Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van oraal toegediende VX-01 te evalueren

13 juni 2025 bijgewerkt door: Vantage Biosciences Ltd

Een fase II, dubbel gemaskeerde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, parallelle ontwerpstudie om de werkzaamheid en veiligheid van oraal toegediende VX-01 te evalueren bij diabetische retinopathie van het niet-proliferatieve type (NPDR)

Het doel van deze klinische studie is het evalueren van de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van VX-01 als op zichzelf staande behandeling voor diabetische retinopathie van het niet-proliferatieve type (NPDR).

Het primaire doel van het onderzoek is het evalueren van de werkzaamheid van dagelijkse orale doses VX-01 versus placebo na 52 weken behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 2, multicenter, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie met parallelle groepen om de werkzaamheid van orale doses VX-01 te evalueren bij personen met matige tot ernstige NPDR, zonder CI-DME.

Ongeveer 100 mannelijke en vrouwelijke proefpersonen van ≥ 18 jaar met een gedocumenteerde diagnose van diabetes mellitus type 1 of diabetische mellitus type 2 met matige tot ernstige NPDR (zonder CI-DME) zullen worden geïncludeerd, als ze aan alle geschiktheidscriteria voor het onderzoek voldoen.

Onderwerpen worden 1:1 gerandomiseerd naar 1 van de 2 studiecohorten:

  • Cohort 1 (n = 50): VX-01 (filmomhulde tabletten, 150 mg tweemaal daags toegediend)
  • Cohort 2 (n = 50): Placebo (filmomhulde tabletten, tweemaal daags toegediend)

Proefpersonen zullen worden gestratificeerd op basis van de aan- of afwezigheid van proliferatieve diabetische retinopathie (PDR) en op basis van geglyceerd hemoglobine (HbA1c) van ≥ 8,5% of < 8,5% bij screening. Alle proefpersonen nemen gedurende 52 opeenvolgende weken tweemaal daags 1 tablet VX-01 of placebo. Alle proefpersonen worden gedurende 12 weken gevolgd na voltooiing van de behandeling in week 52.

De sponsor, het personeel van de onderzoekslocatie, monitoren, personeel en proefpersonen zullen gedurende het gehele onderzoek gemaskerd zijn voor de behandelingsopdracht.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

100

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Albury, New South Wales, Australië, 2640
        • Werving
        • Eye Clinic Albury Wodonga
      • Hurstville, New South Wales, Australië, 2220
        • Werving
        • Retina And Eye Consultants Hurstville
      • Parramatta, New South Wales, Australië, 2150
        • Werving
        • Marsden Eye Specialists
      • Sydney, New South Wales, Australië, 2000
        • Werving
        • Sydney Eye Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australië, 2000
        • Werving
        • Sydney Retina Clinic
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • Werving
        • Sydney West Retina
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australië, 4575
        • Werving
        • University of the Sunshine Coast Clinical Trials (Birtinya)
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australië, 5000
        • Werving
        • Royal Adelaide Hospital
  • Hongkong
      • Shatin, Hongkong
        • Werving
        • Prince of Wales Hospital the Chinese University of Hong Kong
      • Wong Chuk Hang, Hongkong
        • Nog niet aan het werven
        • HKU Eye Centre
  • Korea, republiek van
      • Seongnam-si, Korea, republiek van
        • Nog niet aan het werven
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Korea, republiek van
        • Nog niet aan het werven
        • Asan Medical Center
      • Seoul 81, Korea, republiek van
        • Nog niet aan het werven
        • Samsung Medical Center
  • Maleisië
      • Selayang Baru Utara, Maleisië
        • Nog niet aan het werven
        • Hospital Selayang
    • Kuala Lumpur Federal Territory of Kuala Lumpur
      • Petaling Jaya, Kuala Lumpur Federal Territory of Kuala Lumpur, Maleisië, 59100
        • Nog niet aan het werven
        • University Malaya Medical Centre
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Maleisië, 10450
        • Nog niet aan het werven
        • Hospital Pulau Pinang
    • Selangor
      • Shah Alam, Selangor, Maleisië, 40000
        • Nog niet aan het werven
        • Hospital Shah Alam
      • Sungai Buloh, Selangor, Maleisië, 47000
        • Nog niet aan het werven
        • Hospital Al-Sultan Abdullah UiTM
  • Verenigde Staten
    • California
      • Beverly Hills, California, Verenigde Staten, 90211
        • Nog niet aan het werven
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94303
        • Nog niet aan het werven
        • Stanford Byers Eye Institute
      • Santa Barbara, California, Verenigde Staten, 93103
        • Nog niet aan het werven
        • California Retina Consultants- Santa Barbara
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32216
        • Nog niet aan het werven
        • Florida Retina Institute - Jacksonville Southside
    • Illinois
      • Elmhurst, Illinois, Verenigde Staten, 60126
        • Nog niet aan het werven
        • Retina Associates
    • Maryland
      • Hagerstown, Maryland, Verenigde Staten, 21740-5940
        • Nog niet aan het werven
        • Cumberland Valley Retina Consultants
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Verenigde Staten, 16507
        • Nog niet aan het werven
        • Erie Retina Research
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, Verenigde Staten, 24502
        • Nog niet aan het werven
        • Piedmont Eye Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voorafgaand aan eventuele studiegerelateerde procedures moet schriftelijke geïnformeerde toestemming van de proefpersoon worden verkregen.
  • De proefpersoon moet op het moment van de screening > 18 jaar oud zijn.
  • De proefpersoon moet een body mass index (BMI) hebben tussen 18 en 40 kg/m2.
  • De proefpersoon heeft een gedocumenteerde diagnose van T1DM of T2DM.
  • De proefpersoon heeft matige tot ernstige NPDR, zoals vastgesteld door een Central Reading Center (CRC) dat gebruik maakt van DRSS in ten minste één oog
  • De proefpersoon moet heldere oogmedia hebben en voldoende pupilverwijding kunnen ondergaan om adequate fundusbeeldvorming van beide ogen mogelijk te maken.

  • Vrouwelijk onderwerp moet een van de volgende zijn:

    1. Niet-vruchtbaar: postmenopauzale of gedocumenteerde chirurgisch steriele post hysterectomie (minstens 1 maand vóór screening)
    2. Of, als u zwanger kunt worden, moet u een negatieve serumzwangerschapstest ondergaan bij de screening en moet u twee aanvaardbare vormen van anticonceptie gebruiken, te beginnen bij de screening en gedurende de gehele onderzoeksperiode en gedurende 28 dagen na de laatste IP-toediening.
  • Vrouwelijke proefpersonen mogen geen borstvoeding geven tijdens de screening of tijdens de onderzoeksperiode, en gedurende 28 dagen na de laatste IP-toediening.
  • De mannelijke proefpersoon moet chirurgisch steriel zijn (> 30 dagen na de vasectomie zonder levensvatbaar sperma), of als hij seksuele relaties heeft met een vrouw die zwanger kan worden, moet het paar ermee instemmen om twee aanvaardbare anticonceptiemethoden te gebruiken: van Screening, tijdens het onderzoek en voor 28 dagen na laatste IP-administratie.

Vrouwelijke proefpersonen mogen geen eicellen doneren en mannelijke proefpersonen mogen geen sperma doneren vanaf de screening en gedurende de gehele onderzoeksperiode, en gedurende 28 dagen na de laatste IP-toediening.

  • De proefpersoon moet een best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) hebben, beoordeeld door de Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-protocolletterscore van ≥ 70 letters in het onderzoeksoog en ≥ 20 letters in het niet-gekwalificeerde collega-oog.
  • De proefpersoon moet, naar de mening van de onderzoeker, de mogelijkheid en de bereidheid hebben om terug te komen voor alle geplande bezoeken en alle beoordelingen uit te voeren.
  • De proefpersoon stemt ermee in om niet deel te nemen aan een ander interventioneel onderzoek na ondertekening van de geïnformeerde toestemming en totdat het End of Study (EOS)-bezoek is voltooid.

Uitsluitingscriteria:

Oogheelkundig:

  • Aanwezigheid van CI-DME (met centrale subvelddikte [CST] gemeten groter dan 325 μm op optische coherentietomografie van het spectrale domein [SD-OCT]) die het centrum van de macula (binnen 1000 μm van het foveale centrum) in beide ogen bedreigt, of aanwezigheid van DME die behandeling vereist.
  • Aanwezigheid van PDR met matig tot hoog risico (DRSS-niveau 65 of hoger).

  • Elke eerdere behandeling (in beide ogen) met:

    1. Focale of rasterlaserfotocoagulatie in de afgelopen 6 maanden voorafgaand aan de screening of pan-retinale fotocoagulatie (PRP) op elk moment.
    2. Systemische of intravitreale antivasculaire endotheliale groeifactor (VEGF) middelen in de laatste 12 maanden voorafgaand aan de screening.
    3. Intraoculaire, sub-tenon- of perioculaire steroïden, waaronder triamcinolon- en dexamethason-implantaten in de afgelopen 6 maanden, of suprachoroïdale triamcinolon in de laatste 3 maanden voorafgaand aan de screening.
    4. Fluocinolon-implantaat binnen de laatste 3 jaar voorafgaand aan de screening.
    5. Voorafgaande behandeling voor NPDR met een andere behandeling die niet is gelabeld voor NPDR binnen 1 jaar voorafgaand aan de screening (bijv. calciumdobesilaat, fibraatmedicatie).
    6. Vitrectomie op elk tijdstip voorafgaand aan de screening.
    7. Yttrium-Aluminium-Granaat (YAG) capsulotomie binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening.
  • Actieve uveïtis, vitritis of infectie in een van beide ogen, waaronder infectieuze conjunctivitis, keratitis, scleritis of endoftalmitis.
  • Voorgeschiedenis van een hoornvliestransplantatie en/of vitrectomie of een andere oculaire incisieoperatie in een van beide ogen (bijv. shuntoperatie). Opmerking: Proefpersonen die een cataract- of refractiechirurgie hebben ondergaan in de periode meer dan 3 maanden voorafgaand aan de screening, kunnen naar goeddunken van de onderzoeker worden toegelaten.
  • Ongecontroleerd glaucoom, zoals blijkt uit een intraoculaire druk (IOD) > 25 mmHg ondanks maximaal vier glaucoommedicijnen, of bewijs van glaucoomverlies van het gezichtsveld of gevorderd glaucoom (bijvoorbeeld een eerdere shuntoperatie) in een van beide ogen.
  • Klinisch significante oogziekte in een van beide ogen die naar de mening van de onderzoeker deelname aan het onderzoek zou uitsluiten.
  • Aanwezigheid van maculaire of retinale vasculaire aandoeningen, waaronder DME en/of retinopathie door andere oorzaken dan diabetes, leeftijdsgebonden maculaire degeneratie, patroondystrofie, choroïdale neovascularisatie door welke oorzaak dan ook, occlusie van de retinale vene, occlusie van de retinale arterie in een van beide ogen.
  • Voorgeschiedenis van netvliesloslating of maculair gaatje over de volledige dikte na intraoculaire chirurgie in een van beide ogen, of idiopathische of auto-immuun uveïtis in een van beide ogen.
  • Elke andere oogziekte die een aanzienlijke vermindering van de BCVA kan veroorzaken.

Systemisch:

  • Bekende, vermoedelijke overgevoeligheid of contra-indicatie voor IP.
  • Ongecontroleerde diabetes mellitus met een HbA1c van ≥ 12%.
  • Start van de behandeling met glucagon-like peptide-1 (GLP-1)-modulatoren voor glykemische controle en andere indicaties binnen de laatste 3 maanden voorafgaand aan de screening.
  • Start van een intensieve insulinebehandeling (een pomp of meerdere dagelijkse injecties) binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening of is van plan dit in de komende 3 maanden te doen.
  • Huidig ​​gebruik van coumarine-anticoagulantia (Coumadin/Warfarine).
  • Bij dialyse of een geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) van < 30 ml/min/1,73m2 volgens CKD-EPI-evaluatie bij screening. (Actieve diabetische ketoacidose of hyperglycemische hyperosmolaire niet-ketotische toestand).
  • Hypertensie met diastolische bloeddruk (BP) in rust > 100 mmHg of systolische bloeddruk > 180 mmHg bij 2 opeenvolgende metingen met een tussenpoos van ten minste 5 minuten. Let op: Als het resultaat buiten het bereik valt, kan de beoordeling één keer worden herhaald voorafgaand aan de randomisatie ter bevestiging.
  • Hartslag in rust buiten het opgegeven bereik (50 tot 110 slagen per minuut). Let op: Als het resultaat buiten het bereik valt, kan de beoordeling één keer worden herhaald voorafgaand aan de randomisatie ter bevestiging.
  • Voorgeschiedenis van chronische leverziekte of aanwezigheid van verhoogde (gedefinieerd als > 3 x de bovengrens van de normaalwaarde) alanineaminotransferase (ALT) en aspartaataminotransferase (AST), consistent met een dergelijke diagnose.
  • Het is bekend dat u een verzwakt immuunsysteem heeft of dat u immunosuppressieve therapie krijgt. Let op: Proefpersonen die een lage dosis corticosteroïden krijgen, kunnen in aanmerking komen, naar goeddunken van de onderzoeker.
  • Wordt momenteel behandeld met een sterke remmer van de P-glycoproteïnetransporter (zie rubriek 6.4.2), die de IP kan verstoren.
  • Geschiedenis van allergie voor fluoresceïne.
  • Elke ziekte of medische aandoening die naar de mening van de onderzoeker het onderzoek zou verstoren, de proefpersoon ervan zou weerhouden succesvol aan het onderzoek deel te nemen, of die de onderzoeksresultaten zou kunnen vertroebelen.
  • Deelname aan een onderzoeksstudie binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening of van plan om deel te nemen aan een ander klinisch onderzoek naar een geneesmiddel of hulpmiddel binnen 30 dagen na voltooiing van de studie.
  • Voorgeschiedenis van bloedtransfusie of ernstig bloedverlies binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening, bekende hemoglobinopathie en ernstige bloedarmoede.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: VX-01
Cohort 1 zal 50 proefpersonen omvatten die gerandomiseerd zullen worden om het onderzoeksgeneesmiddel VX-01 (filmomhulde tabletten) in te nemen in een dosis van 150 mg, tweemaal daags toegediend.
Geneesmiddel: VX-01
Er is geen fysiek verschil tussen VX-01 en de placebo. Het enige verschil ligt in het actieve ingrediënt in VX-01, de stof die in de loop van dit onderzoek zal worden geëvalueerd.
Placebo-vergelijker: Placebo
Cohort 2 zal 50 proefpersonen omvatten die gerandomiseerd zullen worden om het placebomedicijn (filmomhulde tabletten) te krijgen, dat BID zal worden toegediend.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo wordt geleverd als tablet, identiek aan het testgeneesmiddel, maar zonder VX-01. Placeboverpakkingen zullen identiek zijn aan IP om studiepersoneel en proefpersonen gemaskeerd te houden.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evalueer de werkzaamheid van orale doses VX-01 bij proefpersonen in vergelijking met placebo na 1 jaar behandeling.
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving tot het einde van de behandeling in week 52
Het eindpunt van deze doelstelling is het percentage proefpersonen dat in week 52 geen verslechtering ontwikkelt ten opzichte van de uitgangssituatie in binoculaire ETDRS DRSS. De ernstschaal voor diabetische retinopathie (DRSS) is een schaal die beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg gebruiken om de ernst en progressie van de diabetische retinopathie van een persoon te meten. De belangrijkste DRSS is de Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-schaal die in dit onderzoek zal worden gebruikt.
Vanaf inschrijving tot het einde van de behandeling in week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de werkzaamheid van VX-01 te evalueren bij proefpersonen met matige tot ernstige NPDR zonder CI-DME door de algehele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in BCVA-letterscores te bepalen.
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving tot het einde van de behandeling in week 52
De eindpuntmeting van deze doelstelling zal een verbetering van de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) zijn, d.w.z. een hogere score aan het einde van de behandeling vergeleken met de inschrijving (basislijn).
Vanaf inschrijving tot het einde van de behandeling in week 52
Om de werkzaamheid van VX-01 te evalueren bij proefpersonen met matige tot ernstige NPDR zonder CI-DME door de algehele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de ETDRS DRSS-scores te bepalen.
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving tot het einde van de behandeling in week 52
De eindpuntmeting van deze doelstelling zal een verbetering van de Early Treatment Diabetic Retinopathy score (ETDRS) zijn, d.w.z. een hogere score aan het einde van de behandeling vergeleken met de inschrijving (basismeting)
Vanaf inschrijving tot het einde van de behandeling in week 52
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) bij het nemen van meerdere orale doses VX-01.
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving tot het einde van de behandeling in week 52
De eindpuntmeting van deze doelstelling omvat het beoordelen van de aard, frequentie en ernst van systemische en oculaire TEAE's gedurende de duur van het onderzoek. Een lager aantal TEAE's zou wijzen op een beter veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel van VX-01
Vanaf inschrijving tot het einde van de behandeling in week 52
Aantal proefpersonen dat proliferatieve diabetische retinopathie met een matig tot hoog risico ontwikkelt
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving tot het einde van de behandeling in week 52
Meting van het percentage proefpersonen dat proliferatieve diabetische retinopathie met een matig tot hoog risico in beide ogen ontwikkelt in week 24 en ook in week 52 zal worden gekwantificeerd. Dit zal helpen bij het begrijpen van de veiligheid van VX-01.
Vanaf inschrijving tot het einde van de behandeling in week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vantage Biosciences Ltd

Medewerkers

Vantage Biosciences Australia Pty Ltd

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 februari 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 maart 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 december 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 januari 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 januari 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 juni 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 juni 2025

Laatst geverifieerd

1 juni 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX01-DR-201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren