Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Musikkintervensjon for hjernehjertsykdom ved myoton dystrofi type 1 (DM1)

27. juli 2026 oppdatert av: Hanns Lochmuller

Målet med denne intervensjonelle studien er å demonstrere gjennomførbarheten og toleransen av dalcroze musikkintervensjon for barn med medfødt DM1, samtidig som det gir indikasjoner på effektiviteten i å forbedre hjertesymptomer på DM1. I tillegg vil informasjon fra innsamling av biologiske prøver og bærbare enheter (akselerometer, EEG-pannebånd og EKG-bryststropp) bli brukt til å identifisere biomarkører av hjernehjert og utfallstiltak for bruk i fremtidig forskning og studier.

Forskere vil sammenligne resultatene av fysiske og kognitive vurderinger for hver deltaker til vurderinger fra baseline etter 10 ukers ukentlige musikkøkter. Kvalitative tiltak (spørreskjemaer og fokusgrupper) vil informere gjennomførbarheten av denne intervensjonen for denne befolkningen. De viktigste spørsmålene denne studien har som mål å svare på er:

  • Er ukentlige musikkutdanningsøkter mulig for barn med DM1?
  • Er ukentlige musikkutdanningsøkter tålelige for barn med DM1?

Deltakerne vil:

  • Delta på 45 minutter lange musikkøkter en gang ukentlig i 10 uker.
  • Delta på to klinikkbesøk for kognitive og fysiske vurderinger.
  • Gi blod, spytt, avføring og urinprøver.
  • Bruk bærbare enheter både hjemme og under musikkøkter.
  • Foreldre/omsorgspersoner av deltakerne vil fylle ut spørreskjemaer og delta i tre fokusgrupper.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

13

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Deltakere mellom 6 til 17 år med genetisk bekreftet medfødt eller infantil-begynnende myoton dystrofi type 1 (DM1).
  • Deltakere som er villige til å holde seg på stabile medisiner fra screeningsdagen til slutten av studien.

Eksklusjonskriterier:

  • Utilstrekkelige engelskspråklige ferdigheter for å fullføre nødvendige vurderinger og spørreskjemaer.
  • Deltakeren er ikke-verbal.
  • Unnlatelse av å gi signert informert samtykke fra deltaker eller utpekt beslutningstaker (dvs. foreldre, verge eller fullmakt).
  • Unnlatelse av å gi signert informert samtykke fra foreldre/omsorgspersoner for Dyad -deltakelse.
  • Deltakeren er ikke bosatt i Canada, på grunn av risiko for utmattelse.
  • Pasienter som - etter etterforskerens mening - ville det ikke være trygt å delta i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Musikkintervensjon
Alle deltakerne vil motta ukentlige musikk- og bevegelsesundervisningsøkter.
Atferdsmessig: Musikk- og bevegelsesundervisning
Musikk- og bevegelsesintervensjonen er delvis inspirert av en adaptiv musikalsk opplæringsmetode kalt Dalcroze-eurytmikk. Den fokuserer på fri og improvisert bevegelse, samt struktur og koreograferte sekvenser. Den har blitt brukt med hell på lignende populasjoner som en effektiv, tilgjengelig og bærekraftig intervensjon. Vi håper å bruke denne musikken og bevegelsesopplæringen til å anvende en helhetlig tilnærming for å forbedre hjerne-hjertesymptomene hos barn med medfødt DM1.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Oppmøte til hver musikkøkt
Tidsramme: Over 10 ukers blokkering av musikkøkter
Deltakernes fremmøte til 10 musikkøkter.
Over 10 ukers blokkering av musikkøkter
Oppmøte til blokkering av musikkøkter
Tidsramme: Over 10 ukers blokkering av musikkøkter
Andelen deltakere som deltar på alle 10 musikkøkter.
Over 10 ukers blokkering av musikkøkter
Kvalitative tilbakemeldinger fra foreldre/omsorgspersoner etter hver musikkøkt
Tidsramme: Etter hver musikkøkt til den endelige musikkøkten.
Foreldre/omsorgspersoner vil fylle ut korte spørreskjemaer etter hver av de 10 musikkøktene. Spørsmål vil fokusere på tilbakekalling av deltakerens humør, tretthet og engasjement i 24 timer umiddelbart etter hver musikkøkt.
Etter hver musikkøkt til den endelige musikkøkten.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i fysisk ytelse vurdert av 6-minutters Walk Test (6MWT)
Tidsramme: Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Den 6 minutter lange gangtesten involverer deltakeren som går enslige langs en 30m gang så langt som mulig i løpet av en 6-minutters periode.
Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Endring fra baseline i klinisk fenotype vurdert av den kliniker-fullførte medfødt DM1-vurderingsskala (CDM1-RS)
Tidsramme: Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Klinikeren vurderer alvorlighetsgraden av 11 nøkkelsymptomer den siste uken på en 5-punkts Likert-skala fra 0 (minst alvorlig) til 4 (mest alvorlig).
Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Endring i global IQ vurdert av Wechsler Forkortet skala fra Intelligence Second Edition (WASI-II)
Tidsramme: Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
WASI-II er et standardisert mål på generell intelligens, med en høyere poengsum som tilsvarer høyere intellektuell evne.
Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Endring i oppmerksomhet vurdert av Bells Assessment
Tidsramme: Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
I klokkens vurdering blir deltakeren bedt om å sirkle alle klokkene på en side med andre bilder som distraherende. Maksimal poengsum er 35/35 bjeller.
Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Endring i arbeidsminnet vurdert av NIH -listesortering av arbeidsminnetest
Tidsramme: Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Endring i utøvende funksjon vurdert av dimensjonalt endringskortsortering
Tidsramme: Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Deltakeren blir bedt om å matche en serie bildepar til et målbilde.
Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Endring i visuospatiale ferdigheter vurdert av Rex Complex Figur - Kopi
Tidsramme: Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Endring i episodisk minne vurdert av NIH Picture Sequence Memory Test
Tidsramme: Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Endring i mottakelig ordforråd vurdert av Peabody Picture Vocabulary Test (PPVT-5)
Tidsramme: Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Et mål på mottakelig ordforråd med score fra 0 (lavere mottakelige ordforrådskompetanse) til 175 (høyere mottakelige ordforrådskompetanse).
Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Endring i humør og angst vurdert av Mood and Feelings Questionnaire (MFQ)
Tidsramme: Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Deltakerne selvrapporterer anvendeligheten av setninger som sanne, noen ganger sann eller ikke sant.
Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Endring i adaptiv funksjon vurdert av Vineland Adaptive Behavior Scale
Tidsramme: Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Endring i livskvalitet vurdert av pediatrisk livskvalitet (Pedsql)
Tidsramme: Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Deltakeren og foreldrene deres rapporterer om frekvensen (aldri nesten alltid) av spesifikk helserelatert livskvalitetsproblemer. En høyere poengsum indikerer dårligere livskvalitet.
Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Endring i søvnkvalitet vurdert av barns søvnvaner spørreskjema
Tidsramme: Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Foreldre fylte ut spørreskjema for å vurdere deltakerens søvnatferd. Hvert spørsmål er hastighet på en 3-punkts skala. Total score kan variere fra 33-99, med en poengsum høyere enn 41 som antyder tilstedeværelsen av en søvnforstyrrelse i barndommen.
Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Vurdering av hjerteledningsdefekter ved elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Deltakerne vil motta klinisk EKG -testing for å vurdere for tilstedeværelse av hjerteledningsdefekter.
Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Endringer i oppmerksomhet vurdert av Conners Continuous Performance Test Third Edition (CPT3)
Tidsramme: Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Deltakerne blir instruert om å trykke på romfeltet til en datamaskin hver gang bokstaven X vises. En høyere poengsum indikerer dårligere ytelse.
Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Endring i utøvende funksjon vurdert av Behavior Rating Inventory of Executive Functioning (Brief2)
Tidsramme: Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Poengsummen varierer fra 80-240, med en høyere poengsum som indikerer større utøvende dysfunksjon.
Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Endring i fysisk ytelse vurdert av 10-meters gange/løpstest (10-MW/RT)
Tidsramme: Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
For 10-meters gange/løpstest går deltakeren/løpene uten hjelp i 12 meter mens tiden det tar å gå fra meter 1 til meter 11 er spilt inn med stoppeklokke. Testen vil bli gjentatt 2-3 ganger, med minimum 10-15 sekunders hvile mellom forsøk for å unngå tretthet.
Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Endring i fysisk aktivitet vurdert med akselerometer
Tidsramme: Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Actigraph WGT3X-BT-akselerometer vil bli slitt for kontinuerlig sporing av aktivitet i to 7-dagers perioder.
Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Endring i påvirkning vurdert med positiv og negativ påvirkningsskala - barn (PANAS -C)
Tidsramme: Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Deltakerne selvrapporterer frekvensen hver følelse eller følelser ble opplevd på en 5-punkts Likert-skala.
Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Endring i angst vurdert ved statlig egenskap angstbeholdningsskala-5 (STAIS-5)
Tidsramme: Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten
Baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten
Endring i søvnkvalitet vurdert av elektroencefalogram (EEG) pannebånd
Tidsramme: Nattlig i 7 dager ved baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Deltakerne vil bruke et Muse-EEG-pannebånd over natten. Målinger av søvnarkitektur vil informere den generelle søvnkvaliteten.
Nattlig i 7 dager ved baseline og 1 uke etter den endelige musikkøkten.
Vurdering av hjertefrekvensvariabilitet ved bærbar elektrokardiogram (EKG) bryststropp
Tidsramme: Over 7-dagers periode ved baseline og etter endelig musikkinngrep.
Deltakerne vil bruke en polar H10 EKG-bryststropp for overvåking av hjerterytmen hjemme.
Over 7-dagers periode ved baseline og etter endelig musikkinngrep.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hanns Lochmuller

Samarbeidspartnere

University of Ottawa

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. mars 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. januar 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. januar 2025

Først lagt ut (Faktiske)

5. februar 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 24/143X
  • CFREF-2022-00007 (Annet stipend/finansieringsnummer: Canada First Research Excellence Fund)
  • BHI 23-118 (Annet stipend/finansieringsnummer: uOttawa Brain-Heart Interconnectome)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Avidentifiserte kvantitative data inkludert resultater av kognitive og fysiske vurderinger og målinger av bærbare enheter.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD vil bli lagret i Brain-Heart Collaborative Portal og tilgjengelig for kvalifiserte forskere med en forskningsplan godkjent av en datatilgangskomité. Støtteinformasjon (protokoll og informerte samtykkeskjemaer) vil være tilgjengelig som publikasjon.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere