Um estudo para avaliar a eficácia e segurança do VX-01 administrado por via oral
13 de junho de 2025 atualizado por: Vantage Biosciences Ltd
Um estudo de fase II, duplo-mascarado, randomizado, controlado por placebo e de desenho paralelo para avaliar a eficácia e segurança do VX-01 administrado por via oral na retinopatia diabética do tipo não proliferativo (NPDR)
O objetivo deste ensaio clínico é avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) de VX-01 como tratamento autônomo para Retinopatia Diabética do Tipo Não Proliferativo (NPDR).
O objetivo principal do estudo é avaliar a eficácia das doses orais diárias de VX-01 versus placebo após 52 semanas de tratamento.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de grupo paralelo de Fase 2, multicêntrico, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo para avaliar a eficácia de doses orais de VX-01 em indivíduos com NPDR moderado a grave, sem CI-DME.
Aproximadamente 100 indivíduos do sexo masculino e feminino com idade ≥ 18 anos com diagnóstico documentado de Diabético Mellitus Tipo 1 ou Diabético Mellitus Tipo 2 com NPDR moderado a grave (sem CI-DME) serão inscritos, se atenderem a todos os critérios de elegibilidade para o estudo.
Os indivíduos serão randomizados 1:1 para 1 de 2 coortes de estudo:
- Coorte 1 (n = 50): VX-01 (comprimidos revestidos por película, 150 mg administrados BID)
- Coorte 2 (n = 50): Placebo (comprimidos revestidos por película, administrados BID)
Os indivíduos serão estratificados pela presença ou ausência de retinopatia diabética proliferativa (PDR) e pela hemoglobina glicada (HbA1c) de ≥ 8,5% ou <8,5% na triagem. Todos os indivíduos tomarão 1 comprimido de VX-01 ou placebo BID por 52 semanas consecutivas. Todos os indivíduos serão acompanhados por 12 semanas após a conclusão do tratamento na semana 52.
O patrocinador, a equipe do local de estudo, os monitores, o pessoal e os sujeitos ficarão mascarados para a atribuição do tratamento durante todo o estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
100
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Steffy George
- Número de telefone: +44 7450953382
- E-mail: steffy.george@vantage-biosciences.com
Locais de estudo
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New South Wales
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Albury, New South Wales, Austrália, 2640
- Recrutamento
- Eye Clinic Albury Wodonga
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Hurstville, New South Wales, Austrália, 2220
- Recrutamento
- Retina And Eye Consultants Hurstville
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Parramatta, New South Wales, Austrália, 2150
- Recrutamento
- Marsden Eye Specialists
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Sydney, New South Wales, Austrália, 2000
- Recrutamento
- Sydney Eye Hospital
-
Sydney, New South Wales, Austrália, 2000
- Recrutamento
- Sydney Retina Clinic
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Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
- Recrutamento
- Sydney West Retina
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Queensland
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Birtinya, Queensland, Austrália, 4575
- Recrutamento
- University of the Sunshine Coast Clinical Trials (Birtinya)
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Austrália, 5000
- Recrutamento
- Royal Adelaide Hospital
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California
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Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
- Ainda não está recrutando
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94303
- Ainda não está recrutando
- Stanford Byers Eye Institute
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Santa Barbara, California, Estados Unidos, 93103
- Ainda não está recrutando
- California Retina Consultants- Santa Barbara
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32216
- Ainda não está recrutando
- Florida Retina Institute - Jacksonville Southside
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Illinois
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Elmhurst, Illinois, Estados Unidos, 60126
- Ainda não está recrutando
- Retina Associates
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Maryland
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Hagerstown, Maryland, Estados Unidos, 21740-5940
- Ainda não está recrutando
- Cumberland Valley Retina Consultants
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Pennsylvania
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Erie, Pennsylvania, Estados Unidos, 16507
- Ainda não está recrutando
- Erie Retina Research
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Virginia
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Lynchburg, Virginia, Estados Unidos, 24502
- Ainda não está recrutando
- Piedmont Eye Center
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Shatin, Hong Kong
- Recrutamento
- Prince of Wales Hospital the Chinese University of Hong Kong
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Wong Chuk Hang, Hong Kong
- Ainda não está recrutando
- HKU Eye Centre
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Selayang Baru Utara, Malásia
- Ainda não está recrutando
- Hospital Selayang
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Kuala Lumpur Federal Territory of Kuala Lumpur
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Petaling Jaya, Kuala Lumpur Federal Territory of Kuala Lumpur, Malásia, 59100
- Ainda não está recrutando
- University Malaya Medical Centre
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Pulau Pinang
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George Town, Pulau Pinang, Malásia, 10450
- Ainda não está recrutando
- Hospital Pulau Pinang
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Selangor
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Shah Alam, Selangor, Malásia, 40000
- Ainda não está recrutando
- Hospital Shah Alam
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Sungai Buloh, Selangor, Malásia, 47000
- Ainda não está recrutando
- Hospital Al-Sultan Abdullah UiTM
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Seongnam-si, Republica da Coréia
- Ainda não está recrutando
- Seoul National University Bundang Hospital
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Seoul, Republica da Coréia
- Ainda não está recrutando
- Asan Medical Center
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Seoul 81, Republica da Coréia
- Ainda não está recrutando
- Samsung Medical Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- O consentimento informado por escrito deve ser obtido do sujeito antes de qualquer procedimento relacionado ao estudo.
- O sujeito deve ter idade> 18 anos no momento da triagem.
- O sujeito deve ter um índice de massa corporal (IMC) entre 18 e 40 kg/m2, inclusive.
- O sujeito tem um diagnóstico documentado de DM1 ou DM2.
- O indivíduo tem NPDR moderado a grave, conforme determinado por um Centro Central de Leitura (CRC) usando DRSS em pelo menos um olho
- O sujeito deve ter meio ocular claro e ser capaz de sofrer dilatação adequada da pupila para permitir imagens adequadas do fundo de ambos os olhos.
O sujeito feminino deve ser:
- Sem potencial para engravidar: pós-menopausa ou pós-histerectomia cirurgicamente estéril documentada (pelo menos 1 mês antes da triagem)
- Ou, se tiver potencial para engravidar, deve ter um teste sérico de gravidez negativo na triagem e deve usar 2 formas aceitáveis de contracepção, começando na triagem e durante todo o período do estudo e por 28 dias após a administração IP final.
- A mulher não deve estar amamentando na triagem ou durante o período do estudo e por 28 dias após a administração IP final.
- O sujeito do sexo masculino deve ser cirurgicamente estéril (> 30 dias desde a vasectomia sem espermatozóides viáveis), ou se estiver envolvido em relações sexuais com uma mulher em idade fértil, o casal deve concordar em usar 2 métodos contraceptivos aceitáveis da triagem, durante o estudo, e para 28 dias após a última administração de IP.
O sujeito do sexo feminino não deve doar óvulos ou o sujeito do sexo masculino não deve doar esperma a partir da triagem e durante todo o período do estudo, e por 28 dias após a administração IP final.
- O sujeito deve ter a melhor acuidade visual corrigida (BCVA) avaliada pela pontuação de cartas do protocolo do Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) de ≥ 70 letras no olho do estudo e ≥ 20 letras no outro olho não qualificado.
- O sujeito deve ter capacidade, na opinião do Investigador, e vontade de retornar para todas as visitas agendadas e realizar todas as avaliações.
- O sujeito concorda em não participar de outro estudo de intervenção após assinar o consentimento informado e até que a visita de final do estudo (EOS) seja concluída.
Critérios de exclusão:
Oftalmológico:
- Presença de CI-DME (com espessura de subcampo central [CST] medida superior a 325 μm na tomografia de coerência óptica de domínio espectral [SD-OCT]) ameaçando o centro da mácula (dentro de 1.000 μm do centro foveal) em qualquer olho, ou presença de EMD que requer tratamento.
- Presença de PDR de risco moderado a alto (DRSS nível 65 ou superior).
Qualquer tratamento prévio (em qualquer olho) com:
- Fotocoagulação a laser focal ou de grade nos últimos 6 meses antes da triagem ou fotocoagulação pan-retiniana (PRP) a qualquer momento.
- Agentes anti-fator de crescimento endotelial vascular (VEGF) sistêmicos ou intravítreos nos últimos 12 meses antes da triagem.
- Esteroides intraoculares, subtenonais ou perioculares, incluindo implante de triancinolona e dexametasona nos últimos 6 meses, ou triancinolona supracoroidal nos últimos 3 meses antes da triagem.
- Implante de fluocinolona nos últimos 3 anos antes da triagem.
- Tratamento prévio para NPDR com qualquer outro tratamento que não esteja rotulado para NPDR dentro de 1 ano antes da triagem (por exemplo, dobesilato de cálcio, medicamento fibrato).
- Vitrectomia em qualquer momento antes da triagem.
- Capsulotomia de ítrio-alumínio-granato (YAG) nos 3 meses anteriores à triagem.
- Uveíte ativa, vitrite ou infecção em qualquer um dos olhos, incluindo conjuntivite infecciosa, ceratite, esclerite ou endoftalmite.
- História de transplante de córnea e/ou vitrectomia ou qualquer outra cirurgia incisional ocular em qualquer olho (por exemplo, cirurgia de shunt). Nota: Indivíduos que tiveram cirurgia de catarata ou refrativa há mais de 3 meses antes da triagem podem ser permitidos a critério do Investigador.
- Glaucoma não controlado, evidenciado por pressão intraocular (PIO) > 25 mmHg apesar de até 4 medicamentos para glaucoma, ou evidência de perda de campo visual glaucomatosa ou glaucoma avançado (por exemplo, cirurgia de shunt anterior) em qualquer um dos olhos.
- Doença ocular clinicamente significativa em qualquer um dos olhos que, na opinião do Investigador, impediria a participação no estudo.
- Presença de doença vascular macular ou retiniana, incluindo EMD e/ou retinopatia por outras causas além de diabetes, degeneração macular relacionada à idade, distrofia padrão, neovascularização coroidal de qualquer causa, oclusão da veia retiniana, oclusão da artéria retiniana em qualquer um dos olhos.
- História de descolamento de retina ou buraco macular de espessura total após cirurgia intraocular em um dos olhos, ou uveíte idiopática ou autoimune em qualquer um dos olhos.
- Qualquer outra doença ocular que possa causar redução substancial no BCVA.
Sistêmico:
- Hipersensibilidade conhecida ou suspeita ou contraindicação ao IP.
- Diabetes mellitus não controlada com HbA1c ≥ 12%.
- Início do tratamento com moduladores do peptídeo-1 semelhante ao glucagon (GLP-1) para controle glicêmico e outras indicações nos últimos 3 meses antes da triagem.
- Início do tratamento intensivo com insulina (uma bomba ou múltiplas injeções diárias) nos 3 meses anteriores à triagem ou planos para fazê-lo nos próximos 3 meses.
- Uso atual de anticoagulantes cumarínicos (Coumadin/Warfarin).
- Em diálise ou taxa de filtração glomerular estimada (TFGe) < 30 mL/min/1,73m2 conforme avaliação CKD-EPI na triagem. (Cetoacidose Diabética Ativa ou Estado Hiperosmolar Não Cetótico Hiperglicêmico).
- Hipertensão com pressão arterial (PA) diastólica de repouso > 100 mmHg ou PA sistólica > 180 mmHg em 2 medições consecutivas com pelo menos 5 minutos de intervalo. Nota: Se o resultado estiver fora do intervalo, a avaliação poderá ser repetida uma vez antes da randomização para confirmação.
- Frequência cardíaca em repouso fora da faixa especificada (50 a 110 batimentos por minuto). Nota: Se o resultado estiver fora do intervalo, a avaliação poderá ser repetida uma vez antes da randomização para confirmação.
- História de doença hepática crônica ou presença de alanina aminotransferase (ALT) e aspartato aminotransferase (AST) elevadas (definidas como> 3 × limite superior do normal) consistentes com esse diagnóstico.
- Sabe-se que está imunocomprometido ou recebendo terapia imunossupressora. Nota: Indivíduos que recebem corticosteróides em doses baixas podem ser elegíveis, a critério do Investigador.
- Atualmente recebendo tratamento com um forte inibidor do transportador da glicoproteína P (ver Seção 6.4.2), que pode interferir no IP.
- História de alergia à fluoresceína.
- Qualquer doença ou condição médica que, na opinião do Investigador, possa interferir no estudo, impedir o sujeito de participar com sucesso no estudo ou que possa confundir os resultados do estudo.
- Participação em qualquer estudo investigacional dentro de 30 dias antes da triagem ou planejamento para participar de qualquer outro ensaio clínico experimental de medicamento ou dispositivo dentro de 30 dias após a conclusão do estudo.
- História de transfusão de sangue ou perda grave de sangue nos 3 meses anteriores à triagem, hemoglobinopatia conhecida e anemia grave.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: VX-01
A Coorte 1 incluirá 50 indivíduos que serão randomizados para tomar o medicamento experimental VX-01 (comprimidos revestidos por película) na dose de 150 mg, administrado BID.
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Não há diferença física entre o VX-01 e o placebo.
A única diferença está no princípio ativo encontrado no VX-01, que é o composto que será avaliado no decorrer deste estudo.
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Comparador de Placebo: Placebo
A Coorte 2 incluirá 50 indivíduos que serão randomizados para receber o medicamento placebo (comprimidos revestidos por película), que será administrado BID.
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O placebo será fornecido na forma de comprimido idêntico ao medicamento em teste, mas sem VX-01.
A embalagem do placebo será idêntica à IP para manter o pessoal do estudo e os participantes mascarados.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avalie a eficácia das doses orais de VX-01 em comparação com o placebo após 1 ano de tratamento.
Prazo: Desde a inscrição até o final do tratamento na semana 52
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O ponto final deste objetivo é a proporção de indivíduos que não desenvolvem uma piora desde a linha de base no ETDRS DRSS binocular na semana 52.
A escala de gravidade da retinopatia diabética (DRSS) é uma escala que os profissionais de saúde usam para medir a gravidade e a progressão da retinopatia diabética de uma pessoa.
O principal DRSS é a escala do Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) que será usada neste estudo.
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Desde a inscrição até o final do tratamento na semana 52
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Para avaliar a eficácia do VX-01 em indivíduos com NPDR moderado a grave sem CI-DME, determinando a mudança geral da linha de base nas pontuações das letras BCVA.
Prazo: Desde a inscrição até o final do tratamento na semana 52
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A medição do ponto final deste objetivo será a melhoria na Melhor Acuidade Visual Corrigida (BCVA), ou seja, pontuação mais alta no final do tratamento em comparação com a inscrição (linha de base).
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Desde a inscrição até o final do tratamento na semana 52
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Para avaliar a eficácia do VX-01 em indivíduos com NPDR moderado a grave sem CI-DME, determinando a mudança geral da linha de base nas pontuações ETDRS DRSS.
Prazo: Desde a inscrição até o final do tratamento na semana 52
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A medição do ponto final deste objetivo será a melhoria na pontuação da Retinopatia Diabética do Tratamento Precoce (ETDRS), ou seja, uma pontuação mais alta no final do tratamento em comparação com a inscrição (medida inicial)
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Desde a inscrição até o final do tratamento na semana 52
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) ao tomar múltiplas doses orais de VX-01.
Prazo: Desde a inscrição até o final do tratamento na semana 52
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A medição do ponto final deste objetivo incluirá a avaliação da natureza, frequência e gravidade dos TEAEs sistêmicos e oculares ao longo da duração do estudo.
Um número menor de TEAEs apontaria para um melhor perfil de segurança e tolerabilidade do VX-01
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Desde a inscrição até o final do tratamento na semana 52
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Número de indivíduos que desenvolvem retinopatia diabética proliferativa de risco moderado a alto
Prazo: Desde a inscrição até o final do tratamento na semana 52
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A medição da proporção de indivíduos que desenvolvem retinopatia diabética proliferativa de moderado a alto risco em qualquer um dos olhos na Semana 24 e também na Semana 52 será quantificada.
Isto ajudará a compreender a segurança do VX-01.
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Desde a inscrição até o final do tratamento na semana 52
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
11 de fevereiro de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
1 de março de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de março de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de dezembro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de janeiro de 2025
Primeira postagem (Real)
13 de janeiro de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de junho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de junho de 2025
Última verificação
1 de junho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- VX01-DR-201
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .