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Intervención musical para la enfermedad del corazón cerebral en la distrofia miotónica tipo 1 (DM1)

27 de julio de 2026 actualizado por: Hanns Lochmuller

El objetivo de este estudio intervencionista es demostrar la viabilidad y la tolerabilidad de la intervención musical de Dalcroze para niños con DM1 congénito, al tiempo que proporciona indicaciones de su efectividad en la mejora de los síntomas del cerebro y el corazón de DM1. Además, se utilizará información de la recopilación de muestras biológicas y dispositivos portátiles (acelerómetro, banda para la cabeza del EEG y correa para el pecho del ECG) para identificar biomarcadores de corazón cerebral y medidas de resultados para su uso en futuras investigaciones y ensayos.

Los investigadores compararán los resultados de las evaluaciones físicas y cognitivas para cada participante con las evaluaciones desde el inicio después de 10 semanas de sesiones de música semanales. Las medidas cualitativas (cuestionarios y grupos focales) informarán la viabilidad de esta intervención para esta población. Las principales preguntas que este estudio tiene como objetivo responder son:

  • ¿Son factibles las sesiones semanales de educación musical para niños con DM1?
  • ¿Son las sesiones semanales de educación musical tolerables para niños con DM1?

Los participantes:

  • Asista a sesiones de música de 45 minutos una vez por semana durante 10 semanas.
  • Asista a dos visitas clínicas para evaluaciones cognitivas y físicas.
  • Proporcione muestras de sangre, saliva, heces y orina.
  • Use dispositivos portátiles tanto en el hogar como durante las sesiones de música.
  • Los padres/cuidadores de los participantes completarán cuestionarios y participarán en tres grupos focales.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

13

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes entre las edades de 6 a 17 años con distrofia miotónica de forma congénita o de inicio infantil genéticamente tipo 1 (DM1).
  • Participantes dispuestos a permanecer en medicamentos estables desde el día de la detección hasta el final del estudio.

Criterios de exclusión:

  • Habilidades insuficientes del idioma inglés para completar las evaluaciones y cuestionarios requeridos.
  • El participante no es verbal.
  • No proporcionar consentimiento informado firmado por parte del participante o el tomador de decisiones designado (es decir, padre, tutor legal o poder notarial).
  • No proporcionar el consentimiento informado firmado por parte de los padres/cuidadores para la participación de la díada.
  • El participante no es residente de Canadá, debido al riesgo de desgaste.
  • Pacientes para quienes, en opinión del investigador, no sería seguro participar en el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Intervención Musical
Todos los participantes recibirán sesiones semanales de educación musical y de movimiento.
Conductual: Educación musical y de movimiento
La intervención de música y movimiento está parcialmente inspirada en un método de educación musical adaptativo llamado euritmia Dalcroze. Se centra en el movimiento libre e improvisado, así como en secuencias estructuradas y coreografiadas. Se ha aplicado con éxito a poblaciones similares como una intervención eficaz, accesible y sostenible. Esperamos utilizar esta educación en música y movimiento para emplear un enfoque holístico que mejore los síntomas cerebro-cardiacos de los niños con DM1 congénita.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Asistencia a cada sesión de música
Periodo de tiempo: Más de 10 semanas de bloque de sesiones de música
Tasa de asistencia de los participantes a 10 sesiones de música.
Más de 10 semanas de bloque de sesiones de música
Asistencia al bloqueo de sesiones de música
Periodo de tiempo: Más de 10 semanas de bloque de sesiones de música
La proporción de participantes que asisten a las 10 sesiones de música.
Más de 10 semanas de bloque de sesiones de música
Comentarios cualitativos de padres/cuidadores después de cada sesión de música
Periodo de tiempo: Después de cada sesión de música hasta la sesión de música final.
Los padres/cuidadores completarán cuestionarios cortos después de cada una de las 10 sesiones de música. Las preguntas se centrarán en el recuerdo del estado de ánimo, el cansancio y el compromiso de los participantes en las 24 horas inmediatamente posteriores a cada sesión de música.
Después de cada sesión de música hasta la sesión de música final.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el rendimiento físico evaluado por la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
La prueba de caminata de 6 minutos involucra al participante que camina sin acompañamiento a lo largo de un pasillo de 30 metros en la medida de lo posible dentro de un período de 6 minutos.
Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
Cambio desde el inicio en el fenotipo clínico evaluado por la escala de calificación DM1 congénita completada por el clínico (CDM1-RS)
Periodo de tiempo: Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
El clínico califica la gravedad de 11 síntomas clave durante la semana pasada en una escala Likert de 5 puntos de 0 (menos severa) a 4 (más severa).
Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
Cambio en el coeficiente intelectual global evaluado por Wechsler Abreviado Escala de Inteligencia Segunda Edición (WASI-II)
Periodo de tiempo: Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
El WASI-II es una medida estandarizada de inteligencia general, con un puntaje más alto correspondiente a una capacidad intelectual más alta.
Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
Cambio de atención evaluado por la evaluación de las campanas
Periodo de tiempo: Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
En la evaluación de las campanas, se le pide al participante que encierre todas las campanas en una página con otras imágenes como distractores. El puntaje máximo es 35/35 campanas.
Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
Cambio en la memoria de trabajo evaluada mediante la prueba de memoria de trabajo de clasificación de la lista NIH
Periodo de tiempo: Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
Cambio en el funcionamiento ejecutivo evaluado por la tarjeta de cambio de cambio dimensional
Periodo de tiempo: Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
Se le pide al participante que coincida con una serie de pares de imágenes con una imagen objetivo.
Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
Cambio en las habilidades visuoespaciales evaluadas por la figura compleja de rex - copia
Periodo de tiempo: Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
Cambio en la memoria episódica evaluada mediante prueba de memoria de secuencia de imágenes NIH
Periodo de tiempo: Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
Cambio en el vocabulario receptivo evaluado por Peabody Picture Vocabulary Test (PPVT-5)
Periodo de tiempo: Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
Una medida del vocabulario receptivo con puntajes que van desde 0 (habilidades de vocabulario receptivo más bajas) a 175 (habilidades de vocabulario receptivo más altas).
Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
Cambio en el estado de ánimo y la ansiedad evaluado por el estado de ánimo y el cuestionario de sentimientos (MFQ)
Periodo de tiempo: Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
Los participantes autoinforman la aplicabilidad de las frases como verdaderas, a veces verdaderas o no es verdaderas.
Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
Cambio en el funcionamiento adaptativo evaluado por Vineland Adaptive Behavior Scale
Periodo de tiempo: Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
Cambio en la calidad de vida evaluado por el inventario de calidad de vida pediátrica (PEDSQL)
Periodo de tiempo: Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
Los participantes y sus padres informan sobre la frecuencia (nunca casi siempre) de problemas específicos de calidad de vida relacionados con la salud. Una puntuación más alta indica una calidad de vida más pobre.
Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
Cambio en la calidad del sueño evaluado por el cuestionario de los hábitos de sueño para niños
Periodo de tiempo: Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
El padre completó el cuestionario para evaluar los comportamientos de sueño participantes. Cada pregunta es una tasa en una escala de 3 puntos. Los puntajes totales pueden variar de 33-99, con una puntuación superior a 41 que sugiere la presencia de un trastorno del sueño infantil.
Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
Evaluación de defectos de conducción cardíaca por electrocardiograma (ECG)
Periodo de tiempo: Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
Los participantes recibirán pruebas de ECG clínicas para evaluar la presencia de defectos de conducción cardíaca.
Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
Cambios en la atención evaluada por Conners Continua Performance Prueba Tercera edición (CPT3)
Periodo de tiempo: Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
Se les indica a los participantes que presionen la barra espaciadora de una computadora cada vez que aparece la letra X. Una puntuación más alta indica un peor rendimiento.
Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
Cambio en el funcionamiento ejecutivo evaluado por el inventario de calificación de comportamiento del funcionamiento ejecutivo (breve2)
Periodo de tiempo: Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
El puntaje varía de 80-240, con una puntuación más alta que indica una mayor disfunción ejecutiva.
Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
Cambio en el rendimiento físico evaluado por la prueba de caminata/ejecución de 10 metros (10-MW/RT)
Periodo de tiempo: Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
Para la prueba de caminata/carrera de 10 metros, el participante camina/corre sin ayuda durante 12 metros, mientras que el tiempo que lleva caminar del metro 1 al metro 11 se registra con un cronómetro. La prueba se repetirá 2-3 veces, con un mínimo de 10-15 segundos de descanso entre los ensayos para evitar la fatiga.
Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
Cambio en la actividad física evaluada por acelerómetro
Periodo de tiempo: Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
El acelerómetro Actigraph WGT3X-BT se usará para el seguimiento continuo de la actividad durante dos períodos de 7 días.
Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
Cambio en el afecto evaluado por la escala de afecto positivo y negativo - Niño (Panas -C)
Periodo de tiempo: Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
Los participantes autoinforman la frecuencia que cada sentimiento o emoción se experimentó en una escala Likert de 5 puntos.
Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final.
Cambio en la ansiedad evaluada por la Escala de Inventario de Ansiedad del Trazo de Estado-5 (Stais-5)
Periodo de tiempo: Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final
Línea de base y 1 semana después de la sesión de música final
Cambio en la calidad del sueño evaluado por la diadema electroencefalograma (EEG)
Periodo de tiempo: Nightly durante 7 días al inicio y 1 semana después de la sesión de música final.
Los participantes usarán una diadema de Muse-Eeg durante la noche. Las medidas de la arquitectura del sueño informarán la calidad general del sueño.
Nightly durante 7 días al inicio y 1 semana después de la sesión de música final.
Evaluación de la variabilidad de la frecuencia cardíaca por la correa del pecho del electrocardiograma portátil (ECG)
Periodo de tiempo: Durante un período de 7 días al inicio y después de la intervención musical final.
Los participantes usarán una correa de pecho Polar H10 ECG para el monitoreo en el hogar de la frecuencia cardíaca.
Durante un período de 7 días al inicio y después de la intervención musical final.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Hanns Lochmuller

Colaboradores

University of Ottawa

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de marzo de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de octubre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de octubre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de enero de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de enero de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

5 de febrero de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 24/143X
  • CFREF-2022-00007 (Otro número de subvención/financiamiento: Canada First Research Excellence Fund)
  • BHI 23-118 (Otro número de subvención/financiamiento: uOttawa Brain-Heart Interconnectome)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Datos cuantitativos no identificados que incluyen resultados de evaluaciones cognitivas y físicas y mediciones de dispositivos portátiles.

Criterios de acceso compartido de IPD

El IPD se almacenará dentro del portal de colaboración Brain-Heart y accesible para investigadores calificados con un plan de investigación aprobado por un comité de acceso a datos. La información de apoyo (protocolo y formularios de consentimiento informado) estará disponible como publicación.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • CIF

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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