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Intervento musicale per la malattia del cuore cerebrale nella distrofia miotonica di tipo 1 (DM1)

17 febbraio 2026 aggiornato da: Hanns Lochmuller

L'obiettivo di questo studio interventistico è dimostrare la fattibilità e la tollerabilità dell'intervento musicale dalcroze per i bambini con DM1 congenito, fornendo al contempo indicazioni della sua efficacia nel migliorare i sintomi del cervello e del cuore di DM1. Inoltre, le informazioni dalla raccolta di campioni biologici e dispositivi indossabili (accelerometro, fascia EEG e cinghia del torace ECG) saranno utilizzate per identificare i biomarcatori del cuore cerebrale e le misure di esito per l'uso in future ricerche e studi.

I ricercatori confronteranno i risultati delle valutazioni fisiche e cognitive per ciascun partecipante alle valutazioni dal basale dopo 10 settimane di sessioni musicali settimanali. Le misure qualitative (questionari e focus group) informeranno la fattibilità di questo intervento per questa popolazione. Le domande principali che questo studio mira a rispondere sono:

  • Le sessioni di educazione musicale settimanali sono fattibili per i bambini con DM1?
  • Le sessioni di educazione musicale settimanali sono tollerabili per i bambini con DM1?

I partecipanti lo faranno:

  • Partecipa a sessioni musicali lunghe 45 minuti una volta a settimana per 10 settimane.
  • Partecipa a due visite cliniche per valutazioni cognitive e fisiche.
  • Fornire campioni di sangue, saliva, feci e urina.
  • Usa dispositivi indossabili sia a casa che durante le sessioni musicali.
  • I genitori/caregiver dei partecipanti completeranno i questionari e parteciperanno a tre focus group.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

13

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Partecipanti di età compresa tra 6 e 17 anni con distrofia miotonica congenita o infantile geneticamente confermata di tipo 1 (DM1).
  • I partecipanti sono disposti a rimanere in terapia stabile dal giorno dello screening alla fine dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Abilità in lingua inglese insufficienti per completare le valutazioni e i questionari richiesti.
  • Il partecipante non è verbale.
  • Mancato fornitura del consenso informato firmato dal partecipante o dal decisore designato (ad es. genitore, tutore legale o procura).
  • Mancato fornitura del consenso informato firmato da genitori/caregiver per la partecipazione della diade.
  • Il partecipante non è residente in Canada, a causa del rischio di logoramento.
  • Pazienti per i quali - secondo l'opinione dell'investigatore - non sarebbe sicuro partecipare allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Intervento Musicale
Tutti i partecipanti riceveranno sessioni settimanali di educazione musicale e motoria.
Comportamentale: Educazione musicale e motoria
L'intervento di musica e movimento è parzialmente ispirato a un metodo educativo musicale adattivo chiamato euritmica Dalcroze. Si concentra sul movimento libero e improvvisato, nonché su sequenze strutturate e coreografate. È stato applicato con successo a popolazioni simili come intervento efficace, accessibile e sostenibile. Speriamo di utilizzare questa educazione musicale e motoria per adottare un approccio olistico al fine di migliorare i sintomi cervello-cuore nei bambini con DM1 congenita.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Partecipazione a ogni sessione musicale
Lasso di tempo: Oltre 10 settimane di sessioni musicali
Tasso di partecipazione ai partecipanti a 10 sessioni musicali.
Oltre 10 settimane di sessioni musicali
Partecipazione al blocco di sessioni musicali
Lasso di tempo: Oltre 10 settimane di sessioni musicali
La proporzione di partecipanti che frequentano tutte e 10 le sessioni musicali.
Oltre 10 settimane di sessioni musicali
Feedback qualitativo da genitori/caregiver dopo ogni sessione musicale
Lasso di tempo: Dopo ogni sessione musicale fino alla sessione musicale finale.
I genitori/caregiver completeranno brevi questionari dopo ciascuna delle 10 sessioni musicali. Le domande si concentreranno sul richiamo dell'umore, della stanchezza e del coinvolgimento dei partecipanti nelle 24 ore immediatamente successive a ogni sessione musicale.
Dopo ogni sessione musicale fino alla sessione musicale finale.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica delle prestazioni fisiche valutate dal test di camminata di 6 minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Il test di camminata di 6 minuti coinvolge il partecipante che cammina non accompagnato lungo un corridoio di 30 m il più possibile in un periodo di 6 minuti.
Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Modifica dal basale nel fenotipo clinico valutato dalla scala di valutazione congenita DM1 completata dal medico (CDM1-RS)
Lasso di tempo: Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Il medico valuta la gravità di 11 sintomi chiave nella scorsa settimana su una scala Likert a 5 punti da 0 (meno grave) a 4 (più grave).
Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Cambiamento del QI globale valutato da Wechsler Abbreviate Scale of Intelligence Second Edition (WASI-II)
Lasso di tempo: Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
La WASI-II è una misura standardizzata dell'intelligenza complessiva, con un punteggio più elevato corrispondente a una maggiore capacità intellettuale.
Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Cambio di attenzione valutata dalla valutazione delle campane
Lasso di tempo: Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Nella valutazione delle campane, al partecipante viene chiesto di circondare tutte le campane su una pagina con altre immagini come distrattori. Il punteggio massimo è di 35/35 campane.
Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Modifica della memoria di lavoro valutata dall'elenco NIH Ordinamento del test di memoria di lavoro
Lasso di tempo: Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Modifica nel funzionamento esecutivo valutato dal tipo di carta di modifica dimensionale
Lasso di tempo: Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Al partecipante viene chiesto di abbinare una serie di coppie di immagini a un'immagine target.
Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Cambiamento delle capacità visuospaziali valutate dalla figura complessa di Rex - Copia
Lasso di tempo: Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Modifica della memoria episodica valutata dal test di memoria della sequenza di immagini NIH
Lasso di tempo: Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Cambiamento nel vocabolario ricettivo valutato dal test del vocabolario per immagini di Peabody (PPVT-5)
Lasso di tempo: Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Una misura del vocabolario ricettivo con punteggi che vanno da 0 (capacità di vocabolario ricettivo inferiore) a 175 (più elevate abilità del vocabolario ricettivo).
Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Cambiamento dell'umore e dell'ansia valutato dal questionario sull'umore e i sentimenti (MFQ)
Lasso di tempo: Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
I partecipanti segnalano l'autorizzazione dell'applicabilità delle frasi come vera, a volte vera o non vera.
Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Cambiamento nel funzionamento adattivo valutato dalla scala del comportamento adattivo di Vineland
Lasso di tempo: Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Cambiamento della qualità della vita valutata dall'inventario della qualità della vita pediatrica (PEDSQL)
Lasso di tempo: Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Il partecipante e i loro genitori riferiscono sulla frequenza (mai quasi sempre) di specifici problemi di qualità della vita legati alla salute. Un punteggio più alto indica una qualità della vita più scarsa.
Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Cambiamento della qualità del sonno valutato dal questionario sulle abitudini del sonno dei bambini
Lasso di tempo: Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Il genitore ha completato il questionario per valutare i comportamenti del sonno dei partecipanti. Ogni domanda è un tasso su una scala a 3 punti. I punteggi totali possono variare da 33-99, con un punteggio superiore a 41 che suggerisce la presenza di un disturbo del sonno infantile.
Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Valutazione dei difetti di conduzione cardiaca mediante elettrocardiogramma (ECG)
Lasso di tempo: Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
I partecipanti riceveranno test ECG clinici per valutare la presenza di difetti di conduzione cardiaca.
Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Cambiamenti di attenzione valutati da Conners Continue Performance Test Terza edizione (CPT3)
Lasso di tempo: Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Ai partecipanti viene chiesto di premere la barra spaziale di un computer ogni volta che appare la lettera x. Un punteggio più alto indica prestazioni peggiori.
Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Cambiamento nel funzionamento esecutivo valutato dall'inventario di valutazione del comportamento del funzionamento esecutivo (BREVE2)
Lasso di tempo: Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Il punteggio varia da 80-240, con un punteggio più alto che indica una maggiore disfunzione esecutiva.
Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Modifica delle prestazioni fisiche valutate dal test Walk/Run di 10 metri (10-MW/RT)
Lasso di tempo: Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Per il test di Walk/Run di 10 metri, il partecipante cammina/corse senza assistenza per 12 metri, mentre il tempo impiegato per camminare dal misuratore 1 al misuratore 11 viene registrato con un cronometro. Il test verrà ripetuto 2-3 volte, con un minimo di 10-15 secondi di riposo tra le prove per evitare l'affaticamento.
Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Cambiamento nell'attività fisica valutata da accelerometro
Lasso di tempo: Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
L'accelerometro Actigraph WGT3X-BT sarà indossato per il monitoraggio continuo dell'attività per due periodi di 7 giorni.
Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Modifica dell'effetto valutato dalla scala di affetto positivo e negativo - bambino (Panas -C)
Lasso di tempo: Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
I partecipanti autodiscono la frequenza che ogni sensazione o emozione è stata sperimentata su una scala Likert a 5 punti.
Baseline e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Cambiamento dell'ansia valutato dalla scala dell'inventario dell'ansia-tratto-tratto-5 (STAIS-5)
Lasso di tempo: Basale e 1 settimana dopo la sessione musicale finale
Basale e 1 settimana dopo la sessione musicale finale
Cambiamento della qualità del sonno valutato dall'elettroencefalogramma (EEG) fascia
Lasso di tempo: Nightly per 7 giorni al basale e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
I partecipanti indosseranno una fascia da musa-eeg durante la notte. Le misure dell'architettura del sonno informeranno la qualità complessiva del sonno.
Nightly per 7 giorni al basale e 1 settimana dopo la sessione musicale finale.
Valutazione della variabilità della frequenza cardiaca mediante cinturino per il torace elettrocardiogramma (ECG)
Lasso di tempo: Per un periodo di 7 giorni al basale e dopo l'intervento musicale finale.
I partecipanti indosseranno una cinturino per il torace ECG polare H10 per il monitoraggio a casa della frequenza cardiaca.
Per un periodo di 7 giorni al basale e dopo l'intervento musicale finale.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hanns Lochmuller

Collaboratori

University of Ottawa

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 marzo 2025

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 gennaio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 gennaio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

5 febbraio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 24/143X
  • CFREF-2022-00007 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Canada First Research Excellence Fund)
  • BHI 23-118 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: uOttawa Brain-Heart Interconnectome)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Dati quantitativi de-identificati tra cui risultati di valutazioni cognitive e fisiche e misurazioni del dispositivo indossabile.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

L'IPD sarà archiviato all'interno del portale collaborativo del cuore cerebrale e accessibile a ricercatori qualificati con un piano di ricerca approvato da un comitato di accesso ai dati. Le informazioni di supporto (protocollo e moduli di consenso informato) saranno disponibili come pubblicazione.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia miotonica di tipo 1

Prove cliniche su Educazione musicale e motoria

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