Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Musikintervention til hjernehjertesygdom i myotonisk dystrofi type 1 (DM1)

17. februar 2026 opdateret af: Hanns Lochmuller

Målet med denne interventionsundersøgelse er at demonstrere gennemførligheden og tolerabiliteten af ​​Dalcroze -musikintervention for børn med medfødt DM1, samtidig med at det giver indikationer af dens effektivitet i forbedring af hjerne- og hjertesymptomer på DM1. Derudover vil information fra indsamlingen af ​​biologiske prøver og bærbare enheder (accelerometer, EEG-pandebånd og EKG-brystrem) blive brugt til at identificere hjernehjerte biomarkører og resultatmål til brug i fremtidige forskning og forsøg.

Forskere vil sammenligne resultaterne af fysiske og kognitive vurderinger for hver deltager med vurderinger fra baseline efter 10 ugers ugentlige musiksessioner. Kvalitative foranstaltninger (spørgeskemaer og fokusgrupper) vil informere muligheden for denne intervention for denne befolkning. De vigtigste spørgsmål, som denne undersøgelse sigter mod at besvare, er:

  • Er ugentlige musikuddannelsessessioner mulige for børn med DM1?
  • Er ugentlige musikuddannelsessessioner tålelige for børn med DM1?

Deltagerne vil:

  • Deltag i 45 minutter lange musiksessioner en gang ugentligt i 10 uger.
  • Deltag i to klinikbesøg for kognitive og fysiske vurderinger.
  • Sørg for blod, spyt, afføring og urinprøver.
  • Brug bærbare enheder både hjemme og under musiksessioner.
  • Forældre/plejere af deltagerne vil udfylde spørgeskemaer og deltage i tre fokusgrupper.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

13

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Deltagere i alderen 6 til 17 år med genetisk bekræftet medfødt eller infantil-begyndt myotonisk dystrofi type 1 (DM1).
  • Deltagere, der er villige til at forblive på stabil medicin fra screeningsdagen til slutningen af ​​studiet.

Ekskluderingskriterier:

  • Utilstrækkelige engelsksprogede færdigheder til at gennemføre krævede vurderinger og spørgeskemaer.
  • Deltager er ikke-verbal.
  • Undladelse af at give underskrevet informeret samtykke fra deltager eller udpeget beslutningstager (dvs. Forælder, juridisk værge eller fuldmagt).
  • Undladelse af at give underskrevet informeret samtykke fra forældre/plejere til DYAD -deltagelse.
  • Deltager er ikke bosiddende i Canada på grund af risiko for slid.
  • Patienter, for hvem - efter efterforskerens mening - ville ikke være sikkert at deltage i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Musikintervention
Alle deltagere vil modtage ugentlige musik- og bevægelsesundervisningssessioner.
Adfærdsmæssigt: Musik- og bevægelsesundervisning
Musik- og bevægelsesinterventionen er delvist inspireret af en adaptiv musikpædagogisk metode kaldet Dalcroze eurytmi. Den fokuserer på fri og improviseret bevægelse samt struktur og koreograferede sekvenser. Den er blevet anvendt med succes på lignende populationer som en effektiv, tilgængelig og bæredygtig intervention. Vi håber at bruge denne musik- og bevægelsesundervisning til at anvende en holistisk tilgang for at forbedre hjerne-hjerte-symptomerne hos børn med medfødt DM1.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Deltagelse i hver musiksession
Tidsramme: Over 10 ugers blok af musiksessioner
Deltagerens deltagelsesfrekvens til 10 musiksessioner.
Over 10 ugers blok af musiksessioner
Deltagelse til blokering af musiksessioner
Tidsramme: Over 10 ugers blok af musiksessioner
Andelen af ​​deltagere, der deltager i alle 10 musiksessioner.
Over 10 ugers blok af musiksessioner
Kvalitativ feedback fra forældre/plejere efter hver musiksession
Tidsramme: Efter hver musiksession til den sidste musiksession.
Forældre/plejere vil udfylde korte spørgeskemaer efter hver af de 10 musiksessioner. Spørgsmål vil fokusere på tilbagekaldelse af deltagerstemning, træthed og engagement i 24 timer umiddelbart efter hver musiksession.
Efter hver musiksession til den sidste musiksession.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i fysisk præstation vurderet ved 6-minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Den 6-minutters gangtest involverer deltageren, der vandrer, der ikke var caccompanied langs en 30 m hallway så langt som muligt inden for en periode på 6 minutter.
Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Ændring fra baseline i klinisk fænotype vurderet af den kliniker-afsluttede medfødte DM1-vurderingsskala (CDM1-RS)
Tidsramme: Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Klinikeren vurderer sværhedsgraden af ​​11 nøglesymptomer i løbet af den sidste uge på en 5-punkts Likert-skala fra 0 (mindst alvorlig) til 4 (mest alvorlige).
Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Ændring i Global IQ vurderet af Wechsler Forkortet skala af efterretning Anden udgave (Wasi-II)
Tidsramme: Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
WASI-II er et standardiseret mål for den samlede intelligens med en højere score svarende til højere intellektuel evne.
Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Ændring i opmærksomhed vurderet af Bells Assessment
Tidsramme: Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
I Bells -vurderingen bliver deltageren bedt om at cirkle alle klokker på en side med andre billeder som distraherende. Den maksimale score er 35/35 klokker.
Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Ændring i arbejdshukommelse vurderet af NIH List Sortering af arbejdshukommelsestest
Tidsramme: Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Ændring i udøvende funktion vurderet af dimensionel ændringskortsortering
Tidsramme: Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Deltageren bliver bedt om at matche en række billedpar til et målbillede.
Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Ændring i visuospatiale færdigheder vurderet af Rex Complex Figur - Kopi
Tidsramme: Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Ændring i episodisk hukommelse vurderet ved NIH -billedsekvenshukommelsestest
Tidsramme: Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Ændring i modtagelig ordforråd vurderet af Peabody Picture Ordforrådstest (PPVT-5)
Tidsramme: Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Et mål for modtagelig ordforråd med scoringer, der spænder fra 0 (lavere modtagelige ordforråd) til 175 (højere modtagelige ordforråd).
Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Ændring i humør og angst vurderet af humør og følelser Spørgeskema (MFQ)
Tidsramme: Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Deltagerne Rapporterer anvendeligheden af ​​sætninger som sande, undertiden sandt eller ikke sandt.
Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Ændring i adaptiv funktion vurderet af Vineland Adaptive Behaviour Scale
Tidsramme: Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Ændring i livskvalitet vurderet af pædiatrisk livskvalitet (PEDSQL)
Tidsramme: Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Deltager og deres forældre rapporterer om frekvensen (aldrig til næsten altid) af specifik sundhedsrelateret livskvalitetsproblemer. En højere score indikerer dårligere livskvalitet.
Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Ændring i søvnkvalitet vurderet af børns søvnvaner spørgeskema
Tidsramme: Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Forælder udfyldt spørgeskema for at vurdere deltagerens søvnadfærd. Hvert spørgsmål er sats på en 3-punkts skala. De samlede scoringer kan variere fra 33-99, med en score højere end 41, der antyder tilstedeværelsen af ​​en barndoms søvnforstyrrelse.
Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Vurdering af hjerteledningsfejl ved elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Deltagerne vil modtage klinisk EKG -test for at vurdere for tilstedeværelsen af ​​hjerteledningsfejl.
Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Ændringer i opmærksomhed vurderet af Conners Continuous Performance Test Third Edition (CPT3)
Tidsramme: Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Deltagerne bliver bedt om at trykke på rumfeltet på en computer, hver gang bogstavet X vises. En højere score indikerer værre ydeevne.
Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Ændring i udøvende funktion vurderet af adfærdsvurderingsfortegnelsen over udøvende funktion (CART2)
Tidsramme: Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Resultatet varierer fra 80-240 med en højere score, der indikerer større udøvende dysfunktion.
Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Ændring i fysisk ydeevne vurderet ved 10 meter gåtest (10-MW/RT)
Tidsramme: Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
For 10 meter gåtest/løbstest går og går deltageren uden hjælp i 12 meter, mens den tid, det tager at gå fra meter 1 til meter 11, registreres med et stopur. Testen gentages 2-3 gange med mindst 10-15 sekunders hvile mellem forsøg for at undgå træthed.
Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Ændring i fysisk aktivitet vurderet af accelerometer
Tidsramme: Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Actigraph WGT3X-BT-accelerometer bæres til kontinuerlig sporing af aktivitet i to 7-dages perioder.
Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Ændring i påvirkning vurderet af positiv og negativ påvirkningsskala - barn (PANAS -C)
Tidsramme: Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Deltagerne rapporterer selv frekvensen, som hver følelse eller følelser blev oplevet i en 5-punkts Likert-skala.
Baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Ændring i angst vurderet af stat-træk angst Inventory Scale-5 (STAIS-5)
Tidsramme: Baseline og 1 uge efter den endelige musiksession
Baseline og 1 uge efter den endelige musiksession
Ændring i søvnkvalitet vurderet af elektroencefalogram (EEG) pandebånd
Tidsramme: Nightly i 7 dage ved baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Deltagerne bærer en muse-EEG-pandebånd natten over. Målinger af søvnarkitektur vil informere den samlede søvnkvalitet.
Nightly i 7 dage ved baseline og 1 uge efter den sidste musiksession.
Vurdering af hjerterytmevariabilitet ved bærbar elektrokardiogram (EKG) brystrem
Tidsramme: Over 7-dages periode ved baseline og efter den endelige musikintervention.
Deltagerne bærer en polær H10 EKG-brystrem til hjemmeovervågning af hjerterytme.
Over 7-dages periode ved baseline og efter den endelige musikintervention.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hanns Lochmuller

Samarbejdspartnere

University of Ottawa

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. marts 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. januar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. januar 2025

Først opslået (Faktiske)

5. februar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 24/143X
  • CFREF-2022-00007 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: Canada First Research Excellence Fund)
  • BHI 23-118 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: uOttawa Brain-Heart Interconnectome)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

De-identificerede kvantitative data, herunder resultater af kognitive og fysiske vurderinger og bærbare enhedsmålinger.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD vil blive gemt inden for hjernehjerte samarbejdsportal og tilgængelig for kvalificerede forskere med en forskningsplan, der er godkendt af et datatilgangsudvalg. Understøttende information (protokol og informerede samtykkeformularer) vil være tilgængelige som en publikation.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Musik- og bevægelsesundervisning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uganda

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner