Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности и безопасности перорального приема VX-01

13 июня 2025 г. обновлено: Vantage Biosciences Ltd

Фаза II, двойное, рандомизированное, плацебо-контролируемое, параллельное исследование для оценки эффективности и безопасности перорального приема VX-01 при диабетической ретинопатии непролиферативного типа (NPDR).

Целью данного клинического исследования является оценка эффективности, безопасности, фармакокинетики (ФК) и фармакодинамики (ФД) VX-01 в качестве самостоятельного лечения диабетической ретинопатии непролиферативного типа (НПДР).

Основная цель исследования — оценить эффективность ежедневных пероральных доз VX-01 по сравнению с плацебо после 52 недель лечения.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое двойное маскированное рандомизированное плацебо-контролируемое исследование фазы 2 в параллельных группах для оценки эффективности пероральных доз VX-01 у субъектов с NPDR от умеренной до тяжелой степени без CI-DME.

Приблизительно 100 субъектов мужского и женского пола в возрасте ≥ 18 лет с документально подтвержденным диагнозом сахарного диабета 1 типа или сахарного диабета 2 типа с NPDR от умеренной до тяжелой степени (без CI-DME) будут включены в исследование, если они соответствуют всем критериям отбора для участия в исследовании.

Субъекты будут рандомизированы 1:1 в 1 из 2 исследовательских когорт:

  • Когорта 1 (n = 50): VX-01 (таблетки, покрытые пленочной оболочкой, по 150 мг два раза в день)
  • Когорта 2 (n = 50): плацебо (таблетки, покрытые пленочной оболочкой, вводимые два раза в день)

Субъекты будут стратифицированы по наличию или отсутствию пролиферативной диабетической ретинопатии (ПДР) и гликированного гемоглобина (HbA1c) ≥ 8,5% или < 8,5% при скрининге. Все субъекты будут принимать по 1 таблетке VX-01 или плацебо два раза в день в течение 52 недель подряд. За всеми субъектами будут наблюдать в течение 12 недель после завершения лечения на 52 неделе.

Спонсор, персонал исследовательского центра, наблюдатели, персонал и субъекты будут скрыты от назначения лечения в течение всего исследования.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

100

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Albury, New South Wales, Австралия, 2640
        • Рекрутинг
        • Eye Clinic Albury Wodonga
      • Hurstville, New South Wales, Австралия, 2220
        • Рекрутинг
        • Retina And Eye Consultants Hurstville
      • Parramatta, New South Wales, Австралия, 2150
        • Рекрутинг
        • Marsden Eye Specialists
      • Sydney, New South Wales, Австралия, 2000
        • Рекрутинг
        • Sydney Eye Hospital
      • Sydney, New South Wales, Австралия, 2000
        • Рекрутинг
        • Sydney Retina Clinic
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • Рекрутинг
        • Sydney West Retina
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Австралия, 4575
        • Рекрутинг
        • University of the Sunshine Coast Clinical Trials (Birtinya)
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Австралия, 5000
        • Рекрутинг
        • Royal Adelaide Hospital
  • Гонконг
      • Shatin, Гонконг
        • Рекрутинг
        • Prince of Wales Hospital the Chinese University of Hong Kong
      • Wong Chuk Hang, Гонконг
        • Еще не набирают
        • HKU Eye Centre
  • Корея, Республика
      • Seongnam-si, Корея, Республика
        • Еще не набирают
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Корея, Республика
        • Еще не набирают
        • Asan Medical Center
      • Seoul 81, Корея, Республика
        • Еще не набирают
        • Samsung Medical Center
  • Малайзия
      • Selayang Baru Utara, Малайзия
        • Еще не набирают
        • Hospital Selayang
    • Kuala Lumpur Federal Territory of Kuala Lumpur
      • Petaling Jaya, Kuala Lumpur Federal Territory of Kuala Lumpur, Малайзия, 59100
        • Еще не набирают
        • University Malaya Medical Centre
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Малайзия, 10450
        • Еще не набирают
        • Hospital Pulau Pinang
    • Selangor
      • Shah Alam, Selangor, Малайзия, 40000
        • Еще не набирают
        • Hospital Shah Alam
      • Sungai Buloh, Selangor, Малайзия, 47000
        • Еще не набирают
        • Hospital Al-Sultan Abdullah UiTM
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Beverly Hills, California, Соединенные Штаты, 90211
        • Еще не набирают
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94303
        • Еще не набирают
        • Stanford Byers Eye Institute
      • Santa Barbara, California, Соединенные Штаты, 93103
        • Еще не набирают
        • California Retina Consultants- Santa Barbara
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32216
        • Еще не набирают
        • Florida Retina Institute - Jacksonville Southside
    • Illinois
      • Elmhurst, Illinois, Соединенные Штаты, 60126
        • Еще не набирают
        • Retina Associates
    • Maryland
      • Hagerstown, Maryland, Соединенные Штаты, 21740-5940
        • Еще не набирают
        • Cumberland Valley Retina Consultants
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 16507
        • Еще не набирают
        • Erie Retina Research
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, Соединенные Штаты, 24502
        • Еще не набирают
        • Piedmont Eye Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Письменное информированное согласие должно быть получено от субъекта до начала любых процедур, связанных с исследованием.
  • На момент скрининга возраст субъекта должен быть > 18 лет.
  • Субъект должен иметь индекс массы тела (ИМТ) от 18 до 40 кг/м2 включительно.
  • У субъекта документально подтвержден диагноз СД1 или СД2.
  • У субъекта NPDR от умеренной до тяжелой степени, как установлено Центральным центром чтения (CRC) с использованием DRSS по крайней мере в одном глазу.
  • Субъект должен иметь чистую глазную среду и иметь возможность адекватно расширить зрачок, чтобы обеспечить адекватную визуализацию глазного дна обоих глаз.

  • Субъект женского пола должен быть либо:

    1. Недетородный потенциал: постменопауза или подтвержденная хирургическая стерильность после гистерэктомии (минимум за 1 месяц до скрининга)
    2. Или, если имеется детородный потенциал, он должен иметь отрицательный сывороточный тест на беременность во время скрининга и должен использовать 2 приемлемые формы контрацепции, начиная с скрининга и на протяжении всего периода исследования и в течение 28 дней после последнего введения IP.
  • Субъекты женского пола не должны кормить грудью во время скрининга или в течение периода исследования, а также в течение 28 дней после последнего введения IP.
  • Субъект мужского пола должен быть хирургически стерильным (> 30 дней после вазэктомии без жизнеспособных сперматозоидов), или, если он вступает в половые отношения с женщиной детородного возраста, пара должна согласиться использовать 2 приемлемых метода контрацепции после скрининга, во время исследования и в течение 28 дней после последнего администрирования IP.

Субъект-женщина не должна быть донором яйцеклеток, а субъект-мужчина не должен сдавать сперму, начиная с скрининга и на протяжении всего периода исследования, а также в течение 28 дней после последнего введения IP.

  • Субъект должен иметь наилучшую корригированную остроту зрения (BCVA), оцененную по протоколу исследования ранней терапии диабетической ретинопатии (ETDRS), с количеством букв ≥ 70 букв в исследуемом глазу и ≥ 20 букв в неквалифицированном парном глазу.
  • По мнению исследователя, субъект должен иметь возможность и желание возвращаться ко всем запланированным посещениям и проводить все оценки.
  • Субъект соглашается не участвовать в другом интервенционном исследовании после подписания информированного согласия и до завершения визита в конце исследования (EOS).

Критерии исключения:

Офтальмологические:

  • Наличие CI-DME (с толщиной центрального подполя [CST], измеренной более 325 мкм по данным оптической когерентной томографии спектральной области [SD-OCT]), угрожающего центру макулы (в пределах 1000 мкм от фовеального центра) в любом глазу, или наличие ДМО, требующего лечения.
  • Наличие ПДР от умеренного до высокого риска (уровень DRSS 65 или выше).

  • Любое предшествующее лечение (на любом глазу) с помощью:

    1. Фокальная или сетчатая лазеркоагуляция в течение последних 6 месяцев до скрининга или панретинальная фотокоагуляция (PRP) в любое время.
    2. Системное или интравитреальное применение препаратов против фактора роста эндотелия сосудов (VEGF) в течение последних 12 месяцев до скрининга.
    3. Внутриглазные, субтеноновые или периокулярные стероиды, включая имплантат триамцинолона и дексаметазона, в течение последних 6 месяцев или супрахориоидальный триамцинолон в течение последних 3 месяцев до скрининга.
    4. Имплантат флуоцинолона в течение последних 3 лет до скрининга.
    5. Предыдущее лечение NPDR любым другим лечением, которое не указано для NPDR, в течение 1 года до скрининга (например, добезилат кальция, фибраты).
    6. Витрэктомия в любой момент времени до скрининга.
    7. Капсулотомия иттрий-алюминий-гранатом (YAG) в течение 3 месяцев до скрининга.
  • Активный увеит, витрит или инфекция любого глаза, включая инфекционный конъюнктивит, кератит, склерит или эндофтальмит.
  • В анамнезе трансплантация роговицы и/или витрэктомия или любая другая хирургическая операция на глазу (например, шунтирующая операция). Примечание. Субъекты, перенесшие катарактальную или рефракционную операцию более чем за 3 месяца до скрининга, могут быть допущены по усмотрению исследователя.
  • Неконтролируемая глаукома, о чем свидетельствует внутриглазное давление (ВГД) > 25 мм рт. ст., несмотря на прием до 4 противоглаукомных препаратов, или признаки глаукомной потери поля зрения, или наличие развитой глаукомы (например, предшествующей шунтирующей операции) на любом глазу.
  • Клинически значимое глазное заболевание любого глаза, которое, по мнению исследователя, исключает участие в исследовании.
  • Наличие макулярного или сосудистого заболевания сетчатки, включая ДМО и/или ретинопатию, вызванную причинами, отличными от диабета, возрастной макулярной дегенерацией, паттерн-дистрофией, хориоидальной неоваскуляризацией любой причины, окклюзией вен сетчатки, окклюзией артерий сетчатки в любом глазу.
  • Отслойка сетчатки или полнослойное макулярное отверстие в анамнезе после внутриглазной операции на любом глазу, а также идиопатический или аутоиммунный увеит на любом глазу.
  • Любое другое глазное заболевание, которое может привести к существенному снижению МКОЗ.

Системный:

  • Известная, подозреваемая гиперчувствительность или противопоказание к IP.
  • Неконтролируемый сахарный диабет с HbA1c ≥ 12%.
  • Начало лечения модуляторами глюкагоноподобного пептида-1 (GLP-1) для контроля гликемии и по другим показаниям в течение последних 3 месяцев до скрининга.
  • Начало интенсивного лечения инсулином (помпа или несколько ежедневных инъекций) в течение 3 месяцев до скрининга или планируется сделать это в течение следующих 3 месяцев.
  • Текущее использование кумариновых антикоагулянтов (кумадин/варфарин).
  • На диализе или при расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ) < 30 мл/мин/1,73 м2. согласно оценке CKD-EPI при скрининге. (Активный диабетический кетоацидоз или гипергликемическое гиперосмолярное некетотическое состояние).
  • Гипертония с диастолическим артериальным давлением (АД) в состоянии покоя > 100 мм рт. ст. или систолическим АД > 180 мм рт. ст. при 2 последовательных измерениях с интервалом не менее 5 минут. Примечание. Если результат выходит за пределы диапазона, оценку можно повторить один раз перед рандомизацией для подтверждения.
  • Частота пульса в состоянии покоя выходит за пределы указанного диапазона (от 50 до 110 ударов в минуту). Примечание. Если результат выходит за пределы диапазона, оценку можно повторить один раз перед рандомизацией для подтверждения.
  • Хроническое заболевание печени в анамнезе или наличие повышенного уровня (определяемого как > 3 × верхний предел нормы) аланинаминотрансферазы (АЛТ) и аспартатаминотрансферазы (АСТ), что соответствует такому диагнозу.
  • Известно, что у него ослабленный иммунитет или он получает иммуносупрессивную терапию. Примечание. Субъекты, получающие низкие дозы кортикостероидов, могут иметь право на участие по усмотрению исследователя.
  • В настоящее время получает лечение сильным ингибитором переносчика P-гликопротеина (см. раздел 6.4.2), который может мешать ИП.
  • История аллергии на флуоресцеин.
  • Любое заболевание или медицинское состояние, которое, по мнению исследователя, может помешать исследованию, помешать субъекту успешно участвовать в исследовании или которое может исказить результаты исследования.
  • Участие в любом исследовательском исследовании в течение 30 дней до скрининга или планирование участия в любых других клинических испытаниях исследуемого препарата или устройства в течение 30 дней после завершения исследования.
  • Переливание крови или тяжелая кровопотеря в анамнезе в течение 3 месяцев до скрининга, известная гемоглобинопатия и тяжелая анемия.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ВХ-01
В когорту 1 войдут 50 субъектов, которые будут рандомизированы для приема исследуемого препарата VX-01 (таблетки, покрытые пленочной оболочкой) в дозе 150 мг два раза в день.
Лекарство: ВХ-01
Физической разницы между VX-01 и плацебо нет. Единственное отличие заключается в активном ингредиенте, обнаруженном в VX-01, который будет оцениваться в ходе этого исследования.
Плацебо Компаратор: Плацебо
Когорта 2 будет включать 50 субъектов, которые будут рандомизированы для получения препарата плацебо (таблетки с пленочным покрытием), который будет вводиться два раза в день.
Лекарство: Плацебо
Плацебо будет поставляться в виде таблеток, идентичных тестируемому препарату, но без VX-01. Упаковка плацебо будет идентична IP, чтобы сохранить маскировку персонала и субъектов исследования.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить эффективность пероральных доз VX-01 у субъектов по сравнению с плацебо после 1 года лечения.
Временное ограничение: От поступления до окончания лечения на 52 неделе.
Конечной точкой этой цели является доля субъектов, у которых не наблюдается ухудшения по сравнению с исходным уровнем бинокулярного ETDRS DRSS на 52 неделе. Шкала тяжести диабетической ретинопатии (DRSS) — это шкала, которую медицинские работники используют для измерения тяжести и прогрессирования диабетической ретинопатии у человека. Основной шкалой DRSS является шкала исследования ранней терапии диабетической ретинопатии (ETDRS), которая будет использоваться в этом исследовании.
От поступления до окончания лечения на 52 неделе.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить эффективность VX-01 у субъектов с NPDR от умеренной до тяжелой степени без CI-DME путем определения общего изменения по сравнению с исходным уровнем буквенных показателей BCVA.
Временное ограничение: От поступления до окончания лечения на 52 неделе.
Конечным показателем достижения этой цели будет улучшение наилучшей корригированной остроты зрения (BCVA), то есть более высокий балл в конце лечения по сравнению с включением (исходный уровень).
От поступления до окончания лечения на 52 неделе.
Оценить эффективность VX-01 у субъектов с NPDR от умеренной до тяжелой степени без CI-DME путем определения общего изменения по сравнению с исходным уровнем показателей ETDRS DRSS.
Временное ограничение: От поступления до окончания лечения на 52 неделе.
Конечным показателем достижения этой цели будет улучшение показателя диабетической ретинопатии при раннем лечении (ETDRS), т. е. более высокий балл в конце лечения по сравнению с включением в исследование (исходный показатель).
От поступления до окончания лечения на 52 неделе.
Частота нежелательных явлений, возникших во время лечения (TEAE), при приеме нескольких пероральных доз VX-01.
Временное ограничение: От поступления до окончания лечения на 52 неделе.
Измерение конечной точки этой цели будет включать оценку характера, частоты и тяжести системных и глазных ПВЛЛНЯ на протяжении всего исследования. Меньшее количество TEAE указывает на лучший профиль безопасности и переносимости VX-01.
От поступления до окончания лечения на 52 неделе.
Число субъектов, у которых развилась пролиферативная диабетическая ретинопатия от умеренного до высокого риска
Временное ограничение: От поступления до окончания лечения на 52 неделе.
Будет проведена количественная оценка доли субъектов, у которых развилась пролиферативная диабетическая ретинопатия от умеренного до высокого риска в любом глазу на 24-й неделе, а также на 52-й неделе. Это поможет понять безопасность VX-01.
От поступления до окончания лечения на 52 неделе.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vantage Biosciences Ltd

Соавторы

Vantage Biosciences Australia Pty Ltd

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 февраля 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 марта 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 марта 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 декабря 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 января 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 января 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 июня 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 июня 2025 г.

Последняя проверка

1 июня 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX01-DR-201

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться