Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad del VX-01 administrado por vía oral
13 de junio de 2025 actualizado por: Vantage Biosciences Ltd
Un estudio de diseño paralelo de fase II, doble enmascarado, aleatorizado, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad del VX-01 administrado por vía oral en la retinopatía diabética de tipo no proliferativo (NPDR)
El objetivo de este ensayo clínico es evaluar la eficacia, seguridad, farmacocinética (PK) y farmacodinamia (PD) de VX-01 como tratamiento independiente para la retinopatía diabética de tipo no proliferativo (NPDR).
El objetivo principal del estudio es evaluar la eficacia de las dosis orales diarias de VX-01 versus placebo después de 52 semanas de tratamiento.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de fase 2, multicéntrico, doble enmascarado, aleatorizado, controlado con placebo y de grupos paralelos para evaluar la eficacia de dosis orales de VX-01 en sujetos con NPDR de moderada a grave, sin CI-DME.
Aproximadamente 100 sujetos masculinos y femeninos de ≥ 18 años con un diagnóstico documentado de diabetes mellitus tipo 1 o diabetes mellitus tipo 2 con NPDR de moderada a grave (sin CI-DME) se inscribirán, si cumplen con todos los criterios de elegibilidad para el estudio.
Los sujetos serán asignados al azar 1:1 a 1 de 2 cohortes de estudio:
- Cohorte 1 (n = 50): VX-01 (comprimidos recubiertos con película, 150 mg administrados dos veces al día)
- Cohorte 2 (n = 50): Placebo (comprimidos recubiertos con película, administrados dos veces al día)
Los sujetos serán estratificados por la presencia o ausencia de retinopatía diabética proliferativa (PDR) y por hemoglobina glucosilada (HbA1c) de ≥ 8,5% o <8,5% en el cribado. Todos los sujetos tomarán 1 tableta de VX-01 o placebo dos veces al día durante 52 semanas consecutivas. Todos los sujetos serán seguidos durante 12 semanas después de finalizar el tratamiento en la Semana 52.
El patrocinador, el personal del sitio del estudio, los monitores, el personal y los sujetos estarán enmascarados para la asignación del tratamiento durante la totalidad del estudio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
100
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Steffy George
- Número de teléfono: +44 7450953382
- Correo electrónico: steffy.george@vantage-biosciences.com
Ubicaciones de estudio
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New South Wales
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Albury, New South Wales, Australia, 2640
- Reclutamiento
- Eye Clinic Albury Wodonga
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Hurstville, New South Wales, Australia, 2220
- Reclutamiento
- Retina And Eye Consultants Hurstville
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Parramatta, New South Wales, Australia, 2150
- Reclutamiento
- Marsden Eye Specialists
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Sydney, New South Wales, Australia, 2000
- Reclutamiento
- Sydney Eye Hospital
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Sydney, New South Wales, Australia, 2000
- Reclutamiento
- Sydney Retina Clinic
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Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Reclutamiento
- Sydney West Retina
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Queensland
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Birtinya, Queensland, Australia, 4575
- Reclutamiento
- University of the Sunshine Coast Clinical Trials (Birtinya)
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Reclutamiento
- Royal Adelaide Hospital
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Seongnam-si, Corea, república de
- Aún no reclutando
- Seoul National University Bundang Hospital
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Seoul, Corea, república de
- Aún no reclutando
- Asan Medical Center
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Seoul 81, Corea, república de
- Aún no reclutando
- Samsung Medical Center
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California
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Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
- Aún no reclutando
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94303
- Aún no reclutando
- Stanford Byers Eye Institute
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Santa Barbara, California, Estados Unidos, 93103
- Aún no reclutando
- California Retina Consultants- Santa Barbara
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32216
- Aún no reclutando
- Florida Retina Institute - Jacksonville Southside
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Illinois
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Elmhurst, Illinois, Estados Unidos, 60126
- Aún no reclutando
- Retina Associates
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Maryland
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Hagerstown, Maryland, Estados Unidos, 21740-5940
- Aún no reclutando
- Cumberland Valley Retina Consultants
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Pennsylvania
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Erie, Pennsylvania, Estados Unidos, 16507
- Aún no reclutando
- Erie Retina Research
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Virginia
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Lynchburg, Virginia, Estados Unidos, 24502
- Aún no reclutando
- Piedmont Eye Center
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Shatin, Hong Kong
- Reclutamiento
- Prince of Wales Hospital the Chinese University of Hong Kong
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Wong Chuk Hang, Hong Kong
- Aún no reclutando
- HKU Eye Centre
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Selayang Baru Utara, Malasia
- Aún no reclutando
- Hospital Selayang
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Kuala Lumpur Federal Territory of Kuala Lumpur
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Petaling Jaya, Kuala Lumpur Federal Territory of Kuala Lumpur, Malasia, 59100
- Aún no reclutando
- University Malaya Medical Centre
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Pulau Pinang
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George Town, Pulau Pinang, Malasia, 10450
- Aún no reclutando
- Hospital Pulau Pinang
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Selangor
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Shah Alam, Selangor, Malasia, 40000
- Aún no reclutando
- Hospital Shah Alam
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Sungai Buloh, Selangor, Malasia, 47000
- Aún no reclutando
- Hospital Al-Sultan Abdullah UiTM
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Se debe obtener el consentimiento informado por escrito del sujeto antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
- El sujeto debe tener más de 18 años en el momento de la selección.
- El sujeto debe tener un índice de masa corporal (IMC) de entre 18 y 40 kg/m2, inclusive.
- El sujeto tiene un diagnóstico documentado de DM1 o DM2.
- El sujeto tiene NPDR de moderada a grave, según lo determinado por un Centro Central de Lectura (CRC) utilizando DRSS en al menos un ojo.
- El sujeto debe tener medios oculares claros y poder someterse a una dilatación pupilar adecuada para permitir imágenes adecuadas del fondo de ojo de ambos ojos.
El sujeto femenino debe ser:
- En edad fértil: posmenopáusica o post histerectomía quirúrgicamente estéril documentada (al menos 1 mes antes de la selección)
- O, si está en edad fértil, debe tener una prueba de embarazo en suero negativa en el momento de la selección y debe utilizar 2 métodos anticonceptivos aceptables, comenzando en el momento de la selección y durante todo el período del estudio y durante 28 días después de la última administración IP.
- La mujer no debe estar amamantando en el momento de la selección o durante el período de estudio, y durante los 28 días posteriores a la última administración IP.
- El sujeto masculino debe ser quirúrgicamente estéril (> 30 días desde la vasectomía sin espermatozoides viables), o si mantiene relaciones sexuales con una mujer en edad fértil, la pareja debe aceptar utilizar 2 métodos anticonceptivos aceptables desde la selección, durante el estudio y durante 28 días después de la última administración de IP.
La mujer no debe donar óvulos ni el hombre no debe donar esperma a partir del momento de la selección y durante todo el período del estudio, y durante los 28 días posteriores a la administración IP final.
- El sujeto debe tener la mejor agudeza visual corregida (MAVC) evaluada mediante una puntuación de letras del protocolo del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS) de ≥ 70 letras en el ojo del estudio y ≥ 20 letras en el ojo contraparte no calificado.
- El sujeto debe tener la capacidad, en opinión del investigador, y la voluntad de regresar para todas las visitas programadas y realizar todas las evaluaciones.
- El sujeto acepta no participar en otro estudio de intervención después de firmar el consentimiento informado y hasta que se haya completado la visita de Fin del Estudio (EOS).
Criterios de exclusión:
Oftálmico:
- Presencia de CI-DME (con un espesor del subcampo central [CST] medido superior a 325 μm en tomografía de coherencia óptica de dominio espectral [SD-OCT]) que amenaza el centro de la mácula (dentro de 1000 μm del centro foveal) en cualquiera de los ojos, o Presencia de EMD que requiere tratamiento.
- Presencia de PDR de riesgo moderado a alto (nivel DRSS 65 o superior).
Cualquier tratamiento previo (en cualquiera de los ojos) con:
- Fotocoagulación con láser focal o de rejilla dentro de los últimos 6 meses antes de la selección o fotocoagulación pan-retiniana (PRP) en cualquier momento.
- Agentes antifactor de crecimiento endotelial vascular (VEGF) sistémicos o intravítreos en los últimos 12 meses antes de la selección.
- Esteroides intraoculares, subtenonoides o perioculares, incluido el implante de triamcinolona y dexametasona en los últimos 6 meses, o triamcinolona supracoroidea en los últimos 3 meses antes de la selección.
- Implante de fluocinolona en los últimos 3 años antes del cribado.
- Tratamiento previo para NPDR con cualquier otro tratamiento que no esté etiquetado para NPDR dentro del año anterior a la selección (p. ej., dobesilato de calcio, medicación con fibratos).
- Vitrectomía en cualquier momento antes de la selección.
- Capsulotomía de itrio-aluminio-granato (YAG) dentro de los 3 meses anteriores a la selección.
- Uveítis activa, vitritis o infección en cualquiera de los ojos, incluida conjuntivitis infecciosa, queratitis, escleritis o endoftalmitis.
- Antecedentes de trasplante de córnea y/o vitrectomía o cualquier otra cirugía de incisión ocular en cualquiera de los ojos (p. ej., cirugía de derivación). Nota: Los sujetos que se hayan sometido a cirugía de cataratas o refractiva en cualquiera de los dos meses antes de la selección pueden recibir autorización a discreción del investigador.
- Glaucoma no controlado, evidenciado por presión intraocular (PIO) > 25 mmHg a pesar de hasta 4 medicamentos para el glaucoma, o evidencia de pérdida glaucomatosa del campo visual o tiene glaucoma avanzado (p. ej., cirugía de derivación previa) en cualquiera de los ojos.
- Enfermedad ocular clínicamente significativa en cualquiera de los ojos que, en opinión del investigador, impediría la participación en el estudio.
- Presencia de enfermedad vascular macular o retiniana, incluido EMD y/o retinopatía por causas distintas a la diabetes, degeneración macular relacionada con la edad, distrofia de patrón, neovascularización coroidea de cualquier causa, oclusión de la vena retiniana, oclusión de la arteria retiniana en cualquiera de los ojos.
- Antecedentes de desprendimiento de retina o agujero macular de espesor total después de una cirugía intraocular en cualquiera de los ojos, o uveítis idiopática o autoinmune en cualquier ojo.
- Cualquier otra enfermedad ocular que pueda causar una reducción sustancial de la MAVC.
Sistémico:
- Hipersensibilidad conocida o sospechada de contraindicación para IP.
- Diabetes mellitus no controlada con HbA1c ≥ 12%.
- Inicio del tratamiento con moduladores del péptido 1 similar al glucagón (GLP-1) para el control glucémico y otras indicaciones dentro de los últimos 3 meses previos al cribado.
- Inicio de un tratamiento intensivo con insulina (una bomba o múltiples inyecciones diarias) dentro de los 3 meses anteriores a la selección o planes para hacerlo en los próximos 3 meses.
- Uso actual de anticoagulantes cumarínicos (Coumadin/warfarina).
- En diálisis o con una tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) < 30 ml/min/1,73 m2 según evaluación CKD-EPI en Screening. (Cetoacidosis Diabética Activa o Estado Hiperosmolar No Cetósico Hiperglucémico).
- Hipertensión con presión arterial diastólica (PA) en reposo > 100 mmHg o PA sistólica > 180 mmHg en 2 mediciones consecutivas con al menos 5 minutos de diferencia. Nota: Si el resultado está fuera de rango, la evaluación puede repetirse una vez antes de la aleatorización para su confirmación.
- Frecuencia cardíaca en reposo fuera del rango especificado (50 a 110 latidos por minuto). Nota: Si el resultado está fuera de rango, la evaluación puede repetirse una vez antes de la aleatorización para su confirmación.
- Antecedentes de enfermedad hepática crónica o presencia de alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato aminotransferasa (AST) elevadas (definidas como > 3 × límite superior de lo normal) compatibles con dicho diagnóstico.
- Se sabe que está inmunocomprometido o que recibe terapia inmunosupresora. Nota: Los sujetos que reciben corticosteroides en dosis bajas pueden ser elegibles, a criterio del investigador.
- Actualmente recibe tratamiento con un potente inhibidor del transportador de glicoproteína P (ver Sección 6.4.2), que puede interferir con el IP.
- Historia de alergia a la fluoresceína.
- Cualquier enfermedad o condición médica que, en opinión del Investigador, interferiría con el estudio, impediría que el sujeto participara exitosamente en el estudio o que pudiera confundir los resultados del estudio.
- Participación en cualquier estudio de investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección o planificación para participar en cualquier otro ensayo clínico de dispositivo o medicamento en investigación dentro de los 30 días posteriores a la finalización del estudio.
- Antecedentes de transfusión de sangre o pérdida grave de sangre en los 3 meses anteriores a la selección, hemoglobinopatía conocida y anemia grave.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: VX-01
La cohorte 1 incluirá 50 sujetos que serán asignados al azar para tomar el fármaco en investigación VX-01 (tabletas recubiertas con película) en una dosis de 150 mg, administrado dos veces al día.
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No hay diferencia física entre VX-01 y el placebo.
La única diferencia radica en el ingrediente activo que se encuentra en VX-01, que es el compuesto que se evaluará en el curso de este estudio.
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Comparador de placebos: Placebo
La cohorte 2 incluirá 50 sujetos que serán asignados al azar para recibir el fármaco placebo (tabletas recubiertas con película), que se administrará dos veces al día.
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El placebo se suministrará en forma de tableta idéntica al fármaco de prueba pero sin VX-01.
El empaque del placebo será idéntico al IP para mantener al personal y a los sujetos del estudio enmascarados.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar la eficacia de dosis orales de VX-01 en sujetos en comparación con placebo después de 1 año de tratamiento.
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 52
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El criterio de valoración de este objetivo es la proporción de sujetos que no desarrollan un empeoramiento desde el inicio en el ETDRS DRSS binocular en la semana 52.
La escala de gravedad de la retinopatía diabética (DRSS) es una escala que utilizan los profesionales de la salud para medir la gravedad y la progresión de la retinopatía diabética de una persona.
El DRSS principal es la escala del Estudio de retinopatía diabética de tratamiento temprano (ETDRS) que se utilizará en este estudio.
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 52
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar la eficacia de VX-01 en sujetos con NPDR de moderada a grave sin CI-DME determinando el cambio general desde el inicio en las puntuaciones de letras BCVA.
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 52
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La medición del criterio de valoración de este objetivo será la mejora en la mejor agudeza visual corregida (MAVC), es decir, una puntuación más alta al final del tratamiento en comparación con la inscripción (línea de base).
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 52
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Evaluar la eficacia de VX-01 en sujetos con NPDR de moderada a grave sin CI-DME determinando el cambio general desde el inicio en las puntuaciones ETDRS DRSS.
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 52
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La medición final de este objetivo será la mejora en la puntuación de la retinopatía diabética del tratamiento temprano (ETDRS), es decir, una puntuación más alta al final del tratamiento en comparación con la inscripción (medida inicial).
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 52
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) al tomar múltiples dosis orales de VX-01.
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 52
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La medición del criterio de valoración de este objetivo incluirá la evaluación de la naturaleza, frecuencia y gravedad de los TEAE sistémicos y oculares durante la duración del estudio.
Un número menor de TEAE indicaría un mejor perfil de seguridad y tolerabilidad de VX-01
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 52
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Número de sujetos que desarrollan retinopatía diabética proliferativa de riesgo moderado a alto
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 52
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Se cuantificará la medición de la proporción de sujetos que desarrollan retinopatía diabética proliferativa de riesgo moderado a alto en cualquiera de los ojos en la semana 24 y también en la semana 52.
Esto ayudará a comprender la seguridad del VX-01.
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 52
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
11 de febrero de 2025
Finalización primaria (Estimado)
1 de marzo de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de marzo de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de diciembre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de enero de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
13 de enero de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de junio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de junio de 2025
Última verificación
1 de junio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- VX01-DR-201
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .