Studie na vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a předběžné účinnosti VSA012 u subjektů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH) (VSA012-1002)
28. dubna 2026 aktualizováno: Bisirna Therapeutics Pte. Ltd.
Klinická studie fáze IB pro vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a předběžné účinnosti VSA012 injekce u subjektů s paroxysmálním nočním hemoglobinurií (PNH), které jsou nedávno dostány nebo nedostávají inhibiční inhibitor inhibitoru nebo nedostávají inhibitor inhibitoru inhibitoru nebo nedostávají inhibitor inhibitoru nebo nedostávají inhibiční inhibiční inhibitor nebo nedostávají inhibiční inhibiční inhibiční inhibiční inhibiční inhibiční inhibiční inhibiční inhibiční inhibiční inhibiční inhibiční inhibiční inhibiční inhibiční inhibiční inhibiční inhibitor (PNH), kteří jsou doplňkem inhibitoru nebo nedostali inhibitoru inhibitoru (PNH), kteří jsou komplementem inhibitoru (PNH).
Systém doplňků je důležitou součástí vrozeného imunitního systému.
Abnormální aktivace, nedostatečná regulace a kontrola komplementového systému, jakož i zhoršené a nefunkční efektorové funkce, které jsou základem onemocnění zprostředkovaných doplňků včetně PNH.
Systém cílení na doplňky VSA012 má potenciál léčit různé choroby spojené s abnormální aktivací komplementového systému. Účelem VSA012-1002 je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku, farmakodynamiku a účinnost injekce VSA012 v subjektech s PnH.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jedná se o vícecentrickou, ne-radomizovanou, otevřenou studii fáze 1B pro vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti, farmakokinetických a farmakodynamických profilů injekce VSA012 u čínských subjektů s PNH, jakož i pro prozkoumání předběžné účinnosti.
V této studii byla původně navržena skupina dávky VSA012 60 mg a skupina dávky VSA012 120 mg; Úpravy budou prováděny na základě údajů získaných v jedné vzestupné dávkové studii u zdravých dospělých čínských subjektů (VSA012-1001) a postupných údajů z této studie, přičemž plně se zohledňuje bezpečnost subjektu. Zápis do skupiny dávky 60 mg této studie nebyl zahájen, dokud nebyly dokončeny 15 dnů po hodnocení bezpečnosti podoby u subjektů ve skupině studie 60 mg VSA012-1001; Zápis do 120 mg dávkové skupiny studie VSA012-1001 nebyl zahájen, dokud nebyly u subjektů ve skupině 120 mg dávkování dokončeny 15 dnů po hodnocení bezpečnosti po dávce.
Asi 8 subjektů s PNH bude zapsáno do každé skupiny v této studii a obdrží injekci VSA012 injekce 60 mg nebo V SA012 12 0 mg na D1 a D29; Na základě úplného zvážení bezpečnosti subjektů může být dávkovací režim upraven v kombinaci s údaji postupně získanými ze studie VSA012-1001 a této studii. Účastníci mohou dostávat doprovodnou podpůrnou péči povolenou v této studii v průběhu studie a nadále se po dokončení dávkování D29 po dokončení dávkování D29 dodržovat.
Tato studie zahrnuje: období screeningu, období léčby, období sledování.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
50
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Čína
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Čína
- The First Affiliated Hospital of Zhejiang University School of Medicine
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Studijní populace
Subjekty s PNH
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dobrovolně se účastní této klinické studie, porozumět a dodržovat studijní postupy a dobrovolně podepsat ICF;
- Index tělesné hmotnosti (BMI) ≥ 18,0 kg/m2, muž nebo žena, ≥ 18 let věku (včetně kritické hodnoty) v době podpisu ICF;
- Potvrzená diagnóza PNH klinickou prezentací a průtokovou cytometrií; průtoková cytometrie do 6 měsíců před nebo během screeningu konzistentní s klonální velikostí granulocytů ≥ 10%;
- HB <100 g/l ；
- Laktát dehydrogenáza (LDH)> 1,5 × Uln ；
- Subjekt je ochoten přijímat 4-valentní meningokokovou vakcínu, vakcínu proti dávkování Streptococcus pneumoniae nejméně 14 dní před dávkováním. Pokud je 4-valent meningokoková vakcína podávána do 3 let před první dávkou, nemusí být opakována; Pokud je vakcína S. pneumoniae podávána do 5 let, nemusí se opakovat;
- Souhlasil s použitím vysoce účinné metody antikoncepce v průběhu studie a po dobu 12 měsíců po poslední dávce studie.
Kritéria pro vyloučení:
- Historie přecitlivělosti na VSA012 nebo jeho pomocné látky;
- Použití jakéhokoli inhibitoru doplňku do 3 měsíců před screeningem nebo do 5 poločasů (podle toho, co je delší);
- Infekce před první dávkou;
- Předchozí splenektomie;
- Dříve podezřelý/potvrzený dědičný nedostatek doplňků;
- Anamnéza opakující se invazivní infekce zapouzdřenými bakteriemi, jako je meningococcus nebo pneumococcus;
- Silná aplastická anémie (SAA) při screeningu a přijímání imunosupresivní terapie;
- Pacienti s předchozími autoimunitními onemocněními vyžadujícími systémovou léčbu, jako je infekce viru lidské imunodeficience (HIV), s výjimkou kortikosteroidní substituční terapie pro štítnou žlázu, nadledvinu nebo hypofýzu;
- Historie alogenní transplantace, transplantace kmenových buněk, transplantace orgánů nebo jiné transplantace.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: VSA012 dose A
|
VSA012 injection
|
|
Experimentální: VSA012 dose B
|
VSA012 injection
|
|
Experimentální: VSA012 dose C
|
VSA012 injection
|
|
Experimentální: VSA012 dose D
|
VSA012 injection
|
|
Experimentální: VSA012 dose E
|
VSA012 injection
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Number of Participants with Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and/or Serious Adverse Events (SAEs)
Časové okno: up to Day 540
|
up to Day 540
|
|
|
preliminary efficacy
Časové okno: up to Day 540
|
Percentage change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) by visit Change from baseline in hemoglobin (Hb) level by visit
|
up to Day 540
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Farmakokinetika (PK) VSA012 (první dávka): maximální pozorovaná koncentrace plazmy (CMAX)
Časové okno: Až 48 hodin po dávce
|
Až 48 hodin po dávce
|
|
PK VSA012 (první dávka): Čas do maximální pozorované plazmatické koncentrace (TMAX)
Časové okno: Až 48 hodin po dávce
|
Až 48 hodin po dávce
|
|
PK VSA012 (První dávka) ： Plocha pod křivkou koncentrace během dávkovacího intervalu (AUC 0-tau)
Časové okno: Až 48 hodin po dávce
|
Až 48 hodin po dávce
|
|
PK VSA012 (vícenásobná dávka) ： Koncentrace koryta (C min)
Časové okno: Až 48 hodin po dávce
|
Až 48 hodin po dávce
|
|
PK VSA012 (vícenásobná dávka) ： Akumulační poměr C Max
Časové okno: Až 48 hodin po dávce
|
Až 48 hodin po dávce
|
|
PK VSA012 (vícenásobná dávka) ： AUC 0-tau
Časové okno: Až 48 hodin po dávce
|
Až 48 hodin po dávce
|
|
PK VSA012 (vícenásobná dávka) ： T Max
Časové okno: Až 48 hodin po dávce
|
Až 48 hodin po dávce
|
|
PK VSA012 (vícenásobná dávka) ： C MAX (RACC MAX)
Časové okno: Až 48 hodin po dávce
|
Až 48 hodin po dávce
|
|
PK VSA012 (vícenásobná dávka) ： Akumulační poměr AUC 0-tau (Racauc 0-tau)
Časové okno: Až 48 hodin po dávce
|
Až 48 hodin po dávce
|
|
Pharmacodynamic (PD) profile of VSA012:Change from baseline in complement factor B (CFB) and complement bypass pathway (CAP) activities
Časové okno: up to Day 540
|
up to Day 540
|
|
PD of VSA012:Change from baseline in PNH clones, including number of PNH clones in erythrocytes, number of PNH clones in granulocytes, and number of PNH clones in monocytes
Časové okno: up to Day 540
|
up to Day 540
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
- Vrchní vyšetřovatel: Hongyan Tong, Zhejiang University
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
15. dubna 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
28. února 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. srpna 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. února 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. února 2025
První zveřejněno (Aktuální)
27. února 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- VSA012-1002
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .