Tutkimus VSA012: n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan, farmakodynamiikan ja alustavan tehokkuuden arvioimiseksi henkilöillä, joilla on paroksysmaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH) (VSA012-1002)
tiistai 28. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Bisirna Therapeutics Pte. Ltd.
Vaiheen IB kliininen tutkimus arvioimaan VSA012 -injektion turvallisuus-, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja alustavaa tehokkuutta, joilla on paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH), jotka ovat äskettäin komplementin estäjää tai eivät ole saaneet komplementin estäjähoitoa
Komplementtijärjestelmä on tärkeä osa luontaista immuunijärjestelmää.
Komplementtijärjestelmän epänormaali aktivaatio, riittämätön säätely ja hallinta sekä heikentyneiden ja toimintahäiriöisten efektorifunktioiden, jotka ovat komplementtimäärien välittämien sairauksien, mukaan lukien PNH.
VSA012 Kohdentamisjärjestelmä on potentiaali hoitaa monenlaisia sairauksia, jotka liittyvät komplementtijärjestelmän epänormaaliin aktivointiin. VSA012-1002: n tarkoituksena on arvioida VSA012-injektion farmakodynamiikan turvallisuus, siedettävyys, farmakokineettinen, farmakodynamiikka ja PNH: n koehenkilöiden tehokkuus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikeskus, satunnainen, avoin vaihe 1B -tutkimus VSA012-injektion turvallisuuden ja siedettävyyden, farmakokineettisten ja farmakodynaamisten profiilien arvioimiseksi kiinalaisilla koehenkilöillä, joilla on PNH, sekä tutkia alustavaa tehokkuutta.
Tässä tutkimuksessa ehdotettiin alun perin VSA012 60 mg -annosryhmää ja VSA012 120 mg -annosryhmää; Säädökset tehdään tietojen perusteella, jotka on saatu yhdellä nousevalla annostutkimuksella terveillä aikuisilla kiinalaisilla henkilöillä (VSA012-1001) ja asteittainen tiedot tästä tutkimuksesta ottaen huomioon täydellisen kuvan turvallisuuden perusteella. Tämän tutkimuksen 60 mg: n annosryhmän ilmoittautuminen aloitettiin, ennen kuin annostuksen jälkeiset turvallisuusarvioinnit saatiin päätökseen 60 mg: n annosryhmässä tutkimus VSA012-1001; Rekisteröinti 120 mg: n annosryhmään tutkimus VSA012-1001 aloitettiin vasta 15 päivän jälkeisen turvallisuusarviointia 120 mg: n annosryhmän koehenkilöille.
Noin 8 henkilöä, joilla on PNH, ilmoittautuu jokaiseen ryhmään tässä tutkimuksessa ja saa VSA012 -injektiota 60 mg tai V SA012 -injektio 12 0 mg vastaavasti D1: llä ja D29: llä; Koehenkilöiden turvallisuuden perusteella annostusohjelmaa voidaan säätää yhdessä VSA012-1001-tutkimuksen ja tämän tutkimuksen ja tämän tutkimuksen kanssa vähitellen saatujen tietojen kanssa. Osallistujat voivat saada samanaikaisesti tukevaa hoitoa, joka on sallittu tässä tutkimuksessa koko tutkimuksen ajan, ja niitä seurataan edelleen 24 viikon ajan D29 -annoksen päättymisen jälkeen.
Tämä tutkimus sisältää: seulontajakso, hoitojakso, seurantajakso.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
50
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kiina
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kiina
- The First Affiliated Hospital of Zhejiang University school of medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Tutkimusväestö
Kohteet, joilla on PNH
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistu vapaaehtoisesti tähän kliiniseen tutkimukseen, ymmärrä ja noudattaa tutkimusmenettelyjä ja allekirjoittaa vapaaehtoisesti ICF: n;
- Kehon massaindeksi (BMI) ≥ 18,0 kg/m2, uros tai naaras, ≥ 18 -vuotias (mukaan lukien kriittinen arvo) ICF: n allekirjoittamishetkellä;
- Vahvistettu PNH: n diagnoosi kliinisellä esityksellä ja virtaussytometrialla; Virtaussytometria 6 kuukauden kuluessa ennen seulontaa tai sen aikana, joka on yhdenmukainen granulosyytin kloonikoon kanssa ≥ 10%;
- Hb <100 g/l ；
- Laktaattidehydrogenaasi (LDH)> 1,5 x uln ；
- Kohde on halukas vastaanottamaan 4-valentoa meningokokkirokotetta, Streptococcus pneumoniae -rokotetta vähintään 14 päivää ennen annosta. Jos 4-valentista meningokokkirokotetta annetaan 3 vuoden kuluessa ennen ensimmäistä annosta, sitä ei voida toistaa; Jos S. pneumoniae -rokote annetaan 5 vuoden kuluessa, sitä ei voida toistaa;
- Suostui käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan ja 12 kuukauden ajan viimeisen tutkimusannoksen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Yliherkkyyden historia VSA012: lle tai sen apuaineille;
- Minkä tahansa komplementin estäjän käyttö 3 kuukauden kuluessa ennen seulontaa tai 5 puoliintumisajan sisällä (sen mukaan kumpi on pidempi);
- Infektiot ennen ensimmäistä annosta;
- Aikaisempi splenektomia;
- Aikaisemmin epäilty/vahvistettu perinnöllinen komplementtivaje;
- Toistuvan invasiivisen infektion historia kapseloitujen bakteerien, kuten meningokokin tai pneumokokin kanssa;
- Vakava aplastinen anemia (SAA) immunosuppressiivisen hoidon seulonnassa ja vastaanottamisessa;
- Potilaat, joilla on aikaisemmat autoimmuunisairaudet, jotka vaativat systeemistä hoitoa, kuten ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) infektio, paitsi kortikosteroidikorvaushoito kilpirauhasen, lisämunuaisen tai aivolisäkkeen vajaatoiminnassa;
- Allogeenisen siirron, kantasolujen siirron, elinsiirron tai muun siirron historia.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: VSA012 dose A
|
VSA012 injection
|
|
Kokeellinen: VSA012 dose B
|
VSA012 injection
|
|
Kokeellinen: VSA012 dose C
|
VSA012 injection
|
|
Kokeellinen: VSA012 dose D
|
VSA012 injection
|
|
Kokeellinen: VSA012 dose E
|
VSA012 injection
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Number of Participants with Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and/or Serious Adverse Events (SAEs)
Aikaikkuna: up to Day 540
|
up to Day 540
|
|
|
preliminary efficacy
Aikaikkuna: up to Day 540
|
Percentage change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) by visit Change from baseline in hemoglobin (Hb) level by visit
|
up to Day 540
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
VSA012: n farmakokinetiikka (PK) (ensimmäinen annos): Havaittu maksimaalinen plasmapitoisuus (CMAX)
Aikaikkuna: Jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
Jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
|
VSA012: n PK (ensimmäinen annos): Aika maksimiarvoituun plasmapitoisuuteen (TMAX)
Aikaikkuna: Jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
Jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
|
VSA012: n PK (ensimmäinen annos) ： Pinta-ala-ajankäyrän alla annosvälin aikana (AUC 0-Tau)
Aikaikkuna: Jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
Jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
|
VSA012: n PK (useita annos) ： Kolkupitoisuus (C min)
Aikaikkuna: Jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
Jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
|
VSA012: n PK (useita annos) ： C Maxin kertymissuhde
Aikaikkuna: Jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
Jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
|
VSA012: n PK (useita annosta) ： AUC 0-Tau
Aikaikkuna: Jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
Jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
|
VSA012: n PK (useita annosta) ： T Max
Aikaikkuna: Jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
Jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
|
VSA012: n PK (useita annos) ： C Max (RACC Max)
Aikaikkuna: Jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
Jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
|
VSA012: n PK (useita annos) ： AUC 0-tau: n kertymissuhde (Racauc 0-tau)
Aikaikkuna: Jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
Jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
|
|
Pharmacodynamic (PD) profile of VSA012:Change from baseline in complement factor B (CFB) and complement bypass pathway (CAP) activities
Aikaikkuna: up to Day 540
|
up to Day 540
|
|
PD of VSA012:Change from baseline in PNH clones, including number of PNH clones in erythrocytes, number of PNH clones in granulocytes, and number of PNH clones in monocytes
Aikaikkuna: up to Day 540
|
up to Day 540
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
- Päätutkija: Hongyan Tong, Zhejiang University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 15. huhtikuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 28. helmikuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 31. elokuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 17. helmikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 21. helmikuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 27. helmikuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 4. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 28. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- VSA012-1002
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .