En studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk, farmakodynamikk og foreløpig effekt av VSA012 hos personer med paroksysmal nattlig hemoglobinuria (PNH) (VSA012-1002)

Inkluderingskriterier:

• Delta frivillig i denne kliniske studien, forstår og følger studieprosedyrer og signerer frivillig ICF;
• Kroppsmasseindeks (BMI) ≥ 18,0 kg/m2, hann eller kvinne, ≥ 18 år (inkludert den kritiske verdien) på tidspunktet for signering av ICF;
• Bekreftet diagnose av PNH ved klinisk presentasjon og flowcytometri; Flowcytometri innen 6 måneder før eller under screening i samsvar med granulocyttklonal størrelse ≥ 10%;
• Hb <100 g/l ；
• Laktatdehydrogenase (LDH)> 1,5 × ULN ；
• Emnet er villig til å motta 4-valent meningokokkvaksine, Streptococcus pneumoniae-vaksine minst 14 dager før dosering. Hvis 4-valent meningokokkvaksine administreres innen 3 år før den første dosen, kan det hende at den ikke gjentas; Hvis S. pneumoniae -vaksine administreres innen 5 år, kan det hende at den ikke gjentas;
• Gikk med på å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode gjennom hele studien og i 12 måneder etter den siste studiedosen.

Eksklusjonskriterier:

• Historie om overfølsomhet for VSA012 eller dens hjelpestoffer;
• Bruk av komplementinhibitor innen 3 måneder før screening eller innen 5 halveringstid (avhengig av hva som er lengre);
• Infeksjoner før første dose;
• Tidligere splenektomi;
• Tidligere mistenkt/bekreftet arvelig komplementmangel;
• Historie med tilbakevendende invasiv infeksjon med innkapslede bakterier som Meningococcus eller Pneumococcus;
• Alvorlig aplastisk anemi (SAA) ved screening og mottak av immunsuppressiv terapi;
• Pasienter med tidligere autoimmune sykdommer som krever systemisk behandling, for eksempel humant immunsviktvirus (HIV) infeksjon, bortsett fra kortikosteroiderstatningsterapi for skjoldbruskkjertel, binyre eller hypofyseinsuffisiens;
• Historie om allogen transplantasjon, stamcelletransplantasjon, organtransplantasjon eller annen transplantasjon.