발작이있는 야행성 혈색뇨 (PNH)가있는 대상에서 VSA012의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 및 예비 효능을 평가하는 연구. (VSA012-1002)
2026년 4월 28일 업데이트: Bisirna Therapeutics Pte. Ltd.
IB 상 임상 연구를위한 IB 임상 연구를위한 임상 연구를위한 안전성, 내약성, 약동학, 약동학 및 예비 효능은 최근 보체 억제제 순진함이거나 보완 억제제를받지 않은 발작성 야행성 hemoglobinuria (PNH)가있는 대상체에서 VSA012 주사의 예비 효능을 평가합니다.
보체 시스템은 선천적 면역계의 중요한 구성 요소입니다.
비정상적인 활성화, 보체 시스템의 부적절한 조절 및 제어, 장애 및 기능 장애 이펙터 기능은 PNH를 포함한 보완 중재 질환의 기초가됩니다.
VSA012 표적 보체 시스템은 보체 시스템의 비정상적인 활성화와 관련된 다양한 질병을 치료할 가능성이 있습니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 PNH를 가진 중국 대상에서 VSA012 주사의 안전성 및 내약성, 약동학 적 및 약동학 적 프로파일의 안전성 및 내약성, 약동학 적 및 약력학 프로파일을 평가하고 예비 효능을 탐구하기위한 다중 센터, 비 랜덤 화 된 오픈 라벨 상 1B 연구입니다.
VSA012 60 mg 용량 그룹 및 VSA012 120 mg 용량 그룹은이 연구에서 처음 제안되었으며; 건강한 성인 중국인 대상 (VSA012-1001)에서 단일 오름차순 복용량 연구에서 얻은 데이터 와이 연구의 단계별 데이터를 기반으로 조정됩니다. 이 연구의 60mg 용량 그룹에 등록 된 60mg의 연구 그룹의 연구 그룹 VSA012-1001에서 대상체에 대한 15 일 후에 15 일의 안전성 평가가 완료되기 전까지는 시작되지 않았다; 연구 VSA012-1001의 120 mg 용량 그룹의 등록은 120 mg 용량 그룹의 대상에 대해 15 일 후에 안전성 평가가 완료 될 때까지 시작되지 않았다.
PNH를 가진 약 8 명의 피험자 가이 연구에서 각 그룹에 등록 될 것이며 각각 D1 및 D29에서 VSA012 주사 60 mg 또는 V SA012 주사 12 0 mg을 받게 될 것입니다. 대상체의 안전성을 완전히 고려한 것에 기초하여, 투약 요법은 VSA012-1001 연구 및 본 연구에서 점차적으로 얻은 데이터와 조합하여 조정될 수있다. 참가자들은 연구 내내이 연구에서 허용되는 수반되는 지원 관리를받을 수 있으며 D29 투약이 완료된 후 24 주 동안 계속 이어질 수 있습니다.
이 연구에는 선별 기간, 치료 기간, 후속 기간이 포함됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
50
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, 중국
- Peking Union Medical College Hospital
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, 중국
- The First Affiliated Hospital of Zhejiang University school of medicine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 인구
PNH가있는 대상
설명
포함 기준 :
- 이 임상 연구에 자발적으로 참여하고 연구 절차를 이해하고 따르며 자발적으로 ICF에 서명합니다.
- 체질량 지수 (BMI) ≥ 18.0 kg/m2, 남성 또는 여성, ICF에 서명 할 때 ≥ 18 세 (임계 가치 포함);
- 임상 프리젠 테이션 및 유세포 분석법에 의한 PNH의 확인 된 확인; 육아 세포 클론 크기 ≥ 10%와 일치하는 스크리닝 전 또는 스크리닝 동안 유세포 분석;
- HB <100 g/l ；
- 젖산 탈수소 효소 (LDH)> 1.5 × uln ；
- 피험자는 투여 전에 최소 14 일 전에 4 가지 수막 구균 백신, Streptococcus pneumoniae 백신을 기꺼이받을 것입니다. 첫 번째 복용량 전 3 년 이내에 4- 평가 수막 구균 백신이 투여되는 경우, 반복되지 않을 수 있습니다. S. pneumoniae 백신이 5 년 이내에 투여되는 경우 반복되지 않을 수 있습니다.
- 연구 전반에 걸쳐 그리고 마지막 연구 용량 후 12 개월 동안 매우 효과적인 피임법을 사용하기로 합의했습니다.
제외 기준 :
- VSA012 또는 그 부형제에 대한 과민증의 병력;
- 선별 전 3 개월 이내에 또는 5 개의 반감기 내 (어느 쪽이 더 길든) 보체 억제제의 사용;
- 첫 번째 복용 전 감염;
- 사전 비장 절제술;
- 이전에 의심되는/확인 된 유전 보체 결핍;
- 수막 구균 또는 폐렴 구균과 같은 캡슐화 된 박테리아가있는 재발 성 침습 감염의 병력;
- 면역 억제 요법 스크리닝 및 수신시 심각한 비소 성 빈혈 (SAA);
- 갑상선, 부신 또는 뇌하수체 기능 부전에 대한 코르티코 스테로이드 대체 요법을 제외하고 인간 면역 결핍 바이러스 (HIV) 감염과 같은 전신 치료가 필요한 이전의자가 면역 질환 환자;
- 동종 이식, 줄기 세포 이식, 장기 이식 또는 기타 이식의 병력.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: VSA012 dose A
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VSA012 injection
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실험적: VSA012 dose B
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VSA012 injection
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실험적: VSA012 dose C
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VSA012 injection
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실험적: VSA012 dose D
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VSA012 injection
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실험적: VSA012 dose E
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VSA012 injection
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Number of Participants with Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and/or Serious Adverse Events (SAEs)
기간: up to Day 540
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up to Day 540
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preliminary efficacy
기간: up to Day 540
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Percentage change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) by visit Change from baseline in hemoglobin (Hb) level by visit
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up to Day 540
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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VSA012의 약동학 (PK) : 최대 관찰 된 혈장 농도 (CMAX)
기간: 복용 후 최대 48 시간
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복용 후 최대 48 시간
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VSA012의 PK (첫 번째 용량) : 관찰 된 혈장 농도에서 최대 시간까지 (TMAX)
기간: 복용 후 최대 48 시간
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복용 후 최대 48 시간
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VSA012의 PK (첫 번째 복용량) ： 투약 간격 동안의 농도 시간 곡선 하의 영역 (AUC 0-TAU)
기간: 복용 후 최대 48 시간
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복용 후 최대 48 시간
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VSA012의 PK (다중 용량) ： 트로프 농도 (C Min)
기간: 복용 후 최대 48 시간
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복용 후 최대 48 시간
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VSA012의 PK (다중 용량) ： C Max의 축적 비율
기간: 복용 후 최대 48 시간
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복용 후 최대 48 시간
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VSA012의 PK (다중 용량) ： AUC 0-TAU
기간: 복용 후 최대 48 시간
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복용 후 최대 48 시간
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VSA012의 PK (다중 용량) ： T MAX
기간: 복용 후 최대 48 시간
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복용 후 최대 48 시간
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VSA012의 PK (다중 용량) ： C MAX (RACC MAX)
기간: 복용 후 최대 48 시간
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복용 후 최대 48 시간
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VSA012의 PK (다중 용량) ： AUC 0-TAU (RACAUC 0-TAU)의 축적 비율
기간: 복용 후 최대 48 시간
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복용 후 최대 48 시간
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Pharmacodynamic (PD) profile of VSA012:Change from baseline in complement factor B (CFB) and complement bypass pathway (CAP) activities
기간: up to Day 540
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up to Day 540
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PD of VSA012:Change from baseline in PNH clones, including number of PNH clones in erythrocytes, number of PNH clones in granulocytes, and number of PNH clones in monocytes
기간: up to Day 540
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up to Day 540
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
- 수석 연구원: Hongyan Tong, Zhejiang University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 4월 15일
기본 완료 (추정된)
2027년 2월 28일
연구 완료 (추정된)
2027년 8월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 2월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 2월 21일
처음 게시됨 (실제)
2025년 2월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 28일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
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