En studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos oralt administrerad VX-01
13 juni 2025 uppdaterad av: Vantage Biosciences Ltd
En fas II, dubbelmaskad, randomiserad, placebokontrollerad, parallell designstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av oralt administrerad VX-01 vid diabetesretinopati av icke-proliferativ typ (NPDR)
Målet med denna kliniska prövning är att utvärdera effektiviteten, säkerheten, farmakokinetiken (PK) och farmakodynamiken (PD) för VX-01 som fristående behandling för diabetesretinopati av icke-proliferativ typ (NPDR).
Det primära syftet med studien är att utvärdera effektiviteten av dagliga orala doser av VX-01 jämfört med placebo efter 52 veckors behandling.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en fas 2, multicenter, dubbelmaskerad, randomiserad, placebokontrollerad, parallell gruppstudie för att utvärdera effekten av orala doser av VX-01 hos patienter med måttlig till svår NPDR, utan CI-DME.
Cirka 100 manliga och kvinnliga försökspersoner i åldern ≥ 18 år med en dokumenterad diagnos av typ 1 diabetes mellitus eller typ 2 diabetes mellitus med måttlig till svår NPDR (utan CI-DME) kommer att registreras, om de uppfyller alla behörighetskriterier för studien.
Ämnen kommer att randomiseras 1:1 till 1 av 2 studiekohorter:
- Kohort 1 (n = 50): VX-01 (filmdragerade tabletter, 150 mg administrerat två gånger dagligen)
- Kohort 2 (n = 50): Placebo (filmdragerade tabletter, administreras två gånger dagligen)
Försökspersonerna kommer att stratifieras efter närvaro eller frånvaro av proliferativ diabetisk retinopati (PDR) och genom glykerat hemoglobin (HbA1c) på ≥ 8,5 % eller < 8,5 % vid screening. Alla försökspersoner kommer att ta 1 tablett VX-01 eller placebo BID under 52 på varandra följande veckor. Alla försökspersoner kommer att följas i 12 veckor efter avslutad behandling vid vecka 52.
Sponsorn, personalen på studieplatsen, monitorerna, personalen och försökspersonerna kommer att maskeras till behandlingsuppdrag under hela studien.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
100
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Steffy George
- Telefonnummer: +44 7450953382
- E-post: steffy.george@vantage-biosciences.com
Studieorter
-
-
New South Wales
-
Albury, New South Wales, Australien, 2640
- Rekrytering
- Eye Clinic Albury Wodonga
-
Hurstville, New South Wales, Australien, 2220
- Rekrytering
- Retina And Eye Consultants Hurstville
-
Parramatta, New South Wales, Australien, 2150
- Rekrytering
- Marsden Eye Specialists
-
Sydney, New South Wales, Australien, 2000
- Rekrytering
- Sydney Eye Hospital
-
Sydney, New South Wales, Australien, 2000
- Rekrytering
- Sydney Retina Clinic
-
Westmead, New South Wales, Australien, 2145
- Rekrytering
- Sydney West Retina
-
-
Queensland
-
Birtinya, Queensland, Australien, 4575
- Rekrytering
- University of the Sunshine Coast Clinical Trials (Birtinya)
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australien, 5000
- Rekrytering
- Royal Adelaide Hospital
-
-
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Förenta staterna, 90211
- Har inte rekryterat ännu
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94303
- Har inte rekryterat ännu
- Stanford Byers Eye Institute
-
Santa Barbara, California, Förenta staterna, 93103
- Har inte rekryterat ännu
- California Retina Consultants- Santa Barbara
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32216
- Har inte rekryterat ännu
- Florida Retina Institute - Jacksonville Southside
-
-
Illinois
-
Elmhurst, Illinois, Förenta staterna, 60126
- Har inte rekryterat ännu
- Retina Associates
-
-
Maryland
-
Hagerstown, Maryland, Förenta staterna, 21740-5940
- Har inte rekryterat ännu
- Cumberland Valley Retina Consultants
-
-
Pennsylvania
-
Erie, Pennsylvania, Förenta staterna, 16507
- Har inte rekryterat ännu
- Erie Retina Research
-
-
Virginia
-
Lynchburg, Virginia, Förenta staterna, 24502
- Har inte rekryterat ännu
- Piedmont Eye Center
-
-
-
-
-
Shatin, Hong Kong
- Rekrytering
- Prince of Wales Hospital the Chinese University of Hong Kong
-
Wong Chuk Hang, Hong Kong
- Har inte rekryterat ännu
- HKU Eye Centre
-
-
-
-
-
Seongnam-si, Korea, Republiken av
- Har inte rekryterat ännu
- Seoul National University Bundang Hospital
-
Seoul, Korea, Republiken av
- Har inte rekryterat ännu
- Asan Medical Center
-
Seoul 81, Korea, Republiken av
- Har inte rekryterat ännu
- Samsung Medical Center
-
-
-
-
-
Selayang Baru Utara, Malaysia
- Har inte rekryterat ännu
- Hospital Selayang
-
-
Kuala Lumpur Federal Territory of Kuala Lumpur
-
Petaling Jaya, Kuala Lumpur Federal Territory of Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
- Har inte rekryterat ännu
- University Malaya Medical Centre
-
-
Pulau Pinang
-
George Town, Pulau Pinang, Malaysia, 10450
- Har inte rekryterat ännu
- Hospital Pulau Pinang
-
-
Selangor
-
Shah Alam, Selangor, Malaysia, 40000
- Har inte rekryterat ännu
- Hospital Shah Alam
-
Sungai Buloh, Selangor, Malaysia, 47000
- Har inte rekryterat ännu
- Hospital Al-Sultan Abdullah UiTM
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Skriftligt informerat samtycke måste erhållas från försökspersonen före eventuella studierelaterade procedurer.
- Försökspersonen måste vara > 18 år vid tidpunkten för screening.
- Försökspersonen måste ha ett kroppsmassaindex (BMI) på mellan 18 och 40 kg/m2, inklusive.
- Försökspersonen har en dokumenterad diagnos av T1DM eller T2DM.
- Försökspersonen har måttlig till svår NPDR, som fastställts av ett Central Reading Center (CRC) som använder DRSS i minst ett öga
- Försökspersonen måste ha tydliga ögonmedia och kunna genomgå adekvat pupillvidgning för att möjliggöra adekvat ögonbottenavbildning av båda ögonen.
Kvinnligt ämne måste vara antingen:
- Av icke-fertil ålder: postmenopausal eller dokumenterad kirurgisk steril post hysterektomi (minst 1 månad före screening)
- Eller, om i fertil ålder, måste ha ett negativt serumgraviditetstest vid screening och måste använda 2 acceptabla former av preventivmedel, med början vid screening och under hela studieperioden och i 28 dagar efter den slutliga IP-administreringen.
- Kvinnliga försökspersoner får inte amma vid screening eller under studieperioden och under 28 dagar efter den slutliga IP-administreringen.
- Manlig försöksperson måste vara kirurgiskt steril (> 30 dagar efter vasektomi utan livskraftiga spermier), eller om de är engagerade i sexuella relationer med en kvinna i fertil ålder, bör paret komma överens om att använda två acceptabla preventivmetoder från screening, under studien, och för 28 dagar efter senaste IP-administration.
Kvinnliga försökspersoner får inte donera ägg eller manliga försökspersoner får inte donera spermier från och med screening och under hela studieperioden och under 28 dagar efter den slutliga IP-administreringen.
- Försökspersonen måste ha Best Corrected Visual Acuity (BCVA) bedömd av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) protokollbokstäver på ≥ 70 bokstäver i studieögat och ≥ 20 bokstäver i det icke-kvalificerade andra ögat.
- Försökspersonen måste ha förmåga, enligt utredarens uppfattning, och vilja att återkomma för alla schemalagda besök och utföra alla bedömningar.
- Försökspersonen samtycker till att inte delta i en annan interventionsstudie efter att ha undertecknat det informerade samtycket och tills studiens slutbesök (EOS) har slutförts.
Uteslutningskriterier:
Oftalmologiska:
- Förekomst av CI-DME (med central delfältstjocklek [CST] uppmätt större än 325 μm på spektral domän optisk koherenstomografi [SD-OCT]) som hotar fläckens centrum (inom 1 000 μm från foveala centrum) i endera ögat, eller förekomst av DME som kräver behandling.
- Förekomst av måttlig till högrisk PDR (DRSS-nivå 65 eller högre).
Eventuell tidigare behandling (i båda ögat) med:
- Fokal- eller rasterlaserfotokoagulation under de senaste 6 månaderna före screening eller pan-retinal fotokoagulation (PRP) när som helst.
- Systemiska eller intravitreala antivaskulära endoteltillväxtfaktorer (VEGF) medel under de senaste 12 månaderna före screening.
- Intraokulära, subtenon- eller periokulära steroider, inklusive triamcinolon- och dexametasonimplantat inom de senaste 6 månaderna, eller suprakoroidalt triamcinolon under de senaste 3 månaderna före screening.
- Fluocinolonimplantat under de senaste 3 åren före screening.
- Tidigare behandling för NPDR med någon annan behandling som inte är märkt för NPDR inom 1 år före screening (t.ex. kalciumdobesilat, fibratmedicin).
- Vitrektomi när som helst före screening.
- Yttrium-aluminium-granat (YAG) kapsulotomi inom 3 månader före screening.
- Aktiv uveit, vitrit eller infektion i något av ögat inklusive infektiös konjunktivit, keratit, sklerit eller endoftalmit.
- Historik av hornhinnetransplantation och/eller vitrektomi eller annan okulär incisionsoperation i något öga (t.ex. shuntkirurgi). Obs: Försökspersoner som har genomgått katarakt- eller refraktiv operation i någon av dem som var mer än 3 månader före screening kan tillåtas efter utredarens gottfinnande.
- Okontrollerat glaukom, vilket framgår av intraokulärt tryck (IOP) > 25 mmHg trots upp till 4 glaukommediciner, eller tecken på glaukomförlust av synfält eller har framskriden glaukom (t.ex. tidigare shuntoperationer) i båda ögat.
- Kliniskt signifikant ögonsjukdom i båda ögat som enligt utredaren skulle utesluta deltagande i studien.
- Förekomst av makulär eller retinal vaskulär sjukdom inklusive DME och/eller retinopati från andra orsaker än diabetes, åldersrelaterad makuladegeneration, mönsterdystrofi, koroidal neovaskularisering av vilken orsak som helst, retinal venocklusion, retinal artärocklusion i båda ögat.
- Historik med näthinneavlossning eller makulahål i full tjocklek efter intraokulär kirurgi i något öga, eller idiopatisk eller autoimmun uveit i något öga.
- Alla andra ögonsjukdomar som kan orsaka en betydande minskning av BCVA.
Systemisk:
- Känd, misstänkt överkänslighet eller kontraindikation mot IP.
- Okontrollerad diabetes mellitus med HbA1c på ≥ 12 %.
- Initiering av behandling med glukagonliknande peptid-1 (GLP-1) modulatorer för glykemisk kontroll och andra indikationer inom de senaste 3 månaderna före screening.
- Initiering av intensiv insulinbehandling (en pump eller flera dagliga injektioner) inom 3 månader före screening eller planerar att göra det under de kommande 3 månaderna.
- Nuvarande användning av kumarinantikoagulantia (Coumadin/Warfarin).
- Vid dialys eller en uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) på < 30 ml/min/1,73 m2 enligt CKD-EPI-utvärdering vid screening. (Aktiv diabetisk ketoacidos eller hyperglykemiskt hyperosmolärt icke-ketotiskt tillstånd).
- Hypertoni med vilande diastoliskt blodtryck (BP) > 100 mmHg eller systoliskt blodtryck > 180 mmHg vid 2 på varandra följande mätningar med minst 5 minuters mellanrum. Obs: Om resultatet ligger utanför intervallet kan bedömningen upprepas en gång före randomisering för bekräftelse.
- Vilopuls utanför det specificerade intervallet (50 till 110 slag per minut). Obs: Om resultatet ligger utanför intervallet kan bedömningen upprepas en gång före randomisering för bekräftelse.
- Anamnes med kronisk leversjukdom eller närvaro av förhöjt (definierat som > 3 × övre normalgräns) alaninaminotransferas (ALAT) och aspartataminotransferas (ASAT) i överensstämmelse med sådan diagnos.
- Känd för att vara immunsupprimerad eller får immunsuppressiv terapi. Obs: Försökspersoner som får lågdos kortikosteroider kan vara berättigade, efter utredarens bedömning.
- Får för närvarande behandling med en stark hämmare av P-glykoproteintransportören (se avsnitt 6.4.2), vilket kan störa IP.
- Historik av allergi mot fluorescein.
- Varje sjukdom eller medicinskt tillstånd som enligt utredaren skulle störa studien, hindra försökspersonen från att framgångsrikt delta i studien, eller som kan förvirra studieresultaten.
- Deltagande i någon undersökningsstudie inom 30 dagar före screening eller planering att delta i andra prövningsläkemedel eller anordningar inom 30 dagar efter avslutad studie.
- Anamnes på blodtransfusion eller allvarlig blodförlust inom 3 månader före screening, känd hemoglobinopati och svår anemi.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: VX-01
Kohort 1 kommer att inkludera 50 försökspersoner som kommer att randomiseras till att ta prövningsläkemedlet VX-01 (filmdragerade tabletter) i dosen 150 mg, administrerat två gånger dagligen.
|
Det finns ingen fysisk skillnad mellan VX-01 och placebo.
Den enda skillnaden ligger i den aktiva ingrediensen som finns i VX-01, vilket är den förening som kommer att utvärderas under denna studie.
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Kohort 2 kommer att inkludera 50 försökspersoner som kommer att randomiseras för att få placeboläkemedlet (filmdragerade tabletter), som kommer att administreras två gånger dagligen.
|
Placebo kommer att levereras som en tablett identisk med testläkemedlet men utan VX-01.
Placeboförpackningen kommer att vara identisk med IP för att hålla studiepersonal och försökspersoner maskerade.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Utvärdera effekten av orala doser av VX-01 hos försökspersoner jämfört med placebo efter 1 års behandling.
Tidsram: Från inskrivning till avslutad behandling vecka 52
|
Slutpunkten för detta mål är andelen försökspersoner som inte utvecklar en försämring från Baseline i binokulär ETDRS DRSS vid vecka 52.
Diabetic retinopathy severity scale (DRSS) är en skala som sjukvårdspersonal använder för att mäta svårighetsgraden och utvecklingen av en persons diabetiska retinopati.
Den huvudsakliga DRSS-skalan är Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-skalan som kommer att användas i denna studie.
|
Från inskrivning till avslutad behandling vecka 52
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Att utvärdera effektiviteten av VX-01 hos patienter med måttlig till svår NPDR utan CI-DME genom att bestämma den totala förändringen från Baseline i BCVA-bokstavpoäng.
Tidsram: Från inskrivning till avslutad behandling vecka 52
|
Endpoint-mätning av detta mål kommer att vara förbättring av bästa korrigerade synskärpa (BCVA), dvs. högre poäng i slutet av behandlingen jämfört med inskrivning (baslinje).
|
Från inskrivning till avslutad behandling vecka 52
|
|
Att utvärdera effektiviteten av VX-01 hos patienter med måttlig till svår NPDR utan CI-DME genom att bestämma den totala förändringen från Baseline i ETDRS DRSS-poäng.
Tidsram: Från inskrivning till avslutad behandling vecka 52
|
Slutpunktsmätning av detta mål kommer att vara förbättring av poängen för tidig behandling av diabetesretinopati (ETDRS), dvs högre poäng vid slutet av behandlingen jämfört med inskrivningen (baslinjemått)
|
Från inskrivning till avslutad behandling vecka 52
|
|
Förekomst av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) vid intag av flera orala doser av VX-01.
Tidsram: Från inskrivning till avslutad behandling vecka 52
|
Endpoint-mätning av detta mål kommer att innefatta bedömning av arten, frekvensen och svårighetsgraden av systemiska och okulära TEAEs under hela studiens varaktighet.
Ett lägre antal TEAE skulle peka mot en bättre säkerhets- och tolerabilitetsprofil för VX-01
|
Från inskrivning till avslutad behandling vecka 52
|
|
Antal försökspersoner som utvecklar måttlig till hög risk proliferativ diabetisk retinopati
Tidsram: Från inskrivning till avslutad behandling vecka 52
|
Mätning av andelen försökspersoner som utvecklar måttlig till högrisk proliferativ diabetisk retinopati i något öga vid vecka 24 och även vid vecka 52 kommer att kvantifieras.
Detta kommer att hjälpa dig att förstå säkerheten hos VX-01.
|
Från inskrivning till avslutad behandling vecka 52
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
11 februari 2025
Primärt slutförande (Beräknad)
1 mars 2027
Avslutad studie (Beräknad)
1 mars 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 december 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
7 januari 2025
Första postat (Faktisk)
13 januari 2025
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
18 juni 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
13 juni 2025
Senast verifierad
1 juni 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- VX01-DR-201
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
OBESLUTSAM
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .