一项研究，以评估VSA012对阵发性夜间夜间血红蛋白尿症（PNH）受试者的安全性，耐受性，药代动力学，药效学和初步疗效 (VSA012-1002)
2026年4月28日 更新者：Bisirna Therapeutics Pte. Ltd.
IB期临床研究，以评估VSA012注射的安全性，耐受性，药代动力学，药效学和初步功效
补体系统是先天免疫系统的重要组成部分。
异常激活，补体系统的调节和控制不足以及功能障碍和功能障碍的功能，包括PNH在内的补体介导的疾病是基础。
VSA012靶向补体系统具有治疗与补体系统异常激活相关的各种疾病。VSA012-1002的目的是评估PNH受试者VSA012注入的安全性，耐受性，药代动力学，药物动力学和功效。
研究概览
详细说明
这是一项多中心，非随机，开放标签期1B研究，可评估VSA012注射PNH受试者的安全性和耐受性，药代动力学和药效动力学特征，以及探索初步疗效。
VSA012 60 mg剂量组和VSA012 120 mg剂量组最初在本研究中提出。将根据在健康的成年中国受试者（VSA012-1001）的单个升剂剂量研究中获得的数据进行调整，并从本研究中进行逐步数据，完全考虑到受试者安全性。 直到60毫克剂量的研究vSA012-1001的受试者完成15天后，该研究的60 mg剂量组才开始入学；直到完成120 mg剂量组的受试者完成15天后，才启动了120 mg剂量研究VSA012-1001的剂量研究VSA012-1001。
本研究中，每组将招募大约8个具有PNH的受试者，并将分别在D1和D29上获得VSA012注射60 mg或V SA012注射12 0 mg；基于对受试者安全性的完全考虑，可以将剂量方案与从VSA012-1001研究和这项研究逐渐获得的数据相结合调整。 在整个研究中，参与者可能会在本研究中获得允许的支持护理，并在完成D29剂量后继续进行24周。
这项研究包括：筛查期，治疗期，随访期。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
50
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Beijing Municipality
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Beijing、Beijing Municipality、中国
- Peking Union Medical College Hospital
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Zhejiang
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Hangzhou、Zhejiang、中国
- The First Affiliated Hospital of Zhejiang University school of medicine
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
研究人群
PNH的受试者
描述
纳入标准：
- 自愿参加这项临床研究，了解和遵守研究程序，并自愿签署ICF；
- 体重指数（BMI）≥18.0kg/m2，男性或女性，≥18岁（包括临界值）在签署ICF时；
- 通过临床表现和流式细胞仪确认对PNH的诊断；在筛查前6个月内或与粒细胞克隆大小≥10％一致的流式细胞仪；
- HB <100 g/l；
- 乳酸脱氢酶（LDH）> 1.5×ULN；
- 受试者愿意在给药前至少14天接收4价脑膜炎球菌疫苗，肺炎链球菌疫苗。 如果在首次剂量之前的3年内进行了4个价值脑膜炎球菌疫苗，则可能不会重复；如果肺炎链球菌疫苗在5年内服用，则可能不会重复；
- 同意在整个研究中使用高效的避孕方法，并在上次研究剂量后的12个月内使用。
排除标准：
- 对VSA012或其赋形剂的过敏史；
- 在筛查前的3个月内或在5个半衰期内使用任何补体抑制剂（以较长者为准）；
- 初次剂量之前的感染；
- 先前的脾切除术；
- 先前怀疑/确认的遗传补体缺乏症；
- 囊性细菌（例如脑膜炎球菌或肺炎球菌）复发性侵袭性感染的史；
- 筛查和接受免疫抑制治疗时，严重的性贫血（SAA）；
- 先前患有需要全身性治疗的自身免疫性疾病的患者，例如人类免疫缺陷病毒（HIV）感染，除皮质类固醇替代疗法外，甲状腺，肾上腺或垂体不足之外；
- 同种异体移植，干细胞移植，器官移植或其他移植的病史。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：VSA012 dose A
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VSA012 injection
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实验性的：VSA012 dose B
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VSA012 injection
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实验性的：VSA012 dose C
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VSA012 injection
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实验性的：VSA012 dose D
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VSA012 injection
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实验性的：VSA012 dose E
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VSA012 injection
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Number of Participants with Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and/or Serious Adverse Events (SAEs)
大体时间：up to Day 540
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up to Day 540
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preliminary efficacy
大体时间：up to Day 540
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Percentage change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) by visit Change from baseline in hemoglobin (Hb) level by visit
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up to Day 540
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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VSA012的药代动力学（PK）（首剂）：最大观察到的血浆浓度（CMAX）
大体时间：剂量后长达48小时
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剂量后长达48小时
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VSA012的PK（首剂量）：最大观察到的血浆浓度（TMAX）的时间
大体时间：剂量后长达48小时
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剂量后长达48小时
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VSA012的PK（首剂）：浓度时间曲线下的面积在给药间隔内（AUC 0-TAU）
大体时间：剂量后长达48小时
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剂量后长达48小时
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VSA012的PK（多剂量）：槽浓度（C min）
大体时间：剂量后长达48小时
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剂量后长达48小时
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VSA012的PK（多剂量）：C max的积累比
大体时间：剂量后长达48小时
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剂量后长达48小时
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VSA012的PK（多剂量）：AUC 0-TAU
大体时间：剂量后长达48小时
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剂量后长达48小时
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VSA012的PK（多剂量）：t max
大体时间：剂量后长达48小时
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剂量后长达48小时
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VSA012（多剂量）的PK：C Max（RACC Max）
大体时间：剂量后长达48小时
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剂量后长达48小时
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VSA012的PK（多剂量）：AUC 0-TAU的积累比（RACAUC 0-TAU）
大体时间：剂量后长达48小时
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剂量后长达48小时
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Pharmacodynamic (PD) profile of VSA012:Change from baseline in complement factor B (CFB) and complement bypass pathway (CAP) activities
大体时间：up to Day 540
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up to Day 540
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PD of VSA012:Change from baseline in PNH clones, including number of PNH clones in erythrocytes, number of PNH clones in granulocytes, and number of PNH clones in monocytes
大体时间：up to Day 540
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up to Day 540
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Bing Han、Peking Union Medical College Hospital
- 首席研究员：Hongyan Tong、Zhejiang University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年4月15日
初级完成 (估计的)
2027年2月28日
研究完成 (估计的)
2027年8月31日
研究注册日期
首次提交
2025年2月17日
首先提交符合 QC 标准的
2025年2月21日
首次发布 (实际的)
2025年2月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年5月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月28日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
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