Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hudební intervence pro mozkové aartové onemocnění u myotonické dystrofie typu 1 (DM1)

17. února 2026 aktualizováno: Hanns Lochmuller

Cílem této intervenční studie je prokázat proveditelnost a snášenlivost hudebního zásahu Dalcroze pro děti s vrozeným DM1 a zároveň poskytnout indikaci jeho účinnosti při zlepšování příznaků mozku a srdce DM1. Kromě toho budou k identifikaci biomarkerů a výsledků pro použití v budoucím výzkumu a pokusech budou použity informace ze sběru biologických vzorků a nositelných zařízení (akcelerometr, čelenka EEG a hrudního popruhu EKG).

Vědci porovná výsledky fyzických a kognitivních hodnocení pro každého účastníka s hodnocením ze základní linie po 10 týdnech týdenních hudebních sezení. Kvalitativní opatření (dotazníky a fokusní skupiny) budou informovat proveditelnost této intervence pro tuto populaci. Hlavní otázky, které tato studie má za cíl odpovědět, jsou:

  • Jsou týdenní hudební výchova pro děti s DM1?
  • Jsou pro děti s DM1 tolerovatelné týdenní sezení hudební výchovy?

Účastníci budou:

  • Zúčastněte se 45 minut dlouhých hudebních sezení jednou týdně po dobu 10 týdnů.
  • Zúčastněte se dvou klinických návštěv na kognitivní a fyzické hodnocení.
  • Poskytněte vzorky krve, slin, stolice a moči.
  • Používejte nositelná zařízení jak doma, tak během hudebních sezení.
  • Rodiče/pečovatelé účastníků vyplní dotazníky a účastní se tří fokusních skupin.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

13

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Nábor
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci ve věku od 6 do 17 let s geneticky potvrzenou vrozenou nebo infantilní myotonickou dystrofií typu 1 (DM1).
  • Účastníci, kteří jsou ochotni zůstat na stabilních lécích od dne screeningu do konce studia.

Kritéria pro vyloučení:

  • Nedostatečné dovednosti v anglickém jazyce k dokončení požadovaných hodnocení a dotazníků.
  • Účastník je neverbální.
  • Neposkytnutí podepsaného informovaného souhlasu účastníka nebo určeného tvůrce rozhodnutí (tj. rodič, zákonný zástupce nebo plná moc).
  • Neposkytnutí podepsaného informovaného souhlasu rodičů/pečovatelů za účast dyad.
  • Účastník není rezidentem Kanady kvůli riziku opotřebení.
  • Pacienti, pro které - podle názoru vyšetřovatele - by nebylo bezpečné účastnit se studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Muzikální intervence
Všichni účastníci budou mít týdenní vzdělávací sezení zaměřená na hudbu a pohyb.
Behaviorální: Hudební a pohybová výchova
Hudebně-pohybová intervence je částečně inspirována adaptivní hudebně-vzdělávací metodou zvanou Dalcrozeova eurytmie. Zaměřuje se na volný a improvizovaný pohyb, stejně jako na strukturu a choreografické sekvence. Byla úspěšně použita u podobných populací jako efektivní, dostupná a udržitelná intervence. Doufáme, že využijeme toto hudebně-pohybové vzdělávání k uplatnění holistického přístupu ke zlepšení mozkovo-srdečních příznaků u dětí s vrozenou DM1.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účast na každé hudební relaci
Časové okno: Vícetýdenní blok hudebních sezení
Míra účasti účastníků na 10 hudebních sezení.
Vícetýdenní blok hudebních sezení
Účast na bloku hudebních sezení
Časové okno: Vícetýdenní blok hudebních sezení
Podíl účastníků, kteří se účastní všech 10 hudebních sezení.
Vícetýdenní blok hudebních sezení
Kvalitativní zpětná vazba od rodičů/pečovatelů po každé hudební relaci
Časové okno: Po každé hudební relaci až na konečnou hudební relaci.
Rodiče/pečovatelé vyplní krátké dotazníky po každé z 10 hudebních sezení. Otázky se zaměří na vyvolání nálady účastníka, únavy a angažovanost v 24 hodinách bezprostředně po každé hudební relaci.
Po každé hudební relaci až na konečnou hudební relaci.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna fyzického výkonu hodnocená 6minutovým testem chůze (6MWT)
Časové okno: Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Šestiminutový test chůze zahrnuje účastník, který chodí bez doprovodu po 30m chodbě, pokud je to možné během 6 minut.
Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Změna z výchozí hodnoty v klinickém fenotypu hodnoceném vrozeným hodnocením stupnicí DM1 s kompletem klinického lékaře (CDM1-RS)
Časové okno: Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Lékař hodnotí závažnost 11 klíčových příznaků za poslední týden na 5-bodové Likertově stupnici od 0 (nejméně závažných) do 4 (nejzávažnější).
Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Změna v globálním IQ hodnocená společností Wechsler zkrácená stupnice inteligence Second Edition (WASI-II)
Časové okno: Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
WASI-II je standardizovaná míra celkové inteligence, s vyšším skóre odpovídajícím vyšší intelektuální schopnosti.
Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Změna pozornosti hodnocená hodnocením zvonů
Časové okno: Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Při hodnocení Bells je účastník požádán, aby zakroužkoval všechny zvonky na stránce s jinými obrázky jako distraktory. Maximální skóre je 35/35 zvonů.
Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Změna v pracovní paměti hodnocená pomocí testu pracovní paměti NIH seznamu
Časové okno: Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Změna ve výkonném fungování hodnocená pomocí karty Dimensional Change Sort
Časové okno: Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Účastník je požádán, aby odpovídal řadě párů obrázků k cílovému obrázku.
Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Změna ve visuospatiálních dovednostech hodnocených podle komplexu Rex - kopírovat
Časové okno: Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Změna epizodické paměti hodnocená pomocí testu paměti obrazu NIH
Časové okno: Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Změna v receptivní slovní zásobě hodnocená testem slovní zásoby peabody (PPVT-5)
Časové okno: Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Míra receptivní slovní zásoby se skóre v rozmezí od 0 (nižší receptivní dovednosti slovní zásoby) do 175 (vyšší receptivní dovednosti slovní zásoby).
Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Změna nálady a úzkosti hodnocené dotazníkem nálady a pocitů (MFQ)
Časové okno: Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Účastníci sami hlásí použitelnost frází jako pravdivé, někdy pravdivé nebo ne pravdivé.
Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Změna v adaptivním fungování hodnocená podle stupnice adaptivního chování Vineland
Časové okno: Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Změna kvality života hodnocená podle inventory dětské kvality života (PEDSQL)
Časové okno: Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Účastník a jejich rodiče podávají zprávy o frekvenci (nikdy téměř vždy) specifických zdravotních problémů souvisejících se zdravím. Vyšší skóre naznačuje horší kvalitu života.
Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Změna kvality spánku hodnocená dotazník pro spánkové návyky pro děti
Časové okno: Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Rodič vyplnil dotazník k posouzení chování účastníků spánku. Každá otázka je rychlost na 3-bodové stupnici. Celkové skóre se může pohybovat od 33-99, přičemž skóre vyšší než 41 naznačuje přítomnost poruchy dětského spánku.
Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Posouzení defektů srdečního vedení pomocí elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Účastníci dostanou klinické testování EKG, aby vyhodnotili přítomnost defektů srdečního vedení.
Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Změny v pozornosti hodnocené pomocí Conners Conners Continuous Performance Test třetí vydání (CPT3)
Časové okno: Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Účastníci jsou instruováni, aby stiskli mezerník počítače pokaždé, když se objeví písmeno X. Vyšší skóre naznačuje horší výkon.
Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Změna ve výkonném fungování hodnocená podle inventarizace výkonného fungování chování (Brief2)
Časové okno: Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Skóre se pohybuje od 80-240, přičemž vyšší skóre naznačuje větší výkonnou dysfunkci.
Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Změna fyzického výkonu hodnocená 10 metrů chůze/běh testu (10-MW/RT)
Časové okno: Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Pro test 10 metrů chůze/běhu se účastník prochází/běží bez pomoci 12 metrů, zatímco čas potřebný od měřiče 1 do metru 11 je zaznamenán se stopkami. Test se bude opakovat 2-3krát, s minimálně 10-15 sekundy odpočinku mezi pokusy, aby se zabránilo únavě.
Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Změna fyzické aktivity hodnocená pomocí akcelerometru
Časové okno: Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Actigraph WGT3X-BT Accelerometr se bude nosit pro nepřetržité sledování aktivity po dobu dvou sedmidenních období.
Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Změna vlivu vyhodnocená měřítkem pozitivního a negativního vlivu - dítě (Panas -C)
Časové okno: Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Účastníci sami hlásí frekvenci, každý pocit nebo emoce prožívají na 5-bodové Likertově stupnici.
Základní a 1 týden po konečné hudební relaci.
Změna úzkosti hodnocená podle státních znaků úzkosti stupnice-5 (STAIS-5)
Časové okno: Základní a 1 týden po konečné hudební relaci
Základní a 1 týden po konečné hudební relaci
Změna kvality spánku hodnocená pomocí elektroencefalogramu (EEG)
Časové okno: V noci po dobu 7 dnů na začátku a 1 týden po konečné hudební relaci.
Účastníci budou nosit čelenku Muse-EEG přes noc. Opatření spánkové architektury budou informovat celkovou kvalitu spánku.
V noci po dobu 7 dnů na začátku a 1 týden po konečné hudební relaci.
Posouzení variability srdeční frekvence nositelným elektrokardiogramem (EKG) hrudníkem
Časové okno: Více než 7denní období na začátku a po konečném hudebním zásahu.
Účastníci budou nosit polar H10 EKG hrudní popruh pro domácí monitorování srdeční frekvence.
Více než 7denní období na začátku a po konečném hudebním zásahu.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hanns Lochmuller

Spolupracovníci

University of Ottawa

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. března 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. ledna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. ledna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

5. února 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 24/143X
  • CFREF-2022-00007 (Jiné číslo grantu/financování: Canada First Research Excellence Fund)
  • BHI 23-118 (Jiné číslo grantu/financování: uOttawa Brain-Heart Interconnectome)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

De-identifikované kvantitativní údaje včetně výsledků kognitivních a fyzických hodnocení a měření nositelných zařízení.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD bude uložena v rámci portálu pro spolupráci v mozku a na mozku a je přístupné kvalifikovaným vědcům s výzkumným plánem schváleným Výborem pro přístup k datům. Jako publikace budou k dispozici podpůrné informace (formuláře protokolu a informovaného souhlasu).

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • ICF

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myotonická dystrofie typu 1

Klinické studie na Hudební a pohybová výchova

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ecuador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit