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Intervenção musical para doenças do coração cerebral na distrofia miotônica tipo 1 (DM1)

27 de julho de 2026 atualizado por: Hanns Lochmuller

O objetivo deste estudo intervencionista é demonstrar a viabilidade e a tolerabilidade da intervenção musical dalcroze para crianças com DM1 congênita, fornecendo indicações de sua eficácia na melhoria dos sintomas cerebrais e cardíacos do DM1. Além disso, as informações da coleta de amostras biológicas e dispositivos vestíveis (acelerômetro, faixa de cabeça de EEG e cinta de tórax ECG) serão usados ​​para identificar biomarcadores de coração cerebral e medidas de resultado para uso em pesquisas e ensaios futuros.

Os pesquisadores compararão os resultados de avaliações físicas e cognitivas para cada participante com avaliações da linha de base após 10 semanas de sessões semanais de música. Medidas qualitativas (questionários e grupos focais) informarão a viabilidade dessa intervenção para essa população. As principais perguntas que este estudo pretende responder são:

  • As sessões semanais de educação musical são viáveis ​​para crianças com DM1?
  • As sessões semanais de educação musical são toleráveis ​​para crianças com DM1?

Os participantes irão:

  • Participe de sessões de música de 45 minutos uma vez por semana por 10 semanas.
  • Participe de duas visitas clínicas para avaliações cognitivas e físicas.
  • Forneça amostras de sangue, saliva, fezes e urina.
  • Use dispositivos vestíveis tanto em casa quanto durante as sessões musicais.
  • Os pais/cuidadores dos participantes concluirão questionários e participarão de três grupos focais.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

13

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Participantes entre 6 e 17 anos com distrofia miotônica congênita ou de início infantil confirmado, tipo 1 (DM1).
  • Os participantes dispostos a permanecer medicação estável desde o dia da triagem até o final do estudo.

Critérios de exclusão:

  • Habilidades insuficientes em inglês para concluir as avaliações e questionários necessários.
  • O participante não é verbal.
  • Falha em fornecer consentimento informado assinado pelo participante ou tomador de decisão designado (ou seja, pai, responsável legal ou procuração).
  • Falha em fornecer consentimento informado assinado pelos pais/responsáveis ​​pela participação da díade.
  • O participante não é um residente do Canadá, devido ao risco de atrito.
  • Pacientes para quem - na opinião do investigador - não seria seguro participar do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Intervenção Musical
Todos os participantes receberão sessões semanais de educação musical e de movimento.
Comportamental: Educação musical e de movimento
A intervenção de música e movimento é parcialmente inspirada num método adaptativo de educação musical chamado eurritmia de Dalcroze. Foca-se em movimento livre e improvisado, bem como em sequências estruturadas e coreografadas. Tem sido aplicada com sucesso em populações semelhantes como uma intervenção eficaz, acessível e sustentável. Esperamos utilizar esta educação de música e movimento para empregar uma abordagem holística para melhorar os sintomas cérebro-coração de crianças com DM1 congénita.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Participação de cada sessão de música
Prazo: Mais de 10 semanas de sessões de música
Taxa de participação dos participantes para 10 sessões de música.
Mais de 10 semanas de sessões de música
Participação ao Block of Music Sessions
Prazo: Mais de 10 semanas de sessões de música
A proporção de participantes que participam de todas as 10 sessões de música.
Mais de 10 semanas de sessões de música
Feedback qualitativo dos pais/cuidadores seguindo cada sessão de música
Prazo: Após cada sessão de música até a sessão de música final.
Os pais/cuidadores concluirão questionários curtos após cada uma das 10 sessões de música. As perguntas se concentrarão no recall do humor dos participantes, cansaço e engajamento nas 24 horas imediatamente após cada sessão de música.
Após cada sessão de música até a sessão de música final.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança no desempenho físico avaliado pelo teste de caminhada de 6 minutos (6mwt)
Prazo: Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
O teste de caminhada de 6 minutos envolve o participante que passeava desacompanhado ao longo de um corredor de 30m o mais longe possível em um período de 6 minutos.
Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Mudança da linha de base no fenótipo clínico avaliado pela escala de classificação DM1 congênita preenchida pelo clínico (CDM1-RS)
Prazo: Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
O clínico classifica a gravidade de 11 sintomas principais na semana passada em uma escala Likert de 5 pontos de 0 (menos grave) a 4 (mais grave).
Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Mudança no QI global avaliado pela escala abreviada de Wechsler, segunda edição de inteligência (WASI-II)
Prazo: Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
O WASI-II é uma medida padronizada de inteligência geral, com uma pontuação mais alta correspondente a maior capacidade intelectual.
Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Mudança de atenção avaliada pela avaliação dos sinos
Prazo: Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Na avaliação dos sinos, o participante deve circular todos os sinos em uma página com outras imagens como distratores. A pontuação máxima é de 35/35 sinos.
Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Mudança na memória de trabalho avaliada pela lista do NIH, classificando o teste de memória de trabalho
Prazo: Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Mudança no funcionamento executivo avaliado pelo tipo de cartão de mudança dimensional
Prazo: Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
O participante deve corresponder a uma série de pares de imagens com uma imagem de destino.
Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Mudança nas habilidades visuoespaciais avaliadas pela Figura do complexo Rex - cópia
Prazo: Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Mudança na memória episódica avaliada pelo teste de memória de sequência de imagem do NIH
Prazo: Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Mudança no vocabulário receptivo avaliado pelo teste de vocabulário de piche de Peabody (ppvt-5)
Prazo: Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Uma medida de vocabulário receptivo com pontuações que variam de 0 (habilidades de vocabulário receptivo mais baixo) a 175 (habilidades de vocabulário receptivo mais altas).
Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Mudança de humor e ansiedade avaliada pelo Questionário de humor e sentimentos (MFQ)
Prazo: Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Os participantes auto-relatarem a aplicabilidade das frases como verdadeiras, às vezes verdadeiras ou não verdadeiras.
Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Mudança no funcionamento adaptativo avaliado pela escala de comportamento adaptativa de Vineland
Prazo: Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Mudança na qualidade de vida avaliada pelo inventário de qualidade de vida pediátrica (PEDSQL)
Prazo: Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
O participante e seus pais relatam a frequência (nunca sempre) de problemas específicos de qualidade de vida relacionados à saúde. Uma pontuação mais alta indica pior qualidade de vida.
Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Mudança na qualidade do sono avaliada pelo questionário de hábitos de sono para crianças
Prazo: Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
O Pai preencheu o questionário para avaliar os comportamentos do sono dos participantes. Cada pergunta é uma taxa em uma escala de 3 pontos. As pontuações totais podem variar de 33 a 99, com uma pontuação superior a 41 sugerindo a presença de um distúrbio do sono na infância.
Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Avaliação de defeitos de condução cardíaca por eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Os participantes receberão testes clínicos de ECG para avaliar a presença de defeitos de condução cardíaca.
Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Alterações na atenção avaliadas por Conners Continuous Performance Test Terceira edição (CPT3)
Prazo: Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Os participantes são instruídos a pressionar a barra de espaço de um computador cada vez que a letra X aparece. Uma pontuação mais alta indica pior desempenho.
Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Mudança no funcionamento executivo avaliado pelo inventário de classificação de comportamento do funcionamento executivo (breve2)
Prazo: Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
A pontuação varia de 80-240, com uma pontuação mais alta indicando maior disfunção executiva.
Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Mudança no desempenho físico avaliado pelo teste de caminhada/corrida de 10 metros (10-MW/RT)
Prazo: Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Para o teste de caminhada/corrida de 10 metros, o participante caminha/corridas sem assistência por 12 metros, enquanto o tempo necessário para caminhar do metro 1 ao medidor 11 é registrado com um cronômetro. O teste será repetido 2-3 vezes, com um mínimo de 10 a 15 segundos de descanso entre os ensaios para evitar a fadiga.
Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Mudança na atividade física avaliada pelo acelerômetro
Prazo: Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
O acelerômetro Actigraph WGT3X-BT será usado para rastreamento contínuo de atividade por dois períodos de 7 dias.
Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Mudança de afeto avaliado por escala de afeto positivo e negativo - criança (PANAS -C)
Prazo: Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Os participantes auto-relataram a frequência que cada sentimento ou emoção foi experimentada em uma escala Likert de 5 pontos.
Linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Mudança na ansiedade avaliada pela Escala de Inventário de Ansiedade de Traço Estadual-5 (Stais-5)
Prazo: Linha de base e 1 semana após a sessão de música final
Linha de base e 1 semana após a sessão de música final
Mudança na qualidade do sono avaliada pelo eletroencefalograma (EEG) Bandada da cabeça
Prazo: Nightly por 7 dias na linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Os participantes usarão uma faixa da cabeça do Muse-EEG durante a noite. As medidas da arquitetura do sono informarão a qualidade geral do sono.
Nightly por 7 dias na linha de base e 1 semana após a sessão de música final.
Avaliação da variabilidade da freqüência cardíaca pelo eletrocardiograma vestível (ECG) tira torácica
Prazo: Durante o período de 7 dias na linha de base e após a intervenção musical final.
Os participantes usarão uma alça de tórax Polar H10 ECG para monitoramento em casa da frequência cardíaca.
Durante o período de 7 dias na linha de base e após a intervenção musical final.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Hanns Lochmuller

Colaboradores

University of Ottawa

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de março de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de outubro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de outubro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de janeiro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de janeiro de 2025

Primeira postagem (Real)

5 de fevereiro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 24/143X
  • CFREF-2022-00007 (Número de outro subsídio/financiamento: Canada First Research Excellence Fund)
  • BHI 23-118 (Número de outro subsídio/financiamento: uOttawa Brain-Heart Interconnectome)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Dados quantitativos não identificados, incluindo resultados de avaliações cognitivas e físicas e medições de dispositivos vestíveis.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD será armazenado no portal colaborativo do coração do cérebro e acessível a pesquisadores qualificados com um plano de pesquisa aprovado por um comitê de acesso a dados. Informações de suporte (protocolo e formulários de consentimento informado) estarão disponíveis como uma publicação.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • CIF

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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