1型肌发育症中脑心脏病的音乐干预（DM1）
2026年7月27日 更新者：Hanns Lochmuller
这项介入研究的目的是证明先天性DM1儿童的Dalcroze音乐干预的可行性和耐受性，同时提供了其在改善DM1的大脑和心脏症状方面的有效性。 此外，将使用来自生物样品和可穿戴设备（加速度计，EEG头带和ECG胸带）收集的信息来识别脑心脏的生物标志物和结果指标，以在未来的研究和试验中使用。
研究人员将将每个参与者的身体和认知评估的结果与每周10周的音乐课程后的基线评估进行比较。 定性措施（问卷和焦点小组）将为这一人群提供此干预的可行性。 该研究旨在回答的主要问题是：
- 每周的音乐教育课程对DM1儿童是否可行？
- DM1儿童的每周音乐教育课程是否可以容忍？
参与者将：
- 每周一次参加45分钟的音乐会议，持续10周。
- 参加两次认知和身体评估的诊所就诊。
- 提供血液，唾液，凳子和尿液样本。
- 在家和音乐会议期间使用可穿戴设备。
- 参与者的父母/照顾者将填写问卷并参加三个焦点小组。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
13
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Ontario
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Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 6至17岁之间的参与者具有遗传确认的先天性或婴儿肌发育症1型（DM1）。
- 从筛查之日到学习结束，参与者愿意保持稳定的药物。
排除标准：
- 英语技能不足无法完成所需的评估和问卷。
- 参与者是非语言的。
- 未能提供参与者或指定决策者的签署知情同意（即 父母，法定监护人或授权书）。
- 未能提供父母/照顾者签署的知情同意，以进行二元参与。
- 由于流失风险，参与者不是加拿大的居民。
- 研究人员认为，参与研究的患者是不安全的。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：音乐干预
所有参与者将每周接受音乐和动作教育课程。
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该音乐与运动干预部分灵感来源于一种名为达尔克罗兹体态律动的适应性音乐教育方法。
它侧重于自由即兴的运动，以及结构和编排序列。
该方法已在类似人群中成功应用，成为一种有效、可及且可持续的干预措施。
我们希望利用这种音乐与运动教育，采用整体性方法改善先天性DM1患儿的大脑-心脏症状。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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参加每个音乐会议
大体时间：超过10周的音乐会议
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参加者出勤率为10次音乐会议。
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超过10周的音乐会议
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音乐会议的出席
大体时间：超过10周的音乐会议
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参加所有10场音乐会议的参与者的比例。
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超过10周的音乐会议
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每次音乐会议之后，父母/照顾者的定性反馈
大体时间：在每个音乐会话之后，到最后的音乐会话。
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父母/看护者将在10次音乐会议中的每一个之后完成简短的问卷调查。
在每次音乐会议之后的24小时内，问题将集中在召回参与者的情绪，疲倦和参与度上。
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在每个音乐会话之后，到最后的音乐会话。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过6分钟步行测试（6MWT）评估身体绩效的变化
大体时间：最后音乐会后的基线和1周。
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6分钟的步行测试涉及参与者在6分钟内尽可能地沿着30m走廊行走的参与者。
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最后音乐会后的基线和1周。
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通过临床医生完成的先天性DM1评级量表（CDM1-RS）评估的临床表型的基线变化
大体时间：最后音乐会后的基线和1周。
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临床医生在过去一周中以5分李克特量表从0（最不重）到4（最严重）的5点李克特量表对11个关键症状的严重程度进行评分。
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最后音乐会后的基线和1周。
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韦克斯勒缩写智力量表第二版（WASI-II）评估的全球智商变化（WASI-II）
大体时间：最后音乐会后的基线和1周。
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WASI-II是整体智能的标准化度量，其得分较高，对应于更高的智力能力。
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最后音乐会后的基线和1周。
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通过钟声评估评估的注意力变化
大体时间：最后音乐会后的基线和1周。
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在钟声评估中，要求参与者将页面上的所有铃铛圈出，以其他图像作为干扰器。
最高分数为35/35铃。
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最后音乐会后的基线和1周。
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通过NIH列表分类工作记忆测试评估的工作记忆更改
大体时间：最后音乐会后的基线和1周。
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最后音乐会后的基线和1周。
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通过尺寸更改卡排序评估的执行功能的更改
大体时间：最后音乐会后的基线和1周。
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要求参与者将一系列图片对与目标图片匹配。
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最后音乐会后的基线和1周。
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REX COMPLEX IGUIG评估的视觉空间技能的变化 - 副本
大体时间：最后音乐会后的基线和1周。
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最后音乐会后的基线和1周。
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通过NIH图片序列记忆测试评估的情节记忆的更改
大体时间：最后音乐会后的基线和1周。
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最后音乐会后的基线和1周。
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通过Peabody图片词汇测试（PPVT-5）评估接受词汇的更改（PPVT-5）
大体时间：最后音乐会后的基线和1周。
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一种接受词汇量的度量，分数从0（较低的接受词汇技能）到175（较高的接受词汇技能）。
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最后音乐会后的基线和1周。
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情绪和感情问卷（MFQ）评估的情绪和焦虑变化
大体时间：最后音乐会后的基线和1周。
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参与者自我报告短语的适用性是真实的，有时是真实的，或不正确。
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最后音乐会后的基线和1周。
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通过Vineland自适应行为量表评估的自适应功能的变化
大体时间：最后音乐会后的基线和1周。
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最后音乐会后的基线和1周。
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儿科生活质量清单评估的生活质量变化（PEDSQL）
大体时间：最后音乐会后的基线和1周。
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参与者及其父母报告了特定与健康相关的生活质量问题的频率（永远不会总是）。
更高的分数表明生活质量较差。
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最后音乐会后的基线和1周。
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儿童睡眠习惯问卷评估的睡眠质量变化
大体时间：最后音乐会后的基线和1周。
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父母填写问卷来评估参与者的睡眠行为。
每个问题都是3分制的速率。
总分数可以在33-99范围内，得分高于41个，表明存在儿童睡眠障碍。
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最后音乐会后的基线和1周。
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通过心电图（ECG）评估心脏传导缺陷
大体时间：最后音乐会后的基线和1周。
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参与者将接受临床心电图测试，以评估心脏传导缺陷的存在。
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最后音乐会后的基线和1周。
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Conners评估的注意力变化连续绩效测试第三版（CPT3）
大体时间：最后音乐会后的基线和1周。
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每次出现字母X时，都会指示参与者按计算机的空间键。
更高的分数表明表现较差。
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最后音乐会后的基线和1周。
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通过行为评级库存评估执行功能的更改（简介2）
大体时间：最后音乐会后的基线和1周。
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得分范围为80-240，得分较高，表明执行功能障碍更大。
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最后音乐会后的基线和1周。
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通过10米步行/跑步测试评估的身体绩效变化（10-MW/RT）
大体时间：最后音乐会后的基线和1周。
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对于10米的步行/跑步测试，参与者步行/跑步没有12米的帮助，而步行时间为1米1到11的时间则记录在秒表上。
该测试将重复2-3次，在试验之间至少静止10-15秒，以避免疲劳。
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最后音乐会后的基线和1周。
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通过加速度计评估的体育锻炼变化
大体时间：最后音乐会后的基线和1周。
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Actigraph WGT3X-BT加速度计将穿着两个7天的活动进行连续跟踪活动。
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最后音乐会后的基线和1周。
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通过正面和负面影响量表评估的影响变化 - 儿童（PANAS -C）
大体时间：最后音乐会后的基线和1周。
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参与者自我报告每种感觉或情感的频率都是以5分李克特量表体验到的。
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最后音乐会后的基线和1周。
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通过州特征焦虑量表量表-5（STAIS-5）评估的焦虑变化
大体时间：最后音乐会结束后1周
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最后音乐会结束后1周
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脑电图（EEG）头带评估的睡眠质量变化
大体时间：每晚在基线和最后一次音乐会议之后的1周持续7天。
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参与者将在一夜之间戴上Muse-Eeg头带。
睡眠体系结构的措施将为整体睡眠质量提供信息。
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每晚在基线和最后一次音乐会议之后的1周持续7天。
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通过可穿戴心电图（ECG）胸带评估心率变异性
大体时间：在基线和最终音乐干预之后的7天期间。
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参与者将佩戴Polar H10 ECG胸带，以便在家监测心率。
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在基线和最终音乐干预之后的7天期间。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年3月25日
初级完成 (估计的)
2026年10月1日
研究完成 (估计的)
2026年10月1日
研究注册日期
首次提交
2025年1月27日
首先提交符合 QC 标准的
2025年1月30日
首次发布 (实际的)
2025年2月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月27日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 24/143X
- CFREF-2022-00007 (其他赠款/资助编号：Canada First Research Excellence Fund)
- BHI 23-118 (其他赠款/资助编号：uOttawa Brain-Heart Interconnectome)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
取消识别的定量数据，包括认知和物理评估的结果以及可穿戴设备的测量结果。
IPD 共享访问标准
IPD将存储在大脑心脏的协作门户中，并通过数据访问委员会批准的合格研究人员访问。
支持信息（协议和知情同意书）将作为出版物提供。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 国际碳纤维联合会
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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