筋緊張性ジストロフィー1型（DM1）における脳心臓病の音楽介入
2026年7月27日 更新者：Hanns Lochmuller
この介入研究の目標は、先天性DM1の子供に対するダルクーズ音楽介入の実現可能性と忍容性を実証することでありながら、DM1の脳と心臓の症状の改善におけるその有効性の兆候を提供することです。 さらに、生物学的サンプルとウェアラブルデバイス（加速度計、EEGヘッドバンド、ECGチェストストラップ）の収集からの情報を使用して、将来の研究および試験で使用するための脳心臓バイオマーカーと結果測定を特定します。
研究者は、毎週10週間の音楽セッションの後、各参加者の身体的および認知評価の結果をベースラインから評価する結果を比較します。 定性的尺度（アンケートとフォーカスグループ）は、この集団に対するこの介入の実現可能性を通知します。 この研究が答えることを目指している主な質問は次のとおりです。
- 毎週の音楽教育セッションは、DM1の子供が実行可能ですか？
- 毎週の音楽教育セッションは、DM1の子供に許容できますか？
参加者は次のとおりです。
- 毎週1回10週間、45分間の音楽セッションに参加します。
- 認知および身体的評価のために2つのクリニック訪問に参加します。
- 血液、唾液、便、尿サンプルを提供します。
- 自宅と音楽セッション中にウェアラブルデバイスを使用します。
- 参加者の保護者/介護者は、アンケートに記入し、3つのフォーカスグループに参加します。
調査の概要
状態
積極的、募集していない
介入・治療
研究の種類
介入
入学 (推定)
13
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ontario
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Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- 遺伝的に確認された6〜17歳の参加者は、先天性または乳児発症筋膜ジストロフィー1（DM1）を遺伝的に確認しました。
- スクリーニングの日から研究終了まで安定した薬を服用することをいとわない参加者。
除外基準：
- 必要な評価とアンケートを完了するには、英語のスキルが不十分です。
- 参加者は非言語です。
- 参加者または指定された意思決定者による署名されたインフォームドコンセントの提供の失敗（つまり、 親、法的保護者、または委任状）。
- Dyad参加のために親/介護者から署名されたインフォームドコンセントを提供しない。
- 参加者は、消耗のリスクがあるため、カナダの居住者ではありません。
- 調査員の意見では、研究に参加することは安全ではない患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：音楽介入
全参加者は、週に一度の音楽と運動の教育セッションを受講します。
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音楽と動きの介入は、部分的にダルクローズ・ユーリズミクスと呼ばれる適応型音楽教育法に触発されています。
それは自由で即興的な動き、および構造と振り付けられたシーケンスに焦点を当てています。
これは、効果的でアクセスしやすく、持続可能な介入として、同様の集団にうまく適用されてきました。
私たちは、この音楽と動きの教育を用いて、先天性DM1を有する子供たちの脳-心臓症状を改善するための包括的なアプローチを採用することを希望しています。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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各音楽セッションへの出席
時間枠：音楽セッションの10週間以上のブロック
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10回の音楽セッションに対する参加者の出席率。
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音楽セッションの10週間以上のブロック
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音楽セッションのブロックへの出席
時間枠：音楽セッションの10週間以上のブロック
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10の音楽セッションすべてに参加する参加者の割合。
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音楽セッションの10週間以上のブロック
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各音楽セッションに続く親/介護者からの定性的フィードバック
時間枠：各音楽セッションに続いて、最終音楽セッションまで。
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両親/介護者は、10の音楽セッションのそれぞれに続いて短いアンケートに記入します。
質問は、各音楽セッションの直後の24時間の参加者の気分、疲れ、関与の想起に焦点を当てます。
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各音楽セッションに続いて、最終音楽セッションまで。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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6分間のウォークテスト（6MWT）によって評価される身体性能の変化
時間枠：ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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6分間のウォークテストでは、参加者が6分以内にできるだけ30mの廊下に沿って伴奏なしで歩いています。
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ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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臨床医で完成した先天性DM1評価尺度（CDM1-RS）によって評価された臨床表現型のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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臨床医は、過去1週間にわたる11の重要な症状の重症度を、0（最も重度）から4（最も重度）から5ポイントのリッカートスケールで評価しています。
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ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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Wechslerによって評価されるグローバルIQの変化は、Intelligence報道第2版（WASI-II）の縮小スケールによって評価されます
時間枠：ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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WASI-IIは、全体的な知能の標準化された尺度であり、より高いスコアがより高い知的能力に対応しています。
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ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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ベルズ評価によって評価される注意の変化
時間枠：ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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ベルの評価では、参加者は、ディストラクタとして他の画像を含むページ上のすべてのベルを丸で囲むように求められます。
最大スコアは35/35ベルです。
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ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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NIHリストによって評価されるワーキングメモリの変更ワーキングメモリテストの並べ替え
時間枠：ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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寸法変更カードソートによって評価されるエグゼクティブ機能の変更
時間枠：ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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参加者は、一連の写真ペアをターゲット画像に一致させるように求められます。
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ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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Rex Complexによって評価された視覚空間スキルの変化 - コピー
時間枠：ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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NIH画像シーケンスメモリテストによって評価されるエピソードメモリの変化
時間枠：ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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Peabody Picture Vocabulary Test（PPVT-5）によって評価される受容語の語彙の変化
時間枠：ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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0（低い受容語の語彙スキル）から175（より高い受容的語彙スキル）の範囲のスコアを持つ受容的な語彙の尺度。
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ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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気分と感情のアンケート（MFQ）によって評価される気分と不安の変化
時間枠：ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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参加者は、フレーズの適用性を真実、時には真であるか、真でないと自己報告します。
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ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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Vineland Adaptive Behavior Scaleによって評価される適応機能の変化
時間枠：ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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小児科の質の質の在庫（PEDSQL）によって評価される生活の質の変化
時間枠：ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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参加者とその両親は、特定の健康関連の生活の問題の頻度（ほとんど常に）について報告しています。
スコアが高いほど、生活の質が低下することを示します。
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ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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子供の睡眠習慣のアンケートによって評価される睡眠の質の変化
時間枠：ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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親は、参加者の睡眠行動を評価するためのアンケートに記入しました。
各質問は、3ポイントスケールのレートです。
合計スコアは33-99の範囲で、41を超えるスコアが高いと、小児期の睡眠障害の存在を示唆しています。
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ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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心電図による心臓伝導欠陥の評価（ECG）
時間枠：ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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参加者は、心臓伝導欠陥の存在を評価するために臨床ECG検査を受けます。
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ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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Conners Connusure Performance Test Third Edition（CPT3）によって評価される注意の変化
時間枠：ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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参加者は、文字Xが表示されるたびにコンピューターの宇宙台を押すように指示されます。
スコアが高いほど、パフォーマンスが悪いことを示します。
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ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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行動評価によって評価されるエグゼクティブ機能の変化
時間枠：ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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スコアは80〜240の範囲で、スコアが高いほど、エグゼクティブ機能障害が大きくなります。
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ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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10メートルのウォーク/ランテスト（10-mw/rt）によって評価される身体パフォーマンスの変化
時間枠：ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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10メートルのウォーク/ランテストでは、参加者は12メートルの散歩なしで歩き/走り、メーター1からメーター11までの時間がストップウォッチで記録されます。
テストは2〜3回繰り返され、疲労を避けるために試行の間に最低10〜15秒の休息が行われます。
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ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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加速度計によって評価される身体活動の変化
時間枠：ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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Actigraph WGT3X-BT加速度計は、2つの7日間のアクティビティの連続追跡のために着用されます。
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ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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ポジティブおよびネガティブな影響スケールによって評価される感情の変化-Child（Panas -C）
時間枠：ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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参加者は、各感情や感情が5ポイントのリッカートスケールで経験された頻度を自己報告します。
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ベースラインと最終音楽セッションの1週間後。
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州と形質の不安インベントリスケール-5（STAIS-5）によって評価される不安の変化
時間枠：ベースラインと最終音楽セッションの1週間後
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ベースラインと最終音楽セッションの1週間後
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脳波（EEG）ヘッドバンドによって評価される睡眠品質の変化
時間枠：ベースラインで7日間、最終音楽セッションの1週間後に毎晩。
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参加者は、Muse-EEGヘッドバンドを一晩着用します。
睡眠アーキテクチャの測定は、全体的な睡眠の質を知らせます。
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ベースラインで7日間、最終音楽セッションの1週間後に毎晩。
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ウェアラブル心電図（ECG）胸部ストラップによる心拍数の変動の評価
時間枠：ベースラインでの7日間にわたって、最終的な音楽介入に続きます。
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参加者は、心拍数の在宅監視のために極H10 ECGチェストストラップを着用します。
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ベースラインでの7日間にわたって、最終的な音楽介入に続きます。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年3月25日
一次修了 (推定)
2026年10月1日
研究の完了 (推定)
2026年10月1日
試験登録日
最初に提出
2025年1月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年1月30日
最初の投稿 (実際)
2025年2月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月27日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 24/143X
- CFREF-2022-00007 (その他の助成金/資金番号：Canada First Research Excellence Fund)
- BHI 23-118 (その他の助成金/資金番号：uOttawa Brain-Heart Interconnectome)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
認知的および身体的評価の結果、ウェアラブルデバイスの測定値を含む、識別された定量的データ。
IPD 共有アクセス基準
IPDは、Brain-Heart Collaborative Portalに保存され、データアクセス委員会によって承認された研究計画を持つ資格のある研究者がアクセスできます。
サポート情報（プロトコルおよびインフォームドコンセントフォーム）は、出版物として利用可能になります。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- ICF
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。