Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Muziekinterventie voor hersen-hartziekte in myotone dystrofie type 1 (DM1)

27 juli 2026 bijgewerkt door: Hanns Lochmuller

Het doel van deze interventionele studie is om de haalbaarheid en verdraagbaarheid van dalcroze -muziekinterventie voor kinderen met aangeboren DM1 aan te tonen, terwijl indicaties worden gegeven over de effectiviteit ervan bij het verbeteren van de hersen- en hartsymptomen van DM1. Bovendien zal informatie uit het verzamelen van biologische monsters en draagbare apparaten (versnellingsmeter, EEG-hoofdband en ECG-borststrap) worden gebruikt om biomarkers in de hersenen te identificeren en uitkomstmaten voor gebruik in toekomstig onderzoek en proeven.

Onderzoekers zullen de resultaten van fysieke en cognitieve beoordelingen voor elke deelnemer vergelijken met beoordelingen van de basislijn na 10 weken wekelijkse muzieksessies. Kwalitatieve maatregelen (vragenlijsten en focusgroepen) zullen de haalbaarheid van deze interventie voor deze populatie informeren. De belangrijkste vragen die deze studie beantwoordt, zijn:

  • Zijn wekelijkse muziekonderwijssessies mogelijk voor kinderen met DM1?
  • Zijn wekelijkse muziekeducatie -sessies die aanvaardbaar zijn voor kinderen met DM1?

Deelnemers zullen:

  • Woon 45 minuten lange muzieksessies eenmaal wekelijks gedurende 10 weken bij.
  • Woon twee kliniekbezoeken bij voor cognitieve en fysieke beoordelingen.
  • Zorg voor bloed-, speeksel-, ontlastings- en urinemonsters.
  • Gebruik draagbare apparaten zowel thuis als tijdens muzieksessies.
  • Ouders/zorgverleners van deelnemers zullen vragenlijsten invullen en deelnemen aan drie focusgroepen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

13

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers tussen de leeftijd van 6 en 17 met genetisch bevestigde congenitale of infantiele aanvang myotone dystrofie type 1 (DM1).
  • Deelnemers die bereid zijn om stabiele medicatie te blijven vanaf de dag van screening tot het einde van de studie.

Uitsluitingscriteria:

  • Onvoldoende Engelse taalvaardigheden om de vereiste beoordelingen en vragenlijsten in te vullen.
  • Deelnemer is non-verbaal.
  • Het niet verstrekken van ondertekende geïnformeerde toestemming door deelnemer of aangewezen beslisser (d.w.z. ouder, wettelijke voogd of volmacht).
  • Het niet verstrekken van ondertekende geïnformeerde toestemming door ouders/zorgverleners voor dyad -participatie.
  • Deelnemer is geen inwoner van Canada, vanwege het risico op slijtage.
  • Patiënten voor wie - naar de mening van de onderzoeker - het niet veilig zou zijn om deel te nemen aan het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Muziekinterventie
Alle deelnemers zullen wekelijks muziek- en bewegingeducatiesessies ontvangen.
Gedragsmatig: Muziek- en bewegingsonderwijs
De muziek- en bewegingsinterventie is deels geïnspireerd op een adaptieve muziekeducatiemethode genaamd Dalcroze euritmiek. Het richt zich op vrije en geïmproviseerde beweging, evenals structuur en gechoreografeerde sequenties. Het is met succes toegepast op vergelijkbare populaties als een effectieve, toegankelijke en duurzame interventie. We hopen deze muziek- en bewegingseducatie te gebruiken om een holistische benadering toe te passen om de hersen-hartsymptomen van kinderen met congenitale DM1 te verbeteren.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aanwezigheid voor elke muzieksessie
Tijdsspanne: Meer dan 10 weken blok muzieksessies
De aanwezigheid van deelnemers tot 10 muzieksessies.
Meer dan 10 weken blok muzieksessies
Aanwezigheid op het blok van muzieksessies
Tijdsspanne: Meer dan 10 weken blok muzieksessies
Het aandeel deelnemers dat alle 10 muzieksessies bijwoont.
Meer dan 10 weken blok muzieksessies
Kwalitatieve feedback van ouders/verzorgers na elke muzieksessie
Tijdsspanne: Volg elke muzieksessie tot de laatste muzieksessie.
Ouders/verzorgers vullen korte vragenlijsten in na elk van de 10 muzieksessies. Vragen zullen zich richten op het terugroepen van de stemming, vermoeidheid en betrokkenheid van deelnemers in de 24 uur onmiddellijk na elke muzieksessie.
Volg elke muzieksessie tot de laatste muzieksessie.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in fysieke prestaties beoordeeld door de 6-minuten walk-test (6MWT)
Tijdsspanne: Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Bij de 6 minuten durende looptest is de deelnemer dat binnen een periode van 6 minuten zonder begeleiding loopt langs een gang van 30 meter binnen een periode van 6 minuten.
Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Verandering van de uitgangswaarde in klinisch fenotype beoordeeld door de door artsen gecomplte congenitale DM1-beoordelingsschaal (CDM1-RS)
Tijdsspanne: Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
De arts beoordeelt de ernst van 11 belangrijke symptomen in de afgelopen week op een 5-punts Likert-schaal van 0 (minst ernstig) tot 4 (het meest ernstig).
Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Verandering in Global IQ beoordeeld door Wechsler afgekort schaal van Intelligence Second Edition (WASI-II)
Tijdsspanne: Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
De WASI-II is een gestandaardiseerde maat voor de algehele intelligentie, met een hogere score die overeenkomt met een hoger intellectueel vermogen.
Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Verandering in aandacht beoordeeld door Bells Assessment
Tijdsspanne: Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
In de Bells -beoordeling wordt de deelnemer gevraagd om alle bellen op een pagina met andere afbeeldingen als afleiders te omcirkelen. De maximale score is 35/35 klokken.
Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Verandering in werkgeheugen beoordeeld door NIH -lijst Sorteren Werkgeheugentest
Tijdsspanne: Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Verandering in uitvoerend functioneren beoordeeld door dimensionale veranderingskaartsort
Tijdsspanne: Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
De deelnemer wordt gevraagd om een ​​reeks beeldparen te matchen met een doelfoto.
Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Verandering in visuospatiale vaardigheden beoordeeld door Rex Complex Figuur - Copy
Tijdsspanne: Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Verandering in episodisch geheugen beoordeeld door NIH Picture Sequence Memory Test
Tijdsspanne: Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Verandering in receptieve woordenschat beoordeeld door Peabody Picture Vocabulary Test (PPVT-5)
Tijdsspanne: Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Een maat voor receptieve woordenschat met scores variërend van 0 (lagere receptieve vocabulaire vaardigheden) tot 175 (hogere receptieve vocabulaire vaardigheden).
Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Verandering in stemming en angst beoordeeld door Mood and Feeling Questionnaire (MFQ)
Tijdsspanne: Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Deelnemers rapporteren zelf de toepasbaarheid van zinnen als waar, soms waar of niet waar.
Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Verandering in adaptief functioneren beoordeeld door Vineland Adaptive Behaviour Scale
Tijdsspanne: Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Verandering in kwaliteit van leven beoordeeld door pediatrische kwaliteit van leven inventaris (pedsql)
Tijdsspanne: Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Deelnemers en hun ouders rapporteren over de frequentie (nooit tot bijna altijd) van specifieke gezondheidsproblemen met gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven. Een hogere score duidt op een slechtere kwaliteit van leven.
Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Verandering in slaapkwaliteit beoordeeld door kinderslaapgewoonten vragenlijst
Tijdsspanne: Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Ouder vulde vragenlijst in om slaapgedrag van deelnemers te beoordelen. Elke vraag is tarief op een 3-puntsschaal. De totale scores kunnen variëren van 33-99, met een score hoger dan 41 die suggereert dat de aanwezigheid van een slaapstoornis bij kinderen.
Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Beoordeling van cardiale geleidingsdefecten door elektrocardiogram (ECG)
Tijdsspanne: Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Deelnemers ontvangen klinische ECG -testen om te beoordelen op de aanwezigheid van cardiale geleidingsdefecten.
Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Veranderingen in aandacht beoordeeld door Conners continue prestatietest Derde editie (CPT3)
Tijdsspanne: Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Deelnemers worden geïnstrueerd om op de spatiebalk van een computer te drukken telkens wanneer de letter X verschijnt. Een hogere score duidt op slechtere prestaties.
Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Verandering in uitvoerend functioneren beoordeeld door gedragsbeoordelingsinventaris van Executive Functioning (Brief2)
Tijdsspanne: Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
De score varieert van 80-240, met een hogere score die een grotere uitvoerend disfunctie aangeeft.
Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Verandering in fysieke prestaties beoordeeld door de 10-meter Walk/Run-test (10 MW/RT)
Tijdsspanne: Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Voor de 10-meter Walk/Run-test loopt/loopt de deelnemer zonder assistentie voor 12 meter, terwijl de tijd die nodig is om van meter 1 naar meter 11 te lopen is geregistreerd met een stopwatch. De test wordt 2-3 keer herhaald, met een minimum van 10-15 seconden rust tussen proeven om vermoeidheid te voorkomen.
Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Verandering in fysieke activiteit beoordeeld door versnellingsmeter
Tijdsspanne: Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Actigraph WGT3X-BT-versnellingsmeter wordt gedragen voor het continu volgen van activiteit gedurende twee periodes van 7 dagen.
Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Verandering in affect beoordeeld door positieve en negatieve affectschaal - kind (Panas -C)
Tijdsspanne: Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Deelnemers rapporteren zelf de frequentie die elk gevoel of emotie werd ervaren op een 5-punts Likert-schaal.
Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie.
Verandering in angst beoordeeld door State-Trait Anxiety Inventory Scale-5 (STAIS-5)
Tijdsspanne: Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie
Baseline en 1 week na de laatste muzieksessie
Verandering in slaapkwaliteit beoordeeld door elektro -encefalogram (EEG) hoofdband
Tijdsspanne: Nacht gedurende 7 dagen bij aanvang en 1 week na de laatste muzieksessie.
Deelnemers dragen 's nachts een Muse-EEG-hoofdband. Maatregelen van slaaparchitectuur zullen de algehele slaapkwaliteit informeren.
Nacht gedurende 7 dagen bij aanvang en 1 week na de laatste muzieksessie.
Beoordeling van hartslagvariabiliteit door draagbare elektrocardiogram (ECG) borstband
Tijdsspanne: Meer dan 7 dagen bij aanvang en na de laatste muziekinterventie.
Deelnemers dragen een Polar H10 ECG-borstriem voor thuismonitoring van de hartslag.
Meer dan 7 dagen bij aanvang en na de laatste muziekinterventie.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hanns Lochmuller

Medewerkers

University of Ottawa

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 maart 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 januari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 januari 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 februari 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 24/143X
  • CFREF-2022-00007 (Ander subsidie-/financieringsnummer: Canada First Research Excellence Fund)
  • BHI 23-118 (Ander subsidie-/financieringsnummer: uOttawa Brain-Heart Interconnectome)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Ontzuiverde kwantitatieve gegevens inclusief resultaten van cognitieve en fysieke beoordelingen en draagbare apparaatmetingen.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD zal worden opgeslagen binnen de hersenheart collaboratieve portal en toegankelijk voor gekwalificeerde onderzoekers met een onderzoeksplan dat is goedgekeurd door een commissie voor gegevenstoegang. Ondersteunende informatie (protocol en geïnformeerde toestemmingsformulieren) zal beschikbaar zijn als publicatie.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • ICF

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren