Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​oralt administreret VX-01

13. juni 2025 opdateret af: Vantage Biosciences Ltd

Et fase II, dobbeltmasket, randomiseret, placebokontrolleret, parallelt designstudie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​oralt administreret VX-01 ved diabetisk retinopati af ikke-proliferativ type (NPDR)

Målet med dette kliniske forsøg er at evaluere effektiviteten, sikkerheden, farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) af VX-01 som selvstændig behandling for diabetisk retinopati af ikke-proliferativ type (NPDR).

Det primære formål med undersøgelsen er at evaluere effektiviteten af ​​daglige orale doser af VX-01 versus placebo efter 52 ugers behandling.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 2, multicenter, dobbeltmasket, randomiseret, placebokontrolleret, parallelgruppestudie for at evaluere effektiviteten af ​​orale doser af VX-01 hos forsøgspersoner med moderat til svær NPDR uden CI-DME.

Ca. 100 mandlige og kvindelige forsøgspersoner i alderen ≥ 18 år med en dokumenteret diagnose Type 1 Diabetic Mellitus eller Type 2 Diabetic Mellitus med moderat til svær NPDR (uden CI-DME) vil blive tilmeldt, hvis de opfylder alle berettigelseskriterierne for undersøgelsen.

Emner vil blive randomiseret 1:1 til 1 af 2 studiekohorter:

  • Kohorte 1 (n = 50): VX-01 (filmovertrukne tabletter, 150 mg administreret BID)
  • Kohorte 2 (n = 50): Placebo (filmovertrukne tabletter, administreret BID)

Forsøgspersoner vil blive stratificeret efter tilstedeværelse eller fravær af proliferativ diabetisk retinopati (PDR) og ved glykeret hæmoglobin (HbA1c) på ≥ 8,5 % eller < 8,5 % ved screening. Alle forsøgspersoner vil tage 1 tablet VX-01 eller placebo BID i 52 på hinanden følgende uger. Alle forsøgspersoner vil blive fulgt i 12 uger efter afslutning af behandlingen i uge 52.

Sponsoren, undersøgelsesstedets personale, monitorer, personale og forsøgspersoner vil blive maskeret til behandlingstildeling under hele undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

100

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Albury, New South Wales, Australien, 2640
        • Rekruttering
        • Eye Clinic Albury Wodonga
      • Hurstville, New South Wales, Australien, 2220
        • Rekruttering
        • Retina And Eye Consultants Hurstville
      • Parramatta, New South Wales, Australien, 2150
        • Rekruttering
        • Marsden Eye Specialists
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2000
        • Rekruttering
        • Sydney Eye Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2000
        • Rekruttering
        • Sydney Retina Clinic
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Rekruttering
        • Sydney West Retina
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australien, 4575
        • Rekruttering
        • University of the Sunshine Coast Clinical Trials (Birtinya)
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Rekruttering
        • Royal Adelaide Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90211
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94303
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Stanford Byers Eye Institute
      • Santa Barbara, California, Forenede Stater, 93103
        • Ikke rekrutterer endnu
        • California Retina Consultants- Santa Barbara
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32216
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Florida Retina Institute - Jacksonville Southside
    • Illinois
      • Elmhurst, Illinois, Forenede Stater, 60126
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Retina Associates
    • Maryland
      • Hagerstown, Maryland, Forenede Stater, 21740-5940
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Cumberland Valley Retina Consultants
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Forenede Stater, 16507
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Erie Retina Research
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, Forenede Stater, 24502
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Piedmont Eye Center
  • Hong Kong
      • Shatin, Hong Kong
        • Rekruttering
        • Prince of Wales Hospital the Chinese University of Hong Kong
      • Wong Chuk Hang, Hong Kong
        • Ikke rekrutterer endnu
        • HKU Eye Centre
  • Korea, Republikken
      • Seongnam-si, Korea, Republikken
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Asan Medical Center
      • Seoul 81, Korea, Republikken
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Samsung Medical Center
  • Malaysia
      • Selayang Baru Utara, Malaysia
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospital Selayang
    • Kuala Lumpur Federal Territory of Kuala Lumpur
      • Petaling Jaya, Kuala Lumpur Federal Territory of Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University Malaya Medical Centre
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malaysia, 10450
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospital Pulau Pinang
    • Selangor
      • Shah Alam, Selangor, Malaysia, 40000
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospital Shah Alam
      • Sungai Buloh, Selangor, Malaysia, 47000
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospital Al-Sultan Abdullah UiTM

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Der skal indhentes skriftligt informeret samtykke fra forsøgspersonen forud for undersøgelsesrelaterede procedurer.
  • Forsøgspersonen skal være over 18 år på screeningstidspunktet.
  • Forsøgspersonen skal have et kropsmasseindeks (BMI) på mellem 18 og 40 kg/m2 inklusive.
  • Forsøgspersonen har en dokumenteret diagnose T1DM eller T2DM.
  • Forsøgspersonen har moderat til svær NPDR, som bestemt af et Central Reading Center (CRC) ved hjælp af DRSS i mindst ét ​​øje
  • Forsøgspersonen skal have klare okulære medier og være i stand til at gennemgå tilstrækkelig pupiludvidelse for at tillade tilstrækkelig fundus-billeddannelse af begge øjne.

  • Kvinde emne skal enten være:

    1. Af ikke-fertil alder: postmenopausal eller dokumenteret kirurgisk steril post hysterektomi (mindst 1 måned før screening)
    2. Eller, hvis den er i den fødedygtige alder, skal den have en negativ serumgraviditetstest ved screening og skal bruge 2 acceptable former for prævention, startende ved screening og gennem hele undersøgelsesperioden og i 28 dage efter den endelige IP-administration.
  • Kvindelig forsøgsperson må ikke amme ved screening eller i undersøgelsesperioden og i 28 dage efter den endelige IP-administration.
  • Mandlig forsøgsperson skal være kirurgisk steril (> 30 dage siden vasektomi uden levedygtig sæd), eller hvis de er involveret i seksuelle relationer med en kvinde i den fødedygtige alder, skal parret acceptere at bruge 2 acceptable præventionsmetoder fra screening, under undersøgelsen, og for 28 dage efter sidste IP-administration.

Kvindelig forsøgsperson må ikke donere æg, eller mandlig forsøgsperson må ikke donere sæd fra og med screening og i hele undersøgelsesperioden og i 28 dage efter den endelige IP-administration.

  • Forsøgspersonen skal have Best Corrected Visual Acuity (BCVA) vurderet ved Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) protokolscore på ≥ 70 bogstaver i undersøgelsesøjet og ≥ 20 bogstaver i det ikke-kvalificerede medfølgende øje.
  • Forsøgspersonen skal efter efterforskerens opfattelse have evnen og viljen til at vende tilbage til alle planlagte besøg og udføre alle vurderinger.
  • Forsøgspersonen indvilliger i ikke at deltage i en anden interventionsundersøgelse efter at have underskrevet det informerede samtykke og indtil afslutningen af ​​undersøgelsen (EOS) besøget er afsluttet.

Ekskluderingskriterier:

Oftalmisk:

  • Tilstedeværelse af CI-DME (med central subfield-tykkelse [CST] målt større end 325 μm på optisk kohærenstomografi i spektralt domæne [SD-OCT]), der truer midten af ​​macula (inden for 1.000 μm fra foveal centrum) i begge øjne, eller tilstedeværelse af DME, der kræver behandling.
  • Tilstedeværelse af moderat til høj risiko PDR (DRSS niveau 65 eller højere).

  • Enhver tidligere behandling (i begge øjne) med:

    1. Fokal- eller gitter-laser-fotokoagulation inden for de seneste 6 måneder forud for screening eller pan-retinal fotokoagulation (PRP) til enhver tid.
    2. Systemiske eller intravitreale antivaskulære endotelvækstfaktor (VEGF) midler inden for de sidste 12 måneder forud for screening.
    3. Intraokulære, subtenon- eller periokulære steroider, inklusive triamcinolon- og dexamethasonimplantat inden for de sidste 6 måneder, eller suprakoroidalt triamcinolon inden for de sidste 3 måneder før screening.
    4. Fluocinolonimplantat inden for de sidste 3 år forud for screening.
    5. Tidligere behandling for NPDR med enhver anden behandling, der ikke er mærket for NPDR inden for 1 år før screening (f.eks. calciumdobesilat, fibratmedicin).
    6. Vitrektomi på et hvilket som helst tidspunkt før screening.
    7. Yttrium-aluminium-granat (YAG) kapsulotomi inden for 3 måneder før screening.
  • Aktiv uveitis, vitritis eller infektion i begge øjne, herunder infektiøs conjunctivitis, keratitis, scleritis eller endophthalmitis.
  • Anamnese med hornhindetransplantation og/eller vitrektomi eller enhver anden okulær snitoperation i begge øjne (f.eks. shuntkirurgi). Bemærk: Forsøgspersoner, der har haft grå stær eller refraktiv operation i begge tilfælde, der var mere end 3 måneder før screening, kan tillades efter investigators skøn.
  • Ukontrolleret glaukom, som påvist ved intraokulært tryk (IOP) > 25 mmHg trods op til 4 glaukommedicin, eller tegn på glaukomatøst synsfelttab eller har fremskreden glaukom (f.eks. forudgående shuntoperation) i begge øjne.
  • Klinisk signifikant øjensygdom i begge øjne, som efter investigators mening ville udelukke deltagelse i undersøgelsen.
  • Tilstedeværelse af makulær eller retinal vaskulær sygdom inklusive DME og/eller retinopati fra andre årsager end diabetes, aldersrelateret makuladegeneration, mønsterdystrofi, koroidal neovaskularisering af enhver årsag, retinal veneokklusion, retinal arterieokklusion i begge øjne.
  • Anamnese med nethindeløsning eller makulært hul i fuld tykkelse efter intraokulær kirurgi i begge øjne eller idiopatisk eller autoimmun uveitis i begge øjne.
  • Enhver anden øjensygdom, der kan forårsage væsentlig reduktion af BCVA.

Systemisk:

  • Kendt, mistænkt overfølsomhed eller kontraindikation over for IP.
  • Ukontrolleret diabetes mellitus med HbA1c på ≥ 12 %.
  • Påbegyndelse af behandling med glucagon-lignende peptid-1 (GLP-1) modulatorer til glykæmisk kontrol og andre indikationer inden for de sidste 3 måneder forud for screening.
  • Påbegyndelse af intensiv insulinbehandling (en pumpe eller flere daglige injektioner) inden for 3 måneder før screening eller planlægger at gøre det inden for de næste 3 måneder.
  • Nuværende brug af coumarin antikoagulantia (Coumadin/Warfarin).
  • Ved dialyse eller en estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) på < 30 ml/min/1,73 m2 i henhold til CKD-EPI-evaluering ved screening. (Aktiv diabetisk ketoacidose eller hyperglykæmisk hyperosmolær ikke-ketotisk tilstand).
  • Hypertension med hvilende diastolisk blodtryk (BP) > 100 mmHg eller systolisk BP > 180 mmHg ved 2 på hinanden følgende målinger med mindst 5 minutters mellemrum. Bemærk: Hvis resultatet er uden for området, kan vurderingen gentages én gang før randomisering til bekræftelse.
  • Hvilepuls uden for det specificerede område (50 til 110 slag i minuttet). Bemærk: Hvis resultatet er uden for området, kan vurderingen gentages én gang før randomisering til bekræftelse.
  • Anamnese med kronisk leversygdom eller tilstedeværelse af forhøjet (defineret som > 3 × øvre normalgrænse) alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) i overensstemmelse med en sådan diagnose.
  • Kendt for at være immunkompromitteret eller modtage immunsuppressiv behandling. Bemærk: Forsøgspersoner, der får lavdosis kortikosteroider, kan være berettigede efter investigatorens skøn.
  • Modtager i øjeblikket behandling med en stærk hæmmer af P-glykoproteintransporteren (se afsnit 6.4.2), som kan interferere med IP.
  • Anamnese med allergi over for fluorescein.
  • Enhver sygdom eller medicinsk tilstand, som efter efterforskerens mening ville forstyrre undersøgelsen, forhindre forsøgspersonen i at deltage med succes i undersøgelsen, eller som kan forvirre undersøgelsesresultaterne.
  • Deltagelse i enhver afprøvningsundersøgelse inden for 30 dage før screening eller planlægning af deltagelse i andre kliniske forsøg med lægemiddel eller udstyr inden for 30 dage efter undersøgelsens afslutning.
  • Anamnese med blodtransfusion eller alvorligt blodtab inden for 3 måneder før screening, kendt hæmoglobinopati og svær anæmi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: VX-01
Kohorte 1 vil omfatte 50 forsøgspersoner, som vil blive randomiseret til at tage forsøgslægemidlet VX-01 (filmovertrukne tabletter) i en dosis på 150 mg, administreret BID.
Medicin: VX-01
Der er ingen fysisk forskel på VX-01 og placebo. Den eneste forskel ligger i aktiv ingrediens fundet i VX-01, som er den forbindelse, der vil blive evalueret i løbet af denne undersøgelse.
Placebo komparator: Placebo
Kohorte 2 vil omfatte 50 forsøgspersoner, som vil blive randomiseret til at modtage placebolægemidlet (filmovertrukne tabletter), som vil blive administreret BID.
Medicin: Placebo
Placebo vil blive leveret som en tablet identisk med testlægemidlet, men uden VX-01. Placebo-emballage vil være identisk med IP for at holde undersøgelsens personale og forsøgspersoner maskeret.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer effektiviteten af ​​orale doser af VX-01 hos forsøgspersoner sammenlignet med placebo efter 1 års behandling.
Tidsramme: Fra indskrivning til afslutning af behandling i uge 52
Endepunktet for dette mål er andelen af ​​forsøgspersoner, der ikke udvikler en forværring fra baseline i binokulær ETDRS DRSS i uge 52. Diabetic retinopathy severity scale (DRSS) er en skala, sundhedspersonale bruger til at måle sværhedsgraden og progressionen af ​​en persons diabetiske retinopati. Den vigtigste DRSS er Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) skalaen, som vil blive brugt i denne undersøgelse.
Fra indskrivning til afslutning af behandling i uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere effektiviteten af ​​VX-01 hos forsøgspersoner med moderat til svær NPDR uden CI-DME ved at bestemme den samlede ændring fra baseline i BCVA-bogstavscore.
Tidsramme: Fra indskrivning til afslutning af behandling i uge 52
Endepunktsmåling af dette mål vil være forbedring af Best Corrected Visual Acuity (BCVA), dvs. højere score ved behandlingens afslutning sammenlignet med indskrivning (baseline).
Fra indskrivning til afslutning af behandling i uge 52
At evaluere effektiviteten af ​​VX-01 hos forsøgspersoner med moderat til svær NPDR uden CI-DME ved at bestemme den samlede ændring fra baseline i ETDRS DRSS-scorerne.
Tidsramme: Fra indskrivning til afslutning af behandling i uge 52
Endepunktsmåling af dette mål vil være en forbedring af Early Treatment Diabetic Retinopathy-score (ETDRS), dvs. højere score ved behandlingens afslutning sammenlignet med indskrivning (baseline-mål)
Fra indskrivning til afslutning af behandling i uge 52
Forekomst af behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) ved indtagelse af flere orale doser af VX-01.
Tidsramme: Fra indskrivning til afslutning af behandling i uge 52
Slutpunktsmåling af dette mål vil omfatte vurdering af arten, hyppigheden og sværhedsgraden af ​​systemiske og okulære TEAE'er i hele undersøgelsens varighed. Et lavere antal TEAE'er ville pege i retning af en bedre sikkerheds- og tolerabilitetsprofil for VX-01
Fra indskrivning til afslutning af behandling i uge 52
Antal forsøgspersoner, der udvikler moderat til høj risiko proliferativ diabetisk retinopati
Tidsramme: Fra indskrivning til afslutning af behandling i uge 52
Måling af andelen af ​​forsøgspersoner, der udvikler moderat til højrisiko proliferativ diabetisk retinopati i begge øjne i uge 24 og også i uge 52, vil blive kvantificeret. Dette vil hjælpe med at forstå sikkerheden ved VX-01.
Fra indskrivning til afslutning af behandling i uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vantage Biosciences Ltd

Samarbejdspartnere

Vantage Biosciences Australia Pty Ltd

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. februar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. december 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. januar 2025

Først opslået (Faktiske)

13. januar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. juni 2025

Sidst verificeret

1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX01-DR-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Diabetisk retinopati

Kliniske forsøg med VX-01

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uruguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner