Funções respiratórias, movimentos toracoabdominais e capacidade de exercício em doenças neuromusculares
Avaliação das funções respiratórias, movimentos toracoabdominais e capacidade de exercício em doenças neuromusculares
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Este estudo transversal será conduzido no Centro de Pesquisa e Aplicação de Doenças Musculares e Nervosas da Universidade Lokman Hekim durante um período de 20 meses, de maio de 2024 a dezembro de 2025. O estudo incluirá um total de 42 crianças, com três grupos de 14 participantes cada: crianças com diagnóstico de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), crianças com diagnóstico de Atrofia Muscular Espinhal (AME) e um grupo de controle saudável. O estudo foi projetado para avaliar os principais parâmetros respiratórios, funcionais e musculares nesses grupos.
Os parâmetros respiratórios serão avaliados por meio de espirometria e pletismografia de luz estruturada (SLP). A espirometria envolverá manobras inspiratórias e expiratórias máximas para medir os volumes e capacidades pulmonares, realizadas em condições padronizadas e monitoradas por um técnico treinado. A SLP será realizada usando o dispositivo PneumoCare, um sistema não invasivo que mede o movimento toracoabdominal durante a respiração corrente. Uma grade de luz será projetada no peito para capturar padrões de movimento tridimensionais durante um período de cinco minutos com os participantes sentados.
As avaliações funcionais e musculares incluirão o Teste de Caminhada de Seis Minutos (6MWT), o Teste de Anel de Placa Six-Peg (6PBRT) e medições de força de preensão manual. O TC6 será realizado em um corredor de 20 metros, onde os participantes caminharão durante seis minutos em seu próprio ritmo, com registro de frequência cardíaca, pressão arterial e saturação de oxigênio antes e depois do teste. O 6PBRT avaliará a resistência e a força dos membros superiores por meio do movimento cronometrado dos anéis em um pegboard, com precisão e duração da tarefa registradas. A força de preensão manual será medida por meio de um dinamômetro portátil, com os participantes realizando três tentativas, sendo o valor mais alto anotado para análise.
A análise dos dados será realizada utilizando o IBM SPSS Statistics versão 23.0. As estatísticas descritivas resumirão as características demográficas e clínicas dos participantes. As comparações de grupos serão conduzidas usando testes t de amostras independentes, testes U de Mann-Whitney para variáveis com distribuição não normal e ANOVA unidirecional para comparações de vários grupos. As correlações entre as variáveis serão avaliadas pelos coeficientes de correlação de Pearson ou Spearman, dependendo da distribuição dos dados. Será aplicado um limite de significância de p<0,05, com correções de Bonferroni para comparações múltiplas, conforme necessário.
A aprovação ética para este estudo foi concedida pelo Comitê de Ética em Pesquisa Científica da Universidade Lokman Hekim (número de aprovação: 2024114). Todos os participantes e seus responsáveis legais fornecerão consentimento informado antes da inscrição, e todos os dados serão anonimizados e armazenados de forma segura em conformidade com o Regulamento Geral de Proteção de Dados (GDPR). O estudo seguirá as Boas Práticas Clínicas (GCP) e aderirá aos princípios éticos da Declaração de Helsinque.
O objetivo principal é avaliar e comparar parâmetros respiratórios, funcionais e musculares em crianças com DMD e AME com aqueles de pares saudáveis. O estudo visa identificar padrões e deficiências distintas dentro dos grupos de pacientes, o que poderia fornecer insights para o desenvolvimento de intervenções terapêuticas direcionadas.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Bilge Taşkın Gürel, PhD(c)
- Número de telefone: +905348172800
- E-mail: taskinbilge@gmail.com
Locais de estudo
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Çankaya
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Ankara, Çankaya, Peru
- Recrutamento
- Lokman Hekim University
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Contato:
- Bilge T Gürel
- Número de telefone: +905348172800
- E-mail: bilge.taskin@lokmanhekim.edu.tr
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Contato:
- Bilge Taşkın Gürel
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Contato:
- Azize Reda Tunç
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Contato:
- Aynur Ayşe Karaduman
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
O estudo envolve três grupos: crianças com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) e controles saudáveis.
Grupo 1: Este grupo inclui crianças com diagnóstico clínico de DMD, um distúrbio neuromuscular progressivo causado por mutações no gene da distrofina. Os participantes têm mais de 5 anos e podem respirar de forma independente, incluindo crianças ambulatórias e não ambulatórias.
Grupo 2: Este grupo compreende crianças com diagnóstico de AME, uma doença genética que leva à degeneração dos neurônios motores. Os participantes têm mais de 5 anos e podem respirar de forma independente, e crianças que não deambulam.
Grupo 3: O grupo controle é composto por crianças saudáveis com mais de 5 anos e sem doenças neuromusculares. A sua inclusão permite uma análise comparativa.
O estudo pretende inscrever 42 participantes, sendo 14 em cada grupo, garantindo 80% de poder de estudo com uma taxa de erro Tipo 1 de 5%.
Descrição
Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)
-Critérios de inclusão: Clinicamente diagnosticado com Distrofia Muscular de Duchenne. Idade acima de 5 anos. Capaz de respirar de forma independente. Disposto a participar do estudo.
-Critérios de exclusão: Presença de problemas cognitivos que afetem os resultados da avaliação. História da cirurgia pulmonar. Insuficiência cardíaca avançada.
Atrofia Muscular Espinhal (AME)
-Critérios de inclusão: Clinicamente diagnosticado com Atrofia Muscular Espinhal. Idade acima de 5 anos. Capaz de respirar de forma independente. Disposto a participar do estudo.
-Critérios de exclusão: Presença de problemas cognitivos que afetem os resultados da avaliação. História da cirurgia pulmonar. Insuficiência cardíaca avançada.
Controles Saudáveis
- Critérios de inclusão:
Sem diagnóstico de doenças neuromusculares. Idade acima de 5 anos. Capaz de respirar de forma independente. Disposto a participar do estudo.
-Critérios de exclusão: Presença de problemas cognitivos que afetem os resultados da avaliação. História da cirurgia pulmonar. Insuficiência cardíaca avançada.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Distrofia muscular de Duchenne
Os participantes deste grupo serão diagnosticados clinicamente com Distrofia Muscular de Duchenne.
Os critérios de elegibilidade incluem ter mais de 5 anos de idade, ter capacidade de respirar de forma independente, sem suporte mecânico, e concordar voluntariamente em participar do estudo.
Os participantes serão excluídos se apresentarem problemas cognitivos que possam afetar os resultados dos exames, tenham sido submetidos a cirurgia pulmonar ou tenham insuficiência cardíaca avançada.
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Um espirômetro (microQuark, COSMED) será usado para avaliar as funções respiratórias.
Durante uma manobra expiratória forçada após uma inspiração profunda e completa, os volumes das vias aéreas e pulmonares são medidos.
Durante a medição, deve ser realizada uma inspiração profunda seguida de uma expiração forte, rápida e contínua até não conseguir mais expirar.
O tempo de expiração deve ser de no mínimo 6 segundos e, se necessário, estendido até 15 segundos.
Mais de oito repetições ao mesmo tempo não são recomendadas.
Os movimentos toracoabdominais dos participantes serão avaliados por meio do aparelho PneumoCare que mede com a técnica SLP.
A avaliação começa com o posicionamento dos participantes vestindo regata branca, camiseta ou com o peito nu.
Em nosso estudo, as medidas serão feitas com os participantes sentados, apoiados nas costas e com a região do peito exposta.
As informações de idade, altura e peso do participante são inseridas no sistema.
Após o participante ser posicionado, as luzes do aparelho de medição SLP são instaladas a 90-100 cm de distância para abranger a área do tórax.
O campo de luz, em formato de tabuleiro de xadrez, retangular ou quadrado, deve alinhar sua borda superior com as clavículas do participante e sua borda inferior com a espinha ilíaca ântero-superior.
Durante esta medição, o participante é solicitado a olhar para frente e respirar normalmente por cinco minutos.
Ao final da medição, são registrados os movimentos tridimensionais do tórax e os parâmetros respiratórios.
