発作性の夜間性ヘモグロビン尿症（PNH）の被験者におけるVSA012の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、および予備的有効性を評価するための研究 (VSA012-1002)
2026年4月28日 更新者：Bisirna Therapeutics Pte. Ltd.
第IB相の臨床研究では、補体阻害剤ナイーブである、または最近補完阻害剤療法を受けていない発作性腫瘍性ヘモグロビン尿（PNH）の被験者におけるVSA012注射の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、および予備有効性を評価するための臨床研究
補体システムは、自然免疫系の重要なコンポーネントです。
異常な活性化、補体システムの不十分な調節と制御、ならびにPNHを含む補体媒介性疾患の根底にある障害および機能不全のエフェクター機能。
VSA012ターゲティング補体システムは、補体システムの異常な活性化に関連するさまざまな疾患を治療する可能性があります。VSA012-1002の目的は、PNHの被験者におけるVSA012注射の安全性、耐性、薬物動態、薬物力学、有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、PNHを伴う中国被験者におけるVSA012注射の安全性と耐性、薬物動態および薬力学的プロファイルを評価するための、マルチセンター、非ランダム化、非盲検フェーズ1B研究です。
この研究では、VSA012 60 mgの用量群およびVSA012 120 mgの用量基が最初に提案されました。調整は、健康な成人中国人被験者（VSA012-1001）での単一の昇順用量研究で得られたデータと、被験者の安全性を最大限に考慮して、この研究の段階的なデータに基づいて行われます。 この研究の60 mgの用量群への登録は、60 mgの用量群VSA012-1001の被験者について、投与後15日後の安全評価が完了するまで開始されませんでした。 120 mgの用量の安全評価が120 mgの用量群の被験者について完了するまで、研究VSA012-1001の研究の120 mgの用量グループへの登録は開始されませんでした。
この研究では、PNHの約8人の被験者が各グループに登録され、D1およびD29でそれぞれ60 mgまたはV SA012注射12 0 mgをvsa012注入します。被験者の安全性の完全な考慮に基づいて、投与レジメンは、VSA012-1001研究およびこの研究から徐々に得られたデータと組み合わせて調整することができます。 参加者は、この研究を通してこの研究で許可されている併用支持ケアを受け、D29投与の完了後24週間続いています。
この研究には、スクリーニング期間、治療期間、追跡期間が含まれます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
50
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Beijing Municipality
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Beijing、Beijing Municipality、中国
- Peking Union Medical College Hospital
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Zhejiang
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Hangzhou、Zhejiang、中国
- The First Affiliated Hospital of Zhejiang University school of medicine
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
調査対象母集団
PNHの被験者
説明
包含基準：
- この臨床研究に自発的に参加し、研究手順を理解して従い、自発的にICFに署名します。
- ボディマス指数（BMI）≥18.0kg/m2、男性または女性、ICFに署名した時点で18歳以上（臨界値を含む）。
- 臨床症状とフローサイトメトリーによるPNHの診断が確認されました。顆粒球のクローンサイズ≥10％と一致するスクリーニングの6か月以内のフローサイトメトリー。
- HB <100 g/l；
- 乳酸デヒドロゲナーゼ（LDH）> 1.5×ULN；
- 被験者は、投与量の少なくとも14日前に、4原子価髄膜炎菌ワクチン、肺炎連鎖球菌ワクチンを受け取ることをいとわない。 最初の用量の3年以内に4原子価髄膜炎菌ワクチンが投与される場合、繰り返されない可能性があります。 S.肺炎ワクチンが5年以内に投与された場合、繰り返されない可能性があります。
- 研究中および最後の研究用量の12か月間、非常に効果的な避妊方法を使用することに同意しました。
除外基準：
- VSA012またはその賦形剤に対する過敏症の履歴。
- スクリーニング前の3か月以内または5人の半減期以内（どちらか長いか）以内に補体阻害剤を使用します。
- 最初の用量前の感染症;
- 以前の脾臓摘出術;
- 以前に遺伝性補体欠乏症の疑いがありました。
- メニンゴコッカスや肺炎球菌などのカプセル化された細菌を伴う再発性侵襲性感染症の病歴;
- 免疫抑制療法のスクリーニングと投与時の重度の非形質性貧血（SAA）;
- 甲状腺、副腎または下垂体不足に対するコルチコステロイド補充療法を除き、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染などの全身治療を必要とする以前の自己免疫疾患の患者。
- 同種移植、幹細胞移植、臓器移植またはその他の移植の既往。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：VSA012 dose A
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VSA012 injection
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実験的：VSA012 dose B
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VSA012 injection
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実験的：VSA012 dose C
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VSA012 injection
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実験的：VSA012 dose D
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VSA012 injection
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実験的：VSA012 dose E
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VSA012 injection
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Number of Participants with Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and/or Serious Adverse Events (SAEs)
時間枠：up to Day 540
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up to Day 540
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preliminary efficacy
時間枠：up to Day 540
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Percentage change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) by visit Change from baseline in hemoglobin (Hb) level by visit
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up to Day 540
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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VSA012の薬物動態（PK）（最初の用量）：最大観察された血漿濃度（CMAX）
時間枠：投与後最大48時間
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投与後最大48時間
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VSA012のPK（最初の用量）：最大観測された血漿濃度（TMAX）までの時間
時間枠：投与後最大48時間
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投与後最大48時間
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VSA012のPK（最初の用量）：投与間隔中の濃度時間曲線下の面積（AUC 0-TAU）
時間枠：投与後最大48時間
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投与後最大48時間
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VSA012のPK（複数の用量）：トラフ濃度（C Min）
時間枠：投与後最大48時間
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投与後最大48時間
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VSA012のPK（複数の用量）：C maxの蓄積比
時間枠：投与後最大48時間
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投与後最大48時間
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VSA012のPK（複数の用量）：AUC 0-TAU
時間枠：投与後最大48時間
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投与後最大48時間
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VSA012のPK（複数の用量）：T Max
時間枠：投与後最大48時間
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投与後最大48時間
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VSA012のPK（複数の用量）：C Max（RACC Max）
時間枠：投与後最大48時間
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投与後最大48時間
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VSA012のPK（複数の用量）：AUC 0-TAUの蓄積比（RACAUC 0-TAU）
時間枠：投与後最大48時間
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投与後最大48時間
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Pharmacodynamic (PD) profile of VSA012:Change from baseline in complement factor B (CFB) and complement bypass pathway (CAP) activities
時間枠：up to Day 540
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up to Day 540
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PD of VSA012:Change from baseline in PNH clones, including number of PNH clones in erythrocytes, number of PNH clones in granulocytes, and number of PNH clones in monocytes
時間枠：up to Day 540
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up to Day 540
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Bing Han、Peking Union Medical College Hospital
- 主任研究者：Hongyan Tong、Zhejiang University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年4月15日
一次修了 (推定)
2027年2月28日
研究の完了 (推定)
2027年8月31日
試験登録日
最初に提出
2025年2月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年2月21日
最初の投稿 (実際)
2025年2月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月28日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VSA012-1002
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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