Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Musikintervention för hjärnhjärtsjukdom i myotonisk dystrofi typ 1 (DM1)

27 juli 2026 uppdaterad av: Hanns Lochmuller

Målet med denna interventionella studie är att visa genomförbarheten och tolerabiliteten för dalcroze -musikintervention för barn med medfödd DM1, samtidigt som indikationer på dess effektivitet för att förbättra hjärn- och hjärtsymtom på DM1. Dessutom kommer information från insamlingen av biologiska prover och bärbara enheter (accelerometer, EEG-pannband och EKG-bröstrem att användas för att identifiera biomarkörer för hjärnhjärta och resultatmätningar för användning i framtida forskning och studier.

Forskare kommer att jämföra resultaten från fysiska och kognitiva bedömningar för varje deltagare till bedömningar från baslinjen efter 10 veckors veckamusiksessioner. Kvalitativa åtgärder (frågeformulär och fokusgrupper) kommer att informera genomförbarheten av denna intervention för denna befolkning. De viktigaste frågorna som denna studie syftar till att svara på är:

  • Är veckovis musikutbildningssessioner genomförbara för barn med DM1?
  • Är veckovis musikutbildningar acceptabla för barn med DM1?

Deltagarna kommer:

  • Delta i 45-minuters långa musiksessioner en gång i veckan i 10 veckor.
  • Delta i två klinikbesök för kognitiva och fysiska bedömningar.
  • Ge blod, saliv, avföring och urinprover.
  • Använd bärbara enheter både hemma och under musiksessioner.
  • Föräldrar/vårdgivare av deltagarna kommer att fylla i frågeformulär och delta i tre fokusgrupper.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

13

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

  • Deltagarna mellan 6 till 17 år med genetiskt bekräftade medfödda eller infantil-början myoton dystrofi typ 1 (DM1).
  • Deltagare som är villiga att hålla sig på stabil medicinering från dagen för screening till slutet av studien.

Uteslutningskriterier:

  • Otillräckliga engelska språkkunskaper för att slutföra nödvändiga bedömningar och frågeformulär.
  • Deltagaren är icke-verbal.
  • Underlåtenhet att tillhandahålla undertecknat informerat samtycke från deltagare eller utsedda beslutsfattare (dvs. förälder, juridisk vårdnadshavare eller fullmakt).
  • Underlåtenhet att tillhandahålla undertecknat informerat samtycke från föräldrar/vårdgivare för Dyad -deltagande.
  • Deltagaren är inte bosatt i Kanada på grund av risk för utmattning.
  • Patienter för vilka - enligt utredarens åsikt - skulle det inte vara säkert att delta i studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Musikintervention
Alla deltagare kommer att få veckovisa musik- och rörelseutbildningssessioner.
Beteende: Musik- och rörelseutbildning
Musik- och rörelseinterventionen är delvis inspirerad av en adaptiv musikpedagogisk metod som kallas Dalcroze-eurhytmik. Den fokuserar på fri och improviserad rörelse, samt struktur och koreograferade sekvenser. Den har framgångsrikt tillämpats på liknande populationer som en effektiv, tillgänglig och hållbar intervention. Vi hoppas kunna använda denna musik- och rörelseundervisning för att använda ett holistiskt förhållningssätt för att förbättra hjärn-hjärtsymptomen hos barn med medfödd DM1.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Närvaro till varje musiksession
Tidsram: Över 10-veckors block av musiksessioner
Deltagarnas närvaro till 10 musiksessioner.
Över 10-veckors block av musiksessioner
Närvaro till block av musiksessioner
Tidsram: Över 10-veckors block av musiksessioner
Andelen deltagare som deltar i alla 10 musiksessioner.
Över 10-veckors block av musiksessioner
Kvalitativ feedback från föräldrar/vårdgivare efter varje musiksession
Tidsram: Efter varje musiksession till den slutliga musiksessionen.
Föräldrar/vårdgivare kommer att fylla i korta frågeformulär efter var och en av de tio musiksessionerna. Frågor kommer att fokusera på återkallelse av deltagarnas humör, trötthet och engagemang under 24 timmar omedelbart efter varje musiksession.
Efter varje musiksession till den slutliga musiksessionen.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i fysisk prestanda bedömd av 6-minuters promenadtest (6MWT)
Tidsram: Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Det 6-minuters promenadtestet involverar deltagaren som går ensamt längs en 30-tals korridor så långt som möjligt inom en 6-minutersperiod.
Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Förändring från baslinjen i klinisk fenotyp bedömd av den kliniker-slutförda medfödda DM1-betygsskalan (CDM1-RS)
Tidsram: Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Klinikern bedömer svårighetsgraden av 11 viktiga symtom under den senaste veckan på en 5-punkts Likert-skala från 0 (minst allvarlig) till 4 (mest allvarlig).
Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Förändring i Global IQ bedömd av Wechsler förkortad skala av intelligens andra upplagan (WASI-II)
Tidsram: Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
WASI-II är ett standardiserat mått på övergripande intelligens, med en högre poäng som motsvarar högre intellektuell förmåga.
Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Förändring i uppmärksamhet bedömd av Bells Assessment
Tidsram: Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
I Bells -bedömningen uppmanas deltagaren att cirkla alla klockor på en sida med andra bilder som distraherare. Den maximala poängen är 35/35 klockor.
Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Förändring i arbetsminnet bedömd av NIH -listan sorterar arbetsminnetest
Tidsram: Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Förändring i verkställande funktion bedömd av dimensionell förändringskortsortering
Tidsram: Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Deltagaren uppmanas att matcha en serie bildpar till en målbild.
Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Förändring i visuospatialfärdigheter bedömd av Rex Complex Figur - Copy
Tidsram: Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Förändring i episodiskt minne bedömt av NIH Picture Sekvensminnestest
Tidsram: Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Förändring i mottaglig ordförråd bedömd av Peabody Picture Vocabulary Test (PPVT-5)
Tidsram: Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Ett mått på mottagande ordförråd med poäng som sträcker sig från 0 (lägre mottagande ordförråd) till 175 (högre mottagande ordförråd).
Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Förändring i humör och ångest bedömd av humör och känslor frågeformulär (MFQ)
Tidsram: Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Deltagarna rapporterar själv tillämpningen av fraser som sanna, ibland sanna eller inte sanna.
Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Förändring i adaptiv fungerande bedömd av Vineland Adaptive Behaviour Scale
Tidsram: Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Förändring i livskvalitet bedömd efter pediatrisk livskvalitet (PEDSQL)
Tidsram: Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Deltagaren och deras föräldrar rapporterar om frekvensen (aldrig nästan alltid) av specifika hälsorelaterade livskvalitetsproblem. En högre poäng indikerar sämre livskvalitet.
Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Förändring i sömnkvalitet bedömd av barnens sömnvanor
Tidsram: Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Förälder fyllde frågeformuläret för att bedöma deltagarnas sömnbeteenden. Varje fråga är hastighet på en 3-punkts skala. Totala poäng kan variera från 33-99, med en poäng högre än 41 som tyder på närvaron av en sömnstörning i barndomen.
Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Bedömning av hjärtledningsfel genom elektrokardiogram (EKG)
Tidsram: Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Deltagarna kommer att få klinisk EKG -testning för att bedöma förekomsten av hjärtledningsfel.
Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Förändringar i uppmärksamhet bedöms av Conners Continuous Performance Test Third Edition (CPT3)
Tidsram: Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Deltagarna instrueras att trycka på rymdfältet på en dator varje gång bokstaven X visas. En högre poäng indikerar sämre prestanda.
Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Förändring i verkställande funktion bedömd av beteendebetyg inventering av verkställande funktion (kort2)
Tidsram: Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Poängen sträcker sig från 80-240, med en högre poäng som indikerar större verkställande dysfunktion.
Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Förändring i fysisk prestanda bedömd av 10-meters promenad/körtest (10-MW/RT)
Tidsram: Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
För 10-meters promenad/körtest går deltagaren/körs utan hjälp i 12 meter medan det tar tid att gå från meter 1 till meter 11 registreras med ett stoppur. Testet kommer att upprepas 2-3 gånger, med minst 10-15 sekunders vila mellan försöken för att undvika trötthet.
Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Förändring i fysisk aktivitet bedömd av accelerometer
Tidsram: Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Actigraph WGT3X-BT Accelerometer kommer att bäras för kontinuerlig spårning av aktivitet under två 7-dagarsperioder.
Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Förändring av påverkan bedömd av positiv och negativ påverkan skala - barn (Panas -C)
Tidsram: Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Deltagarna rapporterar själv frekvensen som varje känsla eller känsla upplevdes på en 5-punkts Likert-skala.
Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Förändring i ångest bedömd av State-Trait Angst Inventory Scale-5 (STAIS-5)
Tidsram: Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen
Baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen
Förändring i sömnkvalitet bedömd av elektroencefalogram (EEG) pannband
Tidsram: Nattligen i 7 dagar vid baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Deltagarna kommer att bära ett muse-eeg pannband över natten. Mätningar av sömnarkitektur kommer att informera den totala sömnkvaliteten.
Nattligen i 7 dagar vid baslinjen och en vecka efter den slutliga musiksessionen.
Bedömning av hjärtfrekvensvariabilitet genom bärbar elektrokardiogram (EKG) bröstband
Tidsram: Över 7-dagarsperiod vid baslinjen och efter slutlig musikintervention.
Deltagarna kommer att bära en polär H10 EKG-bröstrem för att övervaka hjärtfrekvensen hemma.
Över 7-dagarsperiod vid baslinjen och efter slutlig musikintervention.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Hanns Lochmuller

Samarbetspartners

University of Ottawa

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

25 mars 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 oktober 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 oktober 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 januari 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 januari 2025

Första postat (Faktisk)

5 februari 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 juli 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 24/143X
  • CFREF-2022-00007 (Annat bidrag/finansieringsnummer: Canada First Research Excellence Fund)
  • BHI 23-118 (Annat bidrag/finansieringsnummer: uOttawa Brain-Heart Interconnectome)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

De-identifierade kvantitativa data inklusive resultat av kognitiva och fysiska bedömningar och mätningar av bärbara enheter.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD kommer att lagras i hjärnhjärta samarbetsportalen och är tillgänglig för kvalificerade forskare med en forskningsplan som godkänts av en datatillgångskommitté. Supportinformation (protokoll och informerade samtyckesformulär) kommer att finnas tillgängliga som en publikation.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera