Egy tanulmány a VSA012 biztonságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának, farmakodinamikájának és előzetes hatékonyságának értékelésére paroxysmalis -nocturnalis hemoglobinuria (PNH) alanyokban. (VSA012-1002)
2026. április 28. frissítette: Bisirna Therapeutics Pte. Ltd.
IB fázisú klinikai vizsgálat a VSA012 injekció biztonságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának, farmakodinamikájának és előzetes hatékonyságának értékelésére paroxysmalis -éjszakai hemoglobinuria (PNH), akik komplement -inhibitor -inhibitor -terápiában nem részesültek komplement -inhibitor terápiában.
A kiegészítő rendszer a veleszületett immunrendszer fontos eleme.
A komplementrendszer, valamint a károsodott és diszfunkcionális effektor funkciók rendellenes aktiválása, nem megfelelő szabályozása és ellenőrzése, a komplementen közvetített betegségek, beleértve a PNH -t is.
A VSA012 A komplementrendszer célzási rendszere a komplement rendszer rendellenes aktiválásával kapcsolatos különféle betegségeket kezelheti. A VSA012-1002 célja a VSA012-1002 biztonságának, a farmakokinetikai, farmakodinamikának és hatékonyságának értékelése a VSA012 injekciónak a PNH-val rendelkező alanyokban.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy többcentrikus, nem randomizált, nyitott 1B fázisú tanulmány, amelynek célja a VSA012 injekció biztonságosságának és tolerálhatóságának, farmakokinetikai és farmakodinamikai profiljainak értékelése a PNH-val rendelkező kínai alanyokban, valamint az előzetes hatékonyság feltárása érdekében.
A VSA012 60 mg dóziscsoportot és a VSA012 120 mg dóziscsoportot kezdetben ebben a vizsgálatban javasolták; A kiigazításokat egyetlen növekvő dózisú vizsgálatban az egészséges felnőttkori kínai alanyok (VSA012-1001) és a tanulmány fokozatos adatainak alapján végezzük, amelyek teljes mértékben figyelembe veszik az alany biztonságát. A vizsgálat 60 mg-os dózisú csoportjába beiratkozást csak 15 napos napon belül indítottak be, a Biztonsági értékeléseket a VSA012-1001 vizsgálat 60 mg-os dóziscsoportjában az alanyok esetében; A VSA012-1001 vizsgálat 120 mg dóziscsoportjába történő beiratkozást csak a 120 mg-os dóziscsoportban az alanyok esetében befejezték az utáni biztonsági értékelések után.
Körülbelül 8 PNH -val rendelkező alanyra kerülnek beiratkozás az egyes csoportokba ebben a tanulmányban, és 60 mg vagy V SA012 injekciót kapnak a VSA012 injekcióval, 12 0 mg -os injekciót D1 -en és D29 -en; Az alanyok biztonságának teljes megfontolása alapján az adagolási rendet a VSA012-1001 tanulmányból és e tanulmányból fokozatosan beszerzett adatokkal kombinálva lehet beállítani. A résztvevők a tanulmány során megengedett egyidejű támogató ellátást kaphatnak, és a D29 adagolás befejezését követő 24 hétig továbbra is követhetik.
Ez a tanulmány magában foglalja: szűrési időszak, kezelési időszak, nyomon követési időszak.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
50
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kína
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kína
- The First Affiliated Hospital of Zhejiang University school of medicine
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányi populáció
alanyok PNH -val
Leírás
Befogadási kritériumok:
- Önként vegyen részt ebben a klinikai vizsgálatban, értse meg és kövesse a vizsgálati eljárásokat, és önként írja alá az ICF -et;
- Testtömeg -index (BMI) ≥ 18,0 kg/m2, férfi vagy nő, ≥ 18 éves (beleértve a kritikus értéket) az ICF aláírásakor;
- A PNH megerősített diagnosztizálása klinikai bemutatással és áramlási citometriával; áramlási citometria 6 hónapon belül a szűrés előtt vagy alatt, összhangban a granulocita klonális méretével ≥ 10%;
- HB <100 g/L ；
- Laktát -dehidrogenáz (LDH)> 1,5 × uln ；
- A tantárgy hajlandó kapni 4-Valent meningococcus oltást, Streptococcus pneumoniae oltást legalább 14 nappal az adagolás előtt. Ha az első adagot megelőzően 3 éven belül beadják a 4-valenes meningococcus oltást, akkor azt nem lehet megismételni; Ha az S. pneumoniae oltást 5 éven belül beadják, akkor azt nem lehet megismételni;
- Megállapodtak abban, hogy a vizsgálat során nagyon hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaznak, és az utolsó vizsgálati adagot követően 12 hónapig.
Kizárási kritériumok:
- A VSA012 vagy annak segédanyagokkal szembeni túlérzékenység előzményei;
- Bármely komplement-inhibitor használata a szűrés előtti 3 hónapon belül vagy 5 félidőn belül (attól függően, hogy melyik hosszabb);
- Fertőzések az első adag előtt;
- Korábbi splenectomia;
- Korábban gyanított/megerősített örökletes komplementhiány;
- A visszatérő invazív fertőzés története beágyazott baktériumokkal, például meningococcus vagy pneumococcus;
- Súlyos aplasztikus vérszegénység (SAA) az immunszuppresszív kezelés szűrése és fogadásakor;
- A korábbi autoimmun betegségben szenvedő betegek, akik szisztémás kezelést igényelnek, például humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés, kivéve a pajzsmirigy, mellékvese vagy agyalapi mirigy elégtelenség kortikoszteroid -helyettesítő terápiáját;
- Az allogén transzplantáció, az őssejt -transzplantáció, a szervátültetés vagy más transzplantáció előzményei.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: VSA012 dose A
|
VSA012 injection
|
|
Kísérleti: VSA012 dose B
|
VSA012 injection
|
|
Kísérleti: VSA012 dose C
|
VSA012 injection
|
|
Kísérleti: VSA012 dose D
|
VSA012 injection
|
|
Kísérleti: VSA012 dose E
|
VSA012 injection
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Number of Participants with Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and/or Serious Adverse Events (SAEs)
Időkeret: up to Day 540
|
up to Day 540
|
|
|
preliminary efficacy
Időkeret: up to Day 540
|
Percentage change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) by visit Change from baseline in hemoglobin (Hb) level by visit
|
up to Day 540
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A VSA012 (első dózis) farmakokinetikája (PK): Maximális megfigyelt plazmakoncentráció (CMAX)
Időkeret: Legfeljebb 48 órát a dózis után
|
Legfeljebb 48 órát a dózis után
|
|
A VSA012 PK (első dózis): Idő a maximális megfigyelt plazmakoncentrációhoz (TMAX)
Időkeret: Legfeljebb 48 órát a dózis után
|
Legfeljebb 48 órát a dózis után
|
|
A VSA012 (első adag) PK ： terület a koncentráció-idő görbe alatt az adagolási intervallum alatt (AUC 0-TAU)
Időkeret: Legfeljebb 48 órát a dózis után
|
Legfeljebb 48 órát a dózis után
|
|
PK a VSA012 (többszörös adag) ： vályúkoncentráció (C Min)
Időkeret: Legfeljebb 48 órát a dózis után
|
Legfeljebb 48 órát a dózis után
|
|
PK of VSA012 (többszörös adag) ： A C max felhalmozódási aránya
Időkeret: Legfeljebb 48 órát a dózis után
|
Legfeljebb 48 órát a dózis után
|
|
PK of VSA012 (többszörös adag) ： AUC 0-TAU
Időkeret: Legfeljebb 48 órát a dózis után
|
Legfeljebb 48 órát a dózis után
|
|
PK of VSA012 (többszörös adag) ： T Max
Időkeret: Legfeljebb 48 órát a dózis után
|
Legfeljebb 48 órát a dózis után
|
|
PK of VSA012 (többszörös adag) ： C MAX (RACC MAX)
Időkeret: Legfeljebb 48 órát a dózis után
|
Legfeljebb 48 órát a dózis után
|
|
PK a VSA012 (többszörös adag) ： AUC 0-TAU felhalmozódási aránya (RACAUC 0-TAU)
Időkeret: Legfeljebb 48 órát a dózis után
|
Legfeljebb 48 órát a dózis után
|
|
Pharmacodynamic (PD) profile of VSA012:Change from baseline in complement factor B (CFB) and complement bypass pathway (CAP) activities
Időkeret: up to Day 540
|
up to Day 540
|
|
PD of VSA012:Change from baseline in PNH clones, including number of PNH clones in erythrocytes, number of PNH clones in granulocytes, and number of PNH clones in monocytes
Időkeret: up to Day 540
|
up to Day 540
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
- Kutatásvezető: Hongyan Tong, Zhejiang University
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2025. április 15.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. február 28.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. augusztus 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2025. február 17.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. február 21.
Első közzététel (Tényleges)
2025. február 27.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. május 4.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. április 28.
Utolsó ellenőrzés
2026. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- VSA012-1002
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .