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VX-01経口投与の有効性と安全性を評価する研究

2025年6月13日 更新者：Vantage Biosciences Ltd

非増殖型糖尿病性網膜症（NPDR）における経口投与されたVX-01の有効性と安全性を評価する第II相、二重マスク、ランダム化、プラセボ対照並行計画研究

この臨床試験の目的は、非増殖型糖尿病網膜症（NPDR）の単独治療法としての VX-01 の有効性、安全性、薬物動態（PK）および薬力学（PD）を評価することです。

この研究の主な目的は、52週間の治療後にVX-01の毎日の経口投与量とプラセボの有効性を評価することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、CI-DMEを使用しない中等度から重度のNPDR患者におけるVX-01の経口投与の有効性を評価するための、多施設共同二重マスク無作為化プラセボ対照並行群間第2相試験である。

1型糖尿病または中等度から重度のNPDR（CI-DMEなし）の2型糖尿病と文書で診断されている18歳以上の男女約100人が、研究の適格基準をすべて満たしていれば登録される。

被験者は 2 つの研究コホートのうちの 1 つに 1:1 でランダムに割り当てられます。

  • コホート 1 (n = 50): VX-01 (フィルムコーティング錠、150 mg を BID 投与)
  • コホート 2 (n = 50): プラセボ (フィルムコーティング錠、BID 投与)

被験者は、増殖性糖尿病性網膜症（PDR）の有無、およびスクリーニング時の糖化ヘモグロビン（HbA1c）≧8.5％または＜8.5％により層別化されます。 すべての被験者は、1 錠の VX-01 またはプラセボを BID で 52 週間連続して摂取します。 すべての被験者は、52週目に治療が完了した後、12週間追跡調査されます。

治験依頼者、研究施設のスタッフ、モニター、職員、および被験者は、研究の全期間中、治療の割り当てに対してマスクされます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

100

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Beverly Hills、California、アメリカ、90211
        • まだ募集していません
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • Palo Alto、California、アメリカ、94303
        • まだ募集していません
        • Stanford Byers Eye Institute
      • Santa Barbara、California、アメリカ、93103
        • まだ募集していません
        • California Retina Consultants- Santa Barbara
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32216
        • まだ募集していません
        • Florida Retina Institute - Jacksonville Southside
    • Illinois
      • Elmhurst、Illinois、アメリカ、60126
        • まだ募集していません
        • Retina Associates
    • Maryland
      • Hagerstown、Maryland、アメリカ、21740-5940
        • まだ募集していません
        • Cumberland Valley Retina Consultants
    • Pennsylvania
      • Erie、Pennsylvania、アメリカ、16507
        • まだ募集していません
        • Erie Retina Research
    • Virginia
      • Lynchburg、Virginia、アメリカ、24502
        • まだ募集していません
        • Piedmont Eye Center
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Albury、New South Wales、オーストラリア、2640
        • 募集
        • Eye Clinic Albury Wodonga
      • Hurstville、New South Wales、オーストラリア、2220
        • 募集
        • Retina And Eye Consultants Hurstville
      • Parramatta、New South Wales、オーストラリア、2150
        • 募集
        • Marsden Eye Specialists
      • Sydney、New South Wales、オーストラリア、2000
        • 募集
        • Sydney Eye Hospital
      • Sydney、New South Wales、オーストラリア、2000
        • 募集
        • Sydney Retina Clinic
      • Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
        • 募集
        • Sydney West Retina
    • Queensland
      • Birtinya、Queensland、オーストラリア、4575
        • 募集
        • University of the Sunshine Coast Clinical Trials (Birtinya)
    • South Australia
      • Adelaide、South Australia、オーストラリア、5000
        • 募集
        • Royal Adelaide Hospital
  • マレーシア
      • Selayang Baru Utara、マレーシア
        • まだ募集していません
        • Hospital Selayang
    • Kuala Lumpur Federal Territory of Kuala Lumpur
      • Petaling Jaya、Kuala Lumpur Federal Territory of Kuala Lumpur、マレーシア、59100
        • まだ募集していません
        • University Malaya Medical Centre
    • Pulau Pinang
      • George Town、Pulau Pinang、マレーシア、10450
        • まだ募集していません
        • Hospital Pulau Pinang
    • Selangor
      • Shah Alam、Selangor、マレーシア、40000
        • まだ募集していません
        • Hospital Shah Alam
      • Sungai Buloh、Selangor、マレーシア、47000
        • まだ募集していません
        • Hospital Al-Sultan Abdullah UiTM
  • 大韓民国
      • Seongnam-si、大韓民国
        • まだ募集していません
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul、大韓民国
        • まだ募集していません
        • Asan Medical Center
      • Seoul 81、大韓民国
        • まだ募集していません
        • Samsung Medical Center
  • 香港
      • Shatin、香港
        • 募集
        • Prince of Wales Hospital the Chinese University of Hong Kong
      • Wong Chuk Hang、香港
        • まだ募集していません
        • HKU Eye Centre

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 研究関連の手順を行う前に、被験者から書面によるインフォームドコンセントを取得する必要があります。
  • 被験者はスクリーニング時点で 18 歳以上である必要があります。
  • 被験者の体格指数 (BMI) は 18 ～ 40 kg/m2 でなければなりません。
  • 被験者はT1DMまたはT2DMの文書化された診断を受けています。
  • 被験者は、少なくとも片目にDRSSを使用して中央読影センター（CRC）によって判定された、中等度から重度のNPDRを患っている
  • 被験者は透明な眼中膜を有し、両眼の眼底画像を適切に撮影できるように瞳孔を適切に拡張できなければなりません。

  • 女性の被験者は次のいずれかである必要があります。

    1. 妊娠の可能性がない：閉経後、または子宮摘出術後の外科的無菌が証明されている（スクリーニングの少なくとも1か月前）
    2. または、妊娠の可能性がある場合は、スクリーニング時に血清妊娠検査が陰性でなければならず、スクリーニングから開始して試験期間全体および最終IP投与後28日間、許容される2種類の避妊法を使用しなければなりません。
  • 女性被験者は、スクリーニング時または試験期間中、および最後の IP 投与後 28 日間授乳してはなりません。
  • 男性被験者は外科的に不妊でなければならない（精管切除後30日を超え、生存可能な精子が存在しない）か、妊娠の可能性のある女性と性的関係にある場合、カップルはスクリーニングからの2つの許容可能な避妊方法を研究中、および期間中に使用することに同意する必要があります。最後の IP 管理から 28 日後。

女性被験者は卵子を提供してはならず、男性被験者はスクリーニング時から試験期間中、および最終IP投与後28日間精子を提供してはなりません。

  • 被験者は、早期治療糖尿病性網膜症研究（ETDRS）プロトコルの文字スコアが研究対象の眼で 70 文字以上、資格のない他の眼で 20 文字以上によって評価された最高矯正視力（BCVA）を有している必要があります。
  • 調査員の意見では、被験者は予定されたすべての訪問に戻ってすべての評価を実行する能力と意欲を持っていなければなりません。
  • 被験者は、インフォームドコンセントに署名した後、研究終了（EOS）訪問が完了するまで、別の介入研究に参加しないことに同意します。

除外基準:

眼科:

  • いずれかの眼の黄斑中心（中心窩中心から1,000μm以内）を脅かすCI-DME（スペクトル領域光干渉断層撮影法[SD-OCT]で測定された中心サブフィールド厚[CST]が325μmを超える）の存在、または治療が必要なDMEの存在。
  • 中リスクから高リスクの PDR の存在 (DRSS レベル 65 以上)。

  • 以下による以前の治療（どちらかの目）：

    1. -スクリーニングまたは汎網膜光凝固術（PRP）前の過去6か月以内のフォーカルレーザー光凝固術またはグリッドレーザー光凝固術。
    2. スクリーニング前の過去 12 か月以内の全身または硝子体内の抗血管内皮増殖因子 (VEGF) 剤。
    3. -スクリーニング前の過去6か月以内のトリアムシノロンおよびデキサメタゾンインプラントを含む眼内、テノン下または眼周囲ステロイド、または過去3か月以内の脈絡膜上トリアムシノロン。
    4. スクリーニング前の過去 3 年以内にフルオシノロンがインプラントされている。
    5. -スクリーニング前の1年以内に、NPDRのラベルが貼られていない他の治療法によるNPDRの治療歴がある（ドベシル酸カルシウム、フィブラート系薬剤など）。
    6. スクリーニング前の任意の時点での硝子体切除術。
    7. スクリーニング前の3か月以内にイットリウム・アルミニウム・グラネート（YAG）嚢切開術を行っている。
  • 活動性ブドウ膜炎、硝子体炎、または感染性結膜炎、角膜炎、強膜炎、眼内炎などの感染症。
  • -いずれかの眼における角膜移植および/または硝子体切除術、またはその他の眼科切開手術（例えば、シャント手術）の病歴。 注: スクリーニングの 3 か月以上前に白内障手術または屈折矯正手術を受けた被験者は、治験責任医師の裁量により許可される場合があります。
  • 最大4種類の緑内障治療にもかかわらず眼圧（IOP）> 25 mmHgによって証明される制御されていない緑内障、または緑内障性視野喪失の証拠、またはいずれかの目に進行した緑内障（例：以前のシャント手術）がある。
  • いずれかの目に臨床的に重大な眼疾患があり、治験責任医師の意見では研究への参加は不可能である。
  • 糖尿病以外の原因によるDMEおよび/または網膜症、加齢黄斑変性症、パターンジストロフィー、何らかの原因による脈絡膜血管新生、網膜静脈閉塞、網膜動脈閉塞を含む黄斑または網膜血管疾患の存在。
  • -いずれかの眼における眼内手術後の網膜剥離または全層黄斑円孔の病歴、またはいずれかの眼における特発性または自己免疫性ブドウ膜炎の病歴。
  • BCVAの大幅な減少を引き起こす可能性のあるその他の眼疾患。

全身性:

  • IPに対する既知の過敏症、過敏症の疑い、または禁忌。
  • HbA1c 12%以上のコントロール不良の糖尿病。
  • スクリーニング前の過去3か月以内に、血糖コントロールおよびその他の適応症のためのグルカゴン様ペプチド-1（GLP-1）モジュレーターによる治療の開始。
  • スクリーニング前の3か月以内に集中インスリン治療（ポンプまたは毎日複数回の注射）を開始、または今後3か月以内に開始する予定。
  • クマリン系抗凝固剤（クマジン/ワルファリン）の現在使用。
  • 透析中、または推定糸球体濾過量（eGFR）が < 30 mL/min/1.73m2 の場合 スクリーニング時の CKD-EPI 評価による。 (活動性糖尿病性ケトアシドーシスまたは高血糖性高浸透圧非ケトーシス状態)。
  • 少なくとも5分間隔の2回の連続測定で、安静時拡張期血圧（BP）> 100 mmHgまたは収縮期血圧（BP）> 180 mmHgを伴う高血圧。 注: 結果が範囲外の場合、確認のためランダム化の前に評価が 1 回繰り返される場合があります。
  • 安静時の心拍数が指定範囲外（毎分 50 ～ 110 拍）。 注: 結果が範囲外の場合、確認のためランダム化の前に評価が 1 回繰り返される場合があります。
  • 慢性肝疾患の病歴、またはそのような診断と一致するアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）の上昇（正常値の上限の3倍を超えると定義される）の存在。
  • 免疫力が低下している、または免疫抑制療法を受けていることが知られている。 注: 低用量のコルチコステロイドを投与されている被験者は、治験責任医師の裁量により適格となる場合があります。
  • 現在、IP を妨げる可能性がある P 糖タンパク質トランスポーターの強力な阻害剤 (セクション 6.4.2 を参照) による治療を受けています。
  • フルオレセインに対するアレルギーの既往。
  • 研究者が研究を妨げる、被験者の研究への参加を妨げる、または研究結果を混乱させる可能性があると研究者が判断した疾患または病状。
  • スクリーニング前の30日以内の治験への参加、または研究完了後30日以内に他の治験薬または治験機器の臨床試験への参加を計画している。
  • -スクリーニング前3か月以内の輸血または重度の失血の病歴、既知のヘモグロビン症、および重度の貧血。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：VX-01
コホート 1 には、治験薬 VX-01 (フィルムコーティング錠) を 150 mg の用量で BID 投与するよう無作為化された 50 人の被験者が含まれます。
薬：VX-01
VX-01 とプラセボには物理的な差異はありません。 唯一の違いは、この研究の過程で評価される化合物である VX-01 に含まれる有効成分にあります。
プラセボコンパレーター：プラセボ
コホート 2 には、プラセボ薬 (フィルムコーティング錠) を投与するために無作為に割り当てられた 50 人の被験者が含まれ、BID で投与されます。
薬：プラセボ
プラセボは、VX-01 を含まない、試験薬と同一の錠剤として提供されます。 プラセボの包装は、研究担当者と被験者をマスクしておくためにIPと同一になります。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
1年間の治療後の被験者におけるVX-01の経口投与の有効性をプラセボと比較して評価します。
時間枠：登録から52週目の治療終了まで
この目的のエンドポイントは、52 週目の両眼 ETDRS DRSS においてベースラインからの悪化が生じなかった被験者の割合です。 糖尿病性網膜症重症度スケール (DRSS) は、医療専門家が人の糖尿病性網膜症の重症度および進行を測定するために使用するスケールです。 主な DRSS は、この研究で使用される早期治療糖尿病性網膜症研究 (ETDRS) スケールです。
登録から52週目の治療終了まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
BCVA文字スコアのベースラインからの全体的な変化を決定することにより、CI-DMEを持たない中等度から重度のNPDRを有する被験者におけるVX-01の有効性を評価する。
時間枠：登録から52週目の治療終了まで
この目的のエンドポイント測定は、最良矯正視力 (BCVA) の改善、つまり登録 (ベースライン) と比較して治療終了時のスコアが高くなることになります。
登録から52週目の治療終了まで
ETDRS DRSS スコアのベースラインからの全体的な変化を決定することにより、CI-DME を持たない中等度から重度の NPDR 患者における VX-01 の有効性を評価する。
時間枠：登録から52週目の治療終了まで
この目的のエンドポイント測定は、早期治療糖尿病性網膜症スコア (ETDRS) の改善、つまり登録 (ベースライン測定) と比較して治療終了時のスコアが高くなることになります。
登録から52週目の治療終了まで
VX-01 を複数回経口摂取した場合の治療中に発生する有害事象 (TEAE) の発生率。
時間枠：登録から52週目の治療終了まで
この目的のエンドポイント測定には、研究期間全体にわたる全身性および眼性 TEAE の性質、頻度、重症度の評価が含まれます。 TEAE の数が少ないほど、VX-01 の安全性と忍容性のプロファイルが優れていることを示します。
登録から52週目の治療終了まで
中等度から高リスクの増殖性糖尿病性網膜症を発症した被験者の数
時間枠：登録から52週目の治療終了まで
２４週目および５２週目にどちらかの目に中等度から高リスクの増殖性糖尿病性網膜症を発症する被験者の割合の測定が定量化される。 これは、VX-01 の安全性を理解するのに役立ちます。
登録から52週目の治療終了まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Vantage Biosciences Ltd

協力者

Vantage Biosciences Australia Pty Ltd

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年2月11日

一次修了 (推定)

2027年3月1日

研究の完了 (推定)

2027年3月1日

試験登録日

最初に提出

2024年12月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年1月7日

最初の投稿 (実際)

2025年1月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年6月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年6月13日

最終確認日

2025年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VX01-DR-201

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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