Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány az orálisan beadott VX-01 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére

2025. június 13. frissítette: Vantage Biosciences Ltd

II. fázisú, kettős maszkos, randomizált, placebo-kontrollos, párhuzamos tervezésű vizsgálat az orálisan alkalmazott VX-01 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére non-proliferatív típusú diabéteszes retinopátiában (NPDR)

Ennek a klinikai vizsgálatnak a célja a VX-01 hatékonyságának, biztonságosságának, farmakokinetikájának (PK) és farmakodinámiájának (PD) értékelése, mint a non-proliferatív típusú diabéteszes retinopátia (NPDR) önálló kezelése.

A vizsgálat elsődleges célja a VX-01 napi orális dózisainak hatékonyságának értékelése a placebóval szemben 52 hetes kezelést követően.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy 2. fázisú, többközpontú, kettős maszkos, randomizált, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat a VX-01 orális dózisainak hatékonyságának értékelésére közepesen súlyos vagy súlyos NPDR-ben szenvedő alanyoknál, CI-DME nélkül.

Körülbelül 100, 18 év feletti férfi és női alanyt vesznek fel, akiknél dokumentált diagnózis 1-es típusú diabéteszes mellitus vagy 2-es típusú diabéteszes mellitus, közepes vagy súlyos NPDR-vel (CI-DME nélkül), ha megfelelnek a vizsgálatban való részvételre vonatkozó valamennyi kritériumnak.

Az alanyokat 2 vizsgálati csoportból 1:1 arányban randomizálják:

  • 1. kohorsz (n = 50): VX-01 (filmtabletta, 150 mg naponta kétszer)
  • 2. kohorsz (n = 50): Placebo (filmtabletta, naponta kétszer)

Az alanyokat a szűréskor a proliferatív diabéteszes retinopátia (PDR) és a glikált hemoglobin (HbA1c) ≥ 8,5% vagy < 8,5% megléte vagy hiánya alapján osztályozzák. Minden alany 1 tablettát VX-01-et vagy placebót fog bevenni BID 52 egymást követő héten keresztül. Minden alanyt 12 hétig követnek a kezelés befejezése után az 52. héten.

A szponzor, a vizsgálati helyszín személyzete, a monitorok, a személyzet és az alanyok a vizsgálat teljes ideje alatt a kezelési megbízás előtt maszkot viselnek.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

100

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Albury, New South Wales, Ausztrália, 2640
        • Toborzás
        • Eye Clinic Albury Wodonga
      • Hurstville, New South Wales, Ausztrália, 2220
        • Toborzás
        • Retina And Eye Consultants Hurstville
      • Parramatta, New South Wales, Ausztrália, 2150
        • Toborzás
        • Marsden Eye Specialists
      • Sydney, New South Wales, Ausztrália, 2000
        • Toborzás
        • Sydney Eye Hospital
      • Sydney, New South Wales, Ausztrália, 2000
        • Toborzás
        • Sydney Retina Clinic
      • Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
        • Toborzás
        • Sydney West Retina
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Ausztrália, 4575
        • Toborzás
        • University of the Sunshine Coast Clinical Trials (Birtinya)
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Ausztrália, 5000
        • Toborzás
        • Royal Adelaide Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • Beverly Hills, California, Egyesült Államok, 90211
        • Még nincs toborzás
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94303
        • Még nincs toborzás
        • Stanford Byers Eye Institute
      • Santa Barbara, California, Egyesült Államok, 93103
        • Még nincs toborzás
        • California Retina Consultants- Santa Barbara
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32216
        • Még nincs toborzás
        • Florida Retina Institute - Jacksonville Southside
    • Illinois
      • Elmhurst, Illinois, Egyesült Államok, 60126
        • Még nincs toborzás
        • Retina Associates
    • Maryland
      • Hagerstown, Maryland, Egyesült Államok, 21740-5940
        • Még nincs toborzás
        • Cumberland Valley Retina Consultants
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Egyesült Államok, 16507
        • Még nincs toborzás
        • Erie Retina Research
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, Egyesült Államok, 24502
        • Még nincs toborzás
        • Piedmont Eye Center
  • Hong Kong
      • Shatin, Hong Kong
        • Toborzás
        • Prince of Wales Hospital the Chinese University of Hong Kong
      • Wong Chuk Hang, Hong Kong
        • Még nincs toborzás
        • HKU Eye Centre
  • Koreai Köztársaság
      • Seongnam-si, Koreai Köztársaság
        • Még nincs toborzás
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Koreai Köztársaság
        • Még nincs toborzás
        • Asan Medical Center
      • Seoul 81, Koreai Köztársaság
        • Még nincs toborzás
        • Samsung Medical Center
  • Malaysia
      • Selayang Baru Utara, Malaysia
        • Még nincs toborzás
        • Hospital Selayang
    • Kuala Lumpur Federal Territory of Kuala Lumpur
      • Petaling Jaya, Kuala Lumpur Federal Territory of Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • Még nincs toborzás
        • University Malaya Medical Centre
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malaysia, 10450
        • Még nincs toborzás
        • Hospital Pulau Pinang
    • Selangor
      • Shah Alam, Selangor, Malaysia, 40000
        • Még nincs toborzás
        • Hospital Shah Alam
      • Sungai Buloh, Selangor, Malaysia, 47000
        • Még nincs toborzás
        • Hospital Al-Sultan Abdullah UiTM

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A vizsgálattal kapcsolatos eljárások megkezdése előtt az alanytól írásos beleegyezést kell kérni.
  • Az alanynak a szűrés időpontjában legalább 18 évesnek kell lennie.
  • Az alany testtömeg-indexének (BMI) 18 és 40 kg/m2 között kell lennie.
  • Az alany dokumentált diagnózisa T1DM vagy T2DM.
  • Az alany közepesen súlyos vagy súlyos NPDR-ben szenved, amelyet egy Központi Olvasóközpont (CRC) állapított meg DRSS-t használva legalább az egyik szemében.
  • Az alanynak tiszta szemközeggel kell rendelkeznie, és képesnek kell lennie arra, hogy megfelelő pupillatágításon menjen keresztül, hogy mindkét szem megfelelő szemfenéki képalkotását lehetővé tegye.

  • A női alanynak a következőnek kell lennie:

    1. Nem fogamzóképes korú: menopauza utáni vagy dokumentált műtétileg steril post hysterectomia (legalább 1 hónappal a szűrés előtt)
    2. Vagy, ha fogamzóképes korú, negatív szérum terhességi teszttel kell rendelkeznie a szűréskor, és 2 elfogadható fogamzásgátlási formát kell alkalmaznia, a szűréstől kezdve és a vizsgálati időszak alatt, valamint az utolsó IP beadást követő 28 napig.
  • A női alany nem szoptathat a szűréskor vagy a vizsgálati időszak alatt, valamint az utolsó IP beadást követő 28 napig.
  • A férfi alanynak műtétileg sterilnek kell lennie (a vazektómia óta több mint 30 nappal életképes spermiumok nélkül), vagy ha szexuális kapcsolatban áll egy fogamzóképes nővel, a párnak meg kell állapodnia abban, hogy két elfogadható fogamzásgátló módszert alkalmaz a szűrés során, a vizsgálat során és 28 nappal az utolsó IP-adminisztráció után.

A női alany nem adományozhat petesejteket és a férfi alany nem adományozhat spermát a szűréstől kezdve és a vizsgálati időszak alatt, valamint az utolsó IP beadást követő 28 napig.

  • Az alanynak az Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) protokollja szerint a legjobb korrigált látásélességgel (BCVA) kell rendelkeznie, és a vizsgálati szemnél ≥ 70 betű, a nem minősített társszemben pedig ≥ 20 betű.
  • Az alanynak a vizsgáló véleménye szerint képesnek és hajlandónak kell lennie arra, hogy visszatérjen minden tervezett látogatásra és minden értékelést elvégezzen.
  • Az alany beleegyezik abba, hogy nem vesz részt újabb intervenciós vizsgálatban, miután aláírta a beleegyező nyilatkozatot, és amíg a vizsgálat végi (EOS) látogatás be nem fejeződik.

Kizárási kritériumok:

Szemészeti:

  • CI-DME jelenléte (325 μm-nél nagyobb központi részmező vastagsággal [CST] spektrális domén optikai koherencia tomográfián [SD-OCT] mérve), amely a makula közepét fenyegeti (a fovealis központtól 1000 μm-en belül) bármelyik szemben, vagy kezelést igénylő DME jelenléte.
  • Közepes vagy magas kockázatú PDR jelenléte (65-ös vagy magasabb DRSS-szint).

  • Bármilyen korábbi kezelés (mindegyik szemben):

    1. Fokális vagy rácsos lézeres fotokoaguláció az elmúlt 6 hónapban a szűrést megelőzően vagy a pan-retinális fotokoaguláció (PRP) bármikor.
    2. Szisztémás vagy intravitreális anti-vascularis endothelialis növekedési faktor (VEGF) szerek a szűrést megelőző elmúlt 12 hónapban.
    3. Intraokuláris, subtenon vagy periocularis szteroidok, beleértve a triamcinolont és a dexametazon implantátumot az elmúlt 6 hónapban, vagy a szuprachoroidális triamcinolont a szűrést megelőző utolsó 3 hónapban.
    4. Fluocinolon implantátum a szűrést megelőző elmúlt 3 évben.
    5. Előzetes NPDR-kezelés bármilyen más olyan kezeléssel, amely nem jelölt NPDR-re a szűrést megelőző 1 éven belül (pl. kalcium-dobezilát, fibrát gyógyszer).
    6. Vitrectomia bármely időpontban a szűrés előtt.
    7. Ittrium-alumínium-gránát (YAG) capsulotomia a szűrést megelőző 3 hónapon belül.
  • Aktív uveitis, vitritis vagy fertőzés bármelyik szemben, beleértve a fertőző kötőhártya-gyulladást, keratitist, scleritist vagy endoftalmitist.
  • Szaruhártya-transzplantáció és/vagy vitrectomia, vagy bármely más szem metszéses műtét a kórelőzményében (pl. sönt műtét). Megjegyzés: Azon alanyok, akiken szürkehályog- vagy refraktív műtéten esett át a szűrést megelőző 3 hónapban, a vizsgálatot végző személy belátása szerint engedélyezhető.
  • Kontrollálatlan glaukóma, amit 25 Hgmm-nél nagyobb szemnyomás (IOP) bizonyít, akár 4 glaukóma elleni gyógyszer ellenére, vagy glaukómás látómezővesztés bizonyítéka, vagy előrehaladott glaukóma (pl. korábbi shunt műtét) bármelyik szemben.
  • Klinikailag jelentős szembetegség mindkét szemben, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárná a vizsgálatban való részvételt.
  • Macula vagy retina vaszkuláris betegség jelenléte, beleértve a DME-t és/vagy a retinopátiát, amelyek nem a cukorbetegség, az életkorral összefüggő makuladegeneráció, mintázat-dystrophia, a choroidális neovaszkularizáció bármilyen okból, a retina véna elzáródása, a retina artéria elzáródása bármelyik szemben.
  • Retinaleválás vagy teljes vastagságú makulalyuk a kórtörténetben intraokuláris műtét után bármelyik szemben, vagy idiopátiás vagy autoimmun uveitis mindkét szemben.
  • Bármilyen más szembetegség, amely a BCVA jelentős csökkenését okozhatja.

Szisztémás:

  • Ismert, feltételezett túlérzékenység vagy ellenjavallat az IP-re.
  • Nem kontrollált diabetes mellitus ≥ 12% HbA1c-vel.
  • A glukagonszerű peptid-1 (GLP-1) modulátorokkal történő kezelés megkezdése glikémiás kontroll és egyéb indikációk céljából a szűrést megelőző utolsó 3 hónapban.
  • Intenzív inzulinkezelés (pumpa vagy napi többszöri injekció) megkezdése a szűrést megelőző 3 hónapon belül, vagy a következő 3 hónapban tervezi.
  • A kumarin antikoagulánsok (Coumadin/Warfarin) jelenlegi alkalmazása.
  • Dialízis alatt vagy a becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) < 30 ml/perc/1,73 m2 a CKD-EPI értékelése szerint a szűrésnél. (Aktív diabéteszes ketoacidózis vagy hiperglikémiás hiperozmoláris nemketotikus állapot).
  • Hipertónia nyugalmi diasztolés vérnyomás (BP) > 100 Hgmm vagy szisztolés vérnyomás > 180 Hgmm 2 egymást követő mérés során, legalább 5 perces különbséggel. Megjegyzés: Ha az eredmény a tartományon kívül esik, az értékelés egyszer megismételhető a véletlenszerű besorolás előtt megerősítés céljából.
  • Nyugalmi pulzusszám a megadott tartományon kívül esik (50-110 ütés percenként). Megjegyzés: Ha az eredmény a tartományon kívül esik, az értékelés egyszer megismételhető a véletlenszerű besorolás előtt megerősítés céljából.
  • A kórelőzményben szereplő krónikus májbetegség vagy az alanin-aminotranszferáz (ALT) és az aszpartát-aminotranszferáz (AST) emelkedett (a normálérték felső határának 3-szorosaként meghatározott) jelenléte, amely összhangban van az ilyen diagnózissal.
  • Ismert, hogy immunhiányos vagy immunszuppresszív kezelésben részesül. Megjegyzés: Az alacsony dózisú kortikoszteroidokat kapó alanyok is jogosultak lehetnek a vizsgálatra, a vizsgáló döntése alapján.
  • Jelenleg a P-glikoprotein transzporter erős inhibitorával kezelik (lásd 6.4.2. szakasz), amely interferálhat az IP-vel.
  • Fluoreszcein allergia története.
  • Minden olyan betegség vagy egészségügyi állapot, amely a Vizsgáló véleménye szerint zavarná a vizsgálatot, megakadályozná az alany sikeres részvételét a vizsgálatban, vagy amely megzavarhatja a vizsgálati eredményeket.
  • Részvétel bármely vizsgálati vizsgálatban a szűrést megelőző 30 napon belül, vagy bármely más vizsgált gyógyszer vagy eszköz klinikai vizsgálatában való részvétel tervezése a vizsgálat befejezését követő 30 napon belül.
  • Vérátömlesztés vagy súlyos vérveszteség a kórtörténetben a szűrést megelőző 3 hónapon belül, ismert hemoglobinopátia és súlyos vérszegénység.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: VX-01
Az 1. kohorszba 50 alany tartozik, akiket véletlenszerűen be kell osztani a VX-01 vizsgálati gyógyszer (filmbevonatú tabletta) 150 mg-os dózisának BID beadására.
Drog: VX-01
Nincs fizikai különbség a VX-01 és a placebo között. Az egyetlen különbség a VX-01-ben található hatóanyagban rejlik, ez az a vegyület, amelyet e tanulmány során értékelünk.
Placebo Comparator: Placebo
A 2. kohorszba 50 alany tartozik, akiket véletlenszerűen besorolnak a placebó gyógyszer (filmtabletta) kapására, amelyet kétszer kell beadni.
Drog: Placebo
A placebót a vizsgált gyógyszerrel azonos tabletta formájában szállítják, de VX-01 nélkül. A placebo csomagolása megegyezik az IP-vel, hogy a vizsgálati személyzet és az alanyok maszkban maradjanak.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Értékelje a VX-01 orális dózisainak hatékonyságát az alanyoknál a placebóval összehasonlítva 1 éves kezelést követően.
Időkeret: A beiratkozástól a kezelés végéig az 52. héten
Ennek a célkitűzésnek a végpontja azoknak az alanyoknak az aránya, akiknél az 52. héten nem romlik a kiindulási állapothoz képest a binokuláris ETDRS DRSS. A diabéteszes retinopátia súlyossági skála (DRSS) egy olyan skála, amelyet az egészségügyi szakemberek használnak az egyén diabéteszes retinopátiájának súlyosságának és progressziójának mérésére. A fő DRSS az Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) skála, amelyet ebben a tanulmányban használunk.
A beiratkozástól a kezelés végéig az 52. héten

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A VX-01 hatékonyságának értékelése CI-DME nélkül mérsékelt vagy súlyos NPDR-ben szenvedő alanyoknál a BCVA betűpontszámok kiindulási értékhez viszonyított általános változásának meghatározásával.
Időkeret: A beiratkozástól a kezelés végéig az 52. héten
Ennek a célnak a végpontja a legjobb korrigált látásélesség (BCVA) javulása, azaz magasabb pontszám a kezelés végén a beiratkozáshoz képest (alapvonal).
A beiratkozástól a kezelés végéig az 52. héten
A VX-01 hatékonyságának értékelése CI-DME nélkül mérsékelt vagy súlyos NPDR-ben szenvedő alanyok esetében az ETDRS DRSS pontszámok kiindulási értékéhez viszonyított általános változásának meghatározásával.
Időkeret: A beiratkozástól a kezelés végéig az 52. héten
Ennek a célnak a végpontja a korai kezelési diabéteszes retinopátia pontszám (ETDRS) javulása, azaz magasabb pontszám a kezelés végén a beiratkozáshoz képest (alapmérés)
A beiratkozástól a kezelés végéig az 52. héten
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) előfordulása a VX-01 többszöri orális adagolása esetén.
Időkeret: A beiratkozástól a kezelés végéig az 52. héten
E cél végpontmérése magában foglalja a szisztémás és szemészeti TEAE jellegének, gyakoriságának és súlyosságának felmérését a vizsgálat időtartama alatt. Az alacsonyabb számú TEAE a VX-01 jobb biztonsági és tolerálhatósági profilja felé mutat
A beiratkozástól a kezelés végéig az 52. héten
Közepesen vagy magas kockázatú proliferatív diabéteszes retinopátiában szenvedő alanyok száma
Időkeret: A beiratkozástól a kezelés végéig az 52. héten
Azon alanyok arányának mérése, akiknél a 24. és az 52. héten is mérsékelt vagy magas kockázatú proliferatív diabéteszes retinopátia alakul ki mindkét szemben. Ez segít megérteni a VX-01 biztonságát.
A beiratkozástól a kezelés végéig az 52. héten

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vantage Biosciences Ltd

Együttműködők

Vantage Biosciences Australia Pty Ltd

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. február 11.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. március 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. december 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. január 7.

Első közzététel (Tényleges)

2025. január 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. június 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. június 13.

Utolsó ellenőrzés

2025. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VX01-DR-201

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel