отверстий, расположенных на расстоянии 10 см друг от друга по горизонтали, и еще один набор из 6 отверстий на 20 см ниже, совмещенный с верхним рядом. Для отверстий подходят четыре железных стержня длиной 20 см. Всего будет использовано 20 колец, подходящих для железных стержней. Железные стержни будут помещены в специальные отверстия в соответствии с шириной плеч пациента. Будет использоваться регулируемое кресло в соответствии с ростом пациентов, а расстояние между креслом и доской будет регулироваться в зависимости от длины рук. Пациентов попросят разместить кольца сверху вниз и снизу вверх обеими руками одновременно. Общее количество колец, размещенных за шесть минут, будет записано в единицах.
Сила захвата руки будет измеряться с помощью цифрового ручного динамометра (Цифровой ручной динамометр CAMRY).
Ручка устройства будет отрегулирована в соответствии с размером руки участников.
Тест проводится в положении сидя, при этом доминирующая верхняя конечность согнута в локте под углом 90 градусов.
Участников просят как можно сильнее сжать динамометр.
Значение, отображаемое на динамометре, записывается.
Измерение повторяется три раза, и для определения силы захвата руки участника берется среднее из трех измерений.
Измерение занимает пять минут и не требует повторения.
|
|
Спинальная мышечная атрофия
В эту группу войдут участники с клиническим диагнозом спинальной мышечной атрофии.
Как и в группе МДД, критерии отбора включают возраст старше 5 лет, наличие независимой дыхательной функции и предоставление информированного согласия на участие в исследовании.
Критериями исключения для этой группы являются наличие когнитивных нарушений, которые могут повлиять на результаты обследования, перенесенные легочные операции в анамнезе или прогрессирующая сердечная недостаточность.
|
Для оценки дыхательных функций будет использоваться спирометр (microQuark, COSMED).
Во время маневра форсированного выдоха после глубокого полного вдоха измеряют объемы дыхательных путей и легких.
Во время измерения следует выполнить глубокий вдох, за которым следует сильный, быстрый и непрерывный выдох до тех пор, пока выдох станет невозможен.
Время истечения должно составлять не менее 6 секунд, а при необходимости увеличиваться до 15 секунд.
Не рекомендуется делать более восьми повторений за раз.
Торакоабдоминальные движения участников будут оцениваться с помощью устройства PneumoCare, которое измеряет технику SLP.
Оценка начинается с размещения участников в белой майке, футболке или с обнаженной грудью.
В нашем исследовании измерения будут проводиться, когда участники сидят, поддерживаются спиной и выставляют напоказ область груди.
Информация о возрасте, росте и весе участника вводится в систему.
После того, как участник позиционируется, огни измерительного устройства SLP устанавливаются на расстоянии 90–100 см, чтобы охватить область груди.
Световое поле, имеющее шахматную форму, прямоугольное или квадратное, должно совпадать с его верхним краем с ключицами участника, а его нижний край с передне-верхней подвздошной остью.
Во время этого измерения участника просят смотреть прямо перед собой и нормально дышать в течение пяти минут.
В конце измерения регистрируются трехмерные движения грудной клетки и параметры дыхания.
Для амбулаторных участников: Способность к физической нагрузке будет оцениваться с помощью теста шестиминутной ходьбы (6MWT). Тест будет проводиться в соответствии с рекомендациями ATS/ERS. Тест предполагает ходьбу в течение шести минут на субмаксимальном уровне по 20-метровому коридору. До и после теста будут оцениваться кровяное давление, частота сердечных сокращений, частота дыхания, насыщение кислородом и одышка, общая усталость и усталость ног по модифицированной шкале BORG (MBS). Участники могут остановиться и отдохнуть во время теста. В таких случаях продолжительность теста приостанавливается и фиксируется время отдыха, после чего тест возобновляется с того места, где он был остановлен. Записывается пройденное расстояние в метрах в конце теста. Для неамбулаторных участников: 6-минутный кольцевой тест с перфорированной доской будет использоваться для оценки способности верхних конечностей к нагрузке. Будет проведена до- и послетестовая оценка частоты сердечных сокращений, артериального давления, частоты дыхания и MBS на предмет одышки и усталости. Доска, использованная для теста, имеет в общей сложности 6 отверстий, расположенных на расстоянии 10 см друг от друга по горизонтали, и еще один набор из 6 отверстий на 20 см ниже, совмещенный с верхним рядом. Для отверстий подходят четыре железных стержня длиной 20 см. Всего будет использовано 20 колец, подходящих для железных стержней. Железные стержни будут помещены в специальные отверстия в соответствии с шириной плеч пациента. Будет использоваться регулируемое кресло в соответствии с ростом пациентов, а расстояние между креслом и доской будет регулироваться в зависимости от длины рук. Пациентов попросят разместить кольца сверху вниз и снизу вверх обеими руками одновременно. Общее количество колец, размещенных за шесть минут, будет записано в единицах.
Сила захвата руки будет измеряться с помощью цифрового ручного динамометра (Цифровой ручной динамометр CAMRY).
Ручка устройства будет отрегулирована в соответствии с размером руки участников.
Тест проводится в положении сидя, при этом доминирующая верхняя конечность согнута в локте под углом 90 градусов.
Участников просят как можно сильнее сжать динамометр.
Значение, отображаемое на динамометре, записывается.
Измерение повторяется три раза, и для определения силы захвата руки участника берется среднее из трех измерений.
Измерение занимает пять минут и не требует повторения.
|
|
Здоровый контроль
Контрольная группа будет состоять из здоровых участников старше 5 лет без известных нервно-мышечных или респираторных заболеваний.
Участники должны быть способны к самостоятельному дыханию и готовы участвовать в исследовании.
Из этой группы будут исключены лица с когнитивными нарушениями, перенесенными легочными операциями или каким-либо основным заболеванием, которое может повлиять на результаты исследования.
|
Для оценки дыхательных функций будет использоваться спирометр (microQuark, COSMED).
Во время маневра форсированного выдоха после глубокого полного вдоха измеряют объемы дыхательных путей и легких.
Во время измерения следует выполнить глубокий вдох, за которым следует сильный, быстрый и непрерывный выдох до тех пор, пока выдох станет невозможен.
Время истечения должно составлять не менее 6 секунд, а при необходимости увеличиваться до 15 секунд.
Не рекомендуется делать более восьми повторений за раз.
Торакоабдоминальные движения участников будут оцениваться с помощью устройства PneumoCare, которое измеряет технику SLP.
Оценка начинается с размещения участников в белой майке, футболке или с обнаженной грудью.
В нашем исследовании измерения будут проводиться, когда участники сидят, поддерживаются спиной и выставляют напоказ область груди.
Информация о возрасте, росте и весе участника вводится в систему.
После того, как участник позиционируется, огни измерительного устройства SLP устанавливаются на расстоянии 90–100 см, чтобы охватить область груди.
Световое поле, имеющее шахматную форму, прямоугольное или квадратное, должно совпадать с его верхним краем с ключицами участника, а его нижний край с передне-верхней подвздошной остью.
Во время этого измерения участника просят смотреть прямо перед собой и нормально дышать в течение пяти минут.
В конце измерения регистрируются трехмерные движения грудной клетки и параметры дыхания.
Для амбулаторных участников: Способность к физической нагрузке будет оцениваться с помощью теста шестиминутной ходьбы (6MWT). Тест будет проводиться в соответствии с рекомендациями ATS/ERS. Тест предполагает ходьбу в течение шести минут на субмаксимальном уровне по 20-метровому коридору. До и после теста будут оцениваться кровяное давление, частота сердечных сокращений, частота дыхания, насыщение кислородом и одышка, общая усталость и усталость ног по модифицированной шкале BORG (MBS). Участники могут остановиться и отдохнуть во время теста. В таких случаях продолжительность теста приостанавливается и фиксируется время отдыха, после чего тест возобновляется с того места, где он был остановлен. Записывается пройденное расстояние в метрах в конце теста. Для неамбулаторных участников: 6-минутный кольцевой тест с перфорированной доской будет использоваться для оценки способности верхних конечностей к нагрузке. Будет проведена до- и послетестовая оценка частоты сердечных сокращений, артериального давления, частоты дыхания и MBS на предмет одышки и усталости. Доска, использованная для теста, имеет в общей сложности 6 отверстий, расположенных на расстоянии 10 см друг от друга по горизонтали, и еще один набор из 6 отверстий на 20 см ниже, совмещенный с верхним рядом. Для отверстий подходят четыре железных стержня длиной 20 см. Всего будет использовано 20 колец, подходящих для железных стержней. Железные стержни будут помещены в специальные отверстия в соответствии с шириной плеч пациента. Будет использоваться регулируемое кресло в соответствии с ростом пациентов, а расстояние между креслом и доской будет регулироваться в зависимости от длины рук. Пациентов попросят разместить кольца сверху вниз и снизу вверх обеими руками одновременно. Общее количество колец, размещенных за шесть минут, будет записано в единицах.
Сила захвата руки будет измеряться с помощью цифрового ручного динамометра (Цифровой ручной динамометр CAMRY).
Ручка устройства будет отрегулирована в соответствии с размером руки участников.
Тест проводится в положении сидя, при этом доминирующая верхняя конечность согнута в локте под углом 90 градусов.
Участников просят как можно сильнее сжать динамометр.
Значение, отображаемое на динамометре, записывается.
Измерение повторяется три раза, и для определения силы захвата руки участника берется среднее из трех измерений.
Измерение занимает пять минут и не требует повторения.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Форсированная жизненная емкость (ФЖЕЛ)
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1)
|
Форсированная жизненная емкость (ФЖЕЛ) измеряет максимальный объем воздуха, который участник может с силой выдохнуть после глубокого вдоха.
Этот показатель отражает емкость легких.
|
Исходный уровень (день 1)
|
|
Объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1)
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1)
|
Объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) представляет собой объем воздуха, который можно с силой выдохнуть за одну секунду.
Эта мера оценивает функцию дыхательных путей и обструкцию.
|
Исходный уровень (день 1)
|
|
Пиковая скорость выдоха (ПСВ)
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1)
|
Пиковая скорость выдоха (ПСВ) оценивает максимальную скорость воздуха, выдыхаемого во время выдоха, что указывает на сопротивление дыхательных путей.
|
Исходный уровень (день 1)
|
|
Соотношение ОФВ1/ФЖЕЛ
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1)
|
Отношение ОФВ1 к ФЖЕЛ, выраженное в процентах, оценивает тяжесть ограничения воздушного потока.
|
Исходный уровень (день 1)
|
|
6-минутный тест ходьбы (6MWT)
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1)
|
Тест 6-минутной ходьбы (6MWT) оценивает функциональные возможности нижних конечностей путем измерения общего расстояния, которое участник может пройти за шесть минут в своем собственном темпе по ровному 20-метровому коридору.
Тест оценивает выносливость и физическую работоспособность.
Частота сердечных сокращений, артериальное давление и насыщение кислородом будут измеряться непосредственно до и после теста для оценки физиологических реакций.
|
Исходный уровень (день 1)
|
|
Торакоабдоминальное движение
Временное ограничение: 8 мин
|
Выявление торакоабдоминальной асинхронии и анализ кинематики дыхания
|
8 мин
|
|
Сила хвата рук
Временное ограничение: 5 минут
|
Цифровой ручной динамометр
|
5 минут
|
|
6-минутный кольцевой тест платы с колышками (6PBRT)
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1)
|
6-минутный тест с колышками на доске (6PBRT) оценивает выносливость и силу верхних конечностей.
Участники будут перемещать кольца между колышками на перфорированной доске в течение шести минут, при этом общее количество успешно размещенных колец фиксируется как результат.
Этот тест предназначен для оценки функциональных возможностей и утомляемости верхних конечностей.
|
Исходный уровень (день 1)
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Неврологические проявления
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные проявления
- Патологические состояния, анатомические
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания дыхательных путей
- Нарушения дыхания
- Нейродегенеративные заболевания
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Мышечные расстройства, атрофические
- Заболевания спинного мозга
- Болезнь двигательных нейронов
- Дыхательная недостаточность
- Мышечные дистрофии
- Атрофия
- Мышечная дистрофия, Дюшенна
- Мышечная атрофия
- Мышечная Атрофия, Спинальная
- Нервно-мышечные заболевания
Другие идентификационные номера исследования
- LokmanHekimUniv
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Сроки обмена IPD
Критерии совместного доступа к IPD
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .