Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til oral administrert VX-01

13. juni 2025 oppdatert av: Vantage Biosciences Ltd

En fase II, dobbeltmasket, randomisert, placebokontrollert, parallell designstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til oralt administrert VX-01 ved diabetisk retinopati av ikke-proliferativ type (NPDR)

Målet med denne kliniske studien er å evaluere effekten, sikkerheten, farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) til VX-01 som frittstående behandling for diabetisk retinopati av ikke-proliferativ type (NPDR).

Hovedmålet med studien er å evaluere effekten av daglige orale doser av VX-01 versus placebo etter 52 ukers behandling.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 2, multisenter, dobbeltmasket, randomisert, placebokontrollert, parallell gruppestudie for å evaluere effekten av orale doser av VX-01 hos personer med moderat til alvorlig NPDR, uten CI-DME.

Omtrent 100 mannlige og kvinnelige forsøkspersoner i alderen ≥ 18 år med en dokumentert diagnose Type 1 Diabetic Mellitus eller Type 2 Diabetic Mellitus med moderat til alvorlig NPDR (uten CI-DME) vil bli registrert, hvis de oppfyller alle kvalifikasjonskriteriene for studien.

Emner vil bli randomisert 1:1 til 1 av 2 studiekohorter:

  • Kohort 1 (n = 50): VX-01 (filmdrasjerte tabletter, 150 mg administrert to ganger daglig)
  • Kohort 2 (n = 50): Placebo (filmdrasjerte tabletter, administrert BID)

Forsøkspersonene vil bli stratifisert etter tilstedeværelse eller fravær av proliferativ diabetisk retinopati (PDR) og ved glykert hemoglobin (HbA1c) på ≥ 8,5 % eller < 8,5 % ved screening. Alle forsøkspersoner vil ta 1 tablett VX-01 eller placebo BID i 52 påfølgende uker. Alle forsøkspersoner vil bli fulgt i 12 uker etter fullført behandling ved uke 52.

Sponsoren, ansatte på studiestedet, monitorer, personell og forsøkspersoner vil bli maskert til behandlingsoppdrag under hele studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

100

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Albury, New South Wales, Australia, 2640
        • Rekruttering
        • Eye Clinic Albury Wodonga
      • Hurstville, New South Wales, Australia, 2220
        • Rekruttering
        • Retina And Eye Consultants Hurstville
      • Parramatta, New South Wales, Australia, 2150
        • Rekruttering
        • Marsden Eye Specialists
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2000
        • Rekruttering
        • Sydney Eye Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2000
        • Rekruttering
        • Sydney Retina Clinic
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Rekruttering
        • Sydney West Retina
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australia, 4575
        • Rekruttering
        • University of the Sunshine Coast Clinical Trials (Birtinya)
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Rekruttering
        • Royal Adelaide Hospital
  • Forente stater
    • California
      • Beverly Hills, California, Forente stater, 90211
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94303
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Stanford Byers Eye Institute
      • Santa Barbara, California, Forente stater, 93103
        • Har ikke rekruttert ennå
        • California Retina Consultants- Santa Barbara
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32216
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Florida Retina Institute - Jacksonville Southside
    • Illinois
      • Elmhurst, Illinois, Forente stater, 60126
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Retina Associates
    • Maryland
      • Hagerstown, Maryland, Forente stater, 21740-5940
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Cumberland Valley Retina Consultants
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Forente stater, 16507
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Erie Retina Research
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, Forente stater, 24502
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Piedmont Eye Center
  • Hong Kong
      • Shatin, Hong Kong
        • Rekruttering
        • Prince of Wales Hospital the Chinese University of Hong Kong
      • Wong Chuk Hang, Hong Kong
        • Har ikke rekruttert ennå
        • HKU Eye Centre
  • Korea, Republikken
      • Seongnam-si, Korea, Republikken
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Asan Medical Center
      • Seoul 81, Korea, Republikken
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Samsung Medical Center
  • Malaysia
      • Selayang Baru Utara, Malaysia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospital Selayang
    • Kuala Lumpur Federal Territory of Kuala Lumpur
      • Petaling Jaya, Kuala Lumpur Federal Territory of Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University Malaya Medical Centre
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malaysia, 10450
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospital Pulau Pinang
    • Selangor
      • Shah Alam, Selangor, Malaysia, 40000
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospital Shah Alam
      • Sungai Buloh, Selangor, Malaysia, 47000
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospital Al-Sultan Abdullah UiTM

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Skriftlig informert samtykke må innhentes fra forsøkspersonen før eventuelle studierelaterte prosedyrer.
  • Forsøkspersonen må være over 18 år på tidspunktet for screening.
  • Forsøkspersonen må ha en kroppsmasseindeks (BMI) på mellom 18 og 40 kg/m2 inklusive.
  • Forsøkspersonen har en dokumentert diagnose T1DM eller T2DM.
  • Personen har moderat til alvorlig NPDR, bestemt av et sentralt lesesenter (CRC) som bruker DRSS i minst ett øye
  • Forsøkspersonen må ha klare okulære medier og være i stand til å gjennomgå tilstrekkelig pupillutvidelse for å tillate adekvat fundusavbildning av begge øyne.

  • Kvinnelig emne må være enten:

    1. Av ikke-fertil potensial: postmenopausal eller dokumentert kirurgisk steril post hysterektomi (minst 1 måned før screening)
    2. Eller, hvis den er i fertil alder, må den ha en negativ serumgraviditetstest ved screening og må bruke 2 akseptable former for prevensjon, med start ved screening og gjennom hele studieperioden og i 28 dager etter den endelige IP-administrasjonen.
  • Kvinnelig forsøksperson må ikke amme ved screening eller i løpet av studieperioden, og i 28 dager etter den endelige IP-administrasjonen.
  • Mannlig forsøksperson må være kirurgisk steril (> 30 dager siden vasektomi uten levedyktig sperm), eller hvis de er engasjert i seksuelle forhold med en kvinne i fertil alder, bør paret bli enige om å bruke 2 akseptable prevensjonsmetoder fra screening, under studien, og for 28 dager etter siste IP-administrasjon.

Kvinnelig forsøksperson må ikke donere egg, eller mannlig forsøksperson må ikke donere sæd fra og med screening og gjennom hele studieperioden, og i 28 dager etter den endelige IP-administrasjonen.

  • Forsøkspersonen må ha Best Corrected Visual Acuity (BCVA) vurdert av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) protokollen bokstavscore på ≥ 70 bokstaver i studieøyet og ≥ 20 bokstaver i det ikke-kvalifiserte andre øyet.
  • Forsøkspersonen må ha evne, etter etterforskerens mening, og vilje til å komme tilbake for alle planlagte besøk og utføre alle vurderinger.
  • Forsøkspersonen godtar å ikke delta i en annen intervensjonsstudie etter å ha signert det informerte samtykket og inntil studiesluttbesøket (EOS) er fullført.

Ekskluderingskriterier:

Oftalmisk:

  • Tilstedeværelse av CI-DME (med sentral underfelttykkelse [CST] målt større enn 325 μm på spektraldomene optisk koherenstomografi [SD-OCT]) som truer midten av guleflekken (innenfor 1000 μm fra fovealsenteret) i begge øynene, eller tilstedeværelse av DME som krever behandling.
  • Tilstedeværelse av moderat til høy risiko PDR (DRSS nivå 65 eller høyere).

  • Eventuell tidligere behandling (i begge øynene) med:

    1. Fokal- eller grid-laserfotokoagulasjon i løpet av de siste 6 månedene før screening eller pan-retinal fotokoagulasjon (PRP) når som helst.
    2. Systemiske eller intravitreale antivaskulære endotelial vekstfaktor (VEGF) midler innen de siste 12 månedene før screening.
    3. Intraokulære, sub-tenon- eller periokulære steroider, inkludert triamcinolon- og deksametasonimplantat innen de siste 6 månedene, eller suprakoroidalt triamcinolon innen de siste 3 månedene før screening.
    4. Fluocinolonimplantat innen de siste 3 årene før screening.
    5. Tidligere behandling for NPDR med annen behandling som ikke er merket for NPDR innen 1 år før screening (f.eks. kalsiumdobesilat, fibratmedisin).
    6. Vitrektomi når som helst før screening.
    7. Yttrium-aluminium-granat (YAG) kapsulotomi innen 3 måneder før screening.
  • Aktiv uveitt, vitritt eller infeksjon i begge øyne, inkludert infeksiøs konjunktivitt, keratitt, skleritt eller endoftalmitt.
  • Anamnese med hornhinnetransplantasjon og/eller vitrektomi eller annen okulær snittoperasjon i begge øynene (f.eks. shuntkirurgi). Merk: Forsøkspersoner som har hatt katarakt- eller refraktiv kirurgi i begge deler som var mer enn 3 måneder før screening, kan tillates etter etterforskerens skjønn.
  • Ukontrollert glaukom, som dokumentert ved intraokulært trykk (IOP) > 25 mmHg til tross for opptil 4 glaukommedisiner, eller tegn på tap av glaukomt synsfelt eller har avansert glaukom (f.eks. tidligere shuntkirurgi) i begge øynene.
  • Klinisk signifikant øyesykdom i begge øyene som etter etterforskerens oppfatning vil utelukke deltakelse i studien.
  • Tilstedeværelse av makulær eller retinal vaskulær sykdom inkludert DME og/eller retinopati fra andre årsaker enn diabetes, aldersrelatert makuladegenerasjon, mønsterdystrofi, koroidal neovaskularisering uansett årsak, retinal veneokklusjon, retinal arterieokklusjon i begge øynene.
  • Anamnese med netthinneavløsning eller makulært hull i full tykkelse etter intraokulær kirurgi i et av øynene, eller idiopatisk eller autoimmun uveitt i begge øynene.
  • Enhver annen øyesykdom som kan forårsake betydelig reduksjon i BCVA.

Systemisk:

  • Kjent, mistenkt overfølsomhet eller kontraindikasjon for IP.
  • Ukontrollert diabetes mellitus med HbA1c på ≥ 12 %.
  • Oppstart av behandling med glukagonlignende peptid-1 (GLP-1) modulatorer for glykemisk kontroll og andre indikasjoner innen de siste 3 månedene før screening.
  • Oppstart av intensiv insulinbehandling (en pumpe eller flere daglige injeksjoner) innen 3 måneder før screening eller planlegger å gjøre det i løpet av de neste 3 månedene.
  • Nåværende bruk av kumarinantikoagulanter (Coumadin/Warfarin).
  • Ved dialyse eller en estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) på < 30 ml/min/1,73 m2 i henhold til CKD-EPI-evaluering ved screening. (Aktiv diabetisk ketoacidose eller hyperglykemisk hyperosmolar ikke-ketotisk tilstand).
  • Hypertensjon med hvilende diastolisk blodtrykk (BP) > 100 mmHg eller systolisk BP > 180 mmHg ved 2 påfølgende målinger med minst 5 minutters mellomrom. Merk: Hvis resultatet er utenfor området, kan vurderingen gjentas én gang før randomisering for bekreftelse.
  • Hvilepuls utenfor det angitte området (50 til 110 slag per minutt). Merk: Hvis resultatet er utenfor området, kan vurderingen gjentas én gang før randomisering for bekreftelse.
  • Anamnese med kronisk leversykdom eller tilstedeværelse av forhøyet (definert som > 3 × øvre normalgrense) alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) i samsvar med en slik diagnose.
  • Kjent for å være immunkompromittert eller mottar immunsuppressiv terapi. Merk: Forsøkspersoner som får lavdose kortikosteroider kan være kvalifisert, etter etterforskerens skjønn.
  • Mottar for tiden behandling med en sterk hemmer av P-glykoproteintransportøren (se avsnitt 6.4.2), som kan forstyrre IP.
  • Historie med allergi mot fluorescein.
  • Enhver sykdom eller medisinsk tilstand som etter etterforskerens oppfatning vil forstyrre studien, hindre forsøkspersonen fra å lykkes med å delta i studien, eller som kan forvirre studieresultatene.
  • Deltakelse i en undersøkelsesstudie innen 30 dager før screening eller planlegger å delta i andre kliniske undersøkelser med legemidler eller utstyr innen 30 dager etter fullføring av studien.
  • Anamnese med blodoverføring eller alvorlig blodtap innen 3 måneder før screening, kjent hemoglobinopati og alvorlig anemi.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: VX-01
Kohort 1 vil inkludere 50 forsøkspersoner som vil bli randomisert til å ta undersøkelsesmiddel VX-01 (filmdrasjerte tabletter) i en dose på 150 mg, administrert BID.
Legemiddel: VX-01
Det er ingen fysisk forskjell i VX-01 og placebo. Den eneste forskjellen ligger i aktiv ingrediens funnet i VX-01, som er forbindelsen som vil bli evaluert i løpet av denne studien.
Placebo komparator: Placebo
Kohort 2 vil inkludere 50 forsøkspersoner som vil bli randomisert til å motta placebomedikamentet (filmdrasjerte tabletter), som vil bli administrert BID.
Legemiddel: Placebo
Placebo vil bli levert som en tablett som er identisk med teststoffet, men uten VX-01. Placebo-emballasje vil være identisk med IP for å holde studiepersonell og forsøkspersoner maskert.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer effekten av orale doser av VX-01 hos forsøkspersoner sammenlignet med placebo etter 1 års behandling.
Tidsramme: Fra påmelding til avsluttet behandling ved uke 52
Endepunktet for dette målet er andelen forsøkspersoner som ikke utvikler en forverring fra baseline i binokulær ETDRS DRSS ved uke 52. Diabetic retinopathy severity scale (DRSS) er en skala helsepersonell bruker for å måle alvorlighetsgraden og progresjonen av en persons diabetiske retinopati. Hoved-DRSS er Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-skalaen som vil bli brukt i denne studien.
Fra påmelding til avsluttet behandling ved uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere effekten av VX-01 hos personer med moderat til alvorlig NPDR uten CI-DME ved å bestemme den totale endringen fra baseline i BCVA-bokstavscore.
Tidsramme: Fra påmelding til avsluttet behandling ved uke 52
Måling av endepunkt for dette målet vil være forbedring i Best Corrected Visual Acuity (BCVA), dvs. høyere skåring ved slutten av behandlingen sammenlignet med innrullering (baseline).
Fra påmelding til avsluttet behandling ved uke 52
For å evaluere effekten av VX-01 hos personer med moderat til alvorlig NPDR uten CI-DME ved å bestemme den totale endringen fra baseline i ETDRS DRSS-skårene.
Tidsramme: Fra påmelding til avsluttet behandling ved uke 52
Måling av endepunkt for dette målet vil være forbedring av tidlig behandlingsskår for diabetesretinopati (ETDRS), dvs. høyere skår ved slutten av behandlingen sammenlignet med innrullering (grunnlinjemål)
Fra påmelding til avsluttet behandling ved uke 52
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE) ved inntak av flere orale doser av VX-01.
Tidsramme: Fra påmelding til avsluttet behandling ved uke 52
Måling av endepunkt for dette målet vil omfatte vurdering av arten, frekvensen og alvorlighetsgraden av systemiske og okulære TEAEs gjennom hele studiens varighet. Et lavere antall TEAE-er vil peke mot en bedre sikkerhets- og tolerabilitetsprofil for VX-01
Fra påmelding til avsluttet behandling ved uke 52
Antall personer som utvikler moderat til høy risiko proliferativ diabetisk retinopati
Tidsramme: Fra påmelding til avsluttet behandling ved uke 52
Måling av andelen av personer som utvikler moderat til høyrisiko proliferativ diabetisk retinopati i begge øynene ved uke 24 og også ved uke 52 vil bli kvantifisert. Dette vil hjelpe deg med å forstå sikkerheten til VX-01.
Fra påmelding til avsluttet behandling ved uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vantage Biosciences Ltd

Samarbeidspartnere

Vantage Biosciences Australia Pty Ltd

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. februar 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. mars 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. desember 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. januar 2025

Først lagt ut (Faktiske)

13. januar 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. juni 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. juni 2025

Sist bekreftet

1. juni 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX01-DR-201

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere