Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du VX-01 administré par voie orale
13 juin 2025 mis à jour par: Vantage Biosciences Ltd
Une étude de phase II, en double insu, randomisée, contrôlée par placebo et de conception parallèle pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du VX-01 administré par voie orale dans la rétinopathie diabétique de type non prolifératif (NPDR)
Le but de cet essai clinique est d'évaluer l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) du VX-01 en tant que traitement autonome de la rétinopathie diabétique de type non prolifératif (NPDR).
L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'efficacité des doses orales quotidiennes de VX-01 par rapport au placebo après 52 semaines de traitement.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude de phase 2, multicentrique, en double insu, randomisée, contrôlée par placebo, en groupe parallèle pour évaluer l'efficacité des doses orales de VX-01 chez les sujets atteints de NPDR modérée à sévère, sans CI-DME.
Environ 100 sujets masculins et féminins âgés de ≥ 18 ans avec un diagnostic documenté de diabète sucré de type 1 ou de diabète sucré de type 2 avec NPDR modéré à sévère (sans CI-DME) seront inscrits, s'ils répondent à tous les critères d'éligibilité pour l'étude.
Les sujets seront randomisés 1:1 dans 1 des 2 cohortes d'étude :
- Cohorte 1 (n = 50) : VX-01 (comprimés pelliculés, 150 mg administrés deux fois par jour)
- Cohorte 2 (n = 50) : Placebo (comprimés pelliculés, administrés deux fois par jour)
Les sujets seront stratifiés selon la présence ou l'absence de rétinopathie diabétique proliférative (PDR) et par hémoglobine glyquée (HbA1c) ≥ 8,5 % ou < 8,5 % lors du dépistage. Tous les sujets prendront 1 comprimé de VX-01 ou un placebo BID pendant 52 semaines consécutives. Tous les sujets seront suivis pendant 12 semaines après la fin du traitement à la semaine 52.
Le sponsor, le personnel du site d'étude, les moniteurs, le personnel et les sujets seront masqués pour l'affectation du traitement pendant toute la durée de l'étude.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
100
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Steffy George
- Numéro de téléphone: +44 7450953382
- E-mail: steffy.george@vantage-biosciences.com
Lieux d'étude
-
-
New South Wales
-
Albury, New South Wales, Australie, 2640
- Recrutement
- Eye Clinic Albury Wodonga
-
Hurstville, New South Wales, Australie, 2220
- Recrutement
- Retina And Eye Consultants Hurstville
-
Parramatta, New South Wales, Australie, 2150
- Recrutement
- Marsden Eye Specialists
-
Sydney, New South Wales, Australie, 2000
- Recrutement
- Sydney Eye Hospital
-
Sydney, New South Wales, Australie, 2000
- Recrutement
- Sydney Retina Clinic
-
Westmead, New South Wales, Australie, 2145
- Recrutement
- Sydney West Retina
-
-
Queensland
-
Birtinya, Queensland, Australie, 4575
- Recrutement
- University of the Sunshine Coast Clinical Trials (Birtinya)
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australie, 5000
- Recrutement
- Royal Adelaide Hospital
-
-
-
-
-
Seongnam-si, Corée, République de
- Pas encore de recrutement
- Seoul National University Bundang Hospital
-
Seoul, Corée, République de
- Pas encore de recrutement
- Asan Medical Center
-
Seoul 81, Corée, République de
- Pas encore de recrutement
- Samsung Medical Center
-
-
-
-
-
Shatin, Hong Kong
- Recrutement
- Prince of Wales Hospital the Chinese University of Hong Kong
-
Wong Chuk Hang, Hong Kong
- Pas encore de recrutement
- HKU Eye Centre
-
-
-
-
-
Selayang Baru Utara, Malaisie
- Pas encore de recrutement
- Hospital Selayang
-
-
Kuala Lumpur Federal Territory of Kuala Lumpur
-
Petaling Jaya, Kuala Lumpur Federal Territory of Kuala Lumpur, Malaisie, 59100
- Pas encore de recrutement
- University Malaya Medical Centre
-
-
Pulau Pinang
-
George Town, Pulau Pinang, Malaisie, 10450
- Pas encore de recrutement
- Hospital Pulau Pinang
-
-
Selangor
-
Shah Alam, Selangor, Malaisie, 40000
- Pas encore de recrutement
- Hospital Shah Alam
-
Sungai Buloh, Selangor, Malaisie, 47000
- Pas encore de recrutement
- Hospital Al-Sultan Abdullah UiTM
-
-
-
-
California
-
Beverly Hills, California, États-Unis, 90211
- Pas encore de recrutement
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
-
Palo Alto, California, États-Unis, 94303
- Pas encore de recrutement
- Stanford Byers Eye Institute
-
Santa Barbara, California, États-Unis, 93103
- Pas encore de recrutement
- California Retina Consultants- Santa Barbara
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, États-Unis, 32216
- Pas encore de recrutement
- Florida Retina Institute - Jacksonville Southside
-
-
Illinois
-
Elmhurst, Illinois, États-Unis, 60126
- Pas encore de recrutement
- Retina Associates
-
-
Maryland
-
Hagerstown, Maryland, États-Unis, 21740-5940
- Pas encore de recrutement
- Cumberland Valley Retina Consultants
-
-
Pennsylvania
-
Erie, Pennsylvania, États-Unis, 16507
- Pas encore de recrutement
- Erie Retina Research
-
-
Virginia
-
Lynchburg, Virginia, États-Unis, 24502
- Pas encore de recrutement
- Piedmont Eye Center
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'intégration :
- Un consentement éclairé écrit doit être obtenu du sujet avant toute procédure liée à l'étude.
- Le sujet doit être âgé de > 18 ans au moment de la sélection.
- Le sujet doit avoir un indice de masse corporelle (IMC) compris entre 18 et 40 kg/m2 inclus.
- Le sujet a un diagnostic documenté de DT1 ou de DT2.
- Le sujet présente un NPDR modéré à sévère, tel que déterminé par un centre de lecture central (CRC) utilisant le DRSS dans au moins un œil.
- Le sujet doit avoir un milieu oculaire clair et être capable de subir une dilatation pupillaire adéquate pour permettre une imagerie adéquate du fond d'œil des deux yeux.
Le sujet féminin doit être soit :
- En âge de procréer : post-ménopausique ou post-hystérectomie chirurgicalement stérile documentée (au moins 1 mois avant le dépistage)
- Ou, si elle est en âge de procréer, doit avoir un test de grossesse sérique négatif lors du dépistage et doit utiliser 2 formes de contraception acceptables, à partir du dépistage et tout au long de la période d'étude et pendant 28 jours après l'administration IP finale.
- La femme ne doit pas allaiter lors du dépistage ou pendant la période d'étude, et pendant 28 jours après l'administration finale de l'IP.
- Le sujet masculin doit être chirurgicalement stérile (> 30 jours depuis la vasectomie sans spermatozoïdes viables), ou s'il a des relations sexuelles avec une femme en âge de procréer, le couple doit accepter d'utiliser 2 méthodes contraceptives acceptables issues du dépistage, pendant l'étude et pour 28 jours après la dernière administration IP.
Le sujet féminin ne doit pas donner d'ovules ou le sujet masculin ne doit pas donner de sperme à partir du dépistage et tout au long de la période d'étude, et pendant 28 jours après l'administration finale de l'IP.
- Le sujet doit avoir la meilleure acuité visuelle corrigée (BCVA) évaluée par le score des lettres du protocole de l'étude sur le traitement précoce de la rétinopathie diabétique (ETDRS) de ≥ 70 lettres dans l'œil étudié et ≥ 20 lettres dans l'autre œil non qualifié.
- Le sujet doit avoir la capacité, de l'avis de l'enquêteur, et la volonté de revenir pour toutes les visites programmées et d'effectuer toutes les évaluations.
- Le sujet accepte de ne pas participer à une autre étude interventionnelle après avoir signé le consentement éclairé et jusqu'à ce que la visite de fin d'étude (EOS) soit terminée.
Critères d'exclusion :
Ophtalmique:
- Présence de CI-DME (avec une épaisseur de sous-champ central [CST] mesurée supérieure à 325 μm sur tomographie par cohérence optique dans le domaine spectral [SD-OCT]) menaçant le centre de la macula (à moins de 1 000 μm du centre fovéal) dans l'un ou l'autre œil, ou présence de DME nécessitant un traitement.
- Présence de PDR à risque modéré à élevé (niveau DRSS 65 ou supérieur).
Tout traitement antérieur (dans l'un ou l'autre œil) avec :
- Photocoagulation laser focale ou en grille au cours des 6 derniers mois précédant le dépistage ou photocoagulation pan-rétinienne (PRP) à tout moment.
- Agents systémiques ou intravitréens anti-facteur de croissance endothélial vasculaire (VEGF) au cours des 12 derniers mois précédant le dépistage.
- Stéroïdes intraoculaires, sous-ténonaux ou périoculaires, y compris implant de triamcinolone et de dexaméthasone au cours des 6 derniers mois, ou triamcinolone suprachoroïdienne au cours des 3 derniers mois précédant le dépistage.
- Implant de fluocinolone au cours des 3 dernières années précédant le dépistage.
- Traitement antérieur du NPDR avec tout autre traitement non étiqueté pour le NPDR dans l'année précédant le dépistage (par exemple, dobésilate de calcium, fibrate).
- Vitrectomie à tout moment avant le dépistage.
- Capsulotomie d'yttrium-aluminium-granate (YAG) dans les 3 mois précédant le dépistage.
- Uvéite active, vitrite ou infection de l'un ou l'autre œil, y compris conjonctivite infectieuse, kératite, sclérite ou endophtalmie.
- Antécédents de greffe de cornée et/ou de vitrectomie ou de toute autre chirurgie incisionnelle oculaire dans l'un ou l'autre œil (par exemple, chirurgie de shunt). Remarque : les sujets qui ont subi une cataracte ou une chirurgie réfractive plus de 3 mois avant le dépistage peuvent être autorisés à la discrétion de l'enquêteur.
- Glaucome incontrôlé, mis en évidence par une pression intraoculaire (PIO) > 25 mmHg malgré jusqu'à 4 médicaments contre le glaucome, ou des signes de perte du champ visuel glaucomateux ou un glaucome avancé (par exemple, une chirurgie de shunt antérieure) dans l'un ou l'autre œil.
- Maladie oculaire cliniquement significative dans l'un ou l'autre œil qui, de l'avis de l'enquêteur, empêcherait la participation à l'étude.
- Présence d'une maladie maculaire ou vasculaire rétinienne, y compris DME et/ou rétinopathie d'origine autre que le diabète, dégénérescence maculaire liée à l'âge, dystrophie, néovascularisation choroïdienne quelle qu'en soit la cause, occlusion de la veine rétinienne, occlusion de l'artère rétinienne dans l'un ou l'autre œil.
- Antécédents de décollement de rétine ou de trou maculaire de pleine épaisseur après une chirurgie intraoculaire dans l'un ou l'autre œil, ou d'uvéite idiopathique ou auto-immune dans l'un ou l'autre œil.
- Toute autre maladie oculaire pouvant entraîner une réduction substantielle de la BCVA.
Systémique :
- Hypersensibilité connue ou suspectée ou contre-indication à l'IP.
- Diabète sucré non contrôlé avec une HbA1c ≥ 12 %.
- Initiation du traitement par des modulateurs du glucagon-like peptide-1 (GLP-1) pour le contrôle glycémique et d'autres indications au cours des 3 derniers mois précédant le dépistage.
- Initiation d'un traitement intensif à l'insuline (une pompe ou plusieurs injections quotidiennes) dans les 3 mois précédant le dépistage ou prévoit de le faire dans les 3 prochains mois.
- Utilisation actuelle d'anticoagulants coumariniques (Coumadin/Warfarin).
- Sous dialyse ou avec un débit de filtration glomérulaire (DFGe) estimé < 30 mL/min/1,73 m2 selon l'évaluation CKD-EPI lors du dépistage. (Acidocétose diabétique active ou état hyperglycémique hyperosmolaire non cétosique).
- Hypertension avec tension artérielle diastolique au repos (TA) > 100 mmHg ou TA systolique > 180 mmHg sur 2 mesures consécutives à au moins 5 minutes d'intervalle. Remarque : Si le résultat est hors limites, l'évaluation peut être répétée une fois avant la randomisation pour confirmation.
- Fréquence cardiaque au repos en dehors de la plage spécifiée (50 à 110 battements par minute). Remarque : Si le résultat est hors limites, l'évaluation peut être répétée une fois avant la randomisation pour confirmation.
- Antécédents de maladie hépatique chronique ou présence d'alanine aminotransférase (ALT) et d'aspartate aminotransférase (AST) élevées (définies comme > 3 × limite supérieure de la normale) compatibles avec un tel diagnostic.
- Connu pour être immunodéprimé ou recevoir un traitement immunosuppresseur. Remarque : les sujets recevant des corticostéroïdes à faible dose peuvent être éligibles, à la discrétion de l'enquêteur.
- Reçoit actuellement un traitement avec un puissant inhibiteur du transporteur de la glycoprotéine P (voir section 6.4.2), qui peut interférer avec l'IP.
- Antécédents d'allergie à la fluorescéine.
- Toute maladie ou condition médicale qui, de l'avis de l'enquêteur, interférerait avec l'étude, empêcherait le sujet de participer avec succès à l'étude ou pourrait perturber les résultats de l'étude.
- Participation à toute étude expérimentale dans les 30 jours précédant le dépistage ou planification de participer à tout autre essai clinique expérimental sur un médicament ou un dispositif dans les 30 jours suivant la fin de l'étude.
- Antécédents de transfusion sanguine ou de perte de sang sévère dans les 3 mois précédant le dépistage, hémoglobinopathie connue et anémie sévère.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: VX-01
La cohorte 1 comprendra 50 sujets qui seront randomisés pour prendre le médicament expérimental VX-01 (comprimés pelliculés) à la dose de 150 mg, administré deux fois par jour.
|
Il n'y a aucune différence physique entre le VX-01 et le placebo.
La seule différence réside dans l’ingrédient actif présent dans le VX-01, qui est le composé qui sera évalué au cours de cette étude.
|
|
Comparateur placebo: Placebo
La cohorte 2 comprendra 50 sujets qui seront randomisés pour recevoir le médicament placebo (comprimés pelliculés), qui sera administré deux fois par jour.
|
Le placebo sera fourni sous forme de comprimé identique au médicament testé mais sans VX-01.
L'emballage du placebo sera identique à celui de l'IP afin de garder le personnel et les sujets de l'étude masqués.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Évaluer l'efficacité des doses orales de VX-01 chez les sujets par rapport au placebo après 1 an de traitement.
Délai: De l'inscription à la fin du traitement à la semaine 52
|
Le critère d'évaluation de cet objectif est la proportion de sujets qui ne développent pas d'aggravation par rapport à la ligne de base dans l'ETDRS DRSS binoculaire à la semaine 52.
L'échelle de gravité de la rétinopathie diabétique (DRSS) est une échelle utilisée par les professionnels de la santé pour mesurer la gravité et la progression de la rétinopathie diabétique d'une personne.
Le principal DRSS est l'échelle ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) qui sera utilisée dans cette étude.
|
De l'inscription à la fin du traitement à la semaine 52
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Évaluer l'efficacité du VX-01 chez les sujets atteints de NPDR modérée à sévère sans CI-DME en déterminant le changement global par rapport à la ligne de base dans les scores des lettres BCVA.
Délai: De l'inscription à la fin du traitement à la semaine 52
|
La mesure du point final de cet objectif sera l'amélioration de la meilleure acuité visuelle corrigée (BCVA), c'est-à-dire un score plus élevé à la fin du traitement par rapport à l'inscription (référence).
|
De l'inscription à la fin du traitement à la semaine 52
|
|
Évaluer l'efficacité du VX-01 chez les sujets atteints de NPDR modérée à sévère sans CI-DME en déterminant le changement global par rapport à la ligne de base dans les scores ETDRS DRSS.
Délai: De l'inscription à la fin du traitement à la semaine 52
|
La mesure du point final de cet objectif sera l'amélioration du score de traitement précoce de la rétinopathie diabétique (ETDRS), c'est-à-dire un score plus élevé à la fin du traitement par rapport à l'inscription (mesure de base).
|
De l'inscription à la fin du traitement à la semaine 52
|
|
Incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) lors de la prise de plusieurs doses orales de VX-01.
Délai: De l'inscription à la fin du traitement à la semaine 52
|
La mesure du point final de cet objectif comprendra l'évaluation de la nature, de la fréquence et de la gravité des TEAE systémiques et oculaires tout au long de la durée de l'étude.
Un nombre inférieur de TEAE indiquerait un meilleur profil de sécurité et de tolérabilité du VX-01.
|
De l'inscription à la fin du traitement à la semaine 52
|
|
Nombre de sujets développant une rétinopathie diabétique proliférative à risque modéré à élevé
Délai: De l'inscription à la fin du traitement à la semaine 52
|
Mesure de la proportion de sujets qui développent une rétinopathie diabétique proliférative à risque modéré à élevé dans l'un ou l'autre œil à la semaine 24 et également à la semaine 52 sera quantifiée.
Cela aidera à comprendre la sécurité du VX-01.
|
De l'inscription à la fin du traitement à la semaine 52
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
11 février 2025
Achèvement primaire (Estimé)
1 mars 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 mars 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 décembre 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
7 janvier 2025
Première publication (Réel)
13 janvier 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
18 juin 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
13 juin 2025
Dernière vérification
1 juin 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- VX01-DR-201
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .