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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und vorläufiger Wirksamkeit von VSA012 bei Probanden mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) (VSA012-1002)

28. April 2026 aktualisiert von: Bisirna Therapeutics Pte. Ltd.

Klinische Phase -IB

Das Komplementsystem ist ein wichtiger Bestandteil des angeborenen Immunsystems. Abnormale Aktivierung, unzureichende Regulierung und Kontrolle des Komplementsystems sowie beeinträchtigte und dysfunktionale Effektorfunktionen zugrunde lagen vermittelten Erkrankungen einschließlich PNH. Das VSA012-Targeting-Komplementsystem kann eine Vielzahl von Erkrankungen im Zusammenhang mit einer abnormalen Aktivierung des Komplementsystems behandeln. Der Zweck von VSA012-1002 besteht darin, die Sicherheit, die Verträglichkeit, die pharmakokinetische Pharmakodynamik und die Wirksamkeit der VSA012-Injektion bei Patienten mit PNH zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, nicht randomisierte, offene Phase-1b-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit, pharmakokinetische und pharmakodynamische Profile der VSA012-Injektion bei chinesischen Probanden mit PNH sowie zur Untersuchung der vorläufigen Wirksamkeit.

Die VSA012 60 mg Dosisgruppe und die VSA012 120 mg Dosisgruppe wurden in dieser Studie ursprünglich vorgeschlagen; Anpassungen werden auf der Grundlage von Daten vorgenommen, die in einer einzelnen steigenden Dosisstudie bei gesunden chinesischen Probanden (VSA012-1001) und schrittweise Daten aus dieser Studie erhalten wurden, wobei die Sicherheit der Subjekte vollständig berücksichtigt wird. Die Anmeldung in die 60-mg-Dosisgruppe dieser Studie wurde erst 15 Tage lang die Sicherheitsbewertungen der Nachdosierung für Probanden in der 60-mg-Dosisgruppe von Studien-VSA012-1001 eingeleitet. Die Einschreibung in die 120-mg-Dosisgruppe von Studien-VSA012-1001 wurde erst 15 Tage nach der Sicherheitsbewertung der Nachdosierung für Probanden in der 120-mg-Dosisgruppe eingeleitet.

Ungefähr 8 Probanden mit PNH werden in diese Studie in jede Gruppe aufgenommen und erhalten eine VSA012 -Injektion von 60 mg oder V SA012 -Injektion 12 0 mg auf D1 bzw. D29; Basierend auf der vollständigen Berücksichtigung der Sicherheit von Probanden kann das Dosierungsschema in Kombination mit den Daten, die allmählich aus der VSA012-1001-Studie und dieser Studie erhalten wurden, angepasst werden. Die Teilnehmer erhalten möglicherweise eine gleichzeitige unterstützende Versorgung, die in dieser Studie während der gesamten Studie zulässig ist, und werden nach Abschluss der D29 -Dosierung weiterhin 24 Wochen lang befolgt.

Diese Studie umfasst: Screening-Zeitraum, Behandlungszeit, Nachbeobachtungszeit.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

50

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China
        • The First Affiliated Hospital of Zhejiang University school of medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienpopulation

Themen mit PNH

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Nehmen Sie freiwillig an dieser klinischen Studie teil, verstehen und befolgen Sie die Studienverfahren und unterzeichnen freiwillig den ICF.
  • Body Mass Index (BMI) ≥ 18,0 kg/m2, männlich oder weiblich, ≥ 18 Jahre alt (einschließlich des kritischen Wertes) zum Zeitpunkt der Unterzeichnung des ICF;
  • Bestätigte Diagnose von PNH durch klinische Darstellung und Durchflusszytometrie; Durchflusszytometrie innerhalb von 6 Monaten vor oder während des Screenings im Einklang mit der klonalen Granulozytengröße ≥ 10%;
  • Hb <100 g/l ；
  • Lactatdehydrogenase (LDH)> 1,5 × ULN ；
  • Der Probanden ist bereit, mindestens 14 Tage vor der Dosierung einen 4-valenten Meningokokken-Impfstoff, Streptococcus pneumoniae-Impfstoff zu erhalten. Wenn 4-Valent-Meningokokken-Impfstoff innerhalb von 3 Jahren vor der ersten Dosis verabreicht wird, kann er nicht wiederholt werden. Wenn der Impfstoff von S. pneumoniae innerhalb von 5 Jahren verabreicht wird, kann er nicht wiederholt werden;
  • Einverstanden, während der gesamten Studie eine hochwirksame Verhütungsmethode zu verwenden, und 12 Monate nach der letzten Studiendosis.

Ausschlusskriterien:

  • Geschichte der Überempfindlichkeit gegenüber VSA012 oder seiner Hilfsstoffe;
  • Verwendung eines Komplementinhibitors innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Wert länger ist);
  • Infektionen vor der ersten Dosis;
  • Vorherige Splenektomie;
  • Zuvor vermutet/bestätigt erblicher Komplementmangel;
  • Vorgeschichte einer wiederkehrenden invasiven Infektion mit eingekapselten Bakterien wie Meningokokken oder Pneumokokken;
  • Schwere aplastische Anämie (SAA) beim Screening und Erhalt einer immunsuppressiven Therapie;
  • Patienten mit früheren Autoimmunerkrankungen, die eine systemische Behandlung benötigen, wie z.
  • Vorgeschichte allogener Transplantation, Stammzelltransplantation, Organtransplantation oder anderer Transplantation.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: VSA012 dose A
Arzneimittel: VSA012
VSA012 injection
Experimental: VSA012 dose B
Arzneimittel: VSA012
VSA012 injection
Experimental: VSA012 dose C
Arzneimittel: VSA012
VSA012 injection
Experimental: VSA012 dose D
Arzneimittel: VSA012
VSA012 injection
Experimental: VSA012 dose E
Arzneimittel: VSA012
VSA012 injection

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Number of Participants with Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and/or Serious Adverse Events (SAEs)
Zeitfenster: up to Day 540
up to Day 540
preliminary efficacy
Zeitfenster: up to Day 540
Percentage change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) by visit Change from baseline in hemoglobin (Hb) level by visit
up to Day 540

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Pharmakokinetik (PK) von VSA012 (erste Dosis): maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Bis zu 48 Stunden nach der Dosis
Bis zu 48 Stunden nach der Dosis
PK von VSA012 (erste Dosis): Zeit bis maximal beobachtete Plasmakonzentration (TMAX)
Zeitfenster: Bis zu 48 Stunden nach der Dosis
Bis zu 48 Stunden nach der Dosis
PK von VSA012 (erste Dosis): Fläche unter der Konzentrationszeitkurve während des Dosierungsintervalls (AUC 0-TAU)
Zeitfenster: Bis zu 48 Stunden nach der Dosis
Bis zu 48 Stunden nach der Dosis
PK von VSA012 (Mehrfachdosis): Trogkonzentration (c min)
Zeitfenster: Bis zu 48 Stunden nach der Dosis
Bis zu 48 Stunden nach der Dosis
PK von VSA012 (Mehrfachdosis): Akkumulationsverhältnis von C max
Zeitfenster: Bis zu 48 Stunden nach der Dosis
Bis zu 48 Stunden nach der Dosis
PK von VSA012 (Mehrfachdosis): Auc 0-Tau
Zeitfenster: Bis zu 48 Stunden nach der Dosis
Bis zu 48 Stunden nach der Dosis
PK von VSA012 (Mehrfachdosis): T Max
Zeitfenster: Bis zu 48 Stunden nach der Dosis
Bis zu 48 Stunden nach der Dosis
PK von VSA012 (Mehrfachdosis): C Max (RACC Max)
Zeitfenster: Bis zu 48 Stunden nach der Dosis
Bis zu 48 Stunden nach der Dosis
PK von VSA012 (Mehrfachdosis): Akkumulationsverhältnis von AUC 0-TAU (RACAUC 0-TAU)
Zeitfenster: Bis zu 48 Stunden nach der Dosis
Bis zu 48 Stunden nach der Dosis
Pharmacodynamic (PD) profile of VSA012:Change from baseline in complement factor B (CFB) and complement bypass pathway (CAP) activities
Zeitfenster: up to Day 540
up to Day 540
PD of VSA012:Change from baseline in PNH clones, including number of PNH clones in erythrocytes, number of PNH clones in granulocytes, and number of PNH clones in monocytes
Zeitfenster: up to Day 540
up to Day 540

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bisirna Therapeutics Pte. Ltd.

Ermittler

  • Hauptermittler: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
  • Hauptermittler: Hongyan Tong, Zhejiang University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. April 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

28. Februar 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

31. August 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Februar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Februar 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Februar 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VSA012-1002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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