Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo podawanego doustnie VX-01

13 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Vantage Biosciences Ltd

Badanie fazy II, podwójnie maskowane, randomizowane, kontrolowane placebo, równoległe, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa podawanego doustnie VX-01 w retinopatii cukrzycowej typu nieproliferacyjnego (NPDR)

Celem tego badania klinicznego jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) VX-01 jako samodzielnego leczenia retinopatii cukrzycowej typu nieproliferacyjnego (NPDR).

Głównym celem badania jest ocena skuteczności codziennych doustnych dawek VX-01 w porównaniu z placebo po 52 tygodniach leczenia.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, podwójnie zaślepione, randomizowane, kontrolowane placebo badanie II fazy, prowadzone w grupach równoległych, mające na celu ocenę skuteczności doustnych dawek VX-01 u pacjentów z umiarkowaną do ciężkiej NPDR, bez CI-DME.

Do badania zostanie włączonych około 100 mężczyzn i kobiet w wieku ≥ 18 lat z udokumentowaną diagnozą cukrzycy typu 1 lub cukrzycy typu 2 z umiarkowaną do ciężkiej NPDR (bez CI-DME), jeśli spełnią oni wszystkie kryteria kwalifikacyjne do badania.

Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do 1 z 2 kohort badania:

  • Kohorta 1 (n = 50): VX-01 (tabletki powlekane, 150 mg podawane dwa razy na dobę)
  • Kohorta 2 (n = 50): Placebo (tabletki powlekane, podawane BID)

Uczestnicy zostaną stratyfikowani pod kątem obecności lub braku proliferacyjnej retinopatii cukrzycowej (PDR) i hemoglobiny glikowanej (HbA1c) wynoszącej ≥ 8,5% lub < 8,5% podczas badania przesiewowego. Wszyscy pacjenci będą przyjmować 1 tabletkę VX-01 lub placebo BID przez 52 kolejne tygodnie. Wszyscy pacjenci będą obserwowani przez 12 tygodni po zakończeniu leczenia w 52. tygodniu.

Sponsor, personel ośrodka badawczego, monitorujący, personel i badani będą zamaskowani w celu przypisania leczenia przez cały czas trwania badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

100

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Albury, New South Wales, Australia, 2640
        • Rekrutacyjny
        • Eye Clinic Albury Wodonga
      • Hurstville, New South Wales, Australia, 2220
        • Rekrutacyjny
        • Retina And Eye Consultants Hurstville
      • Parramatta, New South Wales, Australia, 2150
        • Rekrutacyjny
        • Marsden Eye Specialists
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2000
        • Rekrutacyjny
        • Sydney Eye Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2000
        • Rekrutacyjny
        • Sydney Retina Clinic
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Rekrutacyjny
        • Sydney West Retina
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australia, 4575
        • Rekrutacyjny
        • University of the Sunshine Coast Clinical Trials (Birtinya)
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Rekrutacyjny
        • Royal Adelaide Hospital
  • Hongkong
      • Shatin, Hongkong
        • Rekrutacyjny
        • Prince of Wales Hospital the Chinese University of Hong Kong
      • Wong Chuk Hang, Hongkong
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • HKU Eye Centre
  • Malezja
      • Selayang Baru Utara, Malezja
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Selayang
    • Kuala Lumpur Federal Territory of Kuala Lumpur
      • Petaling Jaya, Kuala Lumpur Federal Territory of Kuala Lumpur, Malezja, 59100
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University Malaya Medical Centre
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malezja, 10450
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Pulau Pinang
    • Selangor
      • Shah Alam, Selangor, Malezja, 40000
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Shah Alam
      • Sungai Buloh, Selangor, Malezja, 47000
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Al-Sultan Abdullah UiTM
  • Republika Korei
      • Seongnam-si, Republika Korei
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Republika Korei
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Asan Medical Center
      • Seoul 81, Republika Korei
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Samsung Medical Center
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Beverly Hills, California, Stany Zjednoczone, 90211
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94303
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Stanford Byers Eye Institute
      • Santa Barbara, California, Stany Zjednoczone, 93103
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • California Retina Consultants- Santa Barbara
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32216
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Florida Retina Institute - Jacksonville Southside
    • Illinois
      • Elmhurst, Illinois, Stany Zjednoczone, 60126
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Retina Associates
    • Maryland
      • Hagerstown, Maryland, Stany Zjednoczone, 21740-5940
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Cumberland Valley Retina Consultants
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 16507
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Erie Retina Research
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, Stany Zjednoczone, 24502
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Piedmont Eye Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Przed przystąpieniem do jakichkolwiek procedur związanych z badaniem należy uzyskać pisemną świadomą zgodę od uczestnika.
  • W momencie badania przesiewowego uczestnik musi mieć ukończone > 18 lat.
  • Uczestnik musi mieć wskaźnik masy ciała (BMI) mieszczący się w przedziale od 18 do 40 kg/m2 włącznie.
  • Podmiot ma udokumentowaną diagnozę T1DM lub T2DM.
  • Pacjent ma umiarkowaną do ciężkiej NPDR, określoną przez Central Reading Centre (CRC) przy użyciu DRSS w co najmniej jednym oku
  • Osoba badana musi mieć czyste oko i być w stanie poddać się odpowiedniemu rozszerzeniu źrenic, aby umożliwić odpowiednie obrazowanie dna oka obu oczu.

  • Temat żeński musi być:

    1. Niezdolna do zajścia w ciążę: po menopauzie lub udokumentowana sterylność chirurgiczna po histerektomii (co najmniej 1 miesiąc przed badaniem przesiewowym)
    2. Lub, jeśli mogą zajść w ciążę, muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego w surowicy podczas badania przesiewowego i muszą stosować 2 dopuszczalne formy antykoncepcji, począwszy od badania przesiewowego i przez cały okres badania oraz przez 28 dni po ostatnim podaniu dootrzewnowym.
  • Pacjentce nie wolno karmić piersią podczas badania przesiewowego lub w okresie badania oraz przez 28 dni po ostatnim podaniu IP.
  • Mężczyzna musi być chirurgicznie sterylny (> 30 dni od wazektomii i nie może mieć żywych plemników) lub w przypadku nawiązania stosunków seksualnych z kobietą w wieku rozrodczym para powinna zgodzić się na stosowanie 2 akceptowalnych metod antykoncepcji z badania przesiewowego, podczas badania i przez 28 dni od ostatniego podania IP.

Pacjentce nie wolno oddawać komórek jajowych, a mężczyźnie nie wolno oddawać nasienia począwszy od badania przesiewowego i przez cały okres badania oraz przez 28 dni po ostatnim podaniu IP.

  • Uczestnik musi mieć najlepszą skorygowaną ostrość wzroku (BCVA) ocenioną w protokole wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS) z wynikiem ≥ 70 liter w badanym oku i ≥ 20 liter w niekwalifikowanym oku drugim.
  • Podmiot musi, zdaniem Badacza, mieć możliwość i chęć powrotu na wszystkie zaplanowane wizyty oraz przeprowadzenia wszystkich badań.
  • Uczestnik wyraża zgodę na nieuczestniczenie w kolejnym badaniu interwencyjnym po podpisaniu świadomej zgody i do czasu zakończenia wizyty na zakończenie badania (EOS).

Kryteria wykluczenia:

Oczny:

  • obecność CI-DME (z grubością centralnego subpola [CST] mierzoną większą niż 325 μm w optycznej tomografii koherentnej w domenie widmowej [SD-OCT]) zagrażającą środkowi plamki żółtej (w promieniu 1000 μm od środka dołka) w którymkolwiek oku lub obecność DME wymagającego leczenia.
  • Obecność PDR umiarkowanego do wysokiego ryzyka (poziom DRSS 65 lub wyższy).

  • Jakiekolwiek wcześniejsze leczenie (w każdym oku) z użyciem:

    1. Ogniskowa lub siatkowa fotokoagulacja laserowa w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub fotokoagulacja pan-siatkówkowa (PRP) w dowolnym momencie.
    2. Ogólnoustrojowe lub doszklistkowe leki przeciw czynnikowi wzrostu śródbłonka naczyniowego (VEGF) w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
    3. Steroidy wewnątrzgałkowe, podczopowe lub okołooczne, w tym implant triamcynolonu i deksametazonu w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub triamcynolon nadnaczyniówkowy w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
    4. Implant fluocynolonu w ciągu ostatnich 3 lat przed badaniem przesiewowym.
    5. Wcześniejsze leczenie NPDR jakimkolwiek innym leczeniem, które nie jest zalecane do leczenia NPDR w ciągu 1 roku przed badaniem przesiewowym (np. dobesylan wapnia, lek fibratowy).
    6. Witrektomia w dowolnym momencie przed badaniem przesiewowym.
    7. Kapsulotomia z granatu itru i glinu (YAG) w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Aktywne zapalenie błony naczyniowej oka, zapalenie ciała szklistego lub zakażenie któregokolwiek oka, w tym zakaźne zapalenie spojówek, zapalenie rogówki, zapalenie twardówki lub zapalenie wnętrza gałki ocznej.
  • Historia przeszczepu rogówki i (lub) witrektomii lub jakiejkolwiek innej operacji nacięcia oka w dowolnym oku (np. Operacja zastawki). Uwaga: Pacjenci, którzy przeszli operację zaćmy lub operację refrakcyjną w okresie dłuższym niż 3 miesiące przed badaniem przesiewowym, mogą zostać dopuszczeni do badania według uznania badacza.
  • Niekontrolowana jaskra, potwierdzona ciśnieniem wewnątrzgałkowym (IOP) > 25 mmHg pomimo stosowania do 4 leków przeciwjaskrowych lub oznaką jaskrowej utraty pola widzenia lub zaawansowanej jaskry (np. wcześniejszej operacji zastawki) w którymkolwiek oku.
  • Klinicznie istotna choroba oczu w którymkolwiek oku, która w opinii Badacza wykluczałaby udział w badaniu.
  • Obecność choroby plamki lub naczyń siatkówki, w tym DME i (lub) retinopatii z przyczyn innych niż cukrzyca, zwyrodnienie plamki związane z wiekiem, dystrofia wzorcowa, neowaskularyzacja naczyniówkowa o dowolnej przyczynie, niedrożność żył siatkówki, niedrożność tętnic siatkówki w którymkolwiek oku.
  • Odwarstwienie siatkówki lub otwór plamkowy pełnej grubości po operacji wewnątrzgałkowej w dowolnym oku lub idiopatyczne lub autoimmunologiczne zapalenie błony naczyniowej oka w dowolnym oku.
  • Jakakolwiek inna choroba oczu, która może powodować znaczne zmniejszenie BCVA.

Systemowe:

  • Znana, podejrzewana nadwrażliwość lub przeciwwskazanie do IP.
  • Niekontrolowana cukrzyca z HbA1c ≥ 12%.
  • Rozpoczęcie leczenia modulatorami glukagonopodobnego peptydu-1 (GLP-1) w celu kontroli glikemii i innych wskazań w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Rozpoczęcie intensywnego leczenia insuliną (podawanie pompy lub wielokrotne wstrzyknięcia dziennie) w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub planowanie w ciągu najbliższych 3 miesięcy.
  • Obecne stosowanie antykoagulantów kumarynowych (Coumadin/Warfarin).
  • Podczas dializy lub przy szacowanym współczynniku filtracji kłębuszkowej (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m2 zgodnie z oceną CKD-EPI podczas badania przesiewowego. (Aktywna cukrzycowa kwasica ketonowa lub hiperglikemiczny, hiperosmolarny stan nieketotyczny).
  • Nadciśnienie tętnicze ze spoczynkowym rozkurczowym ciśnieniem krwi (BP) > 100 mmHg lub skurczowym BP > 180 mmHg w 2 kolejnych pomiarach w odstępie co najmniej 5 minut. Uwaga: Jeżeli wynik jest poza zakresem, ocenę można powtórzyć jeden raz przed randomizacją w celu potwierdzenia.
  • Tętno spoczynkowe poza określonym zakresem (50 do 110 uderzeń na minutę). Uwaga: Jeżeli wynik jest poza zakresem, ocenę można powtórzyć jeden raz przed randomizacją w celu potwierdzenia.
  • Przewlekła choroba wątroby w wywiadzie lub obecność podwyższonej (określanej jako > 3 x górna granica normy) aminotransferazy alaninowej (ALT) i aminotransferazy asparaginianowej (AST) zgodnej z takim rozpoznaniem.
  • Wiadomo, że ma obniżoną odporność lub otrzymuje leczenie immunosupresyjne. Uwaga: Pacjenci otrzymujący kortykosteroidy w małych dawkach mogą się kwalifikować, według uznania badacza.
  • Obecnie leczony silnym inhibitorem transportera glikoproteiny P (patrz rozdział 6.4.2), który może zakłócać IP.
  • Historia alergii na fluoresceinę.
  • Jakakolwiek choroba lub stan chorobowy, który w opinii Badacza mógłby zakłócać badanie, uniemożliwiać uczestnikowi pomyślne uczestnictwo w badaniu lub który mógłby zafałszować wyniki badania.
  • Udział w jakimkolwiek badaniu eksperymentalnym w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub planowanie udziału w jakichkolwiek innych badaniach klinicznych leku lub urządzenia badawczego w ciągu 30 dni od zakończenia badania.
  • Historia transfuzji krwi lub ciężkiej utraty krwi w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym, znana hemoglobinopatia i ciężka niedokrwistość.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: VX-01
Kohorta 1 będzie obejmować 50 pacjentów, którzy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej badany lek VX-01 (tabletki powlekane) w dawce 150 mg, podawanej BID.
Lek: VX-01
Nie ma fizycznej różnicy pomiędzy VX-01 a placebo. Jedyna różnica polega na aktywnym składniku VX-01, który będzie oceniany w trakcie tego badania.
Komparator placebo: Placebo
Kohorta 2 będzie obejmować 50 pacjentów, którzy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej lek placebo (tabletki powlekane), który będzie podawany BID.
Lek: Placebo
Placebo będzie dostarczane w postaci tabletek identycznych z lekiem testowym, ale bez VX-01. Opakowanie placebo będzie identyczne jak opakowanie IP, aby personel badawczy i uczestnicy badania byli zamaskowani.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocenić skuteczność doustnych dawek VX-01 u pacjentów w porównaniu z placebo po 1 roku leczenia.
Ramy czasowe: Od włączenia do zakończenia leczenia w 52. tygodniu
Punktem końcowym tego celu jest odsetek pacjentów, u których w 52. tygodniu nie wystąpiło pogorszenie w porównaniu z wartością wyjściową w obuocznym badaniu ETDRS DRSS. Skala nasilenia retinopatii cukrzycowej (DRSS) to skala stosowana przez pracowników służby zdrowia do pomiaru ciężkości i postępu retinopatii cukrzycowej u danej osoby. Główną skalą DRSS jest skala Early Treatment Diabetic Retinopatia Study (ETDRS), która zostanie wykorzystana w tym badaniu.
Od włączenia do zakończenia leczenia w 52. tygodniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena skuteczności VX-01 u pacjentów z umiarkowaną do ciężkiej NPDR bez CI-DME poprzez określenie ogólnej zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w punktacji literowej BCVA.
Ramy czasowe: Od włączenia do zakończenia leczenia w 52. tygodniu
Punktem końcowym miarą tego celu będzie poprawa najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA), tj. wyższa punktacja na koniec leczenia w porównaniu z włączeniem (wartość wyjściowa).
Od włączenia do zakończenia leczenia w 52. tygodniu
Ocena skuteczności VX-01 u pacjentów z umiarkowaną do ciężkiej NPDR bez CI-DME poprzez określenie ogólnej zmiany w wynikach ETDRS DRSS w stosunku do wartości wyjściowych.
Ramy czasowe: Od włączenia do zakończenia leczenia w 52. tygodniu
Punktem końcowym miarą tego celu będzie poprawa wyniku wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS), tj. wyższy wynik na koniec leczenia w porównaniu z włączeniem do badania (miara wyjściowa).
Od włączenia do zakończenia leczenia w 52. tygodniu
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) podczas przyjmowania wielokrotnych dawek doustnych VX-01.
Ramy czasowe: Od włączenia do zakończenia leczenia w 52. tygodniu
Pomiar punktu końcowego tego celu będzie obejmował ocenę charakteru, częstości i nasilenia ogólnoustrojowych i ocznych TEAE przez cały czas trwania badania. Mniejsza liczba TEAE wskazywałaby na lepszy profil bezpieczeństwa i tolerancji VX-01
Od włączenia do zakończenia leczenia w 52. tygodniu
Liczba pacjentów, u których rozwinęła się proliferacyjna retinopatia cukrzycowa o umiarkowanym lub wysokim ryzyku
Ramy czasowe: Od włączenia do zakończenia leczenia w 52. tygodniu
Określony zostanie ilościowo pomiar odsetka pacjentów, u których rozwinęła się proliferacyjna retinopatia cukrzycowa umiarkowanego do wysokiego ryzyka w dowolnym oku w 24. i 52. tygodniu. Pomoże to w zrozumieniu bezpieczeństwa VX-01.
Od włączenia do zakończenia leczenia w 52. tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vantage Biosciences Ltd

Współpracownicy

Vantage Biosciences Australia Pty Ltd

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 lutego 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 grudnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 stycznia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 stycznia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 czerwca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 czerwca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX01-DR-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na VX-01

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Colombia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj