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Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza del VX-01 somministrato per via orale

13 giugno 2025 aggiornato da: Vantage Biosciences Ltd

Uno studio di disegno parallelo di Fase II, in doppio mascherato, randomizzato, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza del VX-01 somministrato per via orale nella retinopatia diabetica di tipo non proliferativo (NPDR)

L'obiettivo di questo studio clinico è valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di VX-01 come trattamento autonomo per la retinopatia diabetica di tipo non proliferativo (NPDR).

L'obiettivo primario dello studio è valutare l'efficacia delle dosi orali giornaliere di VX-01 rispetto al placebo dopo 52 settimane di trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di fase 2, multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia di dosi orali di VX-01 in soggetti con NPDR da moderato a grave, senza CI-DME.

Verranno arruolati circa 100 soggetti maschi e femmine di età ≥ 18 anni con una diagnosi documentata di diabete mellito di tipo 1 o diabete mellito di tipo 2 con NPDR da moderato a grave (senza CI-DME), se soddisfano tutti i criteri di ammissibilità per lo studio.

I soggetti verranno randomizzati in rapporto 1:1 a 1 delle 2 coorti di studio:

  • Coorte 1 (n = 50): VX-01 (compresse rivestite con film, 150 mg somministrati BID)
  • Coorte 2 (n = 50): placebo (compresse rivestite con film, somministrate BID)

I soggetti saranno stratificati in base alla presenza o assenza di retinopatia diabetica proliferativa (PDR) e per emoglobina glicata (HbA1c) ≥ 8,5% o < 8,5% allo screening. Tutti i soggetti assumeranno 1 compressa di VX-01 o placebo BID per 52 settimane consecutive. Tutti i soggetti saranno seguiti per 12 settimane dopo il completamento del trattamento alla settimana 52.

Lo Sponsor, il personale del centro di studio, i monitori, il personale e i soggetti non saranno in grado di riconoscere l'assegnazione del trattamento durante l'intero studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

100

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Albury, New South Wales, Australia, 2640
        • Reclutamento
        • Eye Clinic Albury Wodonga
      • Hurstville, New South Wales, Australia, 2220
        • Reclutamento
        • Retina And Eye Consultants Hurstville
      • Parramatta, New South Wales, Australia, 2150
        • Reclutamento
        • Marsden Eye Specialists
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2000
        • Reclutamento
        • Sydney Eye Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2000
        • Reclutamento
        • Sydney Retina Clinic
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Reclutamento
        • Sydney West Retina
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australia, 4575
        • Reclutamento
        • University of the Sunshine Coast Clinical Trials (Birtinya)
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Reclutamento
        • Royal Adelaide Hospital
  • Corea, Repubblica di
      • Seongnam-si, Corea, Repubblica di
        • Non ancora reclutamento
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Corea, Repubblica di
        • Non ancora reclutamento
        • Asan Medical Center
      • Seoul 81, Corea, Repubblica di
        • Non ancora reclutamento
        • Samsung Medical Center
  • Hong Kong
      • Shatin, Hong Kong
        • Reclutamento
        • Prince of Wales Hospital the Chinese University of Hong Kong
      • Wong Chuk Hang, Hong Kong
        • Non ancora reclutamento
        • HKU Eye Centre
  • Malaysia
      • Selayang Baru Utara, Malaysia
        • Non ancora reclutamento
        • Hospital Selayang
    • Kuala Lumpur Federal Territory of Kuala Lumpur
      • Petaling Jaya, Kuala Lumpur Federal Territory of Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • Non ancora reclutamento
        • University Malaya Medical Centre
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malaysia, 10450
        • Non ancora reclutamento
        • Hospital Pulau Pinang
    • Selangor
      • Shah Alam, Selangor, Malaysia, 40000
        • Non ancora reclutamento
        • Hospital Shah Alam
      • Sungai Buloh, Selangor, Malaysia, 47000
        • Non ancora reclutamento
        • Hospital Al-Sultan Abdullah UiTM
  • Stati Uniti
    • California
      • Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90211
        • Non ancora reclutamento
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94303
        • Non ancora reclutamento
        • Stanford Byers Eye Institute
      • Santa Barbara, California, Stati Uniti, 93103
        • Non ancora reclutamento
        • California Retina Consultants- Santa Barbara
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32216
        • Non ancora reclutamento
        • Florida Retina Institute - Jacksonville Southside
    • Illinois
      • Elmhurst, Illinois, Stati Uniti, 60126
        • Non ancora reclutamento
        • Retina Associates
    • Maryland
      • Hagerstown, Maryland, Stati Uniti, 21740-5940
        • Non ancora reclutamento
        • Cumberland Valley Retina Consultants
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Stati Uniti, 16507
        • Non ancora reclutamento
        • Erie Retina Research
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, Stati Uniti, 24502
        • Non ancora reclutamento
        • Piedmont Eye Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Il consenso informato scritto deve essere ottenuto dal soggetto prima di qualsiasi procedura correlata allo studio.
  • Il soggetto deve avere un'età > 18 anni al momento dello screening.
  • Il soggetto deve avere un indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18 e 40 kg/m2 inclusi.
  • Il soggetto ha una diagnosi documentata di T1DM o T2DM.
  • Il soggetto presenta un NPDR da moderato a grave, come determinato da un Centro di Lettura Centrale (CRC) utilizzando il DRSS in almeno un occhio
  • Il soggetto deve avere la media oculare chiara ed essere in grado di sottoporsi ad un'adeguata dilatazione della pupilla per consentire un'adeguata imaging del fondo oculare di entrambi gli occhi.

  • Il soggetto femminile deve essere:

    1. Di età non fertile: in post-menopausa o post-isterectomia chirurgicamente sterile documentata (almeno 1 mese prima dello screening)
    2. Oppure, se in età fertile, deve avere un test di gravidanza su siero negativo allo Screening e deve utilizzare 2 forme accettabili di contraccezione, a partire dallo Screening e per tutto il periodo di studio e per 28 giorni dopo la somministrazione IP finale.
  • Il soggetto di sesso femminile non deve essere allattato al seno allo Screening o durante il periodo di studio e per 28 giorni dopo la somministrazione finale dell'IP.
  • Il soggetto maschio deve essere chirurgicamente sterile (> 30 giorni dalla vasectomia senza spermatozoo vitale), o se impegnato in rapporti sessuali con una donna in età fertile, la coppia deve accettare di utilizzare 2 metodi contraccettivi accettabili dallo Screening, durante lo studio e per 28 giorni dopo l'ultima amministrazione IP.

Il soggetto di sesso femminile non deve donare ovuli e il soggetto di sesso maschile non deve donare sperma a partire dallo screening e per tutto il periodo dello studio e per 28 giorni dopo la somministrazione dell'IP finale.

  • Il soggetto deve avere la migliore acuità visiva corretta (BCVA) valutata mediante un punteggio di lettere del protocollo Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) di ≥ 70 lettere nell'occhio dello studio e ≥ 20 lettere nell'occhio controlaterale non qualificato.
  • Il soggetto deve avere la capacità, a giudizio dell'investigatore, e la volontà di ritornare per tutte le visite programmate ed eseguire tutte le valutazioni.
  • Il soggetto accetta di non partecipare ad un altro studio interventistico dopo aver firmato il consenso informato e fino al completamento della visita di fine studio (EOS).

Criteri di esclusione:

Oftalmico:

  • Presenza di CI-DME (con spessore del sottocampo centrale [CST] misurato maggiore di 325 μm sulla tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale [SD-OCT]) che minaccia il centro della macula (entro 1.000 μm dal centro foveale) in uno degli occhi, o presenza di DME che richiede trattamento.
  • Presenza di PDR da moderato ad alto rischio (livello DRSS 65 o superiore).

  • Qualsiasi trattamento precedente (in entrambi gli occhi) con:

    1. Fotocoagulazione laser focale o a griglia negli ultimi 6 mesi prima dello screening o fotocoagulazione pan-retinica (PRP) in qualsiasi momento.
    2. Agenti anti-fattore di crescita endoteliale vascolare (VEGF) sistemici o intravitreali negli ultimi 12 mesi prima dello screening.
    3. Steroidi intraoculari, sub-tenonici o perioculari, inclusi triamcinolone e impianto di desametasone negli ultimi 6 mesi, o triamcinolone sopracoroideale negli ultimi 3 mesi prima dello screening.
    4. Impianto di fluorocinolone negli ultimi 3 anni prima dello screening.
    5. Precedente trattamento per NPDR con qualsiasi altro trattamento non indicato per NPDR entro 1 anno prima dello screening (ad esempio, dobesilato di calcio, farmaci fibrati).
    6. Vitrectomia in qualsiasi momento prima dello screening.
    7. Capsulotomia di ittrio-alluminio-granato (YAG) entro 3 mesi prima dello screening.
  • Uveite attiva, vitrite o infezione in uno degli occhi, inclusa congiuntivite infettiva, cheratite, sclerite o endoftalmite.
  • Anamnesi di trapianto di cornea e/o vitrectomia o qualsiasi altro intervento chirurgico incisionale oculare in entrambi gli occhi (ad esempio, intervento chirurgico di shunt). Nota: i soggetti che hanno subito un intervento di cataratta o un intervento di chirurgia refrattiva più di 3 mesi prima dello screening possono essere ammessi a discrezione dello sperimentatore.
  • Glaucoma non controllato, evidenziato da pressione intraoculare (PIO) > 25 mmHg nonostante un massimo di 4 farmaci per il glaucoma, o evidenza di perdita del campo visivo glaucomatoso o glaucoma avanzato (ad esempio, precedente intervento di shunt) in entrambi gli occhi.
  • Malattia oculare clinicamente significativa in entrambi gli occhi che, a giudizio dello sperimentatore, precluderebbe la partecipazione allo studio.
  • Presenza di malattia vascolare maculare o retinica incluso DME e/o retinopatia da cause diverse dal diabete, degenerazione maculare legata all'età, distrofia, neovascolarizzazione coroideale di qualsiasi causa, occlusione della vena retinica, occlusione dell'arteria retinica in entrambi gli occhi.
  • Anamnesi di distacco della retina o foro maculare a tutto spessore dopo intervento chirurgico intraoculare in uno dei due occhi, o uveite idiopatica o autoimmune in uno dei due occhi.
  • Qualsiasi altra malattia oculare che possa causare una riduzione sostanziale della BCVA.

Sistemico:

  • Ipersensibilità o controindicazione nota o sospetta all'IP.
  • Diabete mellito non controllato con HbA1c ≥ 12%.
  • Inizio del trattamento con modulatori del peptide-1 simile al glucagone (GLP-1) per il controllo glicemico e altre indicazioni negli ultimi 3 mesi prima dello screening.
  • Inizio di un trattamento insulinico intensivo (una pompa o iniezioni multiple giornaliere) entro 3 mesi prima dello screening o pianificazione di farlo nei successivi 3 mesi.
  • Uso attuale di anticoagulanti cumarinici (Coumadin/Warfarin).
  • In dialisi o con una velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m2 come da valutazione CKD-EPI allo screening. (Chetoacidosi diabetica attiva o stato iperglicemico iperosmolare non chetotico).
  • Ipertensione con pressione arteriosa diastolica a riposo (PA) > 100 mmHg o pressione arteriosa sistolica > 180 mmHg in 2 misurazioni consecutive ad almeno 5 minuti di distanza. Nota: se il risultato è fuori range, la valutazione può essere ripetuta una volta prima della randomizzazione per conferma.
  • Frequenza cardiaca a riposo fuori dall'intervallo specificato (da 50 a 110 battiti al minuto). Nota: se il risultato è fuori range, la valutazione può essere ripetuta una volta prima della randomizzazione per conferma.
  • Anamnesi di malattia epatica cronica o presenza di alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) elevate (definite come > 3 volte il limite superiore della norma) coerenti con tale diagnosi.
  • Noto per essere immunocompromesso o in terapia immunosoppressiva. Nota: i soggetti che ricevono corticosteroidi a basse dosi possono essere idonei, a discrezione dello sperimentatore.
  • Attualmente in trattamento con un forte inibitore del trasportatore della glicoproteina P (vedere Sezione 6.4.2), che può interferire con l'IP.
  • Storia di allergia alla fluoresceina.
  • Qualsiasi malattia o condizione medica che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe interferire con lo studio, impedire al soggetto di partecipare con successo allo studio o che potrebbe confondere i risultati dello studio.
  • Partecipazione a qualsiasi studio sperimentale entro 30 giorni prima dello screening o pianificazione di partecipare a qualsiasi altro studio clinico sperimentale su farmaci o dispositivi entro 30 giorni dal completamento dello studio.
  • Anamnesi di trasfusioni di sangue o grave perdita di sangue nei 3 mesi precedenti lo screening, emoglobinopatia nota e grave anemia.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: VX-01
La coorte 1 includerà 50 soggetti che saranno randomizzati ad assumere il farmaco sperimentale VX-01 (compresse rivestite con film) alla dose di 150 mg, somministrato BID.
Droga: VX-01
Non vi è alcuna differenza fisica tra VX-01 e il placebo. L'unica differenza risiede nel principio attivo presente nel VX-01, che è il composto che verrà valutato nel corso di questo studio.
Comparatore placebo: Placebo
La coorte 2 includerà 50 soggetti che saranno randomizzati a ricevere il farmaco placebo (compresse rivestite con film), che verrà somministrato BID.
Droga: Placebo
Il placebo verrà fornito sotto forma di compressa identica al farmaco testato ma senza VX-01. La confezione del placebo sarà identica a quella dell'IP per mantenere il personale dello studio e i soggetti mascherati.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'efficacia delle dosi orali di VX-01 nei soggetti rispetto al placebo dopo 1 anno di trattamento.
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento alla settimana 52
L'endpoint di questo obiettivo è la percentuale di soggetti che non sviluppano un peggioramento rispetto al basale dell'ETDRS DRSS binoculare alla settimana 52. La scala di gravità della retinopatia diabetica (DRSS) è una scala utilizzata dagli operatori sanitari per misurare la gravità e la progressione della retinopatia diabetica di una persona. Il DRSS principale è la scala ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) che verrà utilizzata in questo studio.
Dall'arruolamento alla fine del trattamento alla settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'efficacia di VX-01 in soggetti con NPDR da moderato a grave senza CI-DME determinando la variazione complessiva rispetto al basale nei punteggi delle lettere BCVA.
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento alla settimana 52
La misurazione dell'endpoint di questo obiettivo sarà il miglioramento della migliore acuità visiva corretta (BCVA), ovvero un punteggio più elevato alla fine del trattamento rispetto all'arruolamento (baseline).
Dall'arruolamento alla fine del trattamento alla settimana 52
Valutare l'efficacia di VX-01 in soggetti con NPDR da moderato a grave senza CI-DME determinando la variazione complessiva rispetto al basale nei punteggi ETDRS DRSS.
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento alla settimana 52
La misurazione dell'endpoint di questo obiettivo sarà il miglioramento del punteggio della retinopatia diabetica per il trattamento precoce (ETDRS), ovvero un punteggio più elevato alla fine del trattamento rispetto all'arruolamento (misura di base)
Dall'arruolamento alla fine del trattamento alla settimana 52
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) durante l'assunzione di dosi orali multiple di VX-01.
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento alla settimana 52
La misurazione degli endpoint di questo obiettivo includerà la valutazione della natura, della frequenza e della gravità dei TEAE sistemici e oculari per tutta la durata dello studio. Un numero inferiore di TEAE indicherebbe un migliore profilo di sicurezza e tollerabilità del VX-01
Dall'arruolamento alla fine del trattamento alla settimana 52
Numero di soggetti che sviluppano retinopatia diabetica proliferativa a rischio da moderato ad alto
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento alla settimana 52
Verrà quantificata la misurazione della percentuale di soggetti che sviluppano retinopatia diabetica proliferativa da moderata ad alta in entrambi gli occhi alla settimana 24 e anche alla settimana 52. Ciò aiuterà a comprendere la sicurezza del VX-01.
Dall'arruolamento alla fine del trattamento alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vantage Biosciences Ltd

Collaboratori

Vantage Biosciences Australia Pty Ltd

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 febbraio 2025

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 dicembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 gennaio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

13 gennaio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 giugno 2025

Ultimo verificato

1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX01-DR-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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