Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Музыкальное вмешательство при заболеваниях мозга в миотонической дистрофии типа 1 (DM1)

27 июля 2026 г. обновлено: Hanns Lochmuller

Цель этого интервенционного исследования состоит в том, чтобы продемонстрировать осуществимость и переносимость музыкального вмешательства Dalcroze для детей с врожденным DM1, при этом дает показания о его эффективности в улучшении симптомов мозга и сердца DM1. Кроме того, информация из сбора биологических образцов и носимых устройств (акселерометр, повязка на голову ЭЭГ и грудный ремешок ЭКГ) будет использоваться для выявления биомаркеров и результатов для использования в будущих исследованиях и исследованиях.

Исследователи будут сравнивать результаты физических и когнитивных оценок для каждого участника с оценками базового уровня после 10 недель еженедельных музыкальных сессий. Качественные меры (анкеты и фокус -группы) сообщат о выполнимости этого вмешательства для этой группы населения. Основные вопросы, направленные на этот исследование, - это:

  • Возможны ли еженедельные сессии музыкального образования для детей с DM1?
  • Являются ли еженедельные сессии музыкального образования терпимы для детей с DM1?

Участники будут:

  • Посетите 45-минутные музыкальные сессии один раз в неделю в течение 10 недель.
  • Посетите два посещения клиники для когнитивных и физических оценок.
  • Обеспечить кровь, слюну, табуретки и образцы мочи.
  • Используйте носимые устройства как на дому, так и во время музыкальных сессий.
  • Родители/уход за участниками заполнят вопросники и участвуют в трех фокус -группах.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

13

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участники в возрасте от 6 до 17 лет с генетически подтвержденной врожденной или инфантилевой миотонической дистрофией типа 1 типа 1 (DM1).
  • Участники, желающие оставаться на стабильных лекарствах со дня скрининга до конца обучения.

Критерии исключения:

  • Недостаточно навыков английского языка для завершения необходимых оценок и анкет.
  • Участник невербальный.
  • Неспособность предоставить подписанное информированное согласие участника или назначенного лица, принимающего решения (т.е. родитель, законное опекун или доверенность).
  • Неспособность предоставить подписанное информированное согласие родителей/лиц, осуществляющих уход, на участие в диадах.
  • Участник не является жителем Канады из -за риска истощения.
  • Пациенты, для которых - по мнению исследователя - не было бы безопасно участвовать в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Музыкальное вмешательство
Все участники будут получать еженедельные занятия по музыкальному и двигательному образованию.
Поведенческий: Музыкальное и двигательное образование
Музыкально-двигательное вмешательство частично вдохновлено адаптивным методом музыкального образования, называемым ритмикой Далькроза.
Оно фокусируется на свободном и импровизированном движении, а также на структуре и хореографических последовательностях.
Оно успешно применялось к аналогичным группам населения как эффективное, доступное и устойчивое вмешательство.
Мы надеемся использовать это музыкально-двигательное образование для применения комплексного подхода к улучшению мозгово-сердечных симптомов у детей с врождённой миотонической дистрофией 1 типа.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Посещение каждой музыкальной сессии
Временное ограничение: Более 10-недельный блок музыкальных сессий
Участник посещаемость до 10 музыкальных сессий.
Более 10-недельный блок музыкальных сессий
Посещаемость для блока музыкальных сессий
Временное ограничение: Более 10-недельный блок музыкальных сессий
Доля участников, которые посещают все 10 музыкальных сессий.
Более 10-недельный блок музыкальных сессий
Качественная обратная связь от родителей/лиц, осуществляющих уход, следуя каждой музыкальной сессии
Временное ограничение: Следуя каждой музыкальной сессии до финальной музыкальной сессии.
Родители/опекуны заполнят короткие анкеты после каждой из 10 музыкальных сессий. Вопросы будут сосредоточены на отзыве настроения участника, усталости и участия в 24 часах сразу после каждой музыкальной сессии.
Следуя каждой музыкальной сессии до финальной музыкальной сессии.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение физической производительности, оцениваемое с помощью 6-минутного теста на прогулку (6 МВт)
Временное ограничение: Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
6-минутный тест ходьбы включает в себя участник, идущий без сопровождения вдоль 30-метрового коридора, насколько это возможно в течение 6-минутного периода.
Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Изменение исходного уровня в клиническом фенотипе, оцениваемом по врожденной шкале оценок DM1, завершенной клиницистом (CDM1-RS)
Временное ограничение: Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Клиницист оценивает тяжесть 11 ключевых симптомов за последнюю неделю по 5-балльной шкале Лайкерта от 0 (наименьшее тяжелое) до 4 (наиболее тяжелых).
Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Изменения в глобальном IQ, оцениваемом по сокращению Wechsler Scale Scale of Intelligence Second Edition (WASI-II)
Временное ограничение: Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
WASI-II является стандартизированной мерой общего интеллекта, с более высокой оценкой, соответствующей более высокой интеллектуальной способности.
Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Изменение внимания оценивается по оценке колокольчиков
Временное ограничение: Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
В оценке колоколов участника просят обвести все колокола на странице с другими изображениями в качестве отвлекающих факторов. Максимальный балл составляет 35/35 колоколов.
Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Изменение рабочей памяти, оцениваемое по списку NIH Сортировка теста рабочей памяти
Временное ограничение: Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Изменение исполнительного функционирования, оцениваемое с помощью размерных изменений.
Временное ограничение: Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Участника просят сопоставить серию пар изображений с целевым изображением.
Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Изменение визуально -пространственных навыков, оцениваемых по комплексной фигуре Rex - копия
Временное ограничение: Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Изменение эпизодической памяти, оцениваемое с помощью теста памяти по последовательности изображений NIH
Временное ограничение: Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Изменение восприимчивого словарного запаса, оцениваемого с помощью тестирования словарного запаса Peabody Picture (PPVT-5)
Временное ограничение: Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Мера восприимчивого словаря с оценками от 0 (более низкие навыки восприимчивого словаря) до 175 (более высокие навыки восприимчивого словаря).
Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Изменение настроения и тревоги, оцениваемое с помощью анкеты настроения и чувств (MFQ)
Временное ограничение: Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Участники Само сообщают о применимости фраз как истинные, иногда истинные или не правда.
Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Изменения в адаптивном функционировании, оцениваемом по шкале адаптивного поведения Vineland
Временное ограничение: Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Изменение качества жизни, оцениваемое с помощью инвентаризации качества жизни педиатрии (PEDSQL)
Временное ограничение: Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Участники и их родители сообщают о частоте (никогда почти всегда) конкретных связанных с здоровьем качества жизненных проблем. Более высокий балл указывает на худшее качество жизни.
Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Изменение качества сна, оцениваемое с помощью анкеты детских привычек сна
Временное ограничение: Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Родитель заполнил анкету для оценки поведения участника сна. Каждый вопрос является скоростью по 3-балльной шкале. Общие баллы могут варьироваться от 33-99, при этом балл выше 41, что указывает на наличие детского расстройства сна.
Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Оценка дефектов сердечной проводимости с помощью электрокардиограммы (ЭКГ)
Временное ограничение: Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Участники получат клиническое тестирование ЭКГ для оценки наличия дефектов сердечной проводимости.
Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Изменения в внимании оцениваются с непрерывным тестированием Conners Cerformance Третье издание (CPT3)
Временное ограничение: Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Участникам предлагается нажимать на пробел компьютера каждый раз, когда появляется буква x. Более высокий балл указывает на худшую производительность.
Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Изменение в исполнительном функционировании, оцененное по поведенческому инвентаризации исполнительного функционирования (краткий 2)
Временное ограничение: Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Оценка варьируется от 80-240, с более высокой оценкой, указывающей на большую дисфункцию исполнительной власти.
Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Изменение физической работоспособности, оцениваемое с помощью 10-метрового теста на прогулку/пробег (10 МВт/РТ)
Временное ограничение: Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Для 10-метрового теста на прогулку/пробега участники ходят/пробегают без помощи на 12 метров, в то время как время, необходимое для ходьбы от измерителя 1 до метра 11, записывается с секундомерным связью. Тест будет повторяться 2-3 раза, с минимумом 10-15 секунд отдыха между испытаниями, чтобы избежать усталости.
Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Изменение физической активности, оцениваемое с помощью акселерометра
Временное ограничение: Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Акселерометр Actigraph WGT3X-BT будет носить для непрерывного отслеживания активности в течение двух 7-дневных периодов.
Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Изменение аффекта, оцениваемое по положительной и отрицательной шкале аффекта - ребенок (PANAS -C)
Временное ограничение: Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Участники самооценки частота каждые чувство или эмоции испытывались по 5-балльной шкале Лайкерта.
Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Изменения в тревоге, оцениваемой по государственной инвентаризации тревожности.
Временное ограничение: Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии
Базовая линия и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии
Изменение качества сна, оцениваемое с помощью электроэнцефалограммы (ЭЭГ).
Временное ограничение: Ночью на 7 дней на базовом уровне и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Участники будут носить повязку на голову Muse-EEG на ночь. Меры архитектуры сна информируют общее качество сна.
Ночью на 7 дней на базовом уровне и через 1 неделю после финальной музыкальной сессии.
Оценка изменчивости сердечного ритма с помощью грудного ремня для носимой электрокардиограммы (ЭКГ)
Временное ограничение: За 7-дневный период на исходном уровне и после окончательного музыкального вмешательства.
Участники будут носить полярный ремешок для грудной клетки H10 ECG для домашнего мониторинга частоты сердечных сокращений.
За 7-дневный период на исходном уровне и после окончательного музыкального вмешательства.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hanns Lochmuller

Соавторы

University of Ottawa

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 марта 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 октября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 октября 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 января 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 января 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 февраля 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 24/143X
  • CFREF-2022-00007 (Другой номер гранта/финансирования: Canada First Research Excellence Fund)
  • BHI 23-118 (Другой номер гранта/финансирования: uOttawa Brain-Heart Interconnectome)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Де-идентифицированные количественные данные, включая результаты когнитивных и физических оценок и измерений носимых устройств.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD будет храниться в рамках совместного портала мозга-сердца и доступен для квалифицированных исследователей с планом исследования, утвержденным Комитетом по доступу данных. Поддерживающая информация (протокол и формы информированного согласия) будет доступна в качестве публикации.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • МКФ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться