Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Intervention musicale pour la maladie au cœur du cerveau dans la dystrophie myotonique de type 1 (DM1)

27 juillet 2026 mis à jour par: Hanns Lochmuller

Le but de cette étude interventionnelle est de démontrer la faisabilité et la tolérabilité de l'intervention de la musique dalcroze pour les enfants atteints de DM1 congénitale, tout en fournissant des indications de son efficacité dans l'amélioration des symptômes cérébraux et cardiaques de DM1. De plus, les informations provenant de la collecte d'échantillons biologiques et d'appareils portables (accéléromètre, bandeau EEG et sangle de poitrine ECG) seront utilisés pour identifier les biomarqueurs au cœur du cerveau et les mesures des résultats à utiliser dans les recherches et les essais futurs.

Les chercheurs compareront les résultats des évaluations physiques et cognitives de chaque participant aux évaluations de la ligne de base après 10 semaines de séances de musique hebdomadaires. Les mesures qualitatives (questionnaires et groupes de discussion) éclaireront la faisabilité de cette intervention pour cette population. Les principales questions auxquelles cette étude vise à répondre est:

  • Les séances hebdomadaires de l'éducation musicale sont-elles possibles pour les enfants atteints de DM1?
  • Les séances hebdomadaires de l'éducation musicale sont-elles tolérables pour les enfants atteints de DM1?

Les participants le feront:

  • Assistez à des séances de musique de 45 minutes une fois par semaine pendant 10 semaines.
  • Assistez à deux visites en clinique pour les évaluations cognitives et physiques.
  • Fournir des échantillons de sang, de salive, de selles et d'urine.
  • Utilisez des appareils portables à la maison et pendant les séances de musique.
  • Les parents / soignants des participants rempliront des questionnaires et participeront à trois groupes de discussion.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

13

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  • Participants âgés de 6 à 17 ans avec une dystrophie myotonique génétiquement confirmée congénitale ou infantile de type 1 (DM1).
  • Les participants sont prêts à rester sur des médicaments stables dès le jour du dépistage à la fin de l'étude.

Critères d'exclusion:

  • Compétences en langue anglaise insuffisantes pour compléter les évaluations et les questionnaires requis.
  • Le participant n'est pas verbal.
  • Le non-respect du consentement éclairé signé par le participant ou le décideur désigné (c'est-à-dire. parent, tuteur légal ou procuration).
  • Le fait de ne pas donner le consentement éclairé signé par les parents / soignants pour la participation de la dyade.
  • Le participant n'est pas un résident du Canada, en raison du risque d'attrition.
  • Les patients pour qui - de l'avis de l'enquêteur - ne seraient pas prudents de participer à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Intervention musicale
Tous les participants recevront des séances hebdomadaires d'éducation musicale et de mouvement.
Comportemental: Éducation musicale et mouvement
L'intervention musique et mouvement est partiellement inspirée d'une méthode d'éducation musicale adaptative appelée eurhythmique Dalcroze. Elle se concentre sur le mouvement libre et improvisé, ainsi que sur la structure et les séquences chorégraphiées. Elle a été appliquée avec succès à des populations similaires en tant qu'intervention efficace, accessible et durable. Nous espérons utiliser cette éducation à la musique et au mouvement pour adopter une approche holistique afin d'améliorer les symptômes cerveau-cœur des enfants atteints de DM1 congénital.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Présence à chaque session musicale
Délai: Plus de 10 semaines de séances de musique
Taux de fréquentation des participants à 10 séances de musique.
Plus de 10 semaines de séances de musique
Préstance au bloc de sessions musicales
Délai: Plus de 10 semaines de séances de musique
La proportion de participants qui assistent aux 10 séances de musique.
Plus de 10 semaines de séances de musique
Rétroaction qualitative des parents / soignants après chaque session musicale
Délai: Après chaque session de musique jusqu'à la dernière session de musique.
Les parents / soignants rempliront de courts questionnaires après chacune des 10 séances de musique. Les questions se concentreront sur le rappel de l'humeur, de la fatigue et de l'engagement des participants dans les 24 heures immédiatement après chaque session musicale.
Après chaque session de musique jusqu'à la dernière session de musique.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de performance physique évalué par le test de marche de 6 minutes (6MWT)
Délai: Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Le test de marche de 6 minutes implique que le participant marchant non accompagné dans un couloir de 30 m autant que possible dans une période de 6 minutes.
Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Changement par rapport à la ligne de base dans le phénotype clinique évalué par l'échelle de notation congénitale congénitale du clinicien (CDM1-R)
Délai: Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Le clinicien évalue la gravité de 11 symptômes clés au cours de la semaine dernière sur une échelle de Likert à 5 points de 0 (moins grave) à 4 (la plus grave).
Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Changement dans le QI mondial évalué par Wechsler Abréviation Scale of Intelligence Second Edition (WASI-II)
Délai: Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Le WASI-II est une mesure standardisée de l'intelligence globale, avec un score plus élevé correspondant à une capacité intellectuelle plus élevée.
Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Changement d'attention évalué par l'évaluation des Bells
Délai: Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Dans l'évaluation des cloches, le participant est invité à encercler toutes les cloches sur une page avec d'autres images en tant que distracteurs. Le score maximal est de 35/35 cloches.
Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Modification de la mémoire de travail évaluée par la liste des NIH Triage de la mémoire de travail
Délai: Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Changement dans le fonctionnement exécutif évalué par le tri des cartes de changement dimensionnel
Délai: Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Le participant est invité à faire correspondre une série de paires d'images à une image cible.
Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Changement des compétences visuospatiales évaluées par Rex Complexe Figure - Copie
Délai: Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Changement dans la mémoire épisodique évaluée par le test de mémoire de séquence d'images NIH
Délai: Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Changement du vocabulaire réceptif évalué par le test de vocabulaire de l'image de Peabody (PPVT-5)
Délai: Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Une mesure du vocabulaire réceptif avec des scores allant de 0 (compétences de vocabulaire réceptif plus faibles) à 175 (compétences plus élevées de vocabulaire réceptif).
Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Changement d'humeur et d'anxiété évalué par le questionnaire sur l'humeur et les sentiments (MFQ)
Délai: Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Les participants indiquent l'auto-évaluation de l'applicabilité des phrases comme vraies, parfois vraies ou non vraies.
Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Changement du fonctionnement adaptatif évalué par Vineland Adaptive Behavior Scale
Délai: Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Changement de qualité de vie évalué par l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PEDSQL)
Délai: Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Les participants et leurs parents rendent compte de la fréquence (à ne jamais presque toujours) de problèmes de qualité de vie liés à la santé spécifiques. Un score plus élevé indique une mauvaise qualité de vie.
Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Changement de qualité du sommeil évalué par le questionnaire sur les habitudes de sommeil des enfants
Délai: Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Le parent a rempli le questionnaire pour évaluer les comportements de sommeil des participants. Chaque question est le taux sur une échelle à 3 points. Les scores totaux peuvent varier de 33 à 99, avec un score supérieur à 41 suggérant la présence d'un trouble du sommeil infantile.
Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Évaluation des défauts de conduction cardiaque par électrocardiogramme (ECG)
Délai: Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Les participants recevront des tests d'ECG cliniques pour évaluer la présence de défauts de conduction cardiaque.
Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Changements d'attention évalués par les connecs Test de performance continue troisième édition (CPT3)
Délai: Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Les participants sont invités à appuyer sur la barre d'espace d'un ordinateur chaque fois que la lettre X apparaît. Un score plus élevé indique de pires performances.
Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Changement dans le fonctionnement exécutif évalué par l'inventaire de la notation des comportements du fonctionnement exécutif (Brief2)
Délai: Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Le score varie de 80 à 240, avec un score plus élevé indiquant un dysfonctionnement exécutif plus élevé.
Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Changement de performance physique évalué par le test de marche / course de 10 mètres (10 MW / RT)
Délai: Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Pour le test de marche / course de 10 mètres, le participant marche / fonctionne sans aide sur 12 mètres tandis que le temps pris pour marcher du compteur 1 au mètre 11 est enregistré avec un chronomètre. Le test sera répété 2 à 3 fois, avec un minimum de 10 à 15 secondes de repos entre les essais pour éviter la fatigue.
Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Changement d'activité physique évalué par accéléromètre
Délai: Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
L'accéléromètre Actigraph WGT3X-BT sera porté pour le suivi continu de l'activité pendant deux périodes de 7 jours.
Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Changement d'effet évalué par échelle d'affect positive et négative - enfant (PANAS-C)
Délai: Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Les participants indiquent l'auto-évaluation de la fréquence que chaque sentiment ou émotion a été ressentie sur une échelle de Likert à 5 points.
Baseline et 1 semaine après la dernière session de musique.
Changement d'anxiété évalué par l'échelle des stocks d'anxiété des traits d'État-5 (STAI-5)
Délai: Baseline et 1 semaine après la dernière session musicale
Baseline et 1 semaine après la dernière session musicale
Changement de qualité du sommeil évalué par le bandeau électroencéphalogramme (EEG)
Délai: Nightly pendant 7 jours au départ et 1 semaine après la dernière session de musique.
Les participants porteront un bandeau Muse-eeg pendant la nuit. Les mesures de l'architecture du sommeil informeront la qualité globale du sommeil.
Nightly pendant 7 jours au départ et 1 semaine après la dernière session de musique.
Évaluation de la variabilité de la fréquence cardiaque par électrocardiogramme portable (ECG) Sangle thoracique
Délai: Plus de 7 jours au départ et après une intervention musicale finale.
Les participants porteront une sangle poitrine Polar H10 ECG pour la surveillance à domicile de la fréquence cardiaque.
Plus de 7 jours au départ et après une intervention musicale finale.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hanns Lochmuller

Collaborateurs

University of Ottawa

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 mars 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 octobre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 octobre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 janvier 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 janvier 2025

Première publication (Réel)

5 février 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 24/143X
  • CFREF-2022-00007 (Autre subvention/numéro de financement: Canada First Research Excellence Fund)
  • BHI 23-118 (Autre subvention/numéro de financement: uOttawa Brain-Heart Interconnectome)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Données quantitatives désindifiées, y compris les résultats des évaluations cognitives et physiques et des mesures de dispositifs portables.

Critères d'accès au partage IPD

IPD sera stocké dans le portail collaboratif du cerveau et accessible aux chercheurs qualifiés avec un plan de recherche approuvé par un comité d'accès aux données. Les informations à l'appui (protocole et formulaires de consentement éclairé) seront disponibles en tant que publication.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • CIF

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner