Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti orálně podávaného VX-01

13. června 2025 aktualizováno: Vantage Biosciences Ltd

Fáze II, dvojitě maskovaná, randomizovaná, placebem kontrolovaná, paralelní designová studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti perorálně podávaného VX-01 u diabetické retinopatie neproliferativního typu (NPDR)

Cílem této klinické studie je vyhodnotit účinnost, bezpečnost, farmakokinetiku (PK) a farmakodynamiku (PD) VX-01 jako samostatné léčby diabetické retinopatie neproliferativního typu (NPDR).

Primárním cílem studie je vyhodnotit účinnost denních perorálních dávek VX-01 oproti placebu po 52 týdnech léčby.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je 2. fáze, multicentrická, dvojitě maskovaná, randomizovaná, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie k vyhodnocení účinnosti perorálních dávek VX-01 u subjektů se středně těžkou až těžkou NPDR, bez CI-DME.

Přibližně 100 mužů a žen ve věku ≥ 18 let s dokumentovanou diagnózou diabetes mellitus 1. typu nebo diabetes mellitus 2. typu se středně těžkou až těžkou NPDR (bez CI-DME), pokud splňují všechna kritéria způsobilosti pro studii.

Subjekty budou randomizovány 1:1 až 1 ze 2 studijních kohort:

  • Kohorta 1 (n = 50): VX-01 (filmem potahované tablety, 150 mg podáno BID)
  • Kohorta 2 (n = 50): Placebo (potahované tablety, podávané BID)

Subjekty budou stratifikovány podle přítomnosti nebo nepřítomnosti proliferativní diabetické retinopatie (PDR) a podle glykovaného hemoglobinu (HbA1c) ≥ 8,5 % nebo < 8,5 % při screeningu. Všechny subjekty budou užívat 1 tabletu VX-01 nebo placebo BID po dobu 52 po sobě jdoucích týdnů. Všechny subjekty budou sledovány po dobu 12 týdnů po dokončení léčby v týdnu 52.

Sponzor, zaměstnanci místa studie, monitorující, personál a subjekty budou maskováni pro přidělení léčby během celé studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

100

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Albury, New South Wales, Austrálie, 2640
        • Nábor
        • Eye Clinic Albury Wodonga
      • Hurstville, New South Wales, Austrálie, 2220
        • Nábor
        • Retina And Eye Consultants Hurstville
      • Parramatta, New South Wales, Austrálie, 2150
        • Nábor
        • Marsden Eye Specialists
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2000
        • Nábor
        • Sydney Eye Hospital
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2000
        • Nábor
        • Sydney Retina Clinic
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Nábor
        • Sydney West Retina
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Austrálie, 4575
        • Nábor
        • University of the Sunshine Coast Clinical Trials (Birtinya)
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
        • Nábor
        • Royal Adelaide Hospital
  • Hongkong
      • Shatin, Hongkong
        • Nábor
        • Prince of Wales Hospital the Chinese University of Hong Kong
      • Wong Chuk Hang, Hongkong
        • Zatím nenabíráme
        • HKU Eye Centre
  • Korejská republika
      • Seongnam-si, Korejská republika
        • Zatím nenabíráme
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Korejská republika
        • Zatím nenabíráme
        • Asan Medical Center
      • Seoul 81, Korejská republika
        • Zatím nenabíráme
        • Samsung Medical Center
  • Malajsie
      • Selayang Baru Utara, Malajsie
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital Selayang
    • Kuala Lumpur Federal Territory of Kuala Lumpur
      • Petaling Jaya, Kuala Lumpur Federal Territory of Kuala Lumpur, Malajsie, 59100
        • Zatím nenabíráme
        • University Malaya Medical Centre
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malajsie, 10450
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital Pulau Pinang
    • Selangor
      • Shah Alam, Selangor, Malajsie, 40000
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital Shah Alam
      • Sungai Buloh, Selangor, Malajsie, 47000
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital Al-Sultan Abdullah UiTM
  • Spojené státy
    • California
      • Beverly Hills, California, Spojené státy, 90211
        • Zatím nenabíráme
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94303
        • Zatím nenabíráme
        • Stanford Byers Eye Institute
      • Santa Barbara, California, Spojené státy, 93103
        • Zatím nenabíráme
        • California Retina Consultants- Santa Barbara
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32216
        • Zatím nenabíráme
        • Florida Retina Institute - Jacksonville Southside
    • Illinois
      • Elmhurst, Illinois, Spojené státy, 60126
        • Zatím nenabíráme
        • Retina Associates
    • Maryland
      • Hagerstown, Maryland, Spojené státy, 21740-5940
        • Zatím nenabíráme
        • Cumberland Valley Retina Consultants
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Spojené státy, 16507
        • Zatím nenabíráme
        • Erie Retina Research
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, Spojené státy, 24502
        • Zatím nenabíráme
        • Piedmont Eye Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Před jakýmikoli postupy souvisejícími se studií je třeba od subjektu získat písemný informovaný souhlas.
  • Subjekt musí být v době screeningu starší 18 let.
  • Subjekt musí mít index tělesné hmotnosti (BMI) mezi 18 a 40 kg/m2 včetně.
  • Subjekt má zdokumentovanou diagnózu T1DM nebo T2DM.
  • Subjekt má středně závažnou až závažnou NPDR, jak bylo stanoveno Central Reading Center (CRC) pomocí DRSS alespoň na jednom oku
  • Subjekt musí mít čisté oční médium a musí být schopen podstoupit adekvátní dilataci zornice, aby bylo možné adekvátně zobrazit fundus obou očí.

  • Ženský subjekt musí být buď:

    1. Neplodnost: postmenopauzální nebo zdokumentovaná chirurgicky sterilní po hysterektomii (nejméně 1 měsíc před screeningem)
    2. Nebo, pokud je ve fertilním věku, musí mít negativní těhotenský test v séru při screeningu a musí používat 2 přijatelné formy antikoncepce, počínaje screeningem a po celou dobu studie a po dobu 28 dnů po poslední IP aplikaci.
  • Žena nesmí kojit při screeningu nebo během období studie a 28 dní po posledním IP podání.
  • Muž musí být chirurgicky sterilní (> 30 dní od vasektomie bez životaschopných spermií), nebo pokud je zapojen do sexuálního vztahu se ženou ve fertilním věku, měl by se pár dohodnout na používání 2 přijatelných antikoncepčních metod ze screeningu, během studie a pro 28 dní po posledním podání IP.

Ženský subjekt nesmí darovat vajíčka nebo mužský subjekt nesmí darovat sperma počínaje screeningem a během období studie a po dobu 28 dnů po posledním IP podání.

  • Subjekt musí mít nejlepší korigovanou zrakovou ostrost (BCVA) hodnocenou protokolem Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) skóre ≥ 70 písmen v oku studie a ≥ 20 písmen v nekvalifikovaném druhém oku.
  • Subjekt musí mít podle názoru zkoušejícího schopnost a ochotu vrátit se na všechny plánované návštěvy a provést všechna hodnocení.
  • Subjekt souhlasí s tím, že se nebude účastnit další intervenční studie po podepsání informovaného souhlasu a dokud nebude dokončena návštěva na konci studie (EOS).

Kritéria vyloučení:

Oční:

  • Přítomnost CI-DME (s tloušťkou centrálního dílčího pole [CST] naměřenou větší než 325 μm na optické koherenční tomografii se spektrální doménou [SD-OCT]) ohrožující střed makuly (do 1 000 μm od foveálního centra) v obou ocích, popř. přítomnost DME vyžadující léčbu.
  • Přítomnost středně až vysoce rizikové PDR (DRSS úroveň 65 nebo vyšší).

  • Jakákoli předchozí léčba (v obou očích) s:

    1. Fokální nebo mřížková laserová fotokoagulace během posledních 6 měsíců před screeningem nebo pan-retinální fotokoagulace (PRP) kdykoli.
    2. Systémová nebo intravitreální činidla proti vaskulárnímu endoteliálnímu růstovému faktoru (VEGF) během posledních 12 měsíců před screeningem.
    3. Intraokulární, subtenonové nebo periokulární steroidy, včetně triamcinolonu a dexamethasonového implantátu během posledních 6 měsíců, nebo suprachoroidální triamcinolon během posledních 3 měsíců před screeningem.
    4. Fluocinolonový implantát během posledních 3 let před screeningem.
    5. Předchozí léčba NPDR jakoukoli jinou léčbou, která není označena jako NPDR během 1 roku před screeningem (např. dobesilát vápenatý, medikace fibráty).
    6. Vitrektomie kdykoli před screeningem.
    7. Yttrium-Aluminium-Granate (YAG) kapsulotomie do 3 měsíců před screeningem.
  • Aktivní uveitida, vitritida nebo infekce v každém oku včetně infekční konjunktivitidy, keratitidy, skleritidy nebo endoftalmitidy.
  • Anamnéza transplantace rohovky a/nebo vitrektomie nebo jakékoli jiné oční incizní operace v obou ocích (např. operace zkratu). Poznámka: Subjekty, které podstoupily operaci šedého zákalu nebo refrakční operaci v obou případech, které byly více než 3 měsíce před screeningem, mohou být povoleny podle uvážení zkoušejícího.
  • Nekontrolovaný glaukom, prokázaný nitroočním tlakem (IOP) > 25 mmHg i přes až 4 léky proti glaukomu, nebo prokázaná ztráta glaukomového zorného pole nebo pokročilý glaukom (např.
  • Klinicky významné oční onemocnění v každém oku, které by podle názoru zkoušejícího bránilo účasti ve studii.
  • Přítomnost makulárního nebo retinálního vaskulárního onemocnění včetně DME a/nebo retinopatie z jiných příčin než je diabetes, věkem podmíněná makulární degenerace, vzorová dystrofie, choroidální neovaskularizace z jakékoli příčiny, okluze retinální žíly, okluze retinální artérie v každém oku.
  • Anamnéza odchlípení sítnice nebo makulární díry plné tloušťky po nitrooční operaci v obou ocích nebo idiopatická nebo autoimunitní uveitida v obou ocích.
  • Jakékoli jiné oční onemocnění, které může způsobit podstatné snížení BCVA.

Systémové:

  • Známá, suspektní přecitlivělost nebo kontraindikace k IP.
  • Nekontrolovaný diabetes mellitus s HbA1c ≥ 12 %.
  • Zahájení léčby modulátory glukagonu podobný peptid-1 (GLP-1) pro kontrolu glykémie a další indikace během posledních 3 měsíců před screeningem.
  • Zahájení intenzivní léčby inzulinem (pumpa nebo více denních injekcí) během 3 měsíců před screeningem nebo plánujete tak učinit v následujících 3 měsících.
  • Současné užívání kumarinových antikoagulancií (Coumadin/Warfarin).
  • Při dialýze nebo odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m2 podle hodnocení CKD-EPI při screeningu. (Aktivní diabetická ketoacidóza nebo hyperglykemický hyperosmolární neketotický stav).
  • Hypertenze s klidovým diastolickým krevním tlakem (TK) > 100 mmHg nebo systolickým TK > 180 mmHg při 2 po sobě jdoucích měřeních s odstupem alespoň 5 minut. Poznámka: Pokud je výsledek mimo rozsah, hodnocení lze před randomizací pro potvrzení jednou zopakovat.
  • Klidová tepová frekvence mimo stanovený rozsah (50 až 110 tepů za minutu). Poznámka: Pokud je výsledek mimo rozsah, hodnocení lze před randomizací pro potvrzení jednou zopakovat.
  • Chronické onemocnění jater v anamnéze nebo přítomnost zvýšené (definované jako > 3× horní hranice normy) alaninaminotransferázy (ALT) a aspartátaminotransferázy (AST) v souladu s takovou diagnózou.
  • Je známo, že je imunokompromitovaný nebo podstupuje imunosupresivní léčbu. Poznámka: Subjekty užívající nízké dávky kortikosteroidů mohou být způsobilé, podle uvážení zkoušejícího.
  • V současné době se léčí silným inhibitorem P-glykoproteinového transportéru (viz bod 6.4.2), který může interferovat s IP.
  • Alergie na fluorescein v anamnéze.
  • Jakékoli onemocnění nebo zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího narušoval studii, bránil subjektu v úspěšné účasti ve studii nebo který by mohl zkreslit výsledky studie.
  • Účast v jakékoli výzkumné studii během 30 dnů před Screeningem nebo plánování účasti v jakémkoli jiném hodnoceném léku nebo klinickém hodnocení zařízení do 30 dnů od ukončení studie.
  • Krevní transfuze v anamnéze nebo závažná krevní ztráta během 3 měsíců před screeningem, známá hemoglobinopatie a závažná anémie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: VX-01
Kohorta 1 bude zahrnovat 50 subjektů, které budou randomizovány k užívání zkoumaného léku VX-01 (filmem potahované tablety) v dávce 150 mg podávané BID.
Lék: VX-01
Mezi VX-01 a placebem není žádný fyzický rozdíl. Jediný rozdíl spočívá v aktivní složce nalezené ve VX-01, což je sloučenina, která bude hodnocena v průběhu této studie.
Komparátor placeba: Placebo
Kohorta 2 bude zahrnovat 50 subjektů, které budou randomizovány do skupiny s placebem (filmem potahované tablety), které bude podáváno BID.
Lék: Placebo
Placebo bude dodáváno jako tableta identická s testovaným lékem, ale bez VX-01. Placebo balení bude totožné s IP, aby byl personál a subjekty studie maskováni.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte účinnost perorálních dávek VX-01 u subjektů ve srovnání s placebem po 1 roce léčby.
Časové okno: Od zařazení do ukončení léčby v 52. týdnu
Koncovým bodem tohoto cíle je podíl subjektů, u kterých nedojde ke zhoršení oproti výchozí hodnotě u binokulárního ETDRS DRSS v 52. týdnu. Škála závažnosti diabetické retinopatie (DRSS) je škála, kterou zdravotníci používají k měření závažnosti a progrese diabetické retinopatie osoby. Hlavním DRSS je škála Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS), která bude použita v této studii.
Od zařazení do ukončení léčby v 52. týdnu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit účinnost VX-01 u subjektů se středně závažnou až závažnou NPDR bez CI-DME stanovením celkové změny od výchozí hodnoty ve skóre písmen BCVA.
Časové okno: Od zařazení do ukončení léčby v 52. týdnu
Koncovým měřením tohoto cíle bude zlepšení nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA), tj. vyšší skóre na konci léčby ve srovnání se zařazením (základní hodnota).
Od zařazení do ukončení léčby v 52. týdnu
Vyhodnotit účinnost VX-01 u subjektů se středně těžkou až těžkou NPDR bez CI-DME stanovením celkové změny od výchozí hodnoty ve skóre ETDRS DRSS.
Časové okno: Od zařazení do ukončení léčby v 52. týdnu
Koncovým měřením tohoto cíle bude zlepšení skóre Early Treatment Diabetic Retinopathy (ETDRS), tj. vyšší skóre na konci léčby ve srovnání se zařazením (základní měření)
Od zařazení do ukončení léčby v 52. týdnu
Výskyt nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE) při užívání více perorálních dávek VX-01.
Časové okno: Od zařazení do ukončení léčby v 52. týdnu
Měření koncového bodu tohoto cíle bude zahrnovat posouzení povahy, frekvence a závažnosti systémových a očních TEAE po celou dobu trvání studie. Nižší počet TEAE by ukazoval na lepší profil bezpečnosti a snášenlivosti VX-01
Od zařazení do ukončení léčby v 52. týdnu
Počet subjektů, u kterých se vyvinula středně až vysoce riziková proliferativní diabetická retinopatie
Časové okno: Od zařazení do ukončení léčby v 52. týdnu
Bude kvantifikováno měření podílu subjektů, u kterých se vyvine středně až vysoce riziková proliferativní diabetická retinopatie v každém oku v týdnu 24 a také v týdnu 52. To pomůže pochopit bezpečnost VX-01.
Od zařazení do ukončení léčby v 52. týdnu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vantage Biosciences Ltd

Spolupracovníci

Vantage Biosciences Australia Pty Ltd

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. února 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. prosince 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. ledna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

13. ledna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. června 2025

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX01-DR-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Diabetická retinopatie

Klinické studie na VX-01

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Costa Rica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit