Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, farmakodynamiki i wstępnej skuteczności VSA012 u osób z napadową hemoglobinurią nocną (PNH) (VSA012-1002)

28 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Bisirna Therapeutics Pte. Ltd.

Badanie kliniczne fazy IB w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, farmakodynamiki i wstępnej skuteczności wstrzyknięcia VSA012 u pacjentów z napadową hemoglobinurią (PNH), które są inhibitor naiwnie lub nie otrzymali inhibitora uzupełniającego

System uzupełniający jest ważnym elementem wrodzonego układu odpornościowego. Nieprawidłowa aktywacja, nieodpowiednia regulacja i kontrola układu dopełniacza, a także upośledzone i dysfunkcyjne funkcje efektorowe, leżą u podstaw chorób za pośrednictwem dopełniacza, w tym PNH. VSA012 Ukierunkowanie systemu uzupełniającego może potencjalnie leczyć różne choroby związane z nieprawidłową aktywacją układu dopełniacza. Celem VSA012-1002 jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetycznej, farmakodynamiki i skuteczności odstraszania VSA012 u osób z PNH.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, nierandomizowane, otwarte badanie fazy 1B w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji, farmakokinetycznych i farmakodynamicznych profili zastrzyku VSA012 u osób chińskich z PNH, a także w celu zbadania wstępnej skuteczności.

Grupa dawka VSA012 60 mg i grupa dawka VSA012 120 mg została początkowo zaproponowana w tym badaniu; Korekty zostaną dokonane na podstawie danych uzyskanych w jednym badaniu dawki rosnącego u zdrowych dorosłych chińskich osób (VSA012-1001) i danych krokowych z tego badania, z uwzględnieniem bezpieczeństwa tematu. Rejestracja w grupie dawki 60 mg tego badania nie została zainicjowana, dopóki 15 dni oceny bezpieczeństwa po zaplerze nie zostały zakończone dla osób w grupie dawki 60 mg badań VSA012-1001; Rejestracja w grupie dawki 120 mg badań VSA012-1001 nie została zapoczątkowana, dopóki o oceny bezpieczeństwa po zapleczu zostały zakończone dla osób w grupie dawki 120 mg.

Około 8 osób z PNH zostanie zapisanych do każdej grupy w tym badaniu i otrzyma wstrzyknięcie VSA012 60 mg lub V SA012 odpowiednio 12 0 mg na D1 i D29; W oparciu o pełne rozważenie bezpieczeństwa osób, schemat dawkowania można dostosować w połączeniu z danymi stopniowo uzyskanymi z badania VSA012-1001 i tym badaniem. Uczestnicy mogą otrzymać jednoczesną opiekę podtrzymującą dozwoloną w tym badaniu w całym badaniu i nadal być obserwowana przez 24 tygodnie po zakończeniu dawkowania D29.

To badanie obejmuje: okres badań przesiewowych, okres leczenia, okres obserwacji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

50

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chiny
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chiny
        • The First Affiliated Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Badana populacja

badani z PNH

Opis

Kryteria włączenia:

  • Dobrowolnie uczestniczą w tym badaniu klinicznym, rozumieją i postępuj zgodnie z procedurami badań oraz dobrowolnie podpisać ICF;
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) ≥ 18,0 kg/m2, samca lub samica, ≥ 18 lat (w tym wartość krytyczna) w momencie podpisania ICF;
  • Potwierdzona diagnoza PNH za pomocą prezentacji klinicznej i cytometrii przepływowej; Cytometria przepływowa w ciągu 6 miesięcy przed lub podczas badania przesiewowego zgodnie z wielkością klonalną granulocytów ≥ 10%;
  • Hb <100 g/l ；
  • Dehydrogenaza mleczanowa (LDH)> 1,5 × ULN ；
  • Podmiot jest skłonny otrzymać 4-wartościową szczepionkę przeciw meningokokalnej, szczepionkę Streptococcus pneumoniae co najmniej 14 dni przed podaniem. Jeżeli 4-wartościowa szczepionka meningokokowa jest podawana w ciągu 3 lat przed pierwszą dawką, nie można jej powtórzyć; Jeżeli szczepionka S. pneumoniae jest podawana w ciągu 5 lat, nie można jej powtórzyć;
  • Zgodził się zastosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji w całym badaniu i przez 12 miesięcy po ostatniej dawce badania.

Kryteria wykluczenia:

  • Historia nadwrażliwości na VSA012 lub jego substancję substancji;
  • Zastosowanie dowolnego inhibitora dopełniacza w ciągu 3 miesięcy przed badaniem lub w obrębie 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, w zależności od tego, w zależności od tego, w zależności od tego, co jest dłuższe);
  • Infekcje przed pierwszą dawką;
  • Wcześniejsza splenektomia;
  • Wcześniej podejrzany/potwierdził dziedziczny niedobór uzupełnienia;
  • Historia nawracającej inwazyjnej infekcji bakteriami kapsułkowanymi, takimi jak meningococcus lub pneumococcus;
  • Ciężka niedokrwistość aplastyczna (SAA) podczas badań przesiewowych i otrzymywania terapii immunosupresyjnej;
  • Pacjenci z wcześniejszymi chorobami autoimmunologicznymi wymagającymi leczenia ogólnoustrojowego, takich jak zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), z wyjątkiem terapii zastępczej kortykosteroidów w niewydolności tarczycy, nadnerczy lub przysadki;
  • Historia przeszczepu allogenicznego, przeszczepu komórek macierzystych, przeszczepu narządów lub innego przeszczepu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: VSA012 dose A
Lek: VSA012
VSA012 injection
Eksperymentalny: VSA012 dose B
Lek: VSA012
VSA012 injection
Eksperymentalny: VSA012 dose C
Lek: VSA012
VSA012 injection
Eksperymentalny: VSA012 dose D
Lek: VSA012
VSA012 injection
Eksperymentalny: VSA012 dose E
Lek: VSA012
VSA012 injection

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Number of Participants with Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and/or Serious Adverse Events (SAEs)
Ramy czasowe: up to Day 540
up to Day 540
preliminary efficacy
Ramy czasowe: up to Day 540
Percentage change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) by visit Change from baseline in hemoglobin (Hb) level by visit
up to Day 540

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Farmakokinetyka (PK) VSA012 (pierwsza dawka): maksymalne obserwowane stężenie osocza (CMAX)
Ramy czasowe: Do 48 godzin po dawce
Do 48 godzin po dawce
PK VSA012 (pierwsza dawka): czas do maksymalnego zaobserwowanego stężenia osocza (TMAX)
Ramy czasowe: Do 48 godzin po dawce
Do 48 godzin po dawce
PK VSA012 (pierwsza dawka) ： Obszar pod krzywą czasu stężenia podczas przedziału dawkowania (AUC 0-TAU)
Ramy czasowe: Do 48 godzin po dawce
Do 48 godzin po dawce
PK VSA012 (wielokrotna dawka) ： Stężenie TOUGHT (C min)
Ramy czasowe: Do 48 godzin po dawce
Do 48 godzin po dawce
PK VSA012 (wielokrotna dawka) ： Współczynnik akumulacji C MAX
Ramy czasowe: Do 48 godzin po dawce
Do 48 godzin po dawce
PK VSA012 (wielokrotna dawka) ： AUC 0-TAU
Ramy czasowe: Do 48 godzin po dawce
Do 48 godzin po dawce
PK VSA012 (wielokrotna dawka) ： T Max
Ramy czasowe: Do 48 godzin po dawce
Do 48 godzin po dawce
PK VSA012 (wielokrotna dawka) ： C Max (RACC MAX)
Ramy czasowe: Do 48 godzin po dawce
Do 48 godzin po dawce
PK VSA012 (wielokrotna dawka) ： Współczynnik akumulacji AUC 0-TAU (RaCauc 0-Tau)
Ramy czasowe: Do 48 godzin po dawce
Do 48 godzin po dawce
Pharmacodynamic (PD) profile of VSA012:Change from baseline in complement factor B (CFB) and complement bypass pathway (CAP) activities
Ramy czasowe: up to Day 540
up to Day 540
PD of VSA012:Change from baseline in PNH clones, including number of PNH clones in erythrocytes, number of PNH clones in granulocytes, and number of PNH clones in monocytes
Ramy czasowe: up to Day 540
up to Day 540

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bisirna Therapeutics Pte. Ltd.

Śledczy

  • Główny śledczy: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
  • Główny śledczy: Hongyan Tong, Zhejiang University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 kwietnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

28 lutego 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 sierpnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 lutego 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 lutego 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 lutego 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VSA012-1002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Napadowa nocna hemoglobinuria (PNH)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belgium

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj