경구투여 VX-01의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 연구
2025년 6월 13일 업데이트: Vantage Biosciences Ltd
비증식성 당뇨병성 망막병증(NPDR)에서 경구 투여되는 VX-01의 효능과 안전성을 평가하기 위한 제2상, 이중 마스크, 무작위, 위약 대조, 병렬 설계 연구
본 임상시험의 목표는 비증식성 당뇨병성 망막병증(NPDR)에 대한 단독 치료제로서 VX-01의 효능, 안전성, 약동학(PK) 및 약력학(PD)을 평가하는 것입니다.
연구의 일차 목적은 52주간의 치료 후 VX-01의 일일 경구 투여량과 위약의 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이는 CI-DME가 없는 중등도 내지 중증 NPDR 환자를 대상으로 VX-01 경구 용량의 효능을 평가하기 위한 2상, 다기관, 이중 마스크, 무작위, 위약 대조, 병행 그룹 연구입니다.
중등도 내지 중증 NPDR(CI-DME 제외)을 보이는 제1형 당뇨병 또는 제2형 당뇨병 진단을 문서화한 18세 이상의 남성 및 여성 피험자 약 100명이 연구에 대한 모든 적격 기준을 충족하는 경우 등록됩니다.
피험자는 2개의 연구 코호트 중 1:1로 무작위 배정됩니다.
- 집단 1(n = 50): VX-01(필름 코팅 정제, 150mg BID 투여)
- 집단 2(n = 50): 위약(필름 코팅 정제, BID 투여)
피험자는 스크리닝 시 증식성 당뇨병성 망막병증(PDR)의 유무 및 당화혈색소(HbA1c) ≥ 8.5% 또는 < 8.5%에 따라 계층화됩니다. 모든 피험자는 연속 52주 동안 VX-01 1정 또는 위약 BID를 복용하게 됩니다. 모든 대상체는 52주차에 치료 완료 후 12주 동안 추적 관찰됩니다.
후원자, 연구 현장 직원, 모니터, 직원 및 피험자는 전체 연구 기간 동안 치료 할당을 위해 가려질 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
100
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Steffy George
- 전화번호: +44 7450953382
- 이메일: steffy.george@vantage-biosciences.com
연구 장소
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Seongnam-si, 대한민국
- 아직 모집하지 않음
- Seoul National University Bundang Hospital
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Seoul, 대한민국
- 아직 모집하지 않음
- Asan Medical Center
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Seoul 81, 대한민국
- 아직 모집하지 않음
- Samsung Medical Center
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Selayang Baru Utara, 말레이시아
- 아직 모집하지 않음
- Hospital Selayang
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Kuala Lumpur Federal Territory of Kuala Lumpur
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Petaling Jaya, Kuala Lumpur Federal Territory of Kuala Lumpur, 말레이시아, 59100
- 아직 모집하지 않음
- University Malaya Medical Centre
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Pulau Pinang
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George Town, Pulau Pinang, 말레이시아, 10450
- 아직 모집하지 않음
- Hospital Pulau Pinang
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Selangor
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Shah Alam, Selangor, 말레이시아, 40000
- 아직 모집하지 않음
- Hospital Shah Alam
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Sungai Buloh, Selangor, 말레이시아, 47000
- 아직 모집하지 않음
- Hospital Al-Sultan Abdullah UiTM
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California
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Beverly Hills, California, 미국, 90211
- 아직 모집하지 않음
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
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Palo Alto, California, 미국, 94303
- 아직 모집하지 않음
- Stanford Byers Eye Institute
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Santa Barbara, California, 미국, 93103
- 아직 모집하지 않음
- California Retina Consultants- Santa Barbara
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32216
- 아직 모집하지 않음
- Florida Retina Institute - Jacksonville Southside
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Illinois
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Elmhurst, Illinois, 미국, 60126
- 아직 모집하지 않음
- Retina Associates
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Maryland
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Hagerstown, Maryland, 미국, 21740-5940
- 아직 모집하지 않음
- Cumberland Valley Retina Consultants
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Pennsylvania
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Erie, Pennsylvania, 미국, 16507
- 아직 모집하지 않음
- Erie Retina Research
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Virginia
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Lynchburg, Virginia, 미국, 24502
- 아직 모집하지 않음
- Piedmont Eye Center
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New South Wales
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Albury, New South Wales, 호주, 2640
- 모병
- Eye Clinic Albury Wodonga
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Hurstville, New South Wales, 호주, 2220
- 모병
- Retina And Eye Consultants Hurstville
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Parramatta, New South Wales, 호주, 2150
- 모병
- Marsden Eye Specialists
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Sydney, New South Wales, 호주, 2000
- 모병
- Sydney Eye Hospital
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Sydney, New South Wales, 호주, 2000
- 모병
- Sydney Retina Clinic
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Westmead, New South Wales, 호주, 2145
- 모병
- Sydney West Retina
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Queensland
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Birtinya, Queensland, 호주, 4575
- 모병
- University of the Sunshine Coast Clinical Trials (Birtinya)
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South Australia
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Adelaide, South Australia, 호주, 5000
- 모병
- Royal Adelaide Hospital
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Shatin, 홍콩
- 모병
- Prince of Wales Hospital the Chinese University of Hong Kong
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Wong Chuk Hang, 홍콩
- 아직 모집하지 않음
- HKU Eye Centre
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구 관련 절차에 앞서 피험자로부터 서면 동의를 받아야 합니다.
- 피험자는 스크리닝 시점에 18세 이상이어야 합니다.
- 피험자는 체질량지수(BMI)가 18~40kg/m2이어야 합니다.
- 대상은 T1DM 또는 T2DM 진단을 문서화했습니다.
- 대상은 적어도 한쪽 눈에 DRSS를 사용하여 중앙 판독 센터(CRC)에 의해 결정된 중등도 내지 중증 NPDR을 가지고 있습니다.
- 피험자는 투명한 안구 매체를 가지고 있어야 하며 양쪽 눈의 안저 영상을 적절하게 촬영할 수 있도록 적절한 동공 확장을 받을 수 있어야 합니다.
여성 피험자는 다음 중 하나에 해당해야 합니다.
- 가임 가능성이 없는 경우: 폐경 후 또는 자궁 적출술 후 외과적 불임이 기록된 경우(스크리닝 최소 1개월 전)
- 또는 가임기인 경우 스크리닝 시 혈청 임신 테스트가 음성이어야 하며 스크리닝을 시작하여 연구 기간 내내 그리고 최종 IP 투여 후 28일 동안 허용되는 2가지 형태의 피임법을 사용해야 합니다.
- 여성 피험자는 스크리닝 시점이나 연구 기간 동안, 그리고 최종 IP 투여 후 28일 동안 모유 수유를 해서는 안 됩니다.
- 남성 피험자는 수술적으로 불임이어야 하며(정관수술 후 30일 이상 생존 가능한 정자가 없음), 가임 여성과 성관계를 맺은 경우, 부부는 연구 기간 동안 스크리닝에서 허용되는 2가지 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 마지막 IP 관리 후 28일.
여성 피험자는 난자를 기증해서는 안 되며, 남성 피험자는 스크리닝 시점부터 연구 기간 내내 그리고 최종 IP 투여 후 28일 동안 정자를 기증해서는 안 됩니다.
- 피험자는 조기 치료 당뇨병성 망막병증 연구(ETDRS) 프로토콜 문자 점수로 평가된 최고 교정 시력(BCVA)이 연구 눈에서 ≥ 70 글자, 비적격 동료 눈에서 ≥ 20 글자이어야 합니다.
- 피험자는 조사자의 의견에 따라 모든 예정된 방문에 다시 방문하고 모든 평가를 수행할 의지가 있어야 합니다.
- 피험자는 사전 동의서에 서명한 후 연구 종료(EOS) 방문이 완료될 때까지 다른 중재적 연구에 참여하지 않기로 동의합니다.
제외 기준:
안과:
- 양쪽 눈의 황반 중심(중심와 중심에서 1,000μm 이내)을 위협하는 CI-DME(스펙트럼 영역 광간섭 단층촬영[SD-OCT]에서 325μm보다 크게 측정된 중앙 하위 필드 두께[CST] 포함)가 존재하거나, 또는 치료가 필요한 DME 존재.
- 중등도 내지 고위험 PDR 존재(DRSS 수준 65 이상).
다음과 같은 사전 치료(양 눈 모두):
- 선별검사 또는 범망막 광응고술(PRP) 전 지난 6개월 이내에 언제든지 초점 또는 그리드 레이저 광응고술을 받은 경우.
- 스크리닝 전 지난 12개월 이내에 전신 또는 유리체내 항혈관 내피 성장 인자(VEGF) 제제.
- 지난 6개월 이내에 트리암시놀론 및 덱사메타손 이식을 포함한 안구내, 테논하 또는 안구주위 스테로이드, 또는 스크리닝 전 지난 3개월 이내에 맥락막위 트리암시놀론.
- 스크리닝 전 지난 3년 이내의 플루오시놀론 이식.
- 스크리닝 전 1년 이내에 NPDR로 표시되지 않은 다른 치료법(예: 칼슘 도베실레이트, 피브레이트 약물)으로 NPDR에 대한 사전 치료를 받은 경우.
- 스크리닝 전 임의의 시점에 유리체 절제술.
- 스크리닝 전 3개월 이내에 이트륨-알루미늄-그라네이트(YAG) 피막 절개술.
- 활동성 포도막염, 유리체염 또는 감염성 결막염, 각막염, 공막염 또는 안내염을 포함한 양쪽 눈의 감염.
- 각막 이식 및/또는 유리체 절제술 또는 한쪽 눈의 기타 안구 절개 수술(예: 션트 수술)의 병력. 참고: 스크리닝 전 3개월 이상 동안 백내장 또는 굴절 수술을 받은 피험자는 조사자의 재량에 따라 허용될 수 있습니다.
- 최대 4가지 녹내장 약물에도 불구하고 안압(IOP) > 25mmHg로 입증되는 조절되지 않는 녹내장, 또는 녹내장성 시야 손실의 증거가 있거나 한쪽 눈에 녹내장이 진행된 경우(예: 이전 션트 수술).
- 연구자의 의견으로 연구에 참여하는 것을 불가능하게 하는 양쪽 눈의 임상적으로 유의미한 안구 질환.
- 당뇨병 이외의 원인으로 인한 DME 및/또는 망막병증, 연령 관련 황반 변성, 패턴 이영양증, 모든 원인의 맥락막 혈관신생, 망막 정맥 폐색, 양쪽 눈의 망막 동맥 폐색을 포함한 황반 또는 망막 혈관 질환의 존재.
- 한쪽 눈에 안구내 수술 후 망막 박리 또는 전층 황반 구멍이 발생한 병력, 또는 양쪽 눈에 특발성 포도막염 또는 자가면역 포도막염이 발생한 경우.
- BCVA의 상당한 감소를 유발할 수 있는 기타 안구 질환.
전신:
- IP에 대한 과민증 또는 금기 사항이 알려져 있거나 의심되는 경우.
- HbA1c가 12% 이상인 조절되지 않는 당뇨병.
- 스크리닝 전 지난 3개월 이내에 혈당 조절 및 기타 적응증을 위해 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 조절제로 치료 시작.
- 스크리닝 전 3개월 이내에 집중적인 인슐린 치료(펌프 또는 일일 다중 주사)를 시작하거나 향후 3개월 내에 시작할 계획입니다.
- 쿠마린 항응고제(Coumadin/Warfarin)의 현재 사용.
- 투석 중 또는 추정 사구체 여과율(eGFR) < 30 mL/min/1.73m2 스크리닝 시 CKD-EPI 평가에 따름. (활동성 당뇨병성 케톤산증 또는 고혈당성 고삼투압 비케토시스 상태).
- 최소 5분 간격으로 2회 연속 측정한 안정기 확장기 혈압(BP) > 100mmHg 또는 수축기 혈압 > 180mmHg인 고혈압. 참고: 결과가 범위를 벗어난 경우 확인을 위해 무작위 배정 전에 평가를 한 번 반복할 수 있습니다.
- 안정시 심박수가 지정된 범위(분당 50~110회)를 벗어났습니다. 참고: 결과가 범위를 벗어난 경우 확인을 위해 무작위 배정 전에 평가를 한 번 반복할 수 있습니다.
- 만성 간 질환의 병력 또는 그러한 진단과 일치하는 상승된(> 3 × 정상 상한으로 정의됨) 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 및 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제(AST)의 존재.
- 면역력이 저하되었거나 면역억제제 치료를 받고 있는 것으로 알려져 있습니다. 참고: 조사자의 재량에 따라 저용량 코르티코스테로이드를 투여받는 피험자에게 자격이 있을 수 있습니다.
- 현재 IP를 방해할 수 있는 강력한 P-당단백질 수송체 억제제(6.4.2항 참조)로 치료를 받고 있습니다.
- 플루오레세인에 대한 알레르기 병력.
- 연구자의 의견으로 연구를 방해하거나 피험자의 성공적인 연구 참여를 방해하거나 연구 결과를 혼란스럽게 할 수 있는 모든 질병 또는 의학적 상태.
- 스크리닝 전 30일 이내에 모든 조사 연구에 참여하거나 연구 완료 후 30일 이내에 다른 조사용 약물 또는 장치 임상 시험에 참여할 계획입니다.
- 스크리닝 전 3개월 이내에 수혈 또는 심각한 출혈 이력, 알려진 혈색소병증 및 심각한 빈혈.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: VX-01
코호트 1에는 연구용 약물 VX-01(필름 코팅 정제) 150mg을 BID 투여하도록 무작위 배정된 50명의 피험자가 포함됩니다.
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VX-01과 위약은 물리적인 차이가 없습니다.
유일한 차이점은 본 연구 과정에서 평가될 화합물인 VX-01에서 발견된 활성 성분에 있습니다.
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위약 비교기: 위약
코호트 2에는 BID 투여될 위약 약물(필름 코팅 정제)을 투여받도록 무작위로 배정될 50명의 피험자가 포함될 것입니다.
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위약은 VX-01을 제외하고 시험약과 동일한 정제로 공급될 예정이다.
연구 인력과 피험자를 가리기 위해 위약 포장은 IP와 동일합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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1년간의 치료 후 피험자에게 VX-01 경구 투여의 효능을 위약과 비교하여 평가합니다.
기간: 등록부터 52주차 치료 종료까지
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이 목표의 종점은 52주차에 양안 ETDRS DRSS의 기준선에서 악화되지 않은 피험자의 비율입니다.
당뇨병성 망막병증 중증도 척도(DRSS)는 의료 전문가가 당뇨병성 망막병증의 중증도와 진행을 측정하는 데 사용하는 척도입니다.
주요 DRSS는 본 연구에서 사용될 ETDRS(Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) 척도입니다.
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등록부터 52주차 치료 종료까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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BCVA 문자 점수에서 기준선으로부터의 전체적인 변화를 결정함으로써 CI-DME가 없는 중등도 내지 중증 NPDR을 갖는 피험자에서 VX-01의 효능을 평가합니다.
기간: 등록부터 52주차 치료 종료까지
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이 목표의 종점 측정은 최고 교정 시력(BCVA)의 개선, 즉 등록(기준선)에 비해 치료 종료 시 더 높은 점수가 될 것입니다.
|
등록부터 52주차 치료 종료까지
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ETDRS DRSS 점수에서 기준선으로부터의 전반적인 변화를 결정함으로써 CI-DME 없이 중등도 내지 중증 NPDR을 앓는 피험자에서 VX-01의 효능을 평가합니다.
기간: 등록부터 52주차 치료 종료까지
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이 목표의 종점 측정은 초기 치료 당뇨병성 망막증 점수(ETDRS)의 개선, 즉 등록(기준 측정)에 비해 치료 종료 시 더 높은 점수가 될 것입니다.
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등록부터 52주차 치료 종료까지
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VX-01을 여러 번 경구 투여할 때 치료 관련 부작용(TEAE) 발생률.
기간: 등록부터 52주차 치료 종료까지
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이 목표의 종료점 측정에는 연구 기간 동안 전신 및 안구 TEAE의 특성, 빈도 및 심각도를 평가하는 것이 포함됩니다.
TEAE 수가 적을수록 VX-01의 안전성과 내약성 프로필이 향상됩니다.
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등록부터 52주차 치료 종료까지
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중등도 내지 고위험 증식성 당뇨병성 망막병증이 발생한 피험자 수
기간: 등록부터 52주차 치료 종료까지
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24주차 및 52주차에 양쪽 눈에 중등도 내지 고위험 증식성 당뇨병성 망막증이 발생한 대상체의 비율 측정이 정량화될 것입니다.
이는 VX-01의 안전성을 이해하는 데 도움이 될 것입니다.
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등록부터 52주차 치료 종료까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 2월 11일
기본 완료 (추정된)
2027년 3월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 12월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 1월 7일
처음 게시됨 (실제)
2025년 1월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 6월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 6월 13일
마지막으로 확인됨
2025년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- VX01-DR-201
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
VX-01에 대한 임상 시험
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated모집하지 않고 적극적으로낭포성 섬유증미국, 캐나다, 독일, 호주, 네덜란드, 스위스, 영국, 스웨덴, 뉴질랜드, 프랑스
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated모집하지 않고 적극적으로낭포성 섬유증미국, 스페인, 영국, 네덜란드, 프랑스, 덴마크, 이스라엘, 뉴질랜드, 호주, 아일랜드, 캐나다, 독일, 폴란드, 스위스, 포르투갈, 오스트리아, 벨기에, 체코, 스웨덴, 헝가리, 이탈리아, 노르웨이, 그리스
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated초대로 등록낭포성 섬유증미국, 독일, 스위스, 캐나다, 영국, 네덜란드, 호주, 프랑스, 스웨덴, 뉴질랜드
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