Para participantes ambulatoriais: A capacidade de exercício será avaliada por meio do Teste de Caminhada de Seis Minutos (TC6). O teste será realizado de acordo com as diretrizes da ATS/ERS. O teste envolve caminhar por seis minutos em nível submáximo em um corredor de 20 metros. Pressão arterial, frequência cardíaca, frequência respiratória, saturação de oxigênio e dispneia, fadiga geral e fadiga nas pernas de acordo com a Escala Modificada de BORG (MBS) serão avaliadas antes e depois do teste. Os participantes podem parar e descansar durante o teste. Nesses casos, a duração do teste é pausada e o tempo de descanso é registrado, então o teste é retomado de onde foi interrompido. A distância percorrida em metros ao final do teste é registrada. Para participantes não ambulatoriais: O teste de anel Pegboard de 6 minutos será usado para avaliar a capacidade de exercício dos membros superiores. Serão feitas avaliações pré e pós-teste de frequência cardíaca, pressão arterial, frequência respiratória e MBS para dispneia e fadiga. A prancha utilizada para o teste possui um total de 6 furos espaçados de 10 cm na horizontal e outro conjunto de 6 furos 20 cm abaixo alinhados com a fileira superior. São quatro barras de ferro com 20 cm de comprimento adequadas para os furos. Serão utilizados um total de 20 anéis adequados para as barras de ferro. As barras de ferro serão colocadas nos orifícios designados de acordo com a largura dos ombros dos pacientes. Será utilizada uma cadeira ajustável de acordo com a altura dos pacientes, e a distância entre a cadeira e a prancha será ajustada de acordo com o comprimento do braço. Os pacientes serão solicitados a colocar os anéis de cima para baixo e de baixo para cima com as duas mãos simultaneamente. O número total de toques colocados em seis minutos será registrado em unidades.
A força de preensão manual será medida usando um dinamômetro digital (CAMRY Digital Hand Dynamometer).
A alça do dispositivo será ajustada de acordo com o tamanho da mão dos participantes.
O teste é realizado sentado, com a extremidade superior dominante em 90 graus de flexão do cotovelo.
Os participantes são solicitados a apertar o dinamômetro o mais forte possível.
O valor exibido no dinamômetro é registrado.
A medição é repetida três vezes e a média das três medições é feita para determinar a força de preensão manual do participante.
A medição leva cinco minutos e não precisa ser repetida.
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Atrofia muscular espinhal
Este grupo incluirá participantes com diagnóstico clínico de Atrofia Muscular Espinhal.
Semelhante ao grupo DMD, os critérios de elegibilidade incluem ter mais de 5 anos de idade, ter função respiratória independente e fornecer consentimento informado para participação no estudo.
Os critérios de exclusão para este grupo são a presença de comprometimentos cognitivos que possam influenciar os resultados da avaliação, história de cirurgia pulmonar ou insuficiência cardíaca avançada.
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Um espirômetro (microQuark, COSMED) será usado para avaliar as funções respiratórias.
Durante uma manobra expiratória forçada após uma inspiração profunda e completa, os volumes das vias aéreas e pulmonares são medidos.
Durante a medição, deve ser realizada uma inspiração profunda seguida de uma expiração forte, rápida e contínua até não conseguir mais expirar.
O tempo de expiração deve ser de no mínimo 6 segundos e, se necessário, estendido até 15 segundos.
Mais de oito repetições ao mesmo tempo não são recomendadas.
Os movimentos toracoabdominais dos participantes serão avaliados por meio do aparelho PneumoCare que mede com a técnica SLP.
A avaliação começa com o posicionamento dos participantes vestindo regata branca, camiseta ou com o peito nu.
Em nosso estudo, as medidas serão feitas com os participantes sentados, apoiados nas costas e com a região do peito exposta.
As informações de idade, altura e peso do participante são inseridas no sistema.
Após o participante ser posicionado, as luzes do aparelho de medição SLP são instaladas a 90-100 cm de distância para abranger a área do tórax.
O campo de luz, em formato de tabuleiro de xadrez, retangular ou quadrado, deve alinhar sua borda superior com as clavículas do participante e sua borda inferior com a espinha ilíaca ântero-superior.
Durante esta medição, o participante é solicitado a olhar para frente e respirar normalmente por cinco minutos.
Ao final da medição, são registrados os movimentos tridimensionais do tórax e os parâmetros respiratórios.
Para participantes ambulatoriais: A capacidade de exercício será avaliada por meio do Teste de Caminhada de Seis Minutos (TC6). O teste será realizado de acordo com as diretrizes da ATS/ERS. O teste envolve caminhar por seis minutos em nível submáximo em um corredor de 20 metros. Pressão arterial, frequência cardíaca, frequência respiratória, saturação de oxigênio e dispneia, fadiga geral e fadiga nas pernas de acordo com a Escala Modificada de BORG (MBS) serão avaliadas antes e depois do teste. Os participantes podem parar e descansar durante o teste. Nesses casos, a duração do teste é pausada e o tempo de descanso é registrado, então o teste é retomado de onde foi interrompido. A distância percorrida em metros ao final do teste é registrada. Para participantes não ambulatoriais: O teste de anel Pegboard de 6 minutos será usado para avaliar a capacidade de exercício dos membros superiores. Serão feitas avaliações pré e pós-teste de frequência cardíaca, pressão arterial, frequência respiratória e MBS para dispneia e fadiga. A prancha utilizada para o teste possui um total de 6 furos espaçados de 10 cm na horizontal e outro conjunto de 6 furos 20 cm abaixo alinhados com a fileira superior. São quatro barras de ferro com 20 cm de comprimento adequadas para os furos. Serão utilizados um total de 20 anéis adequados para as barras de ferro. As barras de ferro serão colocadas nos orifícios designados de acordo com a largura dos ombros dos pacientes. Será utilizada uma cadeira ajustável de acordo com a altura dos pacientes, e a distância entre a cadeira e a prancha será ajustada de acordo com o comprimento do braço. Os pacientes serão solicitados a colocar os anéis de cima para baixo e de baixo para cima com as duas mãos simultaneamente. O número total de toques colocados em seis minutos será registrado em unidades.
A força de preensão manual será medida usando um dinamômetro digital (CAMRY Digital Hand Dynamometer).
A alça do dispositivo será ajustada de acordo com o tamanho da mão dos participantes.
O teste é realizado sentado, com a extremidade superior dominante em 90 graus de flexão do cotovelo.
Os participantes são solicitados a apertar o dinamômetro o mais forte possível.
O valor exibido no dinamômetro é registrado.
A medição é repetida três vezes e a média das três medições é feita para determinar a força de preensão manual do participante.
A medição leva cinco minutos e não precisa ser repetida.
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Controles saudáveis
O grupo de controle será composto por participantes saudáveis com mais de 5 anos de idade, sem problemas neuromusculares ou respiratórios conhecidos.
Os participantes devem ser capazes de respirar de forma independente e estar dispostos a participar do estudo.
Indivíduos com deficiências cognitivas, histórico de cirurgia pulmonar ou qualquer condição médica subjacente que possa interferir nos resultados do estudo serão excluídos deste grupo.
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Um espirômetro (microQuark, COSMED) será usado para avaliar as funções respiratórias.
Durante uma manobra expiratória forçada após uma inspiração profunda e completa, os volumes das vias aéreas e pulmonares são medidos.
Durante a medição, deve ser realizada uma inspiração profunda seguida de uma expiração forte, rápida e contínua até não conseguir mais expirar.
O tempo de expiração deve ser de no mínimo 6 segundos e, se necessário, estendido até 15 segundos.
Mais de oito repetições ao mesmo tempo não são recomendadas.
Os movimentos toracoabdominais dos participantes serão avaliados por meio do aparelho PneumoCare que mede com a técnica SLP.
A avaliação começa com o posicionamento dos participantes vestindo regata branca, camiseta ou com o peito nu.
Em nosso estudo, as medidas serão feitas com os participantes sentados, apoiados nas costas e com a região do peito exposta.
As informações de idade, altura e peso do participante são inseridas no sistema.
Após o participante ser posicionado, as luzes do aparelho de medição SLP são instaladas a 90-100 cm de distância para abranger a área do tórax.
O campo de luz, em formato de tabuleiro de xadrez, retangular ou quadrado, deve alinhar sua borda superior com as clavículas do participante e sua borda inferior com a espinha ilíaca ântero-superior.
Durante esta medição, o participante é solicitado a olhar para frente e respirar normalmente por cinco minutos.
Ao final da medição, são registrados os movimentos tridimensionais do tórax e os parâmetros respiratórios.
Para participantes ambulatoriais: A capacidade de exercício será avaliada por meio do Teste de Caminhada de Seis Minutos (TC6). O teste será realizado de acordo com as diretrizes da ATS/ERS. O teste envolve caminhar por seis minutos em nível submáximo em um corredor de 20 metros. Pressão arterial, frequência cardíaca, frequência respiratória, saturação de oxigênio e dispneia, fadiga geral e fadiga nas pernas de acordo com a Escala Modificada de BORG (MBS) serão avaliadas antes e depois do teste. Os participantes podem parar e descansar durante o teste. Nesses casos, a duração do teste é pausada e o tempo de descanso é registrado, então o teste é retomado de onde foi interrompido. A distância percorrida em metros ao final do teste é registrada. Para participantes não ambulatoriais: O teste de anel Pegboard de 6 minutos será usado para avaliar a capacidade de exercício dos membros superiores. Serão feitas avaliações pré e pós-teste de frequência cardíaca, pressão arterial, frequência respiratória e MBS para dispneia e fadiga. A prancha utilizada para o teste possui um total de 6 furos espaçados de 10 cm na horizontal e outro conjunto de 6 furos 20 cm abaixo alinhados com a fileira superior. São quatro barras de ferro com 20 cm de comprimento adequadas para os furos. Serão utilizados um total de 20 anéis adequados para as barras de ferro. As barras de ferro serão colocadas nos orifícios designados de acordo com a largura dos ombros dos pacientes. Será utilizada uma cadeira ajustável de acordo com a altura dos pacientes, e a distância entre a cadeira e a prancha será ajustada de acordo com o comprimento do braço. Os pacientes serão solicitados a colocar os anéis de cima para baixo e de baixo para cima com as duas mãos simultaneamente. O número total de toques colocados em seis minutos será registrado em unidades.
A força de preensão manual será medida usando um dinamômetro digital (CAMRY Digital Hand Dynamometer).
A alça do dispositivo será ajustada de acordo com o tamanho da mão dos participantes.
O teste é realizado sentado, com a extremidade superior dominante em 90 graus de flexão do cotovelo.
Os participantes são solicitados a apertar o dinamômetro o mais forte possível.
O valor exibido no dinamômetro é registrado.
A medição é repetida três vezes e a média das três medições é feita para determinar a força de preensão manual do participante.
A medição leva cinco minutos e não precisa ser repetida.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Capacidade Vital Forçada (CVF)
Prazo: Linha de base (Dia 1)
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A Capacidade Vital Forçada (CVF) mede o volume máximo de ar que um participante pode exalar com força após respirar fundo.
Esta medida reflete a capacidade pulmonar.
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Linha de base (Dia 1)
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Volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1)
Prazo: Linha de base (Dia 1)
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O Volume Expiratório Forçado em 1 segundo (VEF1) representa o volume de ar que pode ser exalado com força em um segundo.
Esta medida avalia a função e obstrução das vias aéreas.
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Linha de base (Dia 1)
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Pico de Fluxo Expiratório (PFE)
Prazo: Linha de base (Dia 1)
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O Pico de Fluxo Expiratório (PFE) avalia a velocidade máxima do ar expelido durante a expiração, indicando resistência das vias aéreas.
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Linha de base (Dia 1)
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Razão VEF1/CVF
Prazo: Linha de base (Dia 1)
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A relação entre VEF1 e CVF, expressa em porcentagem, avalia a gravidade da limitação ao fluxo aéreo.
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Linha de base (Dia 1)
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Teste de caminhada de 6 minutos (TC6M)
Prazo: Linha de base (Dia 1)
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O Teste de Caminhada de 6 Minutos (TC6M) avalia a capacidade funcional dos membros inferiores medindo a distância total que um participante consegue caminhar em seis minutos em seu próprio ritmo em um corredor plano de 20 metros.
O teste avalia resistência e capacidade física.
A frequência cardíaca, a pressão arterial e a saturação de oxigênio serão medidas imediatamente antes e depois do teste para avaliar as respostas fisiológicas.
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Linha de base (Dia 1)
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Movimento toracoabdominal
Prazo: 8 minutos
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Detecção de assincronia toracoabdominal e análise da cinemática da respiração
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8 minutos
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Força de preensão manual
Prazo: 5 minutos
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Dinamômetro digital manual
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5 minutos
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Teste de anel de placa de pino de 6 minutos (6PBRT)
Prazo: Linha de base (Dia 1)
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O teste de anel Peg Board de 6 minutos (6PBRT) avalia a resistência e força dos membros superiores.
Os participantes moverão os anéis entre os pinos de um quadro por seis minutos, com o número total de anéis colocados com sucesso registrado como resultado.
Este teste foi desenvolvido para avaliar a capacidade funcional e a fadiga dos membros superiores.
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Linha de base (Dia 1)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Musculares
- Manifestações Neuromusculares
- Condições Patológicas, Anatômicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Respiratórias
- Distúrbios Respiratórios
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Doenças da Medula Espinhal
- Doença do neurônio motor
- Insuficiência Respiratória
- Distrofias Musculares
- Atrofia
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Atrofia Muscular
- Atrofia Muscular Espinhal
- Doenças Neuromusculares
Outros números de identificação do estudo
- LokmanHekimUniv
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .