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口服VX-01疗效和安全性评价研究

2025年6月13日 更新者：Vantage Biosciences Ltd

评估口服 VX-01 在非增殖型糖尿病视网膜病变 (NPDR) 中的疗效和安全性的 II 期、双盲、随机、安慰剂对照、平行设计研究

该临床试验的目的是评估 VX-01 作为非增殖型糖尿病视网膜病变 (NPDR) 独立治疗的有效性、安全性、药代动力学 (PK) 和药效学 (PD)。

该研究的主要目的是评估治疗 52 周后每日口服剂量 VX-01 与安慰剂的疗效。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项 2 期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照、平行组研究，旨在评估口服 VX-01 对患有中度至重度 NPDR 且未接受 CI-DME 的受试者的疗效。

如果符合本研究的所有资格标准，大约 100 名年龄 ≥ 18 岁且有 1 型糖尿病或 2 型糖尿病伴中度至重度 NPDR（无 CI-DME）诊断记录的男性和女性受试者将被纳入。

受试者将以 1:1 的比例随机分配到 2 个研究组中的 1 个：

  • 第 1 组 (n = 50)：VX-01（薄膜衣片，150 mg BID）
  • 第 2 组 (n = 50)：安慰剂（薄膜衣片，BID 给药）

将根据筛选时是否存在增殖性糖尿病视网膜病变 (PDR) 以及糖化血红蛋白 (HbA1c) ≥ 8.5% 或 < 8.5% 对受试者进行分层。 所有受试者将连续 52 周每日两次服用 1 片 VX-01 或安慰剂。 所有受试者将在第 52 周完成治疗后随访 12 周。

在整个研究过程中，申办者、研究中心工作人员、监测员、工作人员和受试者将不了解治疗分配情况。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

100

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 大韩民国
      • Seongnam-si、大韩民国
        • 尚未招聘
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul、大韩民国
        • 尚未招聘
        • Asan Medical Center
      • Seoul 81、大韩民国
        • 尚未招聘
        • Samsung Medical Center
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Albury、New South Wales、澳大利亚、2640
        • 招聘中
        • Eye Clinic Albury Wodonga
      • Hurstville、New South Wales、澳大利亚、2220
        • 招聘中
        • Retina And Eye Consultants Hurstville
      • Parramatta、New South Wales、澳大利亚、2150
        • 招聘中
        • Marsden Eye Specialists
      • Sydney、New South Wales、澳大利亚、2000
        • 招聘中
        • Sydney Eye Hospital
      • Sydney、New South Wales、澳大利亚、2000
        • 招聘中
        • Sydney Retina Clinic
      • Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
        • 招聘中
        • Sydney West Retina
    • Queensland
      • Birtinya、Queensland、澳大利亚、4575
        • 招聘中
        • University of the Sunshine Coast Clinical Trials (Birtinya)
    • South Australia
      • Adelaide、South Australia、澳大利亚、5000
        • 招聘中
        • Royal Adelaide Hospital
  • 美国
    • California
      • Beverly Hills、California、美国、90211
        • 尚未招聘
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • Palo Alto、California、美国、94303
        • 尚未招聘
        • Stanford Byers Eye Institute
      • Santa Barbara、California、美国、93103
        • 尚未招聘
        • California Retina Consultants- Santa Barbara
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32216
        • 尚未招聘
        • Florida Retina Institute - Jacksonville Southside
    • Illinois
      • Elmhurst、Illinois、美国、60126
        • 尚未招聘
        • Retina Associates
    • Maryland
      • Hagerstown、Maryland、美国、21740-5940
        • 尚未招聘
        • Cumberland Valley Retina Consultants
    • Pennsylvania
      • Erie、Pennsylvania、美国、16507
        • 尚未招聘
        • Erie Retina Research
    • Virginia
      • Lynchburg、Virginia、美国、24502
        • 尚未招聘
        • Piedmont Eye Center
  • 香港
      • Shatin、香港
        • 招聘中
        • Prince of Wales Hospital the Chinese University of Hong Kong
      • Wong Chuk Hang、香港
        • 尚未招聘
        • HKU Eye Centre
  • 马来西亚
      • Selayang Baru Utara、马来西亚
        • 尚未招聘
        • Hospital Selayang
    • Kuala Lumpur Federal Territory of Kuala Lumpur
      • Petaling Jaya、Kuala Lumpur Federal Territory of Kuala Lumpur、马来西亚、59100
        • 尚未招聘
        • University Malaya Medical Centre
    • Pulau Pinang
      • George Town、Pulau Pinang、马来西亚、10450
        • 尚未招聘
        • Hospital Pulau Pinang
    • Selangor
      • Shah Alam、Selangor、马来西亚、40000
        • 尚未招聘
        • Hospital Shah Alam
      • Sungai Buloh、Selangor、马来西亚、47000
        • 尚未招聘
        • Hospital Al-Sultan Abdullah UiTM

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 在任何与研究相关的程序之前，必须获得受试者的书面知情同意书。
  • 筛选时受试者年龄必须> 18 岁。
  • 受试者的体重指数 (BMI) 必须介于 18 至 40 kg/m2（含）之间。
  • 受试者有 T1DM 或 T2DM 诊断记录。
  • 中央阅读中心 (CRC) 在至少一只眼睛中使用 DRSS 确定对象患有中度至重度 NPDR
  • 受试者必须具有清晰的眼介质，并且能够进行适当的瞳孔扩张，以便对双眼进行充分的眼底成像。

  • 女性受试者必须是：

    1. 具有非生育能力：绝经后或有记录的子宫切除术后无菌手术（至少在筛查前 1 个月）
    2. 或者，如果具有生育能力，则在筛选时血清妊娠测试必须呈阴性，并且必须在筛选时开始、整个研究期间以及最终 IP 给药后 28 天内使用 2 种可接受的避孕方式。
  • 女性受试者在筛选时或研究期间以及最终 IP 给药后 28 天内不得进行母乳喂养。
  • 男性受试者必须经过手术绝育（输精管结扎后 > 30 天，没有可行的精子），或者如果与有生育能力的女性发生性关系，夫妇应同意使用 2 种可接受的避孕方法，包括筛查、研究期间和治疗期间。上次 IP 管理后 28 天。

从筛选开始、整个研究期间以及最终 IP 给药后 28 天内，女性受试者不得捐献卵子，男性受试者不得捐献精子。

  • 受试者必须具有通过早期治疗糖尿病视网膜病变研究 (ETDRS) 方案评估的最佳矫正视力 (BCVA)，研究眼中的字母评分≥ 70 个字母，不合格的对侧眼中的字母评分≥ 20 个字母。
  • 研究者认为，受试者必须有能力并愿意返回所有预定的访问并进行所有评估。
  • 受试者同意在签署知情同意书后直至研究结束 (EOS) 访视完成后不参加另一项介入研究。

排除标准：

眼科：

  • 存在 CI-DME（在谱域光学相干断层扫描 [SD-OCT] 上测得的中心子场厚度 [CST] 大于 325 μm），威胁任意一只眼睛的黄斑中心（距黄斑中心 1,000 μm 以内），或存在需要治疗的 DME。
  • 存在中度至高风险 PDR（DRSS 级别 65 或更高）。

  • 任何先前的治疗（任一只眼睛）：

    1. 筛查前过去 6 个月内进行的局部或网格激光光凝或随时进行全视网膜光凝 (PRP)。
    2. 筛选前过去 12 个月内全身或玻璃体内注射过抗血管内皮生长因子 (VEGF) 药物。
    3. 眼内、眼球筋膜下或眼周类固醇，包括筛选前最近 6 个月内使用过曲安西龙和地塞米松植入物，或最近 3 个月内使用过脉络膜上曲安西龙。
    4. 筛选前过去 3 年内植入过氟轻松。
    5. 筛选前 1 年内曾接受过未标记为 NPDR 的任何其他治疗（例如羟苯磺酸钙、贝特类药物）。
    6. 在筛查前的任何时间点进行玻璃体切除术。
    7. 筛选前 3 个月内进行钇铝榴石 (YAG) 囊切开术。
  • 活动性葡萄膜炎、玻璃体炎或任一眼感染，包括传染性结膜炎、角膜炎、巩膜炎或眼内炎。
  • 任意一只眼睛接受过角膜移植和/或玻璃体切除术或任何其他眼部切口手术（例如分流手术）的病史。 注意：在筛选前 3 个月以上接受过白内障或屈光手术的受试者可以由研究者酌情决定是否允许。
  • 青光眼不受控制，尽管使用了最多 4 种青光眼药物，但眼压 (IOP) > 25 mmHg，或者有青光眼性视野缺损的证据，或者任一只眼睛患有晚期青光眼（例如，之前接受过分流手术）。
  • 研究者认为任一只眼睛患有临床上显着的眼部疾病将排除参与研究。
  • 任何一只眼睛存在黄斑或视网膜血管疾病，包括糖尿病以外原因引起的 DME 和/或视网膜病变、年龄相关性黄斑变性、模式营养不良、任何原因的脉络膜新生血管形成、视网膜静脉阻塞、视网膜动脉阻塞。
  • 任一眼眼内手术后有视网膜脱离或全层黄斑裂孔病史，或任一眼有特发性或自身免疫性葡萄膜炎。
  • 任何其他可能导致 BCVA 大幅降低的眼部疾病。

系统性：

  • 已知、疑似对 IP 过敏或有禁忌症。
  • 未受控制的糖尿病，HbA1c ≥ 12%。
  • 在筛选前的最后 3 个月内开始使用胰高血糖素样肽 1 (GLP-1) 调节剂治疗以控制血糖和其他适应症。
  • 在筛选前 3 个月内开始强化胰岛素治疗（一次泵或每日多次注射）或计划在接下来的 3 个月内进行。
  • 目前使用香豆素抗凝剂（香豆素/华法林）。
  • 正在进行透析或估计肾小球滤过率 (eGFR) < 30 mL/min/1.73m2 根据筛选时的 CKD-EPI 评估。 （活动性糖尿病酮症酸中毒或高血糖高渗非酮症状态）。
  • 高血压，在间隔至少 5 分钟的连续 2 次测量中，静息舒张压 (BP) > 100 mmHg 或收缩压 > 180 mmHg。 注：如果结果超出范围，可在随机分组之前重复评估一次以进行确认。
  • 静息心率超出指定范围（每分钟 50 至 110 次）。 注：如果结果超出范围，可在随机分组之前重复评估一次以进行确认。
  • 慢性肝病史或存在与此类诊断一致的丙氨酸转氨酶 (ALT) 和天冬氨酸转氨酶 (AST) 升高（定义为 > 3 倍正常上限）。
  • 已知免疫功能低下或正在接受免疫抑制治疗。 注意：根据研究者的判断，接受低剂量皮质类固醇的受试者可能符合资格。
  • 目前正在接受 P-糖蛋白转运蛋白强抑制剂的治疗（参见第 6.4.2 节），这可能会干扰 IP。
  • 有荧光素过敏史。
  • 研究者认为会干扰研究、阻止受试者成功参与研究或可能混淆研究结果的任何疾病或医疗状况。
  • 筛选前 30 天内参加任何研究性研究，或计划在研究完成后 30 天内参加任何其他研究性药物或器械临床试验。
  • 筛查前 3 个月内有输血史或严重失血史、已知血红蛋白病和严重贫血。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：VX-01
第 1 组将包括 50 名受试者，他们将被随机服用研究药物 VX-01（薄膜衣片），剂量为 150 mg，BID 给药。
药品：VX-01
VX-01 和安慰剂没有物理差异。 唯一的区别在于 VX-01 中发现的活性成分，这是本研究过程中将评估的化合物。
安慰剂比较：安慰剂
第 2 组将包括 50 名受试者，他们将被随机分配接受安慰剂药物（薄膜衣片），并且 BID 给药。
药品：安慰剂
安慰剂将以与测试药物相同的片剂形式提供，但不含 VX-01。 安慰剂包装将与 IP 相同，以保持研究人员和受试者的隐蔽性。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
治疗 1 年后，评估受试者口服 VX-01 剂量与安慰剂相比的疗效。
大体时间：从入组到第 52 周治疗结束
该目标的终点是第 52 周双眼 ETDRS DRSS 中未出现较基线恶化的受试者比例。 糖尿病视网膜病变严重程度量表 (DRSS) 是医疗保健专业人员用来衡量一个人糖尿病视网膜病变的严重程度和进展的量表。 主要的 DRSS 是本研究中将使用的早期治疗糖尿病视网膜病变研究 (ETDRS) 量表。
从入组到第 52 周治疗结束

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
通过确定 BCVA 字母评分相对于基线的总体变化，评估 VX-01 在没有 CI-DME 的中度至重度 NPDR 受试者中的疗效。
大体时间：从入组到第 52 周治疗结束
该目标的终点测量将是最佳矫正视力（BCVA）的改善，即治疗结束时的得分高于入组（基线）。
从入组到第 52 周治疗结束
通过确定 ETDRS DRSS 评分相对于基线的总体变化，评估 VX-01 在没有 CI-DME 的中度至重度 NPDR 受试者中的疗效。
大体时间：从入组到第 52 周治疗结束
该目标的终点测量将是早期治疗糖尿病视网膜病变评分 (ETDRS) 的改善，即治疗结束时的评分高于入组（基线测量）
从入组到第 52 周治疗结束
服用多次口服剂量的 VX-01 时治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的发生率。
大体时间：从入组到第 52 周治疗结束
该目标的终点测量将包括评估研究期间全身性和眼部 TEAE 的性质、频率和严重程度。 TEAE 数量越少，VX-01 的安全性和耐受性越好
从入组到第 52 周治疗结束
患有中度至高风险增殖性糖尿病视网膜病变的受试者数量
大体时间：从入组到第 52 周治疗结束
将量化第 24 周和第 52 周时任一只眼出现中度至高风险增殖性糖尿病视网膜病变的受试者比例。 这将有助于了解 VX-01 的安全性。
从入组到第 52 周治疗结束

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Vantage Biosciences Ltd

合作者

Vantage Biosciences Australia Pty Ltd

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年2月11日

初级完成 (估计的)

2027年3月1日

研究完成 (估计的)

2027年3月1日

研究注册日期

首次提交

2024年12月16日

首先提交符合 QC 标准的

2025年1月7日

首次发布 (实际的)

2025年1月13日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年6月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年6月13日

最后验证

2025年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • VX01-DR-201

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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