En studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik och preliminär effekt av VSA012 hos personer med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) (VSA012-1002)

Inkluderingskriterier:

• Frivilligt delta i denna kliniska studie, förstå och följa studieprocedurer och frivilligt underteckna ICF;
• Kroppsmassaindex (BMI) ≥ 18,0 kg/m2, man eller kvinna, ≥ 18 år (inklusive det kritiska värdet) vid tidpunkten för undertecknandet av ICF;
• Bekräftad diagnos av PNH genom klinisk presentation och flödescytometri; flödescytometri inom 6 månader före eller under screening i överensstämmelse med granulocytklonal storlek ≥ 10%;
• Hb <100 g/l ；
• Laktatdehydrogenas (LDH)> 1,5 × ULN ；
• Ämnet är villigt att ta emot 4-valent meningokockvaccin, Streptococcus pneumoniae-vaccin minst 14 dagar före dosering. Om 4-valent meningokockvaccin administreras inom tre år före den första dosen, kan det inte upprepas; Om S. pneumoniae -vaccin administreras inom 5 år, kan det inte upprepas;
• Gick med på att använda en mycket effektiv metod för preventivmedel under hela studien och i 12 månader efter den senaste studiedosen.

Uteslutningskriterier:

• Historik om överkänslighet till VSA012 eller dess hjälpämnen;
• Användning av någon komplementhämmare inom tre månader före screening eller inom 5 halveringstid (beroende på vad som är längre);
• Infektioner före första dosen;
• Tidigare splenektomi;
• Tidigare misstänkt/bekräftat ärftlig komplementbrist;
• Historik om återkommande invasiv infektion med inkapslade bakterier såsom meningococcus eller pneumococcus;
• Allvarlig aplastisk anemi (SAA) vid screening och mottagande av immunsuppressiv terapi;
• Patienter med tidigare autoimmuna sjukdomar som kräver systemisk behandling, såsom humant immunbristvirus (HIV) -infektion, med undantag för kortikosteroidersättningsterapi för sköldkörtel-, binjure- eller hypofysinsufficiens;
• Historik om allogen transplantation, stamcellstransplantation, organtransplantation eller annan transplantation